Hoe digitale innovatie de besluitvorming door RWE kan informeren
RWE inzetten voor productbesluitvorming
Bedrijven kunnen deze RWE gebruiken om de markt voor hun product te definiëren en een niche te creëren door gedifferentieerde of superieure resultaten te laten zien voor een concurrerend product in bepaalde omstandigheden of in specifieke subpopulaties. Als een product op het gebied van oncologie bijvoorbeeld wordt gebruikt als tweede- of derdelijnstherapie, kan een bedrijf RWE gebruiken om een betere overleving of een betere kwaliteit van leven aan te tonen om een voordeel aan te tonen ten opzichte van een traditionele therapie.
Hoewel gerandomiseerde gecontroleerde klinische onderzoeken de gouden standaard zijn voor het evalueren van veiligheid en effectiviteit, worden ze getest op een beperkte populatie. Eenmaal goedgekeurd en een veel bredere populatie die producten begint te gebruiken, komt er nieuwe informatie aan het licht die kan worden gebruikt door het bedrijf en door betalers in verschillende markten.
RWE biedt inzicht in de effectiviteit van medicijnen, vooral voor populaties die vaak ondervertegenwoordigd zijn in klinische onderzoeken, zoals kinderen, ouderen en personen met comorbiditeiten. Bovendien zijn traditionele klinische onderzoeken in sommige ziektegebieden niet haalbaar of ethisch, zoals voor patiënten met levensbedreigende of zeldzame aandoeningen.1
RWE begrijpen met digitale tools
Van hun kant wordt van betalers verwacht dat ze digitale hulpmiddelen, zoals AI, gebruiken om productgegevens te beoordelen om dekkingsbeslissingen, productvergoedingen en patiëntenbeheer te onderbouwen. Digitale tools zoals een interactief dashboard of webpagina kunnen betalers niet alleen de gegevens bieden, maar ook een analyse van wat dat betekent, waardoor ze misschien zelfs kunnen inzoomen op specifieke regio's of patiëntenpopulaties in plaats van alleen tabellen met gegevens te hebben om door te spitten. Dit zou het mogelijk kunnen maken om beslissingen op een beter geïnformeerde manier te nemen.
Er is ook een beweging in de richting van het opnemen en beheren van enorme hoeveelheden gegevens eerder in de klinische ontwikkelingscyclus, zelfs voordat er bewijs of claimgegevens zijn over de specifieke interventie, zoals het identificeren van patiënten met een zeldzame ziekte. Dit kan helpen om te informeren welke indicaties een bedrijf zou kunnen nastreven, productontwikkeling te informeren, de communicatie met de regelgevende instanties te ondersteunen en betalers inzicht te geven in hoeveel ze mogelijk voor een product zouden kunnen betalen, afhankelijk van het aantal patiënten met een zeldzame ziekte of kankersubtype.3,4
De barrières voor het gebruik van RWE overwinnen
Regelgevende instanties werken eraan om meer duidelijkheid te verschaffen over RWE. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft zijn rapport uitgebracht over een RWE-raamwerk ter ondersteuning van de besluitvorming, waarin de ervaring met het gebruik van RWD ter ondersteuning van regelgevingsbesluiten wordt beoordeeld. 5 De Food and Drug Administration (FDA) heeft meerdere richtlijnen uitgevaardigd over het gebruik van RWE en RWD ter ondersteuning van regelgevend toezicht. 6 Desalniettemin blijft er behoefte aan meer richtlijnen over hoe digitale tools kunnen en moeten worden gebruikt om patiëntgegevens te analyseren.
Betalers en instanties voor de beoordeling van gezondheidstechnologie (HTA) beginnen ook meer aandacht te besteden aan RWE en het gebruik van tools zoals AI voor het genereren van bewijsmateriaal. Het National Institute for Health and Care Excellence (NICE) van het Verenigd Koninkrijk heeft een real-world evidence-framework gepubliceerd in het licht van de belangrijke rol die RWD speelt bij het begrijpen van hoe zorg wordt verleend, de ervaring van patiënten en de bredere impact van interventies.7
NICE heeft ook een standpuntverklaring afgegeven over het gebruik van AI bij het genereren van bewijsmateriaal, waarin zowel de belangrijke rol die AI waarschijnlijk zal spelen bij het informeren van NICE-beslissingen als de bezorgdheid over geschiktheid, transparantie en betrouwbaarheid wordt benadrukt. 8 In zijn recensie stelt NICE: "Gegevens uit de echte wereld kunnen zich steeds meer lenen voor het gebruik van AI-benaderingen, aangezien de toegankelijkheid en standaardisatie van grote datasets die de routinematige zorg weerspiegelen en de echte bevolking verbetert. AI-benaderingen hebben verschillende potentiële rollen voor het ondersteunen van bewijs uit de echte wereld in verschillende stadia van het genereren van bewijs."
McKinsey onderzocht onlangs de belangrijke rol die AI zou kunnen spelen bij terugbetaling door de medische en administratieve kosten voor betalers te verlagen, maar merkte op dat tot nu toe weinigen de kans hebben gegrepen om AI te gebruiken.9
Verwezenlijking van de doelstellingen van RWE in 2025
Ondanks de onzekerheid wint het gebruik van RWE en AI om betalers in staat te stellen beter geïnformeerde beslissingen te nemen aan kracht en zal het komende jaar waarschijnlijk meer belangstelling krijgen.
