Artikel
Vijfjaarsprognoses opstellen met Duits bewijs uit de praktijk: Recente wijzigingen in het reglement van orde van G-BA en implicaties voor het gebruik van claimgegevens in Duitse AMNOG-dossiers
-
Kathrin Gerchow, MPH
-
Timotheus Stremel, MSc
-
Christian Jacob, PhD
-
Sebastian Braun, PhD
Hoe kunnen fabrikanten de toekomst voorspellen met behulp van praktijkbewijs in Duitse uitkeringsbeoordelingen? Farmaceutische bedrijven zijn nu verplicht om toekomstgerichte trendschattingen te verstrekken die zich richten op verwachte veranderingen in het aantal patiënten met een wettelijke ziektekostenverzekering binnen de doelpopulatie voor het nieuwe geneesmiddel in de komende vijf jaar.
Evaluatie van gezondheidstechnologie in Duitsland
De in 2011 ingevoerde wet op de hervorming van de markt voor geneesmiddelen (AMNOG) heeft het landschap van de evaluatie van gezondheidstechnologie (HTA) in Duitsland fundamenteel veranderd. Door farmaceutische bedrijven te verplichten bij de marktintroductie gedetailleerde waardedossiers in te dienen bij het Federaal Gemengd Comité (G-BA), introduceerde AMNOG een gestructureerd kader voor het evalueren van de toegevoegde voordelen van nieuwe geneesmiddelen. Deze dossiers dragen bij aan de toewijzing van middelen voor de wettelijke ziektekostenverzekering (SHI) en hebben tot doel de transparantie te vergroten door uitkeringsbeoordelingen openbaar toegankelijk te maken op de G-BA-website (www.g-ba.de).
De G-BA is een openbare juridische entiteit die bestaat uit belangrijke organisaties in het Duitse gezondheidszorgsysteem, waaronder verenigingen van artsen, tandartsen, ziekenhuizen en ziekenfondsen, met patiëntenvertegenwoordigers die deelnemen aan formele besluitvormingssessies (vergaderingen waar resoluties over gezondheidszorgregelgeving en uitkeringsbeoordelingen worden besproken en aangenomen) zonder stemrecht. De G-BA, opgericht op 1 januari 2004, verving eerdere federale gezondheidscommissies en begon aan zijn vijfde termijn op 1 juli 2024. Haar werk wordt beheerst door het Duitse sociale wetboek, Boek Vijf (SGB V), waarin de mandaten, de benoemingen van leden, de betrokkenheid van de patiënt en het procedurele kader worden beschreven, met verdere details die zijn vastgelegd in de statuten die zijn goedgekeurd door het federale ministerie van Volksgezondheid. De G-BA opereert onder toezicht van het federale ministerie van Volksgezondheid, dat zijn resoluties controleert voordat ze in het staatsblad worden gepubliceerd.
Een Duits AMNOG-dossier is gestructureerd in vijf hoofdmodules die betrekking hebben op de samenvatting van verklaringen in het dossier, algemene informatie over het geneesmiddel en goedgekeurde indicaties, geschikte vergelijkende therapie, patiëntenpopulaties en kosten, de beoordeling van de medische en therapeutische voordelen en aanvullend ondersteunend materiaal. In module 3 moet het aantal patiënten met een betekenisvol voordeel, inclusief medische noodzaak, epidemiologie van de onderliggende ziekte en de doelpopulatie van het onderzochte geneesmiddel, worden beschreven.
In 2024 introduceerde de G-BA herzieningen van de vereisten voor Module 3 van AMNOG-dossiers. Wat betreft de epidemiologie van de onderliggende ziekte en de doelpopulatie, zijn farmaceutische bedrijven nu verplicht om trendschattingen te verstrekken die verwachte veranderingen in het aantal SHI-patiënten binnen de doelpopulatie voor het nieuwe medicijn in de komende vijf jaar voorspellen. Deze verschuiving van een focus op epidemiologie van de onderliggende ziekte naar de ontwikkeling van de verwachte omvang van de doelpopulatie zal meer zinvolle informatie opleveren voor besluitvorming in de gezondheidszorg.
