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Aprovechamiento de RWE para apoyar la toma de decisiones sobre el acceso a los mercados

Los reguladores, los pagadores y las compañías farmacéuticas recurren cada vez más a la evidencia del mundo real (RWE, por sus siglas en inglés) para respaldar sus decisiones sobre nuevos productos. RWE proporciona información sobre la eficacia y la seguridad a largo plazo de un producto y, como tal, ayuda a informar las decisiones de los pagadores en el formulario y respalda la forma en que las empresas posicionan sus productos. 1 Para comprender mejor el papel que se espera que desempeñe RWE en la futura toma de decisiones sobre el acceso a los mercados, nos reunimos con dos de los principales expertos de Cencora en innovación digital y RWE: Derek Swiger, director adjunto de Innovación digital y Ryan Fiano, director adjunto de Evidencia del mundo real.

Q: ¿Podemos empezar explorando el papel que desempeña RWE en la aprobación y el reembolso de un nuevo producto?

Ryan: Si adoptamos una visión de 30,000 pies, un medicamento se aprueba en función de los datos de una cohorte estrecha de pacientes, pero cuando entras en el mundo real, tienes diferentes poblaciones de pacientes que usan esos medicamentos. Al tomar las cantidades masivas de datos en el mundo real y limpiarlos, podemos resaltar cómo esos medicamentos están funcionando en esas poblaciones. La RWE desempeñará un papel crucial a la hora de proporcionar información sobre la eficacia de los medicamentos, especialmente para las poblaciones que suelen estar infrarrepresentadas en los ensayos clínicos, como los niños, los ancianos y las personas con comorbilidades. 

Derek: A esto le añadimos un elemento de acceso al mercado, las empresas farmacéuticas están utilizando esta información para avanzar en el posicionamiento de sus productos. Sabemos que los datos de los ensayos clínicos pueden no diferenciar realmente un producto de sus competidores, pero al entrar en el mundo real, las empresas pueden forjar una posición más definida, por ejemplo, demostrando que su producto tiene resultados superiores para subpoblaciones específicas. Es de esperar que esto tenga un efecto positivo en las decisiones sobre el acceso a los mercados y el reembolso. 

Q: ¿Puede explicar cómo hace su equipo en Cencora para identificar esa información?

Ryan: Aprovechamos la información de múltiples fuentes, incluidas las reclamaciones médicas y los datos de facturación, los registros electrónicos de salud, los registros de pacientes, los resultados informados por los pacientes, las bases de datos de salud pública, como NHANES (Encuesta Nacional de Examen de Salud y Nutrición2) y MEPS (Encuestas de Panel deGastos Médicos 3), e incluso dispositivos portátiles. Lo que diferencia nuestro enfoque es que somos agnósticos en cuanto a datos, con lo que quiero decir que encontramos el conjunto de datos que mejor puede responder a una pregunta científica específica, como los datos necesarios para posicionar el producto de una empresa o respaldar la expansión de una etiqueta. También estamos en el proceso de transición de nuestra infraestructura para ingerir datos que ingresan a un entorno de nube, donde podríamos configurarlos de una manera que nos permita aprovechar la inteligencia artificial (IA) y la manipulación de datos para reducir el tiempo de obtención de información.

Q: ¿Es esta una tendencia general en la industria, conectar conjuntos de datos dispares y utilizar metodologías sofisticadas para obtener mejores conocimientos?

Ryan: Eso está empezando a suceder en algunas empresas de datos, por ejemplo, ingiriendo información de una variedad de fuentes de datos para generar un recorrido integral del paciente. Lo que nuestros científicos de datos e investigadores de resultados de salud están haciendo es primero ingerir esos hallazgos de datos, luego guiar a los clientes a través del proceso de seleccionar los datos correctos para la pregunta de investigación y desarrollar e implementar un enfoque estratégico para ayudar a las empresas a dar sentido a esos datos. 

P: ¿Podría ofrecer algunos ejemplos de cómo estos datos del mundo real y la información recopilada se aprovechan o podrían aprovecharse en el panorama del acceso a los mercados y los reembolsos?

Ryan: Una vez que un producto ha estado en el mercado y ha sido utilizado por una población de pacientes más amplia, tomaríamos esos datos para ayudar a la empresa a posicionar el producto. Tomemos como ejemplo el ámbito de la oncología. Una compañía puede tener una terapia de segunda o tercera línea y una vez que tienen suficiente RWE que podría mostrar una mejor supervivencia o una mejor calidad de vida, por ejemplo, están tratando de posicionar su medicamento para demostrar una ventaja sobre una terapia tradicional. 

Derek: También hay oportunidades para ingerir y gestionar mejor los datos en una fase más temprana del ciclo de vida del desarrollo clínico con la identificación de las poblaciones de pacientes, incluso antes de los datos de reclamaciones o los datos sobre intervenciones en el mundo real. En el caso de las enfermedades raras, por ejemplo, es posible que ni siquiera exista el código de la Clasificación Internacional de Enfermedades (CIE) para clasificar y diagnosticar a estos pacientes. Por lo tanto, la ingesta de grandes cantidades de datos para desarrollar un modelo y un algoritmo puede ayudar a encontrar pacientes que de otro modo serían difíciles de identificar. Esto puede ayudar a informar qué indicaciones deben perseguir los desarrolladores de productos, les ayuda a comunicar la urgencia a los reguladores y ayuda a los pagadores a determinar cuánto van a tener que pagar, porque sin estos datos sería difícil saber cuántos pacientes tienen una enfermedad determinada. 

