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Nutzung von RWE zur Unterstützung der Entscheidungsfindung beim Marktzugang
Regulierungsbehörden, Kostenträger und Pharmaunternehmen stützen sich bei ihren Entscheidungen über neue Produkte zunehmend auf Erkenntnisse aus der realen Welt. RWE liefert Einblicke in die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit eines Produkts und hilft somit, die Entscheidungen der Kostenträger über die Rezeptur zu treffen und unterstützt Unternehmen bei der Positionierung ihrer Produkte. 1 Um besser zu verstehen, welche Rolle RWE bei zukünftigen Entscheidungen über den Marktzugang spielen wird, haben wir uns mit zwei der führenden Experten für digitale Innovation und RWE von Cencora zusammengesetzt – Derek Swiger, Assistant Director, Digital Innovation, und Ryan Fiano, Assistant Director, Real-World Evidence.
F: Können wir damit beginnen, die Rolle zu untersuchen, die RWE bei der Zulassung und Kostenerstattung eines neuen Produkts spielt?
Ryan: Wenn wir eine 30.000-Fuß-Perspektive einnehmen, wird ein Medikament auf der Grundlage von Daten einer kleinen Kohorte von Patienten zugelassen, aber wenn Sie in die reale Welt kommen, haben Sie verschiedene Patientenpopulationen, die diese Medikamente verwenden. Indem wir die riesigen Datenmengen in der realen Welt nehmen und sie bereinigen, können wir aufzeigen, wie diese Medikamente in diesen Bevölkerungsgruppen wirken. RWE wird eine entscheidende Rolle dabei spielen, Erkenntnisse über die Wirksamkeit von Medikamenten zu gewinnen, insbesondere für Bevölkerungsgruppen, die in klinischen Studien oft unterrepräsentiert sind, wie Kinder, ältere Menschen und Personen mit Begleiterkrankungen.
Derek: Um dem Ganzen einen Marktzugang hinzuzufügen, nutzen Pharmaunternehmen diese Informationen, um die Positionierung ihrer Produkte voranzutreiben. Wir wissen, dass Daten aus klinischen Studien ein Produkt möglicherweise nicht wirklich von seinen Mitbewerbern unterscheiden, aber in der realen Welt können Unternehmen eine klarere Position einnehmen, indem sie beispielsweise zeigen, dass ihr Produkt für bestimmte Subpopulationen bessere Ergebnisse erzielt. Das wird sich hoffentlich positiv auf den Marktzugang und die Erstattungsentscheidungen auswirken.
Derek: Um dem Ganzen einen Marktzugang hinzuzufügen, nutzen Pharmaunternehmen diese Informationen, um die Positionierung ihrer Produkte voranzutreiben. Wir wissen, dass Daten aus klinischen Studien ein Produkt möglicherweise nicht wirklich von seinen Mitbewerbern unterscheiden, aber in der realen Welt können Unternehmen eine klarere Position einnehmen, indem sie beispielsweise zeigen, dass ihr Produkt für bestimmte Subpopulationen bessere Ergebnisse erzielt. Das wird sich hoffentlich positiv auf den Marktzugang und die Erstattungsentscheidungen auswirken.
F: Können Sie erklären, wie Ihr Team bei Cencora vorgeht, um diese Informationen zu identifizieren?
Ryan: Wir nutzen Informationen aus verschiedenen Quellen, darunter medizinische Ansprüche und Abrechnungsdaten, elektronische Patientenakten, Patientenregister, von Patienten gemeldete Ergebnisse, öffentliche Gesundheitsdatenbanken wie NHANES (National Health and Nutrition Examination Survey2) und MEPS (Medical Expenditure Panel Surveys3) und sogar tragbare Geräte. Das Besondere an unserem Ansatz ist, dass wir datenagnostisch sind, d.h. wir finden den Datensatz, der am besten in der Lage ist, eine bestimmte wissenschaftliche Frage zu beantworten, z. B. die Daten, die benötigt werden, um das Produkt eines Unternehmens zu positionieren oder eine Labelerweiterung zu unterstützen. Wir sind auch dabei, unsere Infrastruktur so umzustellen, dass Daten in eine Cloud-Umgebung aufgenommen werden, wo wir sie so konfigurieren können, dass wir künstliche Intelligenz (KI) und Datenmanipulation nutzen können, um die Zeit bis zu Erkenntnissen zu verkürzen.
