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Comment l’innovation numérique peut-elle éclairer la prise de décision menée par RWE ?

Les innovations numériques changent la façon dont l’industrie développe non seulement de nouveaux produits, mais soutient également les décisions sur la meilleure façon de positionner ces produits.

L’intégration de l’innovation numérique dans toute initiative de conception ou de gestion des données devient essentielle pour naviguer avec succès dans le développement de produits, la réglementation, l’accès au marché et la commercialisation. Un domaine de plus en plus important est la capacité à tirer parti des données du monde réel (RWD) pour développer des preuves du monde réel (RWE) sur la façon dont les produits fonctionnent dans des populations plus larges. RWE peut aider les sociétés pharmaceutiques à mieux comprendre le potentiel d’un produit, à affiner leurs messages et à s’engager plus efficacement avec d’autres parties prenantes.

Tirer parti de RWE pour la prise de décision en matière de produits

L’interaction entre l’ENR et, en fin de compte, l’obtention d’un nouveau traitement pour un patient est de plus en plus reconnue comme une proposition de valeur. La RWE peut améliorer la compréhension de l’efficacité et de l’innocuité d’un médicament et potentiellement donner aux patients un accès plus rapide à des thérapies innovantes.

Les entreprises peuvent utiliser ce RWE pour définir le marché de leur produit et se tailler une niche en démontrant des résultats différenciés ou supérieurs à ceux d’un produit concurrent dans certaines conditions ou dans des sous-populations spécifiques. Par exemple, si un produit dans le domaine de l’oncologie est utilisé comme traitement de deuxième ou de troisième intention, une entreprise peut utiliser le RWE montrant une meilleure survie ou une meilleure qualité de vie pour démontrer un avantage par rapport à un traitement traditionnel.

Bien que les essais cliniques contrôlés randomisés soient l’étalon-or pour évaluer l’innocuité et l’efficacité, ils sont testés sur une population limitée. Une fois qu’ils ont été approuvés et qu’une population beaucoup plus large commence à utiliser ces produits, de nouvelles informations apparaissent qui peuvent être exploitées par l’entreprise et par les payeurs sur différents marchés.

RWE offre un aperçu de l’efficacité des médicaments, en particulier pour les populations qui sont souvent sous-représentées dans les essais cliniques, telles que les enfants, les personnes âgées et les personnes présentant des comorbidités. De plus, dans certains domaines pathologiques, les essais cliniques traditionnels ne sont ni réalisables ni éthiques, par exemple pour les patients atteints de maladies rares ou potentiellement mortelles.¹

Donner du sens à l’ENR grâce aux outils numériques

Les technologies numériques innovantes font partie intégrante de la réalisation du plein potentiel de RWE. Le cheminement pour comprendre cette RWE commence par l’exploitation d’informations provenant de sources multiples, notamment les données sur les demandes de remboursement et de facturation médicales, les dossiers médicaux électroniques, les registres de patients, les résultats communiqués par les patients, les bases de données de santé publique et les données générées par les patients, telles que les appareils portables.

Pour déterminer ce que signifient ces données, les innovateurs et les analystes numériques recherchent un ensemble de données qui peut répondre à une question scientifique spécifique, comme les données nécessaires pour positionner le produit d’une entreprise ou soutenir l’expansion d’une étiquette. Ces informations peuvent être affinées en tirant parti de l’intelligence artificielle (IA) et d’autres outils numériques, par exemple, pour aider les entreprises à comprendre le comportement des patients et à comprendre la progression de la maladie.²

Pour leur part, les payeurs sont censés utiliser des outils numériques, tels que l’IA, pour évaluer les données sur les produits afin d’éclairer les décisions en matière de couverture, de remboursement des produits et de gestion des patients. Les outils numériques tels qu’un tableau de bord interactif ou une page Web peuvent fournir aux payeurs non seulement les données, mais aussi une analyse de ce que cela signifie, leur permettant peut-être même d’explorer des zones géographiques ou des populations de patients spécifiques au lieu d’avoir simplement des tableaux de données à passer au crible. Cela pourrait potentiellement permettre de prendre des décisions de manière plus éclairée.

