Makale
Pazara erişim karar verme sürecini desteklemek için RWE'den yararlanma
Düzenleyiciler, ödeme yapanlar ve ilaç şirketleri, yeni ürünlerle ilgili kararlarını desteklemek için giderek daha fazla gerçek dünya kanıtına (RWE) bakıyor. RWE, bir ürünün uzun vadeli etkinliği ve güvenliği hakkında bilgi sağlar ve bu nedenle, ödeme yapanların formül kararlarını bilgilendirmeye yardımcı olur ve şirketlerin ürünlerini nasıl konumlandırdıklarını destekler. 1 RWE'nin gelecekteki pazara erişim karar verme süreçlerinde oynaması beklenen rolü daha iyi anlamak için, Cencora'nın dijital inovasyon ve RWE alanında önde gelen iki uzmanıyla bir araya geldik: Dijital İnovasyon Müdür Yardımcısı Derek Swiger ve Gerçek Dünya Kanıtları Müdür Yardımcısı Ryan Fiano.
S: RWE'nin yeni bir ürünün onaylanması ve geri ödenmesinde oynadığı rolü keşfederek başlayabilir miyiz?
Ryan: 30.000 metrelik bir bakış açısına sahip olursak, dar bir hasta grubundan elde edilen verilere dayanarak bir ilaç onaylanır, ancak gerçek dünyaya girdiğinizde bu ilaçları kullanan farklı hasta popülasyonlarınız olur. Gerçek dünyadaki büyük miktarda veriyi alıp temizleyerek, bu ilaçların bu popülasyonlarda nasıl çalıştığını vurgulayabiliriz. RWE, özellikle çocuklar, yaşlılar ve komorbiditeleri olan bireyler gibi klinik araştırmalarda genellikle yeterince temsil edilmeyen popülasyonlar için ilaçların etkinliğine ilişkin içgörü sağlamada çok önemli bir rol oynayacaktır.
Derek: Buna bir pazar erişim unsuru eklemek için, ilaç şirketleri bu bilgileri ürünlerinin konumlandırılmasını ilerletmek için kullanıyor. Klinik araştırmalardan elde edilen verilerin bir ürünü rakiplerinden gerçekten ayırt edemeyebileceğini biliyoruz, ancak gerçek dünyaya giren şirketler, örneğin ürünlerinin belirli alt popülasyonlar için üstün sonuçlara sahip olduğunu göstermek gibi daha iyi tanımlanmış bir konum oluşturabilirler. Bunun umarız pazara erişim ve geri ödeme kararları üzerinde olumlu bir etkisi olacaktır.
Derek: Buna bir pazar erişim unsuru eklemek için, ilaç şirketleri bu bilgileri ürünlerinin konumlandırılmasını ilerletmek için kullanıyor. Klinik araştırmalardan elde edilen verilerin bir ürünü rakiplerinden gerçekten ayırt edemeyebileceğini biliyoruz, ancak gerçek dünyaya giren şirketler, örneğin ürünlerinin belirli alt popülasyonlar için üstün sonuçlara sahip olduğunu göstermek gibi daha iyi tanımlanmış bir konum oluşturabilirler. Bunun umarız pazara erişim ve geri ödeme kararları üzerinde olumlu bir etkisi olacaktır.
S: Cencora'daki ekibinizin bu bilgileri nasıl tespit ettiğini açıklayabilir misiniz?
Ryan: Tıbbi talepler ve fatura verileri, elektronik sağlık kayıtları, hasta kayıtları, hasta tarafından bildirilen sonuçlar, NHANES (Ulusal Sağlık ve Beslenme İnceleme Anketi2) ve MEPS (Tıbbi Harcama Paneli Anketleri3 gibi halk sağlığı veritabanları ve hatta giyilebilir cihazlar dahil olmak üzere birçok kaynaktan gelen bilgilerden yararlanıyoruz. Yaklaşımımızı farklılaştıran şey, veriden bağımsız olmamızdır, yani bir şirketin ürününü konumlandırmak veya bir etiket genişlemesini desteklemek için gereken veriler gibi belirli bir bilimsel soruyu en iyi yanıtlayabilecek veri kümesini buluruz. Ayrıca, altyapımızı, içgörü elde etme süresini kısaltmak için yapay zeka (AI) ve veri manipülasyonundan yararlanmamıza olanak tanıyacak şekilde yapılandırabileceğimiz bir bulut ortamına gelen verileri alacak şekilde geçirme sürecindeyiz.
