Baza de date națională de sănătate din Franța: O oportunitate de a produce dovezi reale pentru Programul de acces timpuriu?

Un pilon esențial al EAP este cerința de a colecta date din lumea reală (RWD) prin Protocole d'Utilisation Thérapeutique et de Recueil des Données (PUT-RD). Conceput pentru a capta informații clinice și demografice critice despre pacienții care beneficiază de acces timpuriu, PUT-RD se bazează pe clinicienii spitalului pentru a completa formularele, cu compensație financiară oferită de sponsor.

PUT-RD necesită în prezent colectarea unei game largi de variabile, inclusiv caracteristicile pacientului, criteriile de eligibilitate și neeligibilitate medicală și date legate de boală, cum ar fi diagnosticul, tratamentele anterioare și comorbiditățile. De asemenea, sunt necesare date privind tratamentul, inclusiv dozarea, tratamentele concomitente și întreruperile temporare sau permanente ale tratamentului. Datele privind eficacitatea trebuie adaptate la medicamentul specific și trebuie să includă atât criterii obiective, cât și, dacă este cazul, rezultate raportate de pacienți (PRO), cum ar fi evaluarea calității vieții sau a simptomelor folosind chestionare standardizate. În plus, datele de siguranță și toleranță, inclusiv evenimentele adverse și situațiile speciale, sunt colectate pe tot parcursul tratamentului. Aceste date sunt colectate în mai multe momente, inclusiv inițierea tratamentului, urmărirea și la încetarea definitivă a tratamentului.

Datele colectate prin PUT-RD sunt cruciale pentru evaluarea eficacității tratamentului, a siguranței și a utilizării în lumea reală. Acestea contribuie la deciziile HAS și ale Agenției Naționale pentru Siguranța Medicamentelor și Produselor de Sănătate (ANSM) din Franța privind reînnoirea EAP, precum și deciziile de rambursare și evaluări ale prețurilor efectuate de Comisia pentru transparență.

Cu toate acestea, atât HAS, cât și părțile interesate din industrie recunosc că sistemul actual este prea manual, complex și necesită mult timp. Provocări precum resursele limitate, sistemele fragmentate și dependența de clinicienii din spitale care completează adesea formularele PUT-RD în afara programului normal de lucru au contribuit la o rată medie de completare a datelor de doar 65%, fiind semnificativ sub ținta de 90% a HAS. Aceste deficiențe subminează valoarea probantă a datelor EAP, care sunt esențiale pentru asigurarea siguranței pacientului și sprijinirea deciziilor de rambursare.

LEEM (Les Entreprises du Médicament), reprezentantul industriei, a compus o carte albă care evidențiază mai multe bariere care exacerbează aceste probleme:

• Procese complexe și lipsite de consecvență: Fiecare sponsor industrial își dezvoltă propriul sistem de captare a datelor, ceea ce duce la duplicare și confuzie.
• Acorduri opace: Lipsa de transparență între industrie și spitale în ceea ce privește compensarea și utilizarea datelor creează ineficiențe.
• Platforme fragmentate: Interoperabilitatea limitată descurajează implicarea și colaborarea.
• Lipsa de personal calificat: Există o lipsă notabilă de asociați de cercetare clinică și manageri de date, în special în afara marilor spitale universitare.

SNDS compilează cereri de asigurare de sănătate pentru spitalizări și îngrijire ambulatorie pentru aproape întreaga populație, pe lângă datele privind mortalitatea (inclusiv cauza decesului) și informațiile socio-demografice. Baza de date este actualizată continuu pentru cererile de despăgubire în ambulatoriu și anual pentru cererile de despăgubire la spital. Toate tratamentele cu acces timpuriu furnizate de spitale sunt urmăribile în SNDS dacă sunt rambursate de Asigurările Naționale de Sănătate (adică atunci când nu sunt furnizate gratuit). Acest lucru deschide posibilitatea extragerii automate a variabilelor cheie care sunt solicitate în prezent în PUT-RD, cum ar fi:

• Date demografice ale pacienților (vârstă, sex, regiune, comorbidități)
• Date privind tratamentul, inclusiv tratamentele anterioare sau concomitente, durata tratamentului și dozele estimate

În timp ce unele variabile (de exemplu, PRO sau rezultate biologice) nu sunt disponibile, SNDS acoperă încă o parte substanțială din ceea ce HAS consideră esențial pentru analiza contextuală. În plus, SNDS poate fi utilizat și pentru a identifica evenimentele adverse, așa cum este prezentat în munca depusă de grupul public EPI-PHARE. 

Pe scurt, SNDS poate automatiza partea repetitivă, descriptivă a procesului de colectare a datelor, eliberând spitalele de o povară administrativă majoră și îmbunătățind completitudinea și comparabilitatea. O utilizare deosebit de promițătoare a integrării SNDS este compararea pacienților care primesc medicamente EAP cu cei aflați sub îngrijire standard. Deoarece înregistrările SNDS sunt la nivel de populație, ele permit:

• Potrivirea pacienților tratați cu controale comparabile
• Evaluarea eficacității în lumea reală în raport cu tratamentele existente
• Evaluarea utilizării resurselor medicale, a ratelor de spitalizare și a rentabilității

Pe baza studiului de fezabilitate, HAS a dezvoltat un prototip de instrument de raportare automată conceput pentru a genera rezumate structurate ale utilizării EAP folosind datele SNDS. Aceste rapoarte includ în prezent valori cheie, cum ar fi:

• Numărul de pacienți tratați per indicație
• Datele demografice și comorbiditățile pacienților
• O descriere a setării prescripției

Iterațiile viitoare ale instrumentului ar putea extinde capacitățile sale pentru a include estimarea dozei, durata urmăririi, persistența tratamentului și tablouri de bord interactive de vizualizare pentru factorii de decizie. Automatizarea acestor rapoarte ar reduce semnificativ ciclurile de feedback, permițând supravegherea aproape în timp real și optimizarea continuă a gestionării EAP.

Supravegherea de reglementare ar putea fi, de asemenea, îmbunătățită prin tablouri de bord partajate între agenții, facilitând:

• Monitorizarea programelor EAP în curs de desfășurare
• Detectarea timpurie a semnalelor de siguranță
• Recomandări bazate pe date pentru tranziția medicamentelor la căile regulate de rambursare

Adoptarea SNDS și a instrumentului de raportare rămâne în discuție. În urma unei consultări publice la începutul anului 2025, părțile interesate așteaptă în continuare concluziile finale ale HAS privind punerea sa în aplicare.

Programul EAP rămâne o piatră de temