Článek

Jak mohou digitální inovace informovat o rozhodování vedeném RWE

Digitální inovace mění způsob, jakým průmysl nejen vyvíjí nové produkty, ale také podporuje rozhodování o tom, jak tyto produkty nejlépe umístit. 
Začlenění digitálních inovací do jakékoli iniciativy v oblasti designu nebo správy dat se stává klíčem k úspěšnému zvládnutí vývoje produktů, regulace, přístupu na trh a komercializace. Jednou z oblastí rostoucího významu je schopnost využívat data z reálného světa (RWD) k vývoji reálných důkazů (RWE) o tom, jak produkty fungují v širších populacích. RWE může pomoci farmaceutickým společnostem lépe pochopit potenciál produktu, zdokonalit jejich sdělení a efektivněji spolupracovat s ostatními zainteresovanými stranami. 

Využití RWE pro rozhodování o produktech

Souhra mezi RWE a konečným poskytnutím nové terapie pacientovi je stále více uznávána jako hodnotová nabídka. RWE může zlepšit porozumění účinnosti a bezpečnosti léčivého přípravku a potenciálně poskytnout pacientům rychlejší přístup k inovativním terapiím.

Společnosti mohou využít tuto RWE k definování trhu pro svůj produkt a vydobýt si mezeru na trhu tím, že prokáží diferencované nebo lepší výsledky než konkurenční produkt v určitých podmínkách nebo v konkrétních subpopulacích. Pokud se například produkt v onkologii používá jako terapie druhé nebo třetí linie, může společnost použít RWE vykazující lepší přežití nebo lepší kvalitu života, aby prokázala výhodu oproti tradiční léčbě. 

Zatímco randomizované kontrolované klinické studie jsou zlatým standardem pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti, jsou testovány na omezené populaci. Jakmile jsou tyto produkty schváleny a začne je používat mnohem širší populace, objeví se nové informace, které může společnost a plátci na různých trzích využít. 

RWE nabízí vhled do účinnosti léků, zejména pro populace, které jsou často nedostatečně zastoupeny v klinických studiích, jako jsou děti, starší lidé a jedinci s komorbiditami. V některých oblastech onemocnění navíc tradiční klinické studie nejsou ani proveditelné, ani etické, například u pacientů s život ohrožujícími nebo vzácnými stavy.1

Vyznat se v RWE pomocí digitálních nástrojů

Inovativní digitální technologie jsou nedílnou součástí realizace plného potenciálu RWE.  Cesta k pochopení této RWE začíná využitím informací z různých zdrojů, včetně lékařských tvrzení a fakturačních údajů, elektronických zdravotních záznamů, registrů pacientů, výsledků hlášených pacienty, databází veřejného zdraví a dat generovaných pacienty, například z nositelných zařízení. 
Aby digitální inovátoři a analytici zjistili, co tato data znamenají, hledají datovou sadu, která dokáže odpovědět na konkrétní vědeckou otázku, jako jsou data potřebná k umístění produktu společnosti nebo podpoře rozšíření značky. Tyto poznatky lze zdokonalit využitím umělé inteligence (AI) a dalších digitálních nástrojů, které například pomáhají společnostem porozumět chování pacientů a porozumět progresi onemocnění.2  

Od plátců se očekává, že budou používat digitální nástroje, jako je umělá inteligence, k hodnocení údajů o produktech, aby mohli informovaně rozhodovat o úhradě, úhradě produktů a péči o pacienty. Digitální nástroje, jako je interaktivní řídicí panel nebo webová stránka, mohou plátcům poskytnout nejen data, ale i analýzu toho, co to znamená, a možná jim dokonce umožní proniknout do konkrétních geografických oblastí nebo skupin pacientů, místo aby měli k dispozici pouze tabulky dat, kterými se mohou prokousávat. To by mohlo potenciálně umožnit informovanější rozhodování.

Dochází také k posunu směrem k přijímání a správě obrovského množství dat v rané fázi cyklu klinického vývoje, a to ještě předtím, než jsou k dispozici důkazy nebo údaje o konkrétní intervenci, jako je identifikace pacientů se vzácnými onemocněními. To by mohlo pomoci informovat, jaké indikace by společnost mohla sledovat, informovat o vývoji produktů, podpořit komunikaci s regulačními orgány a poskytnout plátcům přehled o tom, kolik by potenciálně mohli za produkt zaplatit v závislosti na tom, kolik pacientů má vzácné onemocnění nebo podtyp rakoviny.3,4

