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Wie digitale Innovationen die Entscheidungsfindung von RWE beeinflussen können

Digitale Innovationen verändern nicht nur die Art und Weise, wie die Branche neue Produkte entwickelt, sondern unterstützt auch Entscheidungen darüber, wie diese Produkte am besten positioniert werden können.

Die Einbettung digitaler Innovationen in jede Design- oder Datenmanagementinitiative wird zum Schlüssel für die erfolgreiche Navigation durch Produktentwicklung, Regulierung, Marktzugang und Kommerzialisierung. Ein Bereich von wachsender Bedeutung ist die Fähigkeit, Real-World-Data (RWD) zu nutzen, um Real-World-Evidence (RWE) dafür zu entwickeln, wie Produkte in breiteren Bevölkerungsgruppen funktionieren. RWE kann Pharmaunternehmen dabei helfen, das Potenzial eines Produkts besser zu verstehen, ihre Botschaften zu schärfen und effektiver mit anderen Stakeholdern in Kontakt zu treten.

Nutzung von RWE für Produktentscheidungen

Das Zusammenspiel zwischen RWE und der letztendlichen Bereitstellung einer neuen Therapie für einen Patienten wird zunehmend als Wertversprechen anerkannt. RWE kann das Verständnis für die Wirksamkeit und Sicherheit eines Arzneimittels verbessern und Patienten einen schnelleren Zugang zu innovativen Therapien ermöglichen.

Unternehmen können diesen RWE nutzen, um den Markt für ihr Produkt zu definieren und eine Nische zu besetzen, indem sie unter bestimmten Bedingungen oder in bestimmten Subpopulationen differenzierte oder überlegene Ergebnisse gegenüber einem Konkurrenzprodukt nachweisen. Wenn beispielsweise ein Produkt im Bereich der Onkologie als Zweit- oder Drittlinientherapie eingesetzt wird, könnte ein Unternehmen RWE verwenden, das eine bessere Überlebensrate oder eine bessere Lebensqualität zeigt, um einen Vorteil gegenüber einer herkömmlichen Therapie zu demonstrieren.

Während randomisierte kontrollierte klinische Studien der Goldstandard für die Bewertung von Sicherheit und Wirksamkeit sind, werden sie an einer begrenzten Population getestet. Sobald die Zulassung erfolgt und eine viel breitere Bevölkerung diese Produkte verwendet, kommen neue Informationen ans Licht, die vom Unternehmen und von Kostenträgern in verschiedenen Märkten genutzt werden können.

RWE bietet Einblicke in die Wirksamkeit von Medikamenten, insbesondere für Bevölkerungsgruppen, die in klinischen Studien oft unterrepräsentiert sind, wie Kinder, ältere Menschen und Personen mit Begleiterkrankungen. Darüber hinaus sind in einigen Krankheitsbereichen traditionelle klinische Studien weder durchführbar noch ethisch vertretbar, z. B. für Patienten mit lebensbedrohlichen oder seltenen Erkrankungen.¹

RWE mit digitalen Tools verstehen

Innovative digitale Technologien sind ein wesentlicher Bestandteil, um das volle Potenzial von RWE auszuschöpfen. Der Weg zum Verständnis dieser RWE beginnt mit der Nutzung von Informationen aus verschiedenen Quellen, darunter medizinische Ansprüche und Abrechnungsdaten, elektronische Patientenakten, Patientenregister, von Patienten gemeldete Ergebnisse, Datenbanken des öffentlichen Gesundheitswesens und patientengenerierte Daten, z. B. von tragbaren Geräten.

Um herauszufinden, was diese Daten bedeuten, suchen digitale Innovatoren und Analysten nach einem Datensatz, der eine bestimmte wissenschaftliche Frage beantworten kann, z. B. die Daten, die zur Positionierung des Produkts eines Unternehmens oder zur Unterstützung einer Etikettenerweiterung erforderlich sind. Diese Erkenntnisse können durch den Einsatz von künstlicher Intelligenz (KI) und anderen digitalen Tools verfeinert werden, um Unternehmen beispielsweise dabei zu helfen, das Patientenverhalten und den Krankheitsverlauf zu verstehen.²

Von den Kostenträgern wird erwartet, dass sie digitale Tools wie KI zur Bewertung von Produktdaten einsetzen, um Entscheidungen über die Kostenübernahme, die Produkterstattung und das Patientenmanagement zu treffen. Digitale Tools wie ein interaktives Dashboard oder eine Webseite können den Kostenträgern nicht nur die Daten, sondern auch eine Analyse dessen liefern, was dies bedeutet, und es ihnen vielleicht sogar ermöglichen, bestimmte Regionen oder Patientengruppen aufzuschlüsseln, anstatt nur Datentabellen zu haben, die sie durchsuchen müssen. Dies könnte es ermöglichen, Entscheidungen fundierter zu treffen.

