Článek
Využití RWE k podpoře rozhodování o přístupu na trh
Regulátoři, plátci a farmaceutické společnosti se stále více spoléhají na důkazy z reálného světa (RWE), aby podpořili svá rozhodnutí o nových produktech. RWE poskytuje vhled do dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti produktu a jako takový pomáhá informovat plátce při rozhodování o formulacích a podporuje to, jak společnosti umisťují své produkty. 1 Abychom lépe porozuměli roli, kterou má RWE hrát při rozhodování o budoucím přístupu na trh, sešli jsme se se dvěma předními odborníky společnosti Cencora na digitální inovace a RWE – Derekem Swigerem, asistentem ředitele pro digitální inovace, a Ryanem Fianem, zástupcem ředitele pro Real-World Evidence.
OTÁZKA: Můžeme začít tím, že prozkoumáme roli, kterou hraje RWE při schvalování a proplácení nového produktu?
Ryan: Pokud se podíváme z výšky 30 000 stop, lék je schválen na základě údajů od úzké kohorty pacientů, ale když se dostanete do reálného světa, máte různé populace pacientů, kteří tyto léky užívají. Tím, že vezmeme obrovské množství dat v reálném světě a vyčistíme je, můžeme zdůraznit, jak tyto léky fungují v těchto populacích. RWE bude hrát klíčovou roli při poskytování poznatků o účinnosti léků, zejména u populací, které jsou často nedostatečně zastoupeny v klinických studiích, jako jsou děti, starší lidé a jedinci s komorbiditami.
Derek: Farmaceutické společnosti využívají tyto informace k tomu, aby zlepšily postavení svých produktů, aby k tomu přidaly prvek přístupu na trh. Víme, že data z klinických studií nemusí produkt skutečně odlišit od konkurence, ale když se podíváme do reálného světa, společnosti si mohou vydobýt lépe definovanou pozici, například ukázat, že jejich produkt má lepší výsledky pro konkrétní subpopulace. Doufejme, že to bude mít pozitivní vliv na přístup na trh a rozhodnutí o úhradě.
Derek: Farmaceutické společnosti využívají tyto informace k tomu, aby zlepšily postavení svých produktů, aby k tomu přidaly prvek přístupu na trh. Víme, že data z klinických studií nemusí produkt skutečně odlišit od konkurence, ale když se podíváme do reálného světa, společnosti si mohou vydobýt lépe definovanou pozici, například ukázat, že jejich produkt má lepší výsledky pro konkrétní subpopulace. Doufejme, že to bude mít pozitivní vliv na přístup na trh a rozhodnutí o úhradě.
OTÁZKA: Můžete vysvětlit, jak váš tým ve společnosti Cencora postupuje při identifikaci těchto informací?
Ryan: Využíváme informace z různých zdrojů, včetně lékařských tvrzení a fakturačních údajů, elektronických zdravotních záznamů, registrů pacientů, výsledků hlášených pacienty, databází veřejného zdraví, jako jsou NHANES (National Health and Nutrition Examination Survey2) a MEPS (Medical Expenditure Panel Surveys3), a dokonce i nositelných zařízení. Náš přístup se liší tím, že jsme datově agnostičtí, čímž myslím, že najdeme soubor dat, který je nejlépe schopen odpovědět na konkrétní vědeckou otázku, jako jsou data potřebná k umístění produktu společnosti nebo podpoře rozšíření značky. Jsme také v procesu přechodu naší infrastruktury tak, aby ingestovala data přicházející do cloudového prostředí, kde bychom je mohli nakonfigurovat způsobem, který nám umožní využít umělou inteligenci (AI) a manipulaci s daty ke zkrácení času na získání poznatků.
OTÁZKA: Je to obecný trend v oboru, propojovat nesourodé soubory dat a používat sofistikované metodiky k získání lepších přehledů?
Ryan: To se začíná dít v některých datových společnostech, například při přijímání informací z různých zdrojů dat za účelem vytvoření komplexní cesty pacienta. To, co naši datoví vědci a výzkumníci v oblasti zdravotních výsledků dělají, je to, že nejprve přijímají tato data, poté provádějí klienty procesem výběru správných dat pro výzkumnou otázku a vyvíjejí a implementují strategický přístup, který společnostem pomůže těmto datům porozumět.
OTÁZKA: Mohl byste uvést nějaké příklady toho, jak jsou nebo by mohly být tyto údaje z reálného světa a získané poznatky využity v oblasti přístupu na trh a úhrad?
Ryan: Jakmile je produkt na trhu a používá ho širší populace pacientů, vezmeme tato data k tomu, abychom společnosti pomohli produkt umístit. Vezměme si například oblast onkologie. Společnost může mít terapii druhé nebo třetí linie, a jakmile má dostatečnou RWE, která by mohla vykazovat lepší přežití nebo lepší kvalitu života, snaží se například umístit svůj lék tak, aby prokázal výhodu oproti tradiční terapii.