Překonání překážek pro využití RWE

Jednou z hlavních nevýhod RWD je, že použitá data jsou velká, rozptýlená a chaotická. Velká část z nich jsou data o pojistných událostech a jako taková nejsou určena pro výzkum a bylo by třeba je vyčistit, než by mohla začít analýza dat. Digitální nástroje nebo sofistikované metodiky jsou klíčem k tomu, aby bylo možné tato data ingestovat, transformovat a spravovat, a v ideálním případě vyžadují prostředí cloud computingu, které podporuje agnostická data pro rychlé ingestování. Se správnými nástroji by datoví vědci a výzkumníci v oblasti zdravotních výsledků mohli přezkoumat zjištění dat na základě konkrétních vědeckých otázek a nabídnout strategické přístupy, které společnostem pomohou porozumět datům. 
Dalším důležitým faktorem je širší úroveň komfortu při používání digitálních nástrojů k analýze údajů o pacientech s RWE. Společnosti si musí být jisté, že neporušují regulační pokyny, a v současné době neexistuje dostatek pokynů, které by společnostem tuto důvěru poskytly. 

Regulační orgány pracují na tom, aby zajistily větší jasnost ohledně RWE. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) vydala zprávu o rámci RWE na podporu rozhodování, v níž hodnotí zkušenosti s používáním RWD na podporu regulačních rozhodnutí. 5 Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (Food and Drug Administration, FDA) vydal několik pokynů k používání RWE a RWD na podporu regulačního dohledu. 6 Stále je však zapotřebí více pokynů ohledně toho, jak mohou a měly by být digitální nástroje využívány k analýze údajů o pacientech. 

Plátci a orgány pro hodnocení zdravotnických technologií (HTA) se také začínají více zaměřovat na RWE a využívání nástrojů, jako je umělá inteligence, pro generování důkazů. Britský Národní institut pro excelenci v oblasti zdraví a péče (NICE) zveřejnil rámec důkazů z reálného světa s ohledem na důležitou roli, kterou RWD hraje při pochopení toho, jak je péče poskytována, zkušeností pacientů a širšího dopadu intervencí.7 

NICE také vydala stanovisko k používání umělé inteligence při vytváření důkazů, v němž zdůrazňuje jak důležitou roli, kterou bude umělá inteligence pravděpodobně hrát při rozhodování NICE, tak obavy týkající se vhodnosti, transparentnosti a důvěryhodnosti. 8 NICE ve svém přezkumu uvádí: "Data z reálného světa se mohou stále více hodit k využití přístupů umělé inteligence, protože se zlepšuje dostupnost a standardizace velkých souborů dat odrážejících běžnou péči a populaci v reálném světě. Přístupy umělé inteligence mají několik potenciálních rolí pro podporu důkazů z reálného světa v mnoha fázích generování důkazů."

Společnost McKinsey nedávno zkoumala důležitou roli, kterou by umělá inteligence mohla hrát při úhradách tím, že by snížila náklady na zdravotní péči a administrativu pro plátce, přičemž však poznamenala, že jen málo z nich dosud využilo příležitosti využít umělou inteligenci.9

Naplňování cílů RWE v roce 2025

Navzdory nejistotě se využívání RWE a umělé inteligence k tomu, aby plátci mohli činit informovanější rozhodnutí, prosazuje a v nadcházejícím roce pravděpodobně zaznamená větší zájem.

Plátci i farmaceutické společnosti se pravděpodobně zavážou k větší spolupráci nebo otevřenosti a ke sdílení dat využijí digitální řešení, jako jsou platformy cloudové podpory. To by farmaceutickým společnostem umožnilo získat přístup k rozsáhlým databázím výměnou za to, že zdravotnické systémy budou mít přehled o tom, jak tato data využívají, a případně i o výsledcích používání těchto dat. Kromě toho poskytuje nástroje, které by mohly pomoci menším zdravotnickým systémům, jako jsou regionální nemocnice, získat informace v terénu a činit informovaná rozhodnutí o předpisech pro jejich populaci pacientů. Takový krok by výrazně podpořil přístup k lékům pro pacienty, kterým se často nedostává dostatečné péče. 

O našich odbornících:

Derek Swiger, PharmD, MS je asistentem ředitele v týmu pro digitální inovace globálních poradenských služeb společnosti Cencora a působí jako obchodní partner pro digitální inovace v Centru pro poskytování hodnot v oblasti přístupu na trh a poradenství ve zdravotnictví.