Es gibt auch eine Bewegung hin zur Aufnahme und Verwaltung großer Datenmengen zu einem früheren Zeitpunkt im klinischen Entwicklungszyklus, noch bevor es Evidenz oder Anspruchsdaten über die spezifische Intervention gibt, z. B. zur Identifizierung von Patienten mit seltenen Krankheiten. Dies könnte dazu beitragen, zu erfahren, welche Indikationen ein Unternehmen verfolgen könnte, die Produktentwicklung zu informieren, die Kommunikation mit den Zulassungsbehörden zu unterstützen und den Kostenträgern einen Einblick zu geben, wie viel sie möglicherweise für ein Produkt bezahlen könnten, je nachdem, wie viele Patienten eine seltene Krankheit oder einen Krebssubtyp haben.^3,4

Überwindung der Hürden für die Nutzung von RWE

Ein großer Nachteil von RWD besteht darin, dass die verwendeten Daten groß, verstreut und unübersichtlich sind. Ein Großteil davon sind Anspruchsdaten und als solche nicht für die Forschung konzipiert und müssten bereinigt werden, bevor mit der Datenanalyse begonnen werden könnte. Digitale Tools oder ausgeklügelte Methoden sind der Schlüssel, um die Aufnahme, Transformation und Verwaltung dieser Daten zu ermöglichen, und erfordern im Idealfall eine Cloud-Computing-Umgebung, die die schnelle Aufnahme agnostischer Daten unterstützt. Mit den richtigen Tools könnten Datenwissenschaftler und Forscher für Gesundheitsergebnisse die Datenergebnisse anhand spezifischer wissenschaftlicher Fragen überprüfen und strategische Ansätze anbieten, die Unternehmen dabei helfen, die Daten zu verstehen.

Ein weiterer wichtiger Aspekt ist die breitere Vertrautheit mit dem Einsatz digitaler Tools zur Analyse von RWE-Patientendaten. Unternehmen müssen sich sicher sein, dass sie nicht gegen regulatorische Vorgaben verstoßen, und derzeit gibt es keine ausreichenden Leitlinien, um Unternehmen dieses Vertrauen zu geben.

Die Regulierungsbehörden arbeiten daran, mehr Klarheit über RWE zu schaffen. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat ihren Bericht über ein RWE-Rahmenwerk zur Unterstützung der Entscheidungsfindung veröffentlicht, in dem die Erfahrungen mit dem Einsatz von RWD zur Unterstützung regulatorischer Entscheidungen bewertet werden. 5 Die Food and Drug Administration (FDA) hat mehrere Leitlinien zur Verwendung von RWE und RWD herausgegeben, um die behördliche Aufsicht zu unterstützen. 6 Nichtsdestotrotz besteht nach wie vor ein Bedarf an mehr Leitlinien dafür, wie digitale Tools zur Analyse von Patientendaten eingesetzt werden können und sollten.

Kostenträger und Gremien für die Bewertung von Gesundheitstechnologien (Health Technology Assessment, HTA) rücken RWE und den Einsatz von Instrumenten wie KI zur Evidenzgenerierung ebenfalls stärker in den Fokus. Das britische National Institute for Health and Care Excellence (NICE) hat einen Evidenzrahmen aus der Praxis veröffentlicht, der die wichtige Rolle von RWD für das Verständnis der Art und Weise, wie die Versorgung erbracht wird, die Erfahrungen der Patienten und die breiteren Auswirkungen von Interventionen berücksichtigt.⁷

NICE hat auch eine Stellungnahme zum Einsatz von KI bei der Evidenzgenerierung veröffentlicht, in der sowohl die wichtige Rolle, die KI wahrscheinlich bei der Entscheidungsfindung von NICE spielen wird, als auch Bedenken hinsichtlich der Angemessenheit, Transparenz und Vertrauenswürdigkeit hervorgehoben werden. 8 In seiner Überprüfung führt NICE aus: "Realweltdaten können sich zunehmend für den Einsatz von KI-Ansätzen eignen, da sich die Zugänglichkeit und Standardisierung großer Datensätze, die die Routineversorgung und die reale Bevölkerung widerspiegeln, verbessert. KI-Ansätze haben mehrere potenzielle Rollen bei der Unterstützung von Beweisen aus der realen Welt in zahlreichen Phasen der Evidenzgenerierung."

McKinsey untersuchte kürzlich die wichtige Rolle, die KI bei der Kostenerstattung spielen könnte, indem sie die medizinischen und administrativen Kosten für die Kostenträger senkt, stellte jedoch fest, dass bisher nur wenige die Gelegenheit ergriffen haben, KI zu nutzen.⁹

Weiterentwicklung der Ziele von RWE im Jahr 2025

Trotz der Unsicherheit gewinnt der Einsatz von RWE und KI, um Zahler in die Lage zu versetzen, fundiertere Entscheidungen zu treffen, an Bedeutung und dürfte im kommenden Jahr auf größeres Interesse stoßen.