S: Bu, farklı veri kümelerini birbirine bağlamak ve daha iyi içgörüler elde etmek için karmaşık metodolojiler kullanmak için sektördeki genel bir eğilim mi?
Ryan: Bu, bazı veri şirketlerinde gerçekleşmeye başlıyor, örneğin kapsamlı bir hasta yolculuğu oluşturmak için çeşitli veri kaynaklarından bilgi almak. Veri bilimcilerimizin ve sağlık sonuçları araştırmacılarımızın yaptığı şey, önce bu veri bulgularını almak, ardından müşterilere araştırma sorusu için doğru verileri seçme sürecinde rehberlik etmek ve şirketlerin bu verileri anlamlandırmasına yardımcı olmak için stratejik bir yaklaşım geliştirmek ve uygulamaktır.
S: Bu gerçek dünya verilerinin ve toplanan içgörülerin pazara erişim ve geri ödeme ortamında nasıl kullanıldığına veya kullanılabileceğine dair bazı örnekler verebilir misiniz?
Ryan: Bir ürün piyasaya sürüldüğünde ve daha geniş bir hasta popülasyonu tarafından kullanıldığında, şirketin ürünü konumlandırmasına yardımcı olmak için bu verileri alırız. Örneğin onkoloji alanını ele alalım. Bir şirketin ikinci veya üçüncü basamak tedavisi olabilir ve daha iyi sağkalım veya daha iyi yaşam kalitesi gösterebilecek yeterli RWE'ye sahip olduklarında, örneğin, ilaçlarını geleneksel bir tedaviye göre bir avantaj gösterecek şekilde konumlandırmaya çalışıyorlar.
Derek: Ayrıca, hasta popülasyonlarının tanımlanmasıyla klinik geliştirme yaşam döngüsünün erken dönemlerinde verileri daha iyi alma ve yönetme fırsatları da vardır - hatta talep verilerinden veya gerçek dünyadaki müdahalelerle ilgili verilerden önce bile. Örneğin, nadir hastalıklarda, bu hastaları sınıflandırmak ve teşhis etmek için Uluslararası Hastalık Sınıflandırması (ICD) kodu bile olmayabilir. Bu nedenle, bir model ve algoritma geliştirmek için büyük miktarda veri almak, aksi takdirde tanımlanması zor olabilecek hastaları bulmaya yardımcı olabilir. Bu, ürün geliştiricilerin hangi endikasyonların peşinden gitmesi gerektiğini bildirmeye yardımcı olabilir, aciliyeti düzenleyicilere iletmelerine yardımcı olur ve ödeme yapanların ne kadar ödemek zorunda kalacaklarını belirlemelerine yardımcı olur, çünkü bu veriler olmadan kaç hastanın belirli bir hastalığa sahip olduğunu bilmek zor olacaktır.
Derek: Ayrıca, hasta popülasyonlarının tanımlanmasıyla klinik geliştirme yaşam döngüsünün erken dönemlerinde verileri daha iyi alma ve yönetme fırsatları da vardır - hatta talep verilerinden veya gerçek dünyadaki müdahalelerle ilgili verilerden önce bile. Örneğin, nadir hastalıklarda, bu hastaları sınıflandırmak ve teşhis etmek için Uluslararası Hastalık Sınıflandırması (ICD) kodu bile olmayabilir. Bu nedenle, bir model ve algoritma geliştirmek için büyük miktarda veri almak, aksi takdirde tanımlanması zor olabilecek hastaları bulmaya yardımcı olabilir. Bu, ürün geliştiricilerin hangi endikasyonların peşinden gitmesi gerektiğini bildirmeye yardımcı olabilir, aciliyeti düzenleyicilere iletmelerine yardımcı olur ve ödeme yapanların ne kadar ödemek zorunda kalacaklarını belirlemelerine yardımcı olur, çünkü bu veriler olmadan kaç hastanın belirli bir hastalığa sahip olduğunu bilmek zor olacaktır.
S: Açıkçası bu veriler, pazara erişim karar verme sürecinde dönüşümsel olma potansiyeline sahiptir. Ancak bunu başarmanın zorlukları nelerdir?