F: Ist dies ein allgemeiner Trend in der Branche, unterschiedliche Datensätze zu verbinden und ausgefeilte Methoden zu verwenden, um bessere Erkenntnisse zu gewinnen?
Ryan: Dies geschieht allmählich bei einigen Datenunternehmen, z. B. bei der Aufnahme von Informationen aus einer Vielzahl von Datenquellen, um eine umfassende Patientenreise zu generieren. Unsere Datenwissenschaftler und Forscher für Gesundheitsergebnisse nehmen zunächst diese Datenergebnisse auf, führen die Kunden dann durch den Prozess der Auswahl der richtigen Daten für die Forschungsfrage und entwickeln und implementieren einen strategischen Ansatz, der Unternehmen dabei hilft, diese Daten zu verstehen.
F: Können Sie einige Beispiele dafür nennen, wie diese Daten aus der Praxis und die gewonnenen Erkenntnisse in der Marktzugangs- und Erstattungslandschaft genutzt werden oder genutzt werden könnten?
Ryan: Sobald ein Produkt auf dem Markt ist und von einer breiteren Patientenpopulation genutzt wird, würden wir diese Daten nutzen, um dem Unternehmen bei der Positionierung des Produkts zu helfen. Nehmen wir zum Beispiel den Bereich der Onkologie. Ein Unternehmen kann eine Zweit- oder Drittlinientherapie haben, und sobald es genügend RWE hat, die beispielsweise ein besseres Überleben oder eine bessere Lebensqualität aufweisen könnte, versucht es, sein Medikament so zu positionieren, dass es einen Vorteil gegenüber einer herkömmlichen Therapie aufweist.
Derek: Es gibt auch Möglichkeiten, Daten zu einem früheren Zeitpunkt im Lebenszyklus der klinischen Entwicklung durch die Identifizierung von Patientenpopulationen besser aufzunehmen und zu verwalten – noch bevor Anspruchsdaten oder Daten über Interventionen in der realen Welt vorliegen. Bei seltenen Krankheiten zum Beispiel gibt es vielleicht noch nicht einmal den ICD-Code, um diese Patienten zu klassifizieren und zu diagnostizieren. Die Aufnahme großer Datenmengen zur Entwicklung eines Modells und eines Algorithmus kann also dazu beitragen, Patienten zu finden, die sonst schwer zu identifizieren wären. Dies kann dazu beitragen, zu erfahren, welche Indikationen Produktentwickler verfolgen sollten, es hilft ihnen, die Dringlichkeit gegenüber den Aufsichtsbehörden zu kommunizieren, und es hilft den Kostenträgern zu bestimmen, wie viel sie zahlen müssen, denn ohne diese Daten wäre es schwierig zu wissen, wie viele Patienten eine bestimmte Krankheit haben.
Derek: Es gibt auch Möglichkeiten, Daten zu einem früheren Zeitpunkt im Lebenszyklus der klinischen Entwicklung durch die Identifizierung von Patientenpopulationen besser aufzunehmen und zu verwalten – noch bevor Anspruchsdaten oder Daten über Interventionen in der realen Welt vorliegen. Bei seltenen Krankheiten zum Beispiel gibt es vielleicht noch nicht einmal den ICD-Code, um diese Patienten zu klassifizieren und zu diagnostizieren. Die Aufnahme großer Datenmengen zur Entwicklung eines Modells und eines Algorithmus kann also dazu beitragen, Patienten zu finden, die sonst schwer zu identifizieren wären. Dies kann dazu beitragen, zu erfahren, welche Indikationen Produktentwickler verfolgen sollten, es hilft ihnen, die Dringlichkeit gegenüber den Aufsichtsbehörden zu kommunizieren, und es hilft den Kostenträgern zu bestimmen, wie viel sie zahlen müssen, denn ohne diese Daten wäre es schwierig zu wissen, wie viele Patienten eine bestimmte Krankheit haben.