Sowohl Kostenträger als auch Pharmaunternehmen werden sich wahrscheinlich zu mehr Zusammenarbeit oder Offenheit verpflichten und digitale Lösungen wie Cloud-Unterstützungsplattformen für den Datenaustausch nutzen. Dies würde es Pharmaunternehmen ermöglichen, Zugang zu großen Datenbanken zu erhalten, wenn sie im Gegenzug den Gesundheitssystemen die Möglichkeit geben, zu sehen, wie sie diese Daten verwenden und möglicherweise sogar die Ergebnisse der Verwendung dieser Daten. Darüber hinaus wird die Bereitstellung von Instrumenten bereitgestellt, die kleineren Gesundheitssystemen, wie z. B. regionalen Krankenhäusern, helfen könnten, Erkenntnisse vor Ort zu gewinnen und fundierte Entscheidungen über die Rezeptur für ihre Patientenpopulationen zu treffen. Ein solcher Schritt würde einen großen Beitrag dazu leisten, den Zugang zu Medikamenten für oft unterversorgte Patienten zu verbessern.

Über unsere Experten:

Derek Swiger, PharmD, MS , ist stellvertretender Direktor im Global Consulting Services Digital Innovation Team von Cencora und fungiert als Digital Innovation Business Partner für das Market Access and Healthcare Consulting Value Delivery Center.

Ryan Fiano, Ph.D., MPH ist stellvertretender Direktor im Real-World Evidence-Team bei Cencora. Er verfügt über Fachwissen in den Bereichen Gesundheitsökonomie und Ergebnisforschung durch Kenntnisse in den Bereichen Datenmanagement, Forschungsdesign, Datenanalyse und -interpretation, Biostatistik, maschinelles Lernen und wissenschaftliches Schreiben.

Derek Swiger

Stellvertretender Direktor, Digitale Innovation, Cencora

Ryan Fiano

Stellvertretender Direktor, Real-World Evidence, Cencora

Die Informationen in diesem Artikel stellen keine Rechtsberatung dar. Cencora, Inc. empfiehlt seinen Lesern dringend, die verfügbaren Informationen zu den in diesem Artikel behandelten Themen zu überprüfen und sich bei der Entscheidungsfindung auf ihre eigenen Erfahrungen und ihr Fachwissen zu verlassen.

Referenzen:

^1. Eine systematische Überprüfung der Real-World-Evidence (RWE) zur Unterstützung der Zulassung neuer Arzneimittel- und Biologika-Lizenzanträge bei seltenen Krankheiten, Orphanet Journal of Rare Diseases, März 2024. https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-024-03111-2
^2.Die Entwicklung von Beweisen aus der realen Welt zu einer echten End-to-End-Fähigkeit, Deloitte Insights. https://www2.deloitte.com/content/dam/insights/articles/us175115_chs_rwe-report/DI_CHS_RWE.pdf
^3.Nutzung von Evidenz aus der Praxis zur Förderung der Arzneimittelentwicklungsstrategie und zur Unterstützung des Designs klinischer Studien, Clinical Pharmacology & Therapeutics, 2021. https://ascpt.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/cpt.2480
^4. Nachweise aus der Praxis zur Unterstützung von Zulassungsanträgen: Ein Überblick über die Landschaft und Bewertung von Anwendungsfällen, Clin Transl Sci., August 2024. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11295294/#:~:text=Overall%2C%20RWE%20is%20utilized%20in,RWE%20in%20regulatory%20decision%E2%80%90making.
^5.Evidenzrahmen aus der Praxis zur Unterstützung der regulatorischen Entscheidungsfindung in der EU, EMA/HMA, Februar 2023 bis Februar 2024. https://www.ema.europa.eu/system/files/documents/report/real-world-evidence-framework-support-eu-regulatory-decision-making-2nd-report-exper_en_0.pdf
^6.Evidenz aus der Praxis, FDA. https://www.fda.gov/science-research/science-and-research-special-topics/real-world-evidence
^7. NICE Real-World Evidence Framework, Juni 2022. Übersicht | NICE Real-World Evidence Framework | Leitfaden | NETT
^8.Einsatz von KI bei der Generierung von Nachweisen: NICE-Stellungnahme. Einsatz von KI bei der Generierung von Nachweisen: Stellungnahme von NICE | Unsere Forschungsarbeit | Was wir tun | Über | NETT
^9. Die KI-Chance: Wie Kostenträger es jetzt erfassen können, McKinsey, Juni 2024. https://www.mckinsey.com/industries/healthcare/our-insights/the-ai-opportunity-how-payers-can-capture-it-now

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