Artikel
RWE inzetten om de besluitvorming over markttoegang te ondersteunen
Regelgevers, betalers en farmaceutische bedrijven kijken steeds vaker naar real-world evidence (RWE) om hun beslissingen over nieuwe producten te ondersteunen. RWE biedt inzicht in de effectiviteit en veiligheid van een product op de lange termijn en helpt als zodanig bij het informeren van formulariumbeslissingen van betalers en ondersteunt hoe bedrijven hun producten positioneren. 1 Om beter te begrijpen welke rol RWE naar verwachting zal spelen bij de besluitvorming over toekomstige markttoegang, spraken we met twee van Cencora's toonaangevende experts op het gebied van digitale innovatie en RWE: Derek Swiger, adjunct-directeur digitale innovatie en Ryan Fiano, adjunct-directeur Real-World Evidence.
V: Kunnen we eerst onderzoeken welke rol RWE speelt bij het goedkeuren en vergoeden van een nieuw product?
Ryan: Als we een 30.000 voet kijken, wordt een medicijn goedgekeurd op basis van gegevens van een beperkt cohort patiënten, maar als je in de echte wereld komt, heb je verschillende patiëntenpopulaties die die medicijnen gebruiken. Door de enorme hoeveelheden gegevens in de echte wereld te nemen en op te schonen, kunnen we benadrukken hoe die medicijnen in die populaties werken. RWE zal een cruciale rol spelen bij het verschaffen van inzicht in de effectiviteit van medicijnen, met name voor populaties die vaak ondervertegenwoordigd zijn in klinische onderzoeken, zoals kinderen, ouderen en personen met comorbiditeiten.
Derek: Om daar een markttoegangselement aan toe te voegen, gebruiken farmaceutische bedrijven deze informatie om de positionering van hun producten te bevorderen. We weten dat gegevens uit klinische onderzoeken een product misschien niet echt onderscheiden van zijn concurrenten, maar als we de echte wereld ingaan, kunnen bedrijven een beter gedefinieerde positie innemen, bijvoorbeeld door aan te tonen dat hun product superieure resultaten heeft voor specifieke subpopulaties. Dat zal hopelijk een positief effect hebben op de markttoegang en de terugbetalingsbeslissingen.
Derek: Om daar een markttoegangselement aan toe te voegen, gebruiken farmaceutische bedrijven deze informatie om de positionering van hun producten te bevorderen. We weten dat gegevens uit klinische onderzoeken een product misschien niet echt onderscheiden van zijn concurrenten, maar als we de echte wereld ingaan, kunnen bedrijven een beter gedefinieerde positie innemen, bijvoorbeeld door aan te tonen dat hun product superieure resultaten heeft voor specifieke subpopulaties. Dat zal hopelijk een positief effect hebben op de markttoegang en de terugbetalingsbeslissingen.
V: Kun je uitleggen hoe je team bij Cencora te werk gaat om het identificeren van die informatie?
Ryan: We maken gebruik van informatie uit meerdere bronnen, waaronder medische claims en factureringsgegevens, elektronische medische dossiers, patiëntenregisters, door patiënten gerapporteerde resultaten, volksgezondheidsdatabases, zoals NHANES (National Health and Nutrition Examination Survey2) en MEPS (Medical Expenditure Panel Surveys3), en zelfs draagbare apparaten. Wat onze aanpak onderscheidt, is dat we data-agnostisch zijn, waarmee ik bedoel dat we de dataset vinden die het beste in staat is om een specifieke wetenschappelijke vraag te beantwoorden, zoals de gegevens die nodig zijn om het product van een bedrijf te positioneren of een labeluitbreiding te ondersteunen. We zijn ook bezig met de overgang van onze infrastructuur om gegevens op te nemen die in een cloudomgeving komen, waar we deze zo kunnen configureren dat we kunstmatige intelligentie (AI) en gegevensmanipulatie kunnen gebruiken om de tijd tot inzichten te verkorten.