F: Es liegt auf der Hand, dass diese Daten das Potenzial haben, die Entscheidungsfindung über den Marktzugang zu verändern. Aber was sind die Herausforderungen, um das zu erreichen?
Ryan: Es gibt eine große Menge an Daten, die der Patient während seiner Reise generiert, und es ist chaotisch. Es ist nicht für die Forschung konzipiert, daher gibt es Vorbehalte und Herausforderungen, die mit der Bereinigung verbunden sind. Wir verbringen viel Zeit damit, bevor wir mit der statistischen Analyse beginnen können. In Zukunft wird unsere Computerumgebung es uns ermöglichen, Daten schneller aufzunehmen, die Art und Weise, wie wir diese Daten analysieren, vorzukonfigurieren, Algorithmen anzuwenden und schneller Erkenntnisse zu gewinnen.
Derek: Die andere Herausforderung besteht darin, dass wir, wenn wir es mit Patientendaten zu tun haben, insbesondere mit RWE, die regulatorische Bequemlichkeit bei der Verwendung dieser digitalen Tools und Lösungen berücksichtigen und sicherstellen müssen, dass wir keine Verzerrungen einführen. Daraus ergibt sich, wie wohl sich Pharmaunternehmen mit diesen Fähigkeiten fühlen, da sie diejenigen sind, bei denen das Risiko besteht, gegen regulatorische Richtlinien zu verstoßen. Das größte Hindernis, das wir sehen, ist einfach der Mangel an Anleitung. Mit zunehmender Reife des Feldes wird klarer werden, wo, wann und wie diese Tools in Bezug auf Patientendaten implementiert werden können.
Derek: Die andere Herausforderung besteht darin, dass wir, wenn wir es mit Patientendaten zu tun haben, insbesondere mit RWE, die regulatorische Bequemlichkeit bei der Verwendung dieser digitalen Tools und Lösungen berücksichtigen und sicherstellen müssen, dass wir keine Verzerrungen einführen. Daraus ergibt sich, wie wohl sich Pharmaunternehmen mit diesen Fähigkeiten fühlen, da sie diejenigen sind, bei denen das Risiko besteht, gegen regulatorische Richtlinien zu verstoßen. Das größte Hindernis, das wir sehen, ist einfach der Mangel an Anleitung. Mit zunehmender Reife des Feldes wird klarer werden, wo, wann und wie diese Tools in Bezug auf Patientendaten implementiert werden können.
F: Können Sie ein Beispiel nennen, wie digitale Innovationen den Einsatz von RWE in der Kostenerstattung ermöglichen können?
Derek: Digitale Tools können die Daten für die Kostenträger leichter verdaulich machen, sei es ein interaktives Dashboard oder eine Webseite, die zusammen mit den Daten eine Geschichte erzählen oder vielleicht einen Drilldown in bestimmte Regionen oder Patientenpopulationen durchführen kann, anstatt nur Datentabellen zu haben, die durchsucht werden müssen. Auf diese Weise können Entscheidungen fundierter getroffen werden.
Ryan: Wir haben dies sicherlich bei Kunden gesehen, die sich an Anbieter gewandt haben, um ein Gefühl dafür zu bekommen, wo ihr Medikament innerhalb einer Reihe von Therapien in verschiedenen Ländern positioniert werden könnte. Am Ende haben sie ein Kompendium von Daten und keine Ahnung, wo sie anfangen sollen. Unser Ansatz besteht darin, nicht nur digitale Lösungen zur Generierung und Analyse von Daten zu nutzen, sondern auch als Denkpartner zu fungieren, um die Ergebnisse zu verstehen und nützliche Erkenntnisse zu liefern.