Il y a également une tendance à l’ingestion et à la gestion de grandes quantités de données plus tôt dans le cycle de développement clinique, avant même qu’il n’y ait des preuves ou des allégations de données sur l’intervention spécifique, par exemple pour identifier les patients atteints de maladies rares. Cela pourrait aider à déterminer les indications qu’une entreprise pourrait poursuivre, à éclairer le développement de produits, à soutenir la communication avec les autorités réglementaires et à donner aux payeurs un aperçu du montant qu’ils pourraient potentiellement payer pour un produit en fonction du nombre de patients atteints d’une maladie rare ou d’un sous-type de cancer.^3,4

Surmonter les obstacles à l’exploitation de RWE

L’un des principaux inconvénients de RWD est que les données utilisées sont volumineuses, dispersées et désordonnées. Il s’agit en grande partie de données sur les demandes d’indemnisation et, par conséquent, elles ne sont pas conçues pour la recherche et devraient être nettoyées avant que l’analyse des données puisse commencer. Des outils numériques ou des méthodologies sophistiquées sont essentiels pour permettre l’ingestion, la transformation et la gestion de ces données et, idéalement, nécessitent un environnement de cloud computing qui prend en charge l’ingestion rapide des données agnostiques. Avec les bons outils en place, les scientifiques des données et les chercheurs sur les résultats en matière de santé pourraient examiner les résultats des données par rapport à des questions scientifiques spécifiques et proposer des approches stratégiques pour aider les entreprises à donner un sens aux données.

Un autre élément important à prendre en compte est le niveau de confort général avec l’utilisation d’outils numériques pour analyser les données des patients atteints d’ENR. Les entreprises doivent avoir l’assurance qu’elles n’enfreignent pas les directives réglementaires et, à l’heure actuelle, il n’y a pas suffisamment de directives pour donner confiance aux entreprises.

Les autorités de réglementation s’efforcent d’apporter plus de clarté sur l’ENR. L’Agence européenne des médicaments (EMA) a publié son rapport sur un cadre d’ENR pour soutenir la prise de décision, en évaluant l’expérience de l’utilisation de RWD pour soutenir les décisions réglementaires. 5 La Food and Drug Administration (FDA) a publié de nombreuses lignes directrices sur l’utilisation de RWE et RWD pour soutenir la surveillance réglementaire. 6 Néanmoins, il reste nécessaire de fournir davantage de directives sur la façon dont les outils numériques peuvent et doivent être utilisés pour analyser les données des patients.

Les payeurs et les organismes d’évaluation des technologies de la santé (ETS) commencent également à mettre davantage l’accent sur l’ENR et l’utilisation d’outils tels que l’IA pour la production de données probantes. Le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) du Royaume-Uni a publié un cadre de données probantes du monde réel à la lumière du rôle important que joue la RWD dans la compréhension de la manière dont les soins sont dispensés, de l’expérience des patients et de l’impact plus large des interventions.⁷

Le NICE a également publié un énoncé de position sur l’utilisation de l’IA dans la production de preuves, soulignant à la fois le rôle important que l’IA jouera probablement pour aider à éclairer les décisions du NICE ainsi que les préoccupations concernant la pertinence, la transparence et la fiabilité. 8 Dans son examen, le NICE indique ce qui suit : « Les données du monde réel peuvent se prêter de plus en plus à l’utilisation d’approches d’IA à mesure que l’accessibilité et la normalisation de grands ensembles de données reflétant les soins de routine et les populations du monde réel s’améliorent. Les approches d’IA ont plusieurs rôles potentiels pour soutenir les preuves du monde réel à de nombreuses étapes de la génération de preuves.

McKinsey a récemment exploré le rôle important que l’IA pourrait jouer dans le remboursement en réduisant les coûts médicaux et administratifs pour les payeurs, notant toutefois que peu d’entre eux ont jusqu’à présent saisi l’occasion de tirer parti de l’IA.⁹

Faire progresser les objectifs de RWE en 2025

Malgré l’incertitude, l’utilisation de l’ENR et de l’IA pour permettre aux payeurs de prendre des décisions plus éclairées gagne du terrain et devrait susciter un plus grand intérêt au cours de l’année à venir.

