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Sfruttare le RWE per supportare il processo decisionale in materia di accesso al mercato
Le autorità di regolamentazione, i soggetti pagatori e le aziende farmaceutiche guardano sempre più alle real-world evidence (RWE) per supportare le loro decisioni sui nuovi prodotti. RWE fornisce approfondimenti sull'efficacia e la sicurezza a lungo termine di un prodotto e, in quanto tale, aiuta a informare le decisioni sul formulario dei soggetti pagatori e supporta il modo in cui le aziende posizionano i loro prodotti. 1 Per comprendere meglio il ruolo che RWE dovrebbe svolgere nel futuro processo decisionale in materia di accesso al mercato, abbiamo incontrato due dei principali esperti di Cencora in materia di innovazione digitale e RWE: Derek Swiger, vicedirettore per l'innovazione digitale e Ryan Fiano, vicedirettore per Real-World Evidence.
D. Possiamo iniziare esplorando il ruolo svolto da RWE nell'approvazione e nel rimborso di un nuovo prodotto?
Ryan: Se prendiamo una visione di 30.000 piedi, un farmaco è approvato sulla base dei dati di una ristretta coorte di pazienti, ma quando si entra nel mondo reale si hanno diverse popolazioni di pazienti che usano quei farmaci. Prendendo le enormi quantità di dati nel mondo reale e ripulendole, possiamo evidenziare come questi farmaci stanno funzionando in quelle popolazioni. Le RWE svolgeranno un ruolo cruciale nel fornire approfondimenti sull'efficacia dei farmaci, in particolare per le popolazioni che sono spesso sottorappresentate negli studi clinici, come i bambini, gli anziani e gli individui con comorbilità.
Derek: Tanto per aggiungere un elemento di accesso al mercato, le aziende farmaceutiche utilizzano queste informazioni per migliorare il posizionamento dei loro prodotti. Sappiamo che i dati degli studi clinici potrebbero non differenziare veramente un prodotto dai suoi concorrenti, ma entrando nel mondo reale, le aziende possono ritagliarsi una posizione più ben definita, ad esempio, dimostrando che il loro prodotto ha risultati superiori per sottopopolazioni specifiche. Si spera che ciò abbia un effetto positivo sull'accesso al mercato e sulle decisioni di rimborso.
Derek: Tanto per aggiungere un elemento di accesso al mercato, le aziende farmaceutiche utilizzano queste informazioni per migliorare il posizionamento dei loro prodotti. Sappiamo che i dati degli studi clinici potrebbero non differenziare veramente un prodotto dai suoi concorrenti, ma entrando nel mondo reale, le aziende possono ritagliarsi una posizione più ben definita, ad esempio, dimostrando che il loro prodotto ha risultati superiori per sottopopolazioni specifiche. Si spera che ciò abbia un effetto positivo sull'accesso al mercato e sulle decisioni di rimborso.
D. Può spiegare in che modo il suo team di Cencora identifica tali informazioni?
Ryan: Sfruttiamo le informazioni provenienti da più fonti, tra cui le richieste di rimborso e i dati di fatturazione, le cartelle cliniche elettroniche, i registri dei pazienti, gli esiti riportati dai pazienti, i database di salute pubblica, come NHANES (National Health and Nutrition Examination Survey2) e MEPS (Medical Expenditure Panel Surveys3) e persino i dispositivi indossabili. Ciò che differenzia il nostro approccio è che siamo indipendenti dai dati, il che significa che troviamo il set di dati che è meglio in grado di rispondere a una specifica domanda scientifica, come i dati necessari per posizionare il prodotto di un'azienda o supportare l'espansione di un'etichetta. Stiamo anche effettuando la transizione della nostra infrastruttura per l'acquisizione dei dati in un ambiente cloud, dove potremmo configurarla in modo da sfruttare l'intelligenza artificiale (AI) e la manipolazione dei dati per ridurre il tempo necessario per ottenere informazioni.
D. Si tratta di una tendenza generale nel settore, quella di collegare set di dati disparati e utilizzare metodologie sofisticate per ottenere informazioni migliori?
Ryan: Questo sta iniziando ad accadere in alcune società di dati, ad esempio l'acquisizione di informazioni da una varietà di fonti di dati per generare un percorso completo del paziente. Ciò che i nostri data scientist e ricercatori sui risultati sanitari stanno facendo è prima di tutto acquisire i risultati dei dati, quindi guidare i clienti attraverso il processo di selezione dei dati giusti per la domanda di ricerca e sviluppare e implementare un approccio strategico per aiutare le aziende a dare un senso a tali dati.