Ryan: Wir haben dies sicherlich bei Kunden gesehen, die sich an Anbieter gewandt haben, um ein Gefühl dafür zu bekommen, wo ihr Medikament innerhalb einer Reihe von Therapien in verschiedenen Ländern positioniert werden könnte. Am Ende haben sie ein Kompendium von Daten und keine Ahnung, wo sie anfangen sollen. Unser Ansatz besteht darin, nicht nur digitale Lösungen zur Generierung und Analyse von Daten zu nutzen, sondern auch als Denkpartner zu fungieren, um die Ergebnisse zu verstehen und nützliche Erkenntnisse zu liefern.
F: Haben Sie eine kühne Prognose, wie RWE im kommenden Jahr eingesetzt werden wird, um Entscheidungen über den Marktzugang zu treffen?
Derek: Ich denke, wir werden mehr digitale Zusammenarbeit oder Offenheit zwischen Pharmaunternehmen und Kostenträgern oder verschiedenen Gesundheitssystemen sehen, insbesondere in den Vereinigten Staaten. Was ich damit meine, ist, dass ich das Potenzial für eine Plattform sehe, die den Austausch von Daten zwischen Pharmaunternehmen und Gesundheitssystemen ermöglicht. Innerhalb dieser Plattform hätte die Pharmaindustrie Zugriff auf die riesige Datenbank, während die einbezogenen Gesundheitssysteme sehen könnten, wie die Pharmaindustrie die Daten verwendet, und möglicherweise Zugriff auf die Ergebnisse hätten. Wenn Pharmaunternehmen darüber hinaus mit Instrumenten an den Tisch kommen, um insbesondere den kleineren Gesundheitssystemen zu helfen, würde dies ein gerechteres Umfeld für diese kleineren Organisationen, wie z. B. regionale Krankenhäuser, schaffen. Es würde ihnen ermöglichen, fundiertere Entscheidungen zu treffen, z. B. ob ein bestimmtes Medikament in ihre Liste aufgenommen werden sollte, was ihren Patienten einen größeren Nutzen bieten würde.
Über unsere Experten:
Derek Swiger, PharmD, MS , ist stellvertretender Direktor im Global Consulting Services Digital Innovation Team von Cencora und fungiert als Digital Innovation Business Partner für das Market Access and Healthcare Consulting Value Delivery Center.
Ryan Fiano, Ph.D., MPH ist stellvertretender Direktor im Real-World Evidence-Team bei Cencora. Er verfügt über Fachwissen in den Bereichen Gesundheitsökonomie und Ergebnisforschung durch Kenntnisse in den Bereichen Datenmanagement, Forschungsdesign, Datenanalyse und -interpretation, Biostatistik, maschinelles Lernen und wissenschaftliches Schreiben.
Derek Swiger
Stellvertretender Direktor, Digitale Innovation, Cencora
Ryan Fiano
Stellvertretender Direktor, Real-World Evidence, Cencora
Die Informationen in diesem Artikel stellen keine Rechtsberatung dar. Cencora, Inc. empfiehlt seinen Lesern dringend, die verfügbaren Informationen zu den in diesem Artikel behandelten Themen zu überprüfen und sich bei der Entscheidungsfindung auf ihre eigenen Erfahrungen und ihr Fachwissen zu verlassen.
1. Nationalbibliothek für Medizin. Beweise aus der Praxis: Überbrückung von Evidenzlücken als Richtschnur für Entscheidungen von Kostenträgern, PharmacoEconomics Open. 2020. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7895868/
2. U.S. Centers for Disease Control and Prevention (US-Zentren für Seuchenkontrolle und -prävention). Nationales Zentrum für Gesundheitsstatistik. Homepage der National Health and Nutrition Examination Survey. https://www.cdc.gov/nchs/nhanes/index.htm
3. Agentur für Forschung und Qualität im Gesundheitswesen. Panel-Umfrage zu den medizinischen Ausgaben. https://meps.ahrq.gov/mepsweb/
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