Een Duits AMNOG-dossier is gestructureerd in vijf hoofdmodules die betrekking hebben op de samenvatting van verklaringen in het dossier, algemene informatie over het geneesmiddel en goedgekeurde indicaties, geschikte vergelijkende therapie, patiëntenpopulaties en kosten, de beoordeling van de medische en therapeutische voordelen en aanvullend ondersteunend materiaal. In module 3 moet het aantal patiënten met een betekenisvol voordeel, inclusief medische noodzaak, epidemiologie van de onderliggende ziekte en de doelpopulatie van het onderzochte geneesmiddel, worden beschreven.
In 2024 introduceerde de G-BA herzieningen van de vereisten voor Module 3 van AMNOG-dossiers. Wat betreft de epidemiologie van de onderliggende ziekte en de doelpopulatie, zijn farmaceutische bedrijven nu verplicht om trendschattingen te verstrekken die verwachte veranderingen in het aantal SHI-patiënten binnen de doelpopulatie voor het nieuwe medicijn in de komende vijf jaar voorspellen. Deze verschuiving van een focus op epidemiologie van de onderliggende ziekte naar de ontwikkeling van de verwachte omvang van de doelpopulatie zal meer zinvolle informatie opleveren voor besluitvorming in de gezondheidszorg.
Bewijs uit de praktijk in AMNOG-dossiers
Real-world evidence (RWE), afgeleid van bronnen zoals elektronische medische dossiers, claimgegevens en patiëntenregisters, biedt inzicht in het gebruik en de resultaten van therapeutische interventies in de echte wereld. In het kader van module 3 van AMNOG-dossiers kan RWE dienen als empirische basis voor de epidemiologie van de onderliggende ziekte, de omvang van de doelpopulatie en de bijbehorende trendanalyses. Deze trendanalyses omvatten meestal het gebruik van meerdere jaren van historische claims en epidemiologische gegevens, aangevuld met demografische projecties, om verwachte veranderingen in de SHI-patiëntenpopulatie in de komende vijf jaar te modelleren en te extrapoleren. RWE kan aanvullende details en contextspecifiek inzicht in patiëntenpopulaties bieden, als aanvulling op traditionele epidemiologische gegevens. Openbare platforms zoals het Centrum voor Kankerregistratiegegevens (ZfKD) en het Institute for Hospital Remuneration System (InEK) hebben onlangs meer aandacht gekregen als gegevensbronnen van epidemiologische gegevens over de onderliggende ziekte voor Module 3-beoordelingen. Beide bieden openbare databrowsers, een kosteneffectieve en efficiënte manier om snelle gegevensanalyses uit te voeren, meestal aangevuld met literatuur om de kwantificering van complexe doelpopulaties te ondersteunen. De ZfKD biedt echter ook de mogelijkheid van formele verzoeken om toegang tot gegevens, waardoor toegang tot zeer gedetailleerde datasets mogelijk is die verder gaan dan wat beschikbaar is via de openbare interface. Deze benadering is van bijzonder belang bij het schatten van doelpopulaties, waar een op maat gemaakte aanpak vereist is door het etiket van het farmaceutische product. Dergelijke gedetailleerde gegevenstoegang is daarentegen niet beschikbaar voor InEK, dat beperkt blijft tot zijn geaggregeerde openbare gegevensaanbod.
Een valide aanpak voor de integratie van RWE
De analyse van Duitse SHI-claimgegevens ter ondersteuning van Module 3 van het AMNOG-dossier is ook een veelgebruikte methode. Alle individuele Duitse ziektekostenverzekeringen bieden hetzelfde uitgebreide voordelenpakket, aangezien de te vergoeden uitkeringen zijn vastgelegd in het sociaal recht. SHI-claimgegevens bevatten informatie over alle verschillende zorgsectoren, zoals intramuraal, poliklinisch, de apotheeksector, remedies, apparaten en hulpmiddelen, en bieden gedetailleerde informatie over het gebruik van middelen en de zorgkosten van verleende diensten, inclusief het onvermogen om te werken en ziekteverlofbetalingen.
Duitse claimgegevens zijn een gevestigde en goed geaccepteerde gegevensbron door de G-BA, met name aangepaste analysemonsters die zijn gestructureerd om de Duitse bevolking te vertegenwoordigen. Beschikbare databases bestaan uit longitudinale gegevens van een of meer verschillende SHI's met maximaal 1,5 tot 10 miljoen gedekte levens, afhankelijk van de database. Typische tijdsbestekken variëren van vier tot tien jaar, met uitzonderingen die tot 15 jaar aan gegevens opleveren.
Door gebruik te maken van SHI-claimgegevens kunnen farmaceutische bedrijven een op maat gemaakte aanpak implementeren om de beoogde doelgroep te identificeren door bijvoorbeeld de International Statistical Classification of Diseases and Related Health Problems, 10th Revision, German Modification (ICD-10-GM), het Anatomical Therapeutic Chemical (ATC)-classificatiesysteem of de Key of Operations and Procedures (OPS)-codes toe te passen om patiënten met een respectieve diagnose in combinatie met specifieke voorschriften toe te passen, behandelingen, interventies en hulpmiddelen.
Duitse claimgegevens zijn een gevestigde en goed geaccepteerde gegevensbron door de G-BA, met name aangepaste analysemonsters die zijn gestructureerd om de Duitse bevolking te vertegenwoordigen. Beschikbare databases bestaan uit longitudinale gegevens van een of meer verschillende SHI's met maximaal 1,5 tot 10 miljoen gedekte levens, afhankelijk van de database. Typische tijdsbestekken variëren van vier tot tien jaar, met uitzonderingen die tot 15 jaar aan gegevens opleveren.
Door gebruik te maken van SHI-claimgegevens kunnen farmaceutische bedrijven een op maat gemaakte aanpak implementeren om de beoogde doelgroep te identificeren door bijvoorbeeld de International Statistical Classification of Diseases and Related Health Problems, 10th Revision, German Modification (ICD-10-GM), het Anatomical Therapeutic Chemical (ATC)-classificatiesysteem of de Key of Operations and Procedures (OPS)-codes toe te passen om patiënten met een respectieve diagnose in combinatie met specifieke voorschriften toe te passen, behandelingen, interventies en hulpmiddelen.
Implicaties voor AMNOG-dossiers
Voor farmaceutische bedrijven bieden de herziene vereisten zowel uitdagingen als kansen. De integratie van RWE en de focus op SHI-doelpopulaties kunnen extra investeringen in data-infrastructuur en analytische capaciteiten vereisen. Door hun dossiers echter af te stemmen op de bijgewerkte G-BA-richtlijnen, kunnen bedrijven hun producten beter positioneren voor succesvolle markttoegang en terugbetalingsbeslissingen.
De overgangsfase die eind 2024 en begin 2025 is waargenomen, benadrukt de uitdagingen en kansen die aan de geactualiseerde richtsnoeren zijn verbonden. Terwijl sommige bedrijven de nieuwe standaarden volledig hebben omarmd, blijven andere tijdens de overgangsfase de oude richtlijnen volgen (zie figuur 1).
Figuur 1. Verdeling van Module 3 naar indieningsperiode en toegepaste richtlijnen
De overgangsfase die eind 2024 en begin 2025 is waargenomen, benadrukt de uitdagingen en kansen die aan de geactualiseerde richtsnoeren zijn verbonden. Terwijl sommige bedrijven de nieuwe standaarden volledig hebben omarmd, blijven andere tijdens de overgangsfase de oude richtlijnen volgen (zie figuur 1).
Figuur 1. Verdeling van Module 3 naar indieningsperiode en toegepaste richtlijnen
Vooruitblikkend
In de toekomst zal de keuze van de databanken voor toekomstige dossiers ook afhangen van de specifieke indicatie, zoals hieronder beschreven:
Oncologische indicaties: ZfKD-gegevens
- Voor basisvragen: Gratis online tools die beschikbaar zijn op de ZfKD-website kunnen worden gebruikt voor eenvoudige analyses.
- Voor complexe taken: Uitgebreide datasets zijn toegankelijk via formele gegevensverzoeken, die vooral handig zijn voor meer geavanceerde taken zoals het definiëren van complexe doelpopulaties.
Niet-oncologische indicaties: SHI claimt gegevens
- SHI claimt dat gegevens een bewezen gegevensbron blijven als een gedetailleerde aanpak voor niet-oncologische indicaties gewenst is.
- Het identificeren van weesziekten in databases met geringe claims kan echter een uitdaging zijn vanwege hun beperkte dekking van de SHI-populatie. In dergelijke gevallen is het nieuwe Health Data Lab (HDL; De database Forschungsdatenzentrum Gesundheit, www.forschungsdatenzentrum-gesundheit.de/en/) kan als alternatief dienen. De HDL biedt volledige dekking van SHI-claimgegevens in Duitsland en vertegenwoordigt de grootste SHI-dataset in Europa.
Overwegingen voor HDL versus enkelvoudige SHI of gepoolde claimdatabases:
- HDL-database: Hoewel HDL uitgebreide gegevens van de gehele Duitse SHI-populatie biedt, heeft het bepaalde beperkingen. Het is een relatief nieuwe bron met evoluerende workflows, een grote vraag en een tijdrovend toegangsproces.
- Enkele SHI / gepoolde claimdatabases: Deze hebben voordelen vanwege hun snellere goedkeuringsprocessen, gevestigde workflows en de mogelijkheid om snelle analyses mogelijk te maken.
Gezien het potentieel van RWE om de voordelen van nieuwe therapieën in het Duitse gezondheidszorgsysteem te beoordelen, kan de zorgvuldige selectie van een geschikte gegevensbron cruciaal zijn voor een succesvolle marktintroductie in deze belangrijke markt.
Bronnen hieronder vermeld.
Disclaimer:
Dit artikel geeft een overzicht van Cencora's begrip van het onderwerp op basis van algemeen beschikbare informatie op het moment van schrijven (zie vermelde bronnen) en de expertise van de auteurs op dit gebied. Aanbevelingen in het artikel zijn mogelijk niet op alle situaties van toepassing en vormen geen juridisch advies; Lezers mogen niet op het artikel vertrouwen bij het nemen van beslissingen met betrekking tot de besproken onderwerpen.
Neem contact op met ons team
Ons ervaren team van waarde-experts creëert op basis van bewijsmateriaal, beleidsinzichten en marktinformatie effectieve strategieën voor toegang tot wereldwijde markten. We maken u wegwijs in de complexe wereld van de gezondheidszorg in verschillende delen van de wereld. Neem contact op om te ontdekken hoe we uw doelen kunnen ondersteunen.
Bronnen
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Nutzenbewertung von Arzneimitteln gemäß § 35a SGB V. Geraadpleegd op 13 februari 2026. https://www.g-ba.de/themen/arzneimittel/arzneimittel-richtlinie-anlagen/nutzenbewertung-35a/
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Het Federaal Paritair Comité: Wie we zijn en wat we doen. Geraadpleegd op 13 februari 2026. https://www.g-ba.de/english/structure/
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Anlage II.5: Modulatie 3. Dokumentvorlage, Versie uit november 2025. Geraadpleegd op 13 februari 2026. https://www.g-ba.de/downloads/17-98-4824/2025-11-18_Anl2_5_Modul3.pdf
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Beschluss Verfahrensordnung: Änderung der Anlage II zum 5. Kapitel (Modul 3), Beschlussdatum: 4 april 2024. Geraadpleegd op 13 februari 2026. https://www.g-ba.de/beschluesse/6547/
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA353 Gebruik van real-world evidence (RWE) in AMNOG-dossiers na de G-BA-herziening van de vereisten van module 3 in 2024. Waarde gezondheid. 2025; 28(12):S475.
- Ehlert D, Ehrentraut M, ten Thoren C, Schwalm A, Mostardt S, Verwendung von Routinedaten in der Dossierbewertung 2024. https://www.mhh.de/fileadmin/mhh/medizinische-soziologie/downloads/AGENS2024/AGENS_2024_F21_Ehlert.pdf
- Seidel K, Schnaidt S, Viering T, Löpmeier JF, Borchert K, Jacob C. HTA92 10 jaar AMNOG: belang van real-world evidence-studies in het Duitse uitkeringsbeoordelingsproces. Waarde gezondheid. 2022; 25(12):S314.
- Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Patientenzahlen in Dossiers lassen sich mit Versorgungsdaten validieren. Geraadpleegd op 13 februari 2026. https://www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_9889.html
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA22 aanpassen aan verandering: analyse van trendschatting in AMNOG-dossiers onder herziene G-BA-richtlijnen. Waarde gezondheid. 2025; 28(12):S404.