Zowel betalers als farmaceutische bedrijven zullen zich waarschijnlijk inzetten voor meer samenwerking of openheid, waarbij ze profiteren van digitale oplossingen zoals cloudondersteuningsplatforms om gegevens te delen. Dit zou farmaceutische bedrijven in staat stellen toegang te krijgen tot grote databases in ruil voor het laten zien van gezondheidssystemen hoe ze die gegevens gebruiken, en mogelijk zelfs het resultaat van het gebruik van die gegevens. Bovendien bieden ze hulpmiddelen die kleinere gezondheidssystemen, zoals regionale ziekenhuizen, kunnen helpen om ter plaatse inzichten te verwerven en weloverwogen formulariumbeslissingen te nemen voor hun patiëntenpopulaties. Een dergelijke stap zou een grote bijdrage leveren aan het ondersteunen van de toegang tot medicijnen voor vaak achtergestelde patiënten.
Over onze experts:
Derek Swiger, PharmD, MS is adjunct-directeur bij Cencora's Global Consulting Services Digital Innovation-team en fungeert als Digital Innovation Business Partner voor het Market Access and Healthcare Consulting Value Delivery Center.
Ryan Fiano, Ph.D., MPH is adjunct-directeur van het Real-World Evidence-team van Cencora. Hij biedt expertise op het gebied van gezondheidseconomie en uitkomstenonderzoek door kennis van gegevensbeheer, onderzoeksontwerp, data-analyse en -interpretatie, biostatistiek, machine learning en wetenschappelijk schrijven.
Referenties:
1. Een systematische review van real-world evidence (RWE) ter ondersteuning van goedkeuringen van nieuwe geneesmiddelen en biologische vergunningen voor zeldzame ziekten, Orphanet Journal of Rare Diseases, maart 2024. https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-024-03111-2
2. De evolutie van real-world bewijs naar een echte end-to-end mogelijkheid, Deloitte Insights. https://www2.deloitte.com/content/dam/insights/articles/us175115_chs_rwe-report/DI_CHS_RWE.pdf
3. Gebruik van real-world bewijs om de strategie voor de ontwikkeling van geneesmiddelen te sturen en het ontwerp van klinische onderzoeken te informeren, Clinical Pharmacology & Therapeutics, 2021. https://ascpt.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/cpt.2480
4. Bewijs uit de praktijk ter ondersteuning van wettelijke inzendingen: Een overzicht en beoordeling van gebruiksscenario's, Clin Transl Sci., augustus 2024. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11295294/#:~:text=Overall%2C%20RWE%20is%20utilized%20in,RWE%20in%20regulatory%20decision%E2%80%90making.
5. Real-world evidence framework ter ondersteuning van de besluitvorming op het gebied van EU-regelgeving, EMA/HMA, februari 2023 tot februari 2024. https://www.ema.europa.eu/system/files/documents/report/real-world-evidence-framework-support-eu-regulatory-decision-making-2nd-report-exper_en_0.pdf
6. Bewijs uit de echte wereld, FDA. https://www.fda.gov/science-research/science-and-research-special-topics/real-world-evidence
7. NICE real-world evidence framework, juni 2022. Overzicht | NICE real-world evidence framework | Begeleiding | AARDIG
8. Gebruik van AI bij het genereren van bewijsmateriaal: NICE-positieverklaring. Gebruik van AI bij het genereren van bewijsmateriaal: NICE-positieverklaring | Ons onderzoekswerk | Wat we doen | Over ons | AARDIG
9. De AI-kans: Hoe betalers het nu kunnen vastleggen, McKinsey, juni 2024. https://www.mckinsey.com/industries/healthcare/our-insights/the-ai-opportunity-how-payers-can-capture-it-now
Cencora.com biedt geautomatiseerde vertalingen om te helpen bij het lezen van de website in andere talen dan het Engels. Voor deze vertalingen zijn redelijke inspanningen geleverd om een nauwkeurige vertaling te leveren, maar geen enkele geautomatiseerde vertaling is perfect en is ook niet bedoeld om menselijke vertalers te vervangen. Deze vertalingen worden aangeboden als een service aan gebruikers van Cencora.com en worden geleverd 'in de huidige staat'. Er wordt geen enkele garantie gegeven, expliciet of impliciet, met betrekking tot de nauwkeurigheid, betrouwbaarheid of juistheid van deze vertalingen die vanuit het Engels in een andere taal zijn gemaakt. Sommige inhoud (zoals afbeeldingen, video's, Flash, enz.) wordt mogelijk niet nauwkeurig vertaald vanwege de beperkingen van de vertaalsoftware.
Eventuele discrepanties of verschillen die ontstaan bij het vertalen van deze inhoud van het Engels naar een andere taal zijn niet bindend en hebben geen rechtsgevolgen voor naleving, handhaving of enig ander doel. Als er fouten worden vastgesteld, neem dan contact met ons op . Als er vragen rijzen met betrekking tot de juistheid van de informatie in deze vertalingen, raadpleeg dan de Engelse versie van de pagina.