La base de datos nacional de salud francesa: ¿Una oportunidad para producir evidencia del mundo real para el Programa de Acceso Anticipado?

Un pilar clave del EAP es el requisito de recopilar datos del mundo real (RWD) a través del Protocole d'Utilisation Thérapeutique et de Recueil des Données (PUT-RD). Diseñado para capturar información clínica y demográfica crítica sobre los pacientes que se benefician del acceso temprano, el PUT-RD depende de los médicos del hospital para completar los formularios, con una compensación financiera proporcionada por el patrocinador.

En la actualidad, el PUT-RD requiere la recopilación de una amplia gama de variables, incluidas las características de los pacientes, los criterios médicos de elegibilidad y no elegibilidad, y los datos relacionados con la enfermedad, como el diagnóstico, los tratamientos previos y las comorbilidades. También se requieren datos sobre el tratamiento, incluida la dosis, los tratamientos concomitantes y las interrupciones temporales o permanentes del tratamiento. Los datos de eficacia deben adaptarse a la medicación específica e incluir tanto criterios objetivos como, en su caso, resultados informados por el paciente (PRO), como la calidad de vida o la evaluación de los síntomas mediante cuestionarios estandarizados. Además, los datos de seguridad y tolerancia, incluidos los eventos adversos y las situaciones especiales, se recopilan durante todo el tratamiento. Estos datos se recopilan en múltiples momentos, incluido el inicio del tratamiento, el seguimiento y el cese definitivo del tratamiento.

Los datos recopilados a través del PUT-RD son cruciales para evaluar la eficacia del tratamiento, la seguridad y el uso en el mundo real. Informan las decisiones de la HAS y de la Agencia Nacional de Seguridad de los Medicamentos y Productos Sanitarios (ANSM) con respecto a las renovaciones del EAP, así como las decisiones de reembolso y evaluación de precios por parte de la Comisión de Transparencia.

Sin embargo, tanto la HAS como las partes interesadas de la industria reconocen que el sistema actual es demasiado manual, complejo y requiere mucho tiempo. Desafíos como los recursos limitados, los sistemas fragmentados y la dependencia de los médicos de los hospitales que a menudo completan los formularios PUT-RD fuera del horario laboral regular han contribuido a una tasa promedio de completitud de datos de solo el 65%, quedando significativamente por debajo del objetivo del 90% de HAS. Estas deficiencias socavan el valor probatorio de los datos del EAP, que son fundamentales para garantizar la seguridad del paciente y respaldar las decisiones de reembolso.

LEEM (Les Entreprises du Médicament), representante de la industria, elaboró un libro blanco que destaca varias barreras que exacerban estos problemas:

• Procesos complejos e inconsistentes: Cada patrocinador industrial desarrolla su propio sistema de captura de datos, lo que da lugar a duplicaciones y confusión.
• Acuerdos opacos: La falta de transparencia entre la industria y los hospitales con respecto a la compensación y el uso de datos crea ineficiencias.
• Plataformas fragmentadas: La interoperabilidad limitada desalienta el compromiso y la colaboración.
• Escasez de personal capacitado: Hay una notable falta de asociados de investigación clínica y gestores de datos, especialmente fuera de los principales hospitales universitarios.

El SNDS recopila las reclamaciones de seguros de salud para estancias hospitalarias y atención ambulatoria de casi toda la población, además de datos de mortalidad (incluida la causa de muerte) e información sociodemográfica. La base de datos se actualiza continuamente para las reclamaciones de pacientes ambulatorios y anualmente para las reclamaciones hospitalarias. Todos los tratamientos de acceso temprano proporcionados por los hospitales son rastreables en el SNDS si son reembolsados por el Seguro Nacional de Salud (es decir, cuando no se proporcionan de forma gratuita). Esto abre la posibilidad de extracción automática de variables clave que actualmente se están solicitando en el PUT-RD, tales como:

• Datos demográficos del paciente (edad, sexo, región, comorbilidades)
• Datos del tratamiento, incluidos los tratamientos previos o concomitantes, la duración del tratamiento y las dosis estimadas

Si bien algunas variables (por ejemplo, las PRO o los resultados biológicos) no están disponibles, la SNDS todavía cubre una parte sustancial de lo que la HAS considera esencial para el análisis contextual. Además, el SNDS también se puede utilizar para identificar eventos adversos, como se muestra en el trabajo realizado por el grupo público EPI-PHARE. 

En resumen, el SNDS puede automatizar la parte repetitiva y descriptiva del proceso de recopilación de datos, liberando a los hospitales de una importante carga administrativa y mejorando la integridad y la comparabilidad. Un uso particularmente prometedor de la integración de SNDS es comparar a los pacientes que reciben medicamentos EAP con los que reciben atención estándar. Debido a que los registros SNDS abarcan toda la población, permiten:

• Emparejar a los pacientes tratados con controles comparables
• Evaluación de la eficacia en el mundo real en relación con los tratamientos existentes
• Evaluar el uso de los recursos sanitarios, las tasas de hospitalización y la rentabilidad

Sobre la base del estudio de viabilidad, la HAS ha desarrollado un prototipo de herramienta automatizada de presentación de informes diseñada para generar resúmenes estructurados de la utilización del EAP utilizando datos de SNDS. Actualmente, estos informes incluyen métricas clave como:

• El número de pacientes tratados por indicación
• Datos demográficos y comorbilidades de los pacientes
• Una descripción de la configuración de la prescripción

Las futuras iteraciones de la herramienta podrían ampliar sus capacidades para incluir la estimación de la dosis, la duración del seguimiento, la persistencia del tratamiento y paneles de visualización interactivos para los responsables de la toma de decisiones. La automatización de estos informes reduciría significativamente los ciclos de retroalimentación, lo que permitiría una vigilancia casi en tiempo real y una optimización continua de la gestión del EAP.

La supervisión regulatoria también podría mejorarse a través de tableros compartidos entre las agencias, lo que facilitaría:

• Seguimiento de los EAP en curso
• Detección temprana de señales de seguridad
• Recomendaciones basadas en datos para la transición de medicamentos a vías de reembolso regulares

La adopción de la SNDS y de la herramienta de presentación de informes sigue siendo objeto de debate. Tras una consulta pública celebrada a principios de 2025, las partes interesadas siguen esperando las conclusiones finales de la HAS sobre su aplicación.

Los EAP siguen siendo una piedra angular de la política francesa para fomentar la innovación y garantizar el acceso oportuno a los tratamientos, en particular para los medicamentos antes de la autorización de comercialización. Sin embargo, la recopilación de datos necesaria para evaluar la eficacia y la seguridad de los medicamentos se ha enfrentado a importantes desafíos, lo que supone una carga sustancial tanto para los médicos como para la industria.

El SNDS presenta una oportunidad transformadora para agilizar y ampliar la recopilación de RWD, reemplazando los informes manuales fragmentados con una vigilancia continua y automatizada. Al integrar datos clínicos, administrativos y a nivel poblacional, Francia tiene el potencial de liderar Europa en prácticas regulatorias basadas en evidencia del mundo real.

Para hacer realidad esta visión, las partes interesadas de la industria y las instituciones deben alinear sus esfuerzos en la gobernanza, la infraestructura de datos y la capacitación de la fuerza laboral. La simplificación, la transparencia y la automatización ya no son opcionales; son esenciales para preservar la credibilidad y la eficiencia del marco del PMA.