V: Is dit een algemene trend in de branche, om ongelijksoortige datasets met elkaar te verbinden en geavanceerde methodologieën te gebruiken om betere inzichten te krijgen?
Ryan: Dat begint bij sommige databedrijven te gebeuren, bijvoorbeeld door informatie uit verschillende gegevensbronnen op te nemen om een uitgebreid patiënttraject te genereren. Wat onze datawetenschappers en onderzoekers op het gebied van gezondheidsresultaten doen, is eerst die gegevensbevindingen opnemen, vervolgens klanten begeleiden bij het selecteren van de juiste gegevens voor de onderzoeksvraag en een strategische aanpak ontwikkelen en implementeren om bedrijven te helpen die gegevens te begrijpen.
V: Kunt u enkele voorbeelden geven van hoe deze real-world gegevens en de verzamelde inzichten worden of kunnen worden gebruikt in het landschap van markttoegang en vergoedingen?
Ryan: Zodra een product op de markt is en door een bredere patiëntenpopulatie is gebruikt, gebruiken we die gegevens om het bedrijf te helpen het product te positioneren. Laten we bijvoorbeeld de oncologieruimte nemen. Een bedrijf kan een tweede- of derdelijnstherapie hebben en zodra ze voldoende RWE hebben die bijvoorbeeld een betere overleving of een betere kwaliteit van leven kunnen laten zien, proberen ze hun medicijn te positioneren om een voordeel aan te tonen ten opzichte van een traditionele therapie.
Derek: Er zijn ook mogelijkheden om gegevens eerder in de levenscyclus van klinische ontwikkeling beter op te nemen en te beheren met de identificatie van patiëntenpopulaties - zelfs vóór claimgegevens of gegevens over interventies in de echte wereld. Bij zeldzame ziekten is er bijvoorbeeld misschien nog niet eens de International Classification of Diseases (ICD)-code om deze patiënten te classificeren en te diagnosticeren. Het opnemen van grote hoeveelheden gegevens om een model en algoritme te ontwikkelen, kan dus helpen om patiënten te vinden die anders moeilijk te identificeren zouden zijn. Dit kan helpen om te informeren welke indicaties productontwikkelaars moeten volgen, het helpt hen om de urgentie aan regelgevers te communiceren en het helpt betalers te bepalen hoeveel ze moeten betalen, want zonder deze gegevens zou het moeilijk zijn om te weten hoeveel patiënten een bepaalde ziekte hebben.
Derek: Er zijn ook mogelijkheden om gegevens eerder in de levenscyclus van klinische ontwikkeling beter op te nemen en te beheren met de identificatie van patiëntenpopulaties - zelfs vóór claimgegevens of gegevens over interventies in de echte wereld. Bij zeldzame ziekten is er bijvoorbeeld misschien nog niet eens de International Classification of Diseases (ICD)-code om deze patiënten te classificeren en te diagnosticeren. Het opnemen van grote hoeveelheden gegevens om een model en algoritme te ontwikkelen, kan dus helpen om patiënten te vinden die anders moeilijk te identificeren zouden zijn. Dit kan helpen om te informeren welke indicaties productontwikkelaars moeten volgen, het helpt hen om de urgentie aan regelgevers te communiceren en het helpt betalers te bepalen hoeveel ze moeten betalen, want zonder deze gegevens zou het moeilijk zijn om te weten hoeveel patiënten een bepaalde ziekte hebben.
V: Het is duidelijk dat deze gegevens het potentieel hebben om de besluitvorming over markttoegang te transformeren. Maar wat zijn de uitdagingen om dat te bereiken?