Ryan: Hastanın yolculuğu boyunca ürettiği büyük miktarda veri var ve bu dağınık. Araştırma için tasarlanmamıştır, bu nedenle temizlemeyle ilgili uyarılar ve zorluklar vardır. İstatistiksel analiz yapmaya başlamadan önce bunu yapmak için çok zaman harcıyoruz. Gelecekte, bilgi işlem ortamımız verileri daha hızlı almamıza, bu verileri nasıl analiz ettiğimizi önceden yapılandırmamıza, algoritmaları uygulamamıza ve içgörüleri daha hızlı elde etmemize olanak tanıyacak.
Derek: Diğer bir zorluk ise, hasta verileriyle, özellikle de RWE ile uğraşırken, bu dijital araçları ve çözümleri kullanmanın düzenleyici rahatlığını göz önünde bulundurmamız ve önyargı getirmediğimizden emin olmamız gerektiğidir. Bundan kaynaklanan akış, ilaç şirketlerinin bu yeteneklerle ne kadar rahat olduklarıdır, çünkü potansiyel olarak düzenleyici yönergeleri ihlal etme riski altında olabileceklerdir. Gördüğümüz en büyük engel sadece rehberlik eksikliğidir. Alan olgunlaştıkça, bu araçların hasta verileriyle ilgili olarak nerede, ne zaman ve nasıl uygulanabileceği daha net hale gelecektir.
Derek: Diğer bir zorluk ise, hasta verileriyle, özellikle de RWE ile uğraşırken, bu dijital araçları ve çözümleri kullanmanın düzenleyici rahatlığını göz önünde bulundurmamız ve önyargı getirmediğimizden emin olmamız gerektiğidir. Bundan kaynaklanan akış, ilaç şirketlerinin bu yeteneklerle ne kadar rahat olduklarıdır, çünkü potansiyel olarak düzenleyici yönergeleri ihlal etme riski altında olabileceklerdir. Gördüğümüz en büyük engel sadece rehberlik eksikliğidir. Alan olgunlaştıkça, bu araçların hasta verileriyle ilgili olarak nerede, ne zaman ve nasıl uygulanabileceği daha net hale gelecektir.
S: Dijital inovasyonun geri ödemede RWE kullanımını nasıl mümkün kılabileceğine dair bir örnek verebilir misiniz?
Derek: Dijital araçlar, ister verilerle birlikte bir hikaye anlatabilen etkileşimli bir gösterge panosu veya web sayfası olsun, ister yalnızca gözden geçirilecek veri tablolarına sahip olmak yerine belirli coğrafyaları veya hasta popülasyonlarını ayrıntılı olarak inceleyebilen etkileşimli bir gösterge panosu veya web sayfası olsun, verileri ödeme yapanlar için daha sindirilebilir hale getirebilir. Bu, kararların daha bilinçli bir şekilde alınmasını sağlayacaktır.
Ryan: Bunu, ilaçlarının farklı ülkelerdeki bir tedavi dizisi içinde nerede konumlandırılabileceği hakkında bir fikir edinmek için satıcılara giden müşterilerde kesinlikle gördük. Sonunda elde ettikleri şey, bir veri özeti ve nereden başlayacaklarına dair hiçbir fikirleri yok. Yaklaşımımız, yalnızca veri üretmek ve analiz etmek için dijital çözümleri kullanmak değil, aynı zamanda sonuçları anlamlandırmak ve faydalı içgörüler sağlamak için düşünce ortakları olarak hareket etmektir.
Ryan: Bunu, ilaçlarının farklı ülkelerdeki bir tedavi dizisi içinde nerede konumlandırılabileceği hakkında bir fikir edinmek için satıcılara giden müşterilerde kesinlikle gördük. Sonunda elde ettikleri şey, bir veri özeti ve nereden başlayacaklarına dair hiçbir fikirleri yok. Yaklaşımımız, yalnızca veri üretmek ve analiz etmek için dijital çözümleri kullanmak değil, aynı zamanda sonuçları anlamlandırmak ve faydalı içgörüler sağlamak için düşünce ortakları olarak hareket etmektir.
S: Önümüzdeki yıl pazara erişim karar verme sürecini desteklemek için RWE'nin nasıl kullanılacağına dair cesur bir öngörünüz var mı?