P: Claramente, estos datos tienen el potencial de ser transformadores en la toma de decisiones sobre el acceso a los mercados. Pero, ¿cuáles son los desafíos para lograrlo?

Ryan: Hay una gran cantidad de datos generados por el paciente a lo largo de su viaje, y es complicado. No está diseñado para la investigación, por lo que hay advertencias y desafíos involucrados en su limpieza. Pasamos mucho tiempo haciendo eso antes de que podamos comenzar a hacer el análisis estadístico. En el futuro, nuestro entorno informático nos permitirá ingerir datos más rápidamente, preconfigurar cómo analizamos esos datos, aplicar algoritmos y obtener información más rápido. 

Derek: El otro desafío es que cuando tratamos con datos de pacientes, específicamente con RWE, debemos considerar la comodidad regulatoria con el uso de estas herramientas y soluciones digitales y asegurarnos de que no estamos introduciendo sesgos. El resultado es lo cómodas que se sienten las empresas farmacéuticas con estas capacidades, ya que son las que podrían estar potencialmente en riesgo de incumplir las directrices normativas. El mayor obstáculo que estamos viendo es la falta de orientación. A medida que el campo madure, quedará más claro dónde, cuándo y cómo se pueden implementar estas herramientas con respecto a los datos de los pacientes. 

P: ¿Puede ofrecer un ejemplo de cómo la innovación digital puede permitir el uso de RWE en el reembolso?

Derek: Las herramientas digitales pueden hacer que los datos sean más digeribles para los pagadores, ya sea un panel interactivo o una página web que pueda contar una historia junto con los datos o tal vez profundizar en geografías específicas o poblaciones de pacientes en lugar de simplemente tener tablas de datos para examinar. Esto permitirá que las decisiones se tomen de manera más informada. 

Ryan: Ciertamente hemos visto esto con clientes que han acudido a los proveedores para tener una idea de dónde podría posicionarse su medicamento dentro de una línea de terapias en diferentes países. Con lo que han terminado es con un compendio de datos y sin idea de por dónde empezar. Nuestro enfoque es no solo utilizar soluciones digitales para generar y analizar datos, sino también actuar como socios de pensamiento para dar sentido a los resultados y proporcionar información útil. 

Q: ¿Tiene alguna predicción audaz sobre cómo se utilizará RWE para apoyar la toma de decisiones sobre el acceso a los mercados en el próximo año?

Derek: Creo que empezaremos a ver una mayor colaboración digital o apertura entre las empresas farmacéuticas y los pagadores o los diferentes sistemas sanitarios, especialmente en Estados Unidos. Lo que quiero decir con esto es que veo el potencial de una plataforma que permita el intercambio de datos entre las empresas farmacéuticas y los sistemas sanitarios. Dentro de esta plataforma, la industria farmacéutica tendría acceso a la base de datos masiva, mientras que los sistemas de salud incluidos podrían ver cómo la industria farmacéutica está utilizando los datos y, potencialmente, tener acceso a los resultados. Más allá de eso, si las compañías farmacéuticas pueden sentarse a la mesa con herramientas para ayudar particularmente a los sistemas de salud más pequeños, eso crearía un entorno más equitativo para esas organizaciones más pequeñas, como los hospitales regionales. Les permitiría tomar decisiones más informadas, como si un medicamento en particular debería estar en su formulario, lo que proporcionaría un mayor beneficio a sus pacientes. 

Sobre nuestros expertos:

Derek Swiger, Doctor en Farmacia, Doctor en Farmacia, Doctor en Farmacia, es director adjunto del equipo de Innovación Digital de Servicios de Consultoría Global de Cencora y presta servicio como socio comercial de innovación digital para el Centro de Entrega de Valor de Consultoría de Atención Sanitaria y Acceso al Mercado.

Ryan Fiano, Ph.D., MPH es director adjunto en el equipo de evidencia del mundo real de Cencora. Aporta su experiencia en economía de la salud y estudios de investigación de resultados a través del conocimiento de la gestión de datos, el diseño de la investigación, el análisis y la interpretación de datos, la bioestadística, el aprendizaje automático y la redacción científica.

Derek Swiger
Subdirector de Innovación Digital, Cencora
Ryan Fiano
Subdirector, Evidencia del Mundo Real, Cencora
La información contenida en este artículo no constituye asesoramiento legal. Cencora, Inc. recomienda encarecidamente a los lectores que revisen la información disponible relacionada con los temas tratados en este artículo y que confíen en su propia experiencia y conocimientos para tomar decisiones al respecto. 
1. Biblioteca Nacional de Medicina. Evidencia del mundo real: Cerrar las brechas en la evidencia para guiar las decisiones de los pagadores, PharmacoEconomics Open. 2020. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7895868/ 
2. Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades de EE. UU. Centro Nacional de Estadísticas de Salud. Página web de la Encuesta Nacional de Examen de Salud y Nutrición. https://www.cdc.gov/nchs/nhanes/index.htm
 3. Agency for Healthcare Research and Quality (Agencia para la Investigación y la Calidad de la Atención Sanitaria). Encuesta de Panel de Gastos Médicos. https://meps.ahrq.gov/mepsweb/ 

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