Les payeurs et les sociétés pharmaceutiques sont susceptibles de s’engager à une plus grande collaboration ou à une plus grande ouverture, en tirant parti de solutions numériques telles que les plateformes de prise en charge du cloud pour partager les données. Cela permettrait aux sociétés pharmaceutiques d’avoir accès à de grandes bases de données en échange de permettre aux systèmes de santé de voir comment ils utilisent ces données, et peut-être même les résultats de l’utilisation de ces données. De plus, fournir des outils qui pourraient aider les petits systèmes de santé, comme les hôpitaux régionaux, à obtenir des informations sur le terrain et à prendre des décisions éclairées en matière de formulaires pour leurs populations de patients. Une telle mesure contribuerait grandement à favoriser l’accès aux médicaments pour les patients souvent mal desservis.

À propos de nos experts :

Derek Swiger, PharmD, MS , est directeur adjoint de l’équipe Global Consulting Services Digital Innovation de Cencora et agit à titre de partenaire commercial de l’innovation numérique pour le Market Access and Healthcare Consulting Value Delivery Center.

Ryan Fiano, Ph.D., MPH est directeur adjoint de l’équipe des preuves du monde réel chez Cencora. Il apporte son expertise en économie de la santé et en études de recherche sur les résultats grâce à sa connaissance de la gestion des données, de la conception de la recherche, de l’analyse et de l’interprétation des données, de la biostatistique, de l’apprentissage automatique et de la rédaction scientifique.

Derek Swiger

Directeur adjoint, Innovation numérique, Cencora

Ryan Fiano

Directeur adjoint, Données probantes du monde réel, Cencora

Les informations contenues dans cet article ne constituent pas des conseils juridiques. Cencora, Inc. encourage fortement les lecteurs à consulter les informations disponibles sur les sujets abordés dans cet article et à se fier à leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à cet égard.

Références :

^1. Une revue systématique des preuves du monde réel (RWE) à l’appui de l’approbation des demandes de nouveaux médicaments et de licences biologiques dans les maladies rares, Orphanet Journal of Rare Diseases, mars 2024. https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-024-03111-2
^2.l’évolution des données probantes du monde réel vers une véritable capacité de bout en bout, Deloitte Insights. https://www2.deloitte.com/content/dam/insights/articles/us175115_chs_rwe-report/DI_CHS_RWE.pdf
^3.Utilisation de données probantes du monde réel pour orienter la stratégie de développement de médicaments et éclairer la conception d’essais cliniques, Clinical Pharmacology & Therapeutics, 2021. https://ascpt.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/cpt.2480
^4. Des preuves concrètes à l’appui des soumissions réglementaires : A landscape review and assessment of use cases, Clin Transl Sci., août 2024. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11295294/#:~:text=Overall%2C%20RWE%20is%20utilized%20in,RWE%20in%20regulatory%20decision%E2%80%90making.
^5.Cadre de données probantes du monde réel à l’appui de la prise de décision réglementaire de l’UE, EMA/HMA, février 2023 à février 2024. https://www.ema.europa.eu/system/files/documents/report/real-world-evidence-framework-support-eu-regulatory-decision-making-2nd-report-exper_en_0.pdf
^6.Preuves du monde réel, FDA. https://www.fda.gov/science-research/science-and-research-special-topics/real-world-evidence
^7. Cadre de données probantes du monde réel de NICE, juin 2022. Vue d’ensemble | Cadre de données probantes du monde réel de NICE | Conseils | SYMPA
^8.Utilisation de l’IA dans la génération de données probantes : Énoncé de position de NICE. Utilisation de l’IA dans la génération de données probantes : Prise de position de NICE | Nos travaux de recherche | Ce que nous faisons | À propos | SYMPA
^9. L’opportunité de l’IA : Comment les payeurs peuvent le saisir maintenant, McKinsey, juin 2024. https://www.mckinsey.com/industries/healthcare/our-insights/the-ai-opportunity-how-payers-can-capture-it-now

Ressources connexes

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