D. Potrebbe offrire alcuni esempi di come questi dati del mondo reale e le informazioni raccolte sono o potrebbero essere sfruttati nel panorama dell'accesso al mercato e dei rimborsi?
Ryan: Una volta che un prodotto è stato immesso sul mercato e utilizzato da una popolazione di pazienti più ampia, utilizzeremo quei dati per aiutare l'azienda a posizionarlo. Prendiamo ad esempio lo spazio oncologico. Un'azienda può avere una terapia di seconda o terza linea e una volta che ha una quantità sufficiente di RWE che potrebbe mostrare una migliore sopravvivenza o una migliore qualità della vita, ad esempio, sta cercando di posizionare il proprio farmaco per dimostrare un vantaggio rispetto a una terapia tradizionale.
Derek: Ci sono anche opportunità per acquisire e gestire meglio i dati nelle prime fasi del ciclo di vita dello sviluppo clinico con l'identificazione delle popolazioni di pazienti, anche prima dei dati sulle richieste di risarcimento o sui dati sugli interventi nel mondo reale. Per le malattie rare, ad esempio, potrebbe non esistere ancora il codice della classificazione internazionale delle malattie (ICD) per classificare e diagnosticare questi pazienti. Pertanto, l'acquisizione di grandi quantità di dati per sviluppare un modello e un algoritmo può aiutare a trovare pazienti che altrimenti potrebbero essere difficili da identificare. Questo può aiutare a capire quali indicazioni gli sviluppatori di prodotti dovrebbero seguire, li aiuta a comunicare l'urgenza alle autorità di regolamentazione e aiuta i pagatori a determinare quanto dovranno pagare, perché senza questi dati sarebbe difficile sapere quanti pazienti hanno una determinata malattia.
Derek: Ci sono anche opportunità per acquisire e gestire meglio i dati nelle prime fasi del ciclo di vita dello sviluppo clinico con l'identificazione delle popolazioni di pazienti, anche prima dei dati sulle richieste di risarcimento o sui dati sugli interventi nel mondo reale. Per le malattie rare, ad esempio, potrebbe non esistere ancora il codice della classificazione internazionale delle malattie (ICD) per classificare e diagnosticare questi pazienti. Pertanto, l'acquisizione di grandi quantità di dati per sviluppare un modello e un algoritmo può aiutare a trovare pazienti che altrimenti potrebbero essere difficili da identificare. Questo può aiutare a capire quali indicazioni gli sviluppatori di prodotti dovrebbero seguire, li aiuta a comunicare l'urgenza alle autorità di regolamentazione e aiuta i pagatori a determinare quanto dovranno pagare, perché senza questi dati sarebbe difficile sapere quanti pazienti hanno una determinata malattia.
D. Chiaramente, questi dati hanno il potenziale per essere trasformativi per il processo decisionale in materia di accesso al mercato. Ma quali sono le sfide per raggiungere questo obiettivo?
Ryan: C'è una grande quantità di dati generati dal paziente durante il suo percorso ed è disordinato. Non è progettato per la ricerca, quindi ci sono avvertimenti e sfide da affrontare. Passiamo molto tempo a farlo prima di poter iniziare a fare l'analisi statistica. In futuro, il nostro ambiente informatico ci consentirà di acquisire i dati più rapidamente, preconfigurare il modo in cui li analizziamo, applicare algoritmi e ottenere informazioni più velocemente.
Derek: L'altra sfida è che quando abbiamo a che fare con i dati dei pazienti, in particolare con le RWE, dobbiamo considerare la comodità normativa derivante dall'utilizzo di questi strumenti e soluzioni digitali e assicurarci di non introdurre pregiudizi. Il risultato è quanto le aziende farmaceutiche si sentano a proprio agio con queste capacità, dal momento che sono quelle che potrebbero essere potenzialmente a rischio di violare le linee guida normative. L'ostacolo più grande che stiamo vedendo è proprio la mancanza di una guida. Man mano che il campo matura, diventerà più chiaro dove, quando e come questi strumenti possono essere implementati per quanto riguarda i dati dei pazienti.
Derek: L'altra sfida è che quando abbiamo a che fare con i dati dei pazienti, in particolare con le RWE, dobbiamo considerare la comodità normativa derivante dall'utilizzo di questi strumenti e soluzioni digitali e assicurarci di non introdurre pregiudizi. Il risultato è quanto le aziende farmaceutiche si sentano a proprio agio con queste capacità, dal momento che sono quelle che potrebbero essere potenzialmente a rischio di violare le linee guida normative. L'ostacolo più grande che stiamo vedendo è proprio la mancanza di una guida. Man mano che il campo matura, diventerà più chiaro dove, quando e come questi strumenti possono essere implementati per quanto riguarda i dati dei pazienti.