Ryan: Er wordt een grote hoeveelheid gegevens gegenereerd door de patiënt tijdens zijn reis, en het is rommelig. Het is niet ontworpen voor onderzoek, dus er zijn kanttekeningen en uitdagingen bij het opruimen ervan. Daar besteden we veel tijd aan voordat we kunnen beginnen met de statistische analyse. In de toekomst zal onze computeromgeving ons in staat stellen om sneller gegevens op te nemen, vooraf te configureren hoe we die gegevens analyseren, algoritmen toe te passen en sneller inzichten te krijgen.
Derek: De andere uitdaging is dat wanneer we te maken hebben met patiëntgegevens, met name met RWE, we rekening moeten houden met het wettelijke comfort van het gebruik van deze digitale tools en oplossingen en ervoor moeten zorgen dat we geen vooringenomenheid introduceren. De daaruit voortvloeiende is hoe comfortabel farmaceutische bedrijven zijn met deze mogelijkheden, aangezien zij degenen zijn die mogelijk het risico lopen de wettelijke richtlijnen te schenden. De grootste barrière die we zien is gewoon een gebrek aan begeleiding. Naarmate het veld volwassener wordt, zal het duidelijker worden waar, wanneer en hoe deze tools kunnen worden geïmplementeerd met betrekking tot patiëntgegevens.
Derek: De andere uitdaging is dat wanneer we te maken hebben met patiëntgegevens, met name met RWE, we rekening moeten houden met het wettelijke comfort van het gebruik van deze digitale tools en oplossingen en ervoor moeten zorgen dat we geen vooringenomenheid introduceren. De daaruit voortvloeiende is hoe comfortabel farmaceutische bedrijven zijn met deze mogelijkheden, aangezien zij degenen zijn die mogelijk het risico lopen de wettelijke richtlijnen te schenden. De grootste barrière die we zien is gewoon een gebrek aan begeleiding. Naarmate het veld volwassener wordt, zal het duidelijker worden waar, wanneer en hoe deze tools kunnen worden geïmplementeerd met betrekking tot patiëntgegevens.
V: Kunt u een voorbeeld geven van hoe digitale innovatie het gebruik van RWE voor vergoedingen mogelijk kan maken?
Derek: Digitale tools kunnen de gegevens beter verteerbaar maken voor betalers, of dat nu een interactief dashboard of webpagina is die samen met de gegevens een verhaal kan vertellen of misschien kan inzoomen op specifieke regio's of patiëntenpopulaties in plaats van alleen tabellen met gegevens te hebben om door te spitten. Hierdoor kunnen beslissingen op een beter geïnformeerde manier worden genomen.
Ryan: We hebben dit zeker gezien bij klanten die naar leveranciers zijn gegaan om een idee te krijgen van waar hun medicijn zou kunnen worden gepositioneerd binnen een reeks therapieën in verschillende landen. Waar ze mee zijn geëindigd, is een compendium van gegevens en geen idee waar ze moeten beginnen. Onze aanpak is om niet alleen digitale oplossingen te gebruiken om gegevens te genereren en te analyseren, maar ook om op te treden als denkpartners om de resultaten te begrijpen en nuttige inzichten te bieden.
Ryan: We hebben dit zeker gezien bij klanten die naar leveranciers zijn gegaan om een idee te krijgen van waar hun medicijn zou kunnen worden gepositioneerd binnen een reeks therapieën in verschillende landen. Waar ze mee zijn geëindigd, is een compendium van gegevens en geen idee waar ze moeten beginnen. Onze aanpak is om niet alleen digitale oplossingen te gebruiken om gegevens te genereren en te analyseren, maar ook om op te treden als denkpartners om de resultaten te begrijpen en nuttige inzichten te bieden.
V: Heeft u een duidelijke voorspelling over hoe RWE het komende jaar zal worden gebruikt om de besluitvorming over markttoegang te ondersteunen?