Derek: Existují také příležitosti k lepšímu příjmu a správě dat v rané fázi životního cyklu klinického vývoje s identifikací populací pacientů – ještě před daty o pojistných událostech nebo údaji o intervencích v reálném světě. Například u vzácných onemocnění nemusí dosud existovat ani kód Mezinárodní klasifikace nemocí (ICD), který by tyto pacienty klasifikoval a diagnostikoval. Příjem velkého množství dat za účelem vytvoření modelu a algoritmu tedy může pomoci najít pacienty, které by jinak bylo obtížné identifikovat. To může pomoci informovat, na které indikace by se měli vývojáři produktů zaměřit, pomáhá jim to sdělit naléhavost regulačním orgánům a plátcům to pomáhá určit, kolik budou muset zaplatit, protože bez těchto údajů by bylo těžké zjistit, kolik pacientů má dané onemocnění.
Derek: Existují také příležitosti k lepšímu příjmu a správě dat v rané fázi životního cyklu klinického vývoje s identifikací populací pacientů – ještě před daty o pojistných událostech nebo údaji o intervencích v reálném světě. Například u vzácných onemocnění nemusí dosud existovat ani kód Mezinárodní klasifikace nemocí (ICD), který by tyto pacienty klasifikoval a diagnostikoval. Příjem velkého množství dat za účelem vytvoření modelu a algoritmu tedy může pomoci najít pacienty, které by jinak bylo obtížné identifikovat. To může pomoci informovat, na které indikace by se měli vývojáři produktů zaměřit, pomáhá jim to sdělit naléhavost regulačním orgánům a plátcům to pomáhá určit, kolik budou muset zaplatit, protože bez těchto údajů by bylo těžké zjistit, kolik pacientů má dané onemocnění.
OTÁZKA: Je zřejmé, že tato data mají potenciál transformovat rozhodování o přístupu na trh. Jaké jsou však překážky na cestě k dosažení tohoto cíle?
Ryan: Pacient během své cesty generuje velké množství dat a je to chaotické. Není určen pro výzkum, takže s jeho čištěním jsou spojena upozornění a výzvy. Strávíme tím spoustu času, než začneme dělat statistickou analýzu. V budoucnu nám naše výpočetní prostředí umožní rychleji přijímat data, předem konfigurovat, jak tato data analyzujeme, aplikovat algoritmy a rychleji získávat přehledy.
Derek: Další výzvou je, že když pracujeme s údaji o pacientech, konkrétně s RWE, musíme vzít v úvahu regulační pohodlí při používání těchto digitálních nástrojů a řešení a ujistit se, že nezavádíme zkreslení. Z toho plyne, jak jsou farmaceutické společnosti s těmito schopnostmi spokojené, protože právě ony by mohly být potenciálně ohroženy porušením regulačních pokynů. Největší překážkou, kterou vidíme, je právě nedostatek vedení. S tím, jak bude obor dozrávat, bude jasnější, kde, kdy a jak mohou být tyto nástroje implementovány s ohledem na údaje o pacientech.
Derek: Další výzvou je, že když pracujeme s údaji o pacientech, konkrétně s RWE, musíme vzít v úvahu regulační pohodlí při používání těchto digitálních nástrojů a řešení a ujistit se, že nezavádíme zkreslení. Z toho plyne, jak jsou farmaceutické společnosti s těmito schopnostmi spokojené, protože právě ony by mohly být potenciálně ohroženy porušením regulačních pokynů. Největší překážkou, kterou vidíme, je právě nedostatek vedení. S tím, jak bude obor dozrávat, bude jasnější, kde, kdy a jak mohou být tyto nástroje implementovány s ohledem na údaje o pacientech.
OTÁZKA: Můžete uvést příklad, jak mohou digitální inovace umožnit využití RWE při úhradách?
Derek: Díky digitálním nástrojům mohou být data pro plátce stravitelnější, ať už se jedná o interaktivní řídicí panel nebo webovou stránku, která může spolu s daty vyprávět příběh nebo třeba proniknout do konkrétních geografických oblastí nebo skupin pacientů, oproti pouhým tabulkám dat, kterými se mohou procházet. To umožní přijímat informovanější rozhodnutí.
Ryan: Určitě jsme to viděli u klientů, kteří šli k prodejcům, aby získali představu o tom, kde by jejich lék mohl být umístěn v rámci řady terapií v různých zemích. To, s čím skončili, je kompendium dat a netuší, kde začít. Náš přístup spočívá nejen v používání digitálních řešení ke generování a analýze dat, ale také v roli myšlenkových partnerů, kteří dávají smysl výsledkům a poskytují užitečné poznatky.