D. Può fare un esempio di come l'innovazione digitale possa consentire l'utilizzo delle RWE nei rimborsi?
Derek: Gli strumenti digitali possono rendere i dati più digeribili per i soggetti pagatori, che si tratti di una dashboard interattiva o di una pagina web in grado di raccontare una storia insieme ai dati o magari di approfondire aree geografiche specifiche o popolazioni di pazienti invece di avere solo tabelle di dati da setacciare. Ciò consentirà di prendere decisioni in modo più informato.
Ryan: Lo abbiamo certamente visto con i clienti che si sono rivolti ai fornitori per avere un'idea di dove il loro farmaco potrebbe essere posizionato all'interno di una linea di terapie in diversi paesi. Quello che hanno ottenuto è un compendio di dati e nessuna idea da dove cominciare. Il nostro approccio non è solo quello di utilizzare soluzioni digitali per generare e analizzare i dati, ma anche di agire come partner di pensiero per dare un senso ai risultati e fornire informazioni utili.
Ryan: Lo abbiamo certamente visto con i clienti che si sono rivolti ai fornitori per avere un'idea di dove il loro farmaco potrebbe essere posizionato all'interno di una linea di terapie in diversi paesi. Quello che hanno ottenuto è un compendio di dati e nessuna idea da dove cominciare. Il nostro approccio non è solo quello di utilizzare soluzioni digitali per generare e analizzare i dati, ma anche di agire come partner di pensiero per dare un senso ai risultati e fornire informazioni utili.
D. Ha una previsione audace su come le RWE saranno utilizzate per supportare il processo decisionale in materia di accesso al mercato nell'anno a venire?
Derek: Penso che inizieremo a vedere una maggiore collaborazione digitale o apertura tra le aziende farmaceutiche e i soggetti pagatori o i diversi sistemi sanitari, in particolare negli Stati Uniti. Ciò che intendo dire è che vedo il potenziale di una piattaforma che consenta la condivisione dei dati tra le aziende farmaceutiche e i sistemi sanitari. All'interno di questa piattaforma, le case farmaceutiche avrebbero accesso all'enorme database, mentre i sistemi sanitari inclusi potrebbero vedere come le case farmaceutiche utilizzano i dati e potenzialmente avere accesso ai risultati. Oltre a ciò, se le aziende farmaceutiche riuscissero a presentarsi al tavolo con strumenti per aiutare in particolare i sistemi sanitari più piccoli, ciò creerebbe un ambiente più equo per quelle organizzazioni più piccole, come gli ospedali regionali. Consentirebbe loro di prendere decisioni più informate, ad esempio se un particolare farmaco debba essere presente nel loro formulario, il che fornirebbe maggiori benefici ai loro pazienti.
Informazioni sui nostri esperti:
Derek Swiger, Dottore in Farmacia e MS , è vicedirettore del team per l'innovazione digitale dei servizi di consulenza globale di Cencora e ricopre il ruolo di partner commerciale per l'innovazione digitale per il centro di distribuzione del valore per l'accesso al mercato e la consulenza sanitaria.
Ryan Fiano, Ph.D., MPH è vicedirettore del team Real-World Evidence di Cencora. Fornisce competenze in economia sanitaria e studi di ricerca sui risultati attraverso la conoscenza della gestione dei dati, della progettazione della ricerca, dell'analisi e dell'interpretazione dei dati, della biostatistica, dell'apprendimento automatico e della scrittura scientifica.
Derek Swiger
Vicedirettore, Innovazione digitale, Cencora
Ryan Fiano
Vicedirettore, Real-World Evidence, Cencora
Le informazioni contenute in questo articolo non costituiscono una consulenza legale. Cencora, Inc., incoraggia vivamente i lettori a esaminare le informazioni disponibili relative agli argomenti discussi in questo articolo e a fare affidamento sulla propria esperienza e competenza nel prendere decisioni in merito.
1. Biblioteca Nazionale di Medicina. Prove del mondo reale: Colmare le lacune nelle evidenze per guidare le decisioni dei soggetti pagatori, PharmacoEconomics Open. 2020. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7895868/
2. Centri statunitensi per il controllo e la prevenzione delle malattie. Centro nazionale per le statistiche sanitarie. Homepage del National Health and Nutrition Examination Survey. https://www.cdc.gov/nchs/nhanes/index.htm
3. Agenzia per la ricerca e la qualità in sanità. Indagine del panel sulle spese mediche. https://meps.ahrq.gov/mepsweb/
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