Derek: Özellikle Amerika Birleşik Devletleri'nde, ilaç şirketleri ile ödeme yapanlar veya farklı sağlık sistemleri arasında daha fazla dijital işbirliği veya açıklık görmeye başlayacağımızı düşünüyorum. Bununla demek istediğim, ilaç şirketleri ve sağlık sistemleri arasında veri paylaşımına izin veren bir platform potansiyeli görüyorum. Bu platformda, ilaç şirketi devasa veri tabanına erişebilirken, dahil edilen sağlık sistemleri ilaç şirketinin verileri nasıl kullandığını görebilir ve potansiyel olarak sonuçlara erişebilir. Bunun ötesinde, ilaç şirketleri özellikle daha küçük sağlık sistemlerine yardımcı olacak araçlarla masaya gelebilirlerse, bu, bölgesel hastaneler gibi daha küçük kuruluşlar için daha adil bir ortam yaratacaktır. Belirli bir ilacın formülerlerinde olması gerekip gerekmediği gibi daha bilinçli kararlar vermelerini sağlayacak ve bu da hastalarına daha fazla fayda sağlayacaktır.
Uzmanlarımız hakkında:
Derek Swiger, PharmD, MS, Cencora'nın Küresel Danışmanlık Hizmetleri Dijital İnovasyon ekibinde Müdür Yardımcısı olarak görev yapmaktadır ve Pazar Erişimi ve Sağlık Hizmetleri Danışmanlığı Değer Sağlama Merkezi için Dijital İnovasyon İş Ortağı olarak hizmet vermektedir.
Ryan Fiano, Ph.D., MPH, Cencora'da Gerçek Dünya Kanıtları ekibinde Müdür Yardımcısıdır. Veri yönetimi, araştırma tasarımı, veri analizi ve yorumlama, biyoistatistik, makine öğrenimi ve bilimsel yazım bilgisi aracılığıyla sağlık ekonomisi ve sonuç araştırma çalışmalarında uzmanlık sağlar.
Derek Swiger
Müdür Yardımcısı, Dijital İnovasyon, Cencora
Ryan Fiano'nun fotoğrafı.
Müdür Yardımcısı, Gerçek Dünya Kanıtları, Cencora
Bu makaledeki bilgiler hukuki tavsiye niteliğinde değildir. Cencora, Inc., okuyucuları bu makalede tartışılan konularla ilgili mevcut bilgileri gözden geçirmeye ve bunlarla ilgili kararlar alırken kendi deneyim ve uzmanlıklarına güvenmeye şiddetle teşvik eder.
1. Ulusal Tıp Kütüphanesi. Gerçek Dünya Kanıtı: Ödeyen Kararlarına Rehberlik Etmek için Kanıtlardaki Boşlukları Kapatmak, FarmakoEkonomi Açık. 2020. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7895868/
2. ABD Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezleri. Ulusal Sağlık İstatistikleri Merkezi. Ulusal Sağlık ve Beslenme İnceleme Anketi Ana Sayfası. https://www.cdc.gov/nchs/nhanes/index.htm
3. Sağlık Araştırma ve Kalite Ajansı. Tıbbi Harcama Paneli Anketi. https://meps.ahrq.gov/mepsweb/
Cencora.com, web sitesinin İngilizce dışındaki dillerde okunmasına yardımcı olmak için otomatik çeviri hizmeti sunmaktadır. Bu çeviriler için doğru bir çeviri sağlamak için makul çabalar gösterilmiştir, ancak hiçbir otomatik çeviri mükemmel değildir ve insan çevirmenlerin yerini alması amaçlanmamıştır. Bu çeviriler, Cencora.com kullanıcılarına bir hizmet olarak sağlanmakta olup “olduğu gibi” sunulmaktadır. İngilizce'den başka bir dile yapılan bu çevirilerin doğruluğu, güvenilirliği veya hatasızlığı konusunda açık veya zımni hiçbir garanti verilmemektedir. Bazı içerikler (resimler, videolar, Flash vb.) çeviri yazılımının sınırlamaları nedeniyle doğru bir şekilde çevrilemeyebilir.
Bu içeriğin İngilizce'den başka bir dile çevrilmesinde ortaya çıkan tutarsızlıklar veya farklılıklar bağlayıcı değildir ve uyum, yaptırım veya başka herhangi bir amaç için yasal etkisi yoktur. Herhangi bir hata tespit ederseniz, lütfen bizimle iletişime geçin. Bu çevirilerde yer alan bilgilerin doğruluğuna ilişkin herhangi bir sorunuz olursa, lütfen sayfanın İngilizce sürümüne başvurun.