Ryan: Určitě jsme to viděli u klientů, kteří šli k prodejcům, aby získali představu o tom, kde by jejich lék mohl být umístěn v rámci řady terapií v různých zemích. To, s čím skončili, je kompendium dat a netuší, kde začít. Náš přístup spočívá nejen v používání digitálních řešení ke generování a analýze dat, ale také v roli myšlenkových partnerů, kteří dávají smysl výsledkům a poskytují užitečné poznatky.
OTÁZKA: Máte odvážnou předpověď, jak bude RWE využita k podpoře rozhodování o přístupu na trh v následujícím roce?
Derek: Myslím si, že uvidíme větší digitální spolupráci nebo otevřenost mezi farmaceutickými společnostmi a plátci nebo různými zdravotnickými systémy, zejména ve Spojených státech. Mám tím na mysli to, že vidím potenciál pro platformu, která umožní sdílení dat mezi farmaceutickými společnostmi a zdravotnickými systémy. V rámci této platformy by farmaceutický průmysl měl přístup k rozsáhlé databázi, zatímco zahrnuté zdravotnické systémy by mohly vidět, jak farmaceutický průmysl využívá data, a potenciálně by měl přístup k výsledkům. Kromě toho, pokud by farmaceutické společnosti mohly přijít s nástroji, které by pomohly zejména menším zdravotnickým systémům, vytvořilo by to spravedlivější prostředí pro tyto menší organizace, jako jsou regionální nemocnice. Umožnilo by jim to činit informovanější rozhodnutí, například zda by konkrétní lék měl být zařazen do jejich lékopisu, což by jejich pacientům přineslo větší užitek.
O našich odbornících:
Derek Swiger, PharmD, MS je asistentem ředitele v týmu pro digitální inovace globálních poradenských služeb společnosti Cencora a působí jako obchodní partner pro digitální inovace v Centru pro poskytování hodnot v oblasti přístupu na trh a poradenství ve zdravotnictví.
Ryan Fiano, Ph.D., MPH je asistentem ředitele v týmu pro důkazy z reálného světa ve společnosti Cencora. Poskytuje odborné znalosti v oblasti ekonomiky zdravotnictví a výsledků výzkumných studií prostřednictvím znalostí správy dat, návrhu výzkumu, analýzy a interpretace dat, biostatistiky, strojového učení a vědeckého psaní.
Derek Swiger
Asistent ředitele pro digitální inovace, Cencora
Ryan Fiano
Asistent režie, Důkazy z reálného světa, Cencora
Informace v tomto článku nepředstavují právní radu. Společnost Cencora, Inc. důrazně doporučuje čtenářům, aby si prostudovali dostupné informace týkající se témat probíraných v tomto článku a při rozhodování s nimi se spoléhali na své vlastní zkušenosti a odborné znalosti.
1. Národní lékařská knihovna. Důkazy z reálného světa: Překlenutí mezer v důkazech, které slouží jako vodítko pro rozhodování plátců, PharmacoEconomics Open. 2020. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7895868/
2. Americká centra pro kontrolu a prevenci nemocí. Národní centrum pro zdravotnickou statistiku. Domovská stránka národního průzkumu o zdraví a výživě. https://www.cdc.gov/nchs/nhanes/index.htm
3. Agentura pro výzkum a kvalitu zdravotní péče. Panelový průzkum výdajů na zdravotní péči. https://meps.ahrq.gov/mepsweb/
Cencora.com poskytuje automatické překlady, které pomáhají při čtení webových stránek v jiných jazycích než v angličtině. U těchto překladů jsme vynaložili značné úsilí k zajištění jejich přesného znění, nicméně žádný automatizovaný překlad není dokonalý ani není určen k tomu, aby nahradil osobu překladatele. Tyto překlady jsou poskytovány jako služba uživatelům stránek Cencora.com a jsou poskytovány „tak, jak jsou“. Není poskytována žádná záruka jakéhokoli druhu, ani výslovná, ani předpokládaná, ohledně přesnosti, spolehlivosti nebo správnosti jakéhokoli z těchto překladů z angličtiny do jiného jazyka. Některý obsah (například obrázky, videa, Flash atd.) nemusí být přesně přeložen kvůli omezeným možnostem překladatelského softwaru.
Jakékoli nesrovnalosti nebo rozdíly vzniklé při překladu tohoto obsahu z angličtiny do jiného jazyka nejsou závazné a nemají žádný právní účinek pro dodržování předpisů, vymáhání nebo jakýkoli jiný účel. Pokud zjistíte nějaké chyby, kontaktujte nás. Pokud budete mít jakékoli dotazy týkající se přesnosti informací obsažených v těchto překladech, podívejte se na anglickou verzi stránky.