Ryan Fiano, Ph.D., MPH je asistentem ředitele v týmu pro důkazy z reálného světa ve společnosti Cencora. Poskytuje odborné znalosti v oblasti ekonomiky zdravotnictví a výsledků výzkumných studií prostřednictvím znalostí správy dat, návrhu výzkumu, analýzy a interpretace dat, biostatistiky, strojového učení a vědeckého psaní.

Derek Swiger
Asistent ředitele pro digitální inovace, Cencora
Ryan Fiano
Asistent režie, Důkazy z reálného světa, Cencora
Informace v tomto článku nepředstavují právní radu. Společnost Cencora, Inc. důrazně doporučuje čtenářům, aby si prostudovali dostupné informace týkající se témat probíraných v tomto článku a při rozhodování s nimi se spoléhali na své vlastní zkušenosti a odborné znalosti. 
Zdroje:
 1. Systematický přehled důkazů z reálného světa (RWE) podporujících schvalování žádostí o nové léky a biologické licence u vzácných onemocnění, Orphanet Journal of Rare Diseases, březen 2024. https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-024-03111-2 
 2. Vývoj důkazů z reálného světa ve skutečnou komplexní schopnost, Deloitte Insights. https://www2.deloitte.com/content/dam/insights/articles/us175115_chs_rwe-report/DI_CHS_RWE.pdf 
 3. Využití důkazů z reálného světa k řízení strategie vývoje léčiv a informování o návrhu klinických studií, Clinical Pharmacology & Therapeutics, 2021. https://ascpt.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/cpt.2480 
 4. Důkazy z reálného provozu na podporu regulačních podání: Přehled krajiny a posouzení případů použití, Clin Transl Sci., srpen 2024.  https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11295294/#:~:text=Overall%2C%20RWE%20is%20utilized%20in,RWE%20in%20regulatory%20decision%E2%80%90making. 
 5. Rámec důkazů z reálného světa na podporu regulačního rozhodování EU, EMA/HMA, únor 2023 až únor 2024. https://www.ema.europa.eu/system/files/documents/report/real-world-evidence-framework-support-eu-regulatory-decision-making-2nd-report-exper_en_0.pdf 
 6. Důkazy z reálného světa, FDA. https://www.fda.gov/science-research/science-and-research-special-topics/real-world-evidence 
 7. Rámec důkazů z reálného světa NICE, červen 2022. Přehled | Rámec důkazů NICE z reálného světa | Pokyny | HEZKÉ
 8. Využití umělé inteligence při generování důkazů: Stanovisko NICE. Využití umělé inteligence při generování důkazů: Stanovisko NICE | Naše výzkumná práce | Čím se zabýváme | O nás | HEZKÉ
 9. Příležitost pro umělou inteligenci: Jak to mohou plátci zachytit nyní, McKinsey, červen 2024. https://www.mckinsey.com/industries/healthcare/our-insights/the-ai-opportunity-how-payers-can-capture-it-now 

 

Related resources

Webinář

Vhodný pro daný účel RWD: Nedílnou součástí plánování dokazování
Zjistěte více

Webinář

Jak oslovit zákazníky a proniknout hlukem
Zjistěte více

Článek

Využití RWE k podpoře rozhodování o přístupu na trh
Zjistěte více

Rádi vám pomůžeme

Spojte se s naším týmem ještě dnes a zjistěte více o tom, jak společnost Cencora pomáhá utvářet budoucnost zdravotnictví.

Cencora.com poskytuje automatické překlady, které pomáhají při čtení webových stránek v jiných jazycích než v angličtině. U těchto překladů jsme vynaložili značné úsilí k zajištění jejich přesného znění, nicméně žádný automatizovaný překlad není dokonalý ani není určen k tomu, aby nahradil osobu překladatele. Tyto překlady jsou poskytovány jako služba uživatelům stránek Cencora.com a jsou poskytovány „tak, jak jsou“. Není poskytována žádná záruka jakéhokoli druhu, ani výslovná, ani předpokládaná, ohledně přesnosti, spolehlivosti nebo správnosti jakéhokoli z těchto překladů z angličtiny do jiného jazyka. Některý obsah (například obrázky, videa, Flash atd.) nemusí být přesně přeložen kvůli omezeným možnostem překladatelského softwaru.

Jakékoli nesrovnalosti nebo rozdíly vzniklé při překladu tohoto obsahu z angličtiny do jiného jazyka nejsou závazné a nemají žádný právní účinek pro dodržování předpisů, vymáhání nebo jakýkoli jiný účel. Pokud zjistíte nějaké chyby, kontaktujte nás. Pokud budete mít jakékoli dotazy týkající se přesnosti informací obsažených v těchto překladech, podívejte se na anglickou verzi stránky.