Derek: Ik denk dat we meer digitale samenwerking of openheid zullen zien tussen farmaceutische bedrijven en betalers of verschillende gezondheidssystemen, met name in de Verenigde Staten. Wat ik hiermee bedoel, is dat ik het potentieel zie voor een platform dat het delen van gegevens tussen farmaceutische bedrijven en gezondheidssystemen mogelijk maakt. Binnen dit platform zou de farma toegang hebben tot de enorme database, terwijl de meegeleverde gezondheidssystemen zouden kunnen zien hoe de farma de gegevens gebruikt en mogelijk toegang hebben tot de resultaten. Afgezien daarvan, als farmaceutische bedrijven aan tafel kunnen komen met tools om met name de kleinere gezondheidssystemen te helpen, zou dat een rechtvaardiger klimaat creëren voor die kleinere organisaties, zoals regionale ziekenhuizen. Het zou hen in staat stellen beter geïnformeerde beslissingen te nemen, zoals of een bepaald medicijn op hun formularium zou moeten staan, wat hun patiënten meer voordeel zou opleveren.
Over onze experts:
Derek Swiger, PharmD, MS is adjunct-directeur bij Cencora's Global Consulting Services Digital Innovation-team en fungeert als Digital Innovation Business Partner voor het Market Access and Healthcare Consulting Value Delivery Center.
Ryan Fiano, Ph.D., MPH is adjunct-directeur van het Real-World Evidence-team van Cencora. Hij biedt expertise op het gebied van gezondheidseconomie en uitkomstenonderzoek door kennis van gegevensbeheer, onderzoeksontwerp, data-analyse en -interpretatie, biostatistiek, machine learning en wetenschappelijk schrijven.
Derek Swiger
Adjunct-directeur, Digitale Innovatie, Cencora
Ryan Fiano
Adjunct-directeur, bewijs uit de praktijk, Cencora
De informatie in dit artikel vormt geen juridisch advies. Cencora, Inc. raadt lezers ten zeerste aan om de beschikbare informatie met betrekking tot de onderwerpen die in dit artikel worden besproken door te nemen en te vertrouwen op hun eigen ervaring en expertise bij het nemen van beslissingen met betrekking tot deze informatie.
1. Nationale Bibliotheek voor Geneeskunde. Bewijs uit de echte wereld: Hiaten in het bewijs overbruggen om beslissingen van betalers te sturen, farmaco-economie open. 2020. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7895868/
2. Amerikaanse centra voor ziektebestrijding en -preventie. Nationaal Centrum voor Gezondheidsstatistieken. Homepage van de enquête over onderzoek naar gezondheid en voeding. https://www.cdc.gov/nchs/nhanes/index.htm
3. Agentschap voor Onderzoek en Kwaliteit van de Gezondheidszorg. Panelonderzoek medische uitgaven. https://meps.ahrq.gov/mepsweb/
Cencora.com biedt geautomatiseerde vertalingen om te helpen bij het lezen van de website in andere talen dan het Engels. Voor deze vertalingen zijn redelijke inspanningen geleverd om een nauwkeurige vertaling te leveren, maar geen enkele geautomatiseerde vertaling is perfect en is ook niet bedoeld om menselijke vertalers te vervangen. Deze vertalingen worden aangeboden als een service aan gebruikers van Cencora.com en worden geleverd 'in de huidige staat'. Er wordt geen enkele garantie gegeven, expliciet of impliciet, met betrekking tot de nauwkeurigheid, betrouwbaarheid of juistheid van deze vertalingen die vanuit het Engels in een andere taal zijn gemaakt. Sommige inhoud (zoals afbeeldingen, video's, Flash, enz.) wordt mogelijk niet nauwkeurig vertaald vanwege de beperkingen van de vertaalsoftware.
Eventuele discrepanties of verschillen die ontstaan bij het vertalen van deze inhoud van het Engels naar een andere taal zijn niet bindend en hebben geen rechtsgevolgen voor naleving, handhaving of enig ander doel. Als er fouten worden vastgesteld, neem dan contact met ons op . Als er vragen rijzen met betrekking tot de juistheid van de informatie in deze vertalingen, raadpleeg dan de Engelse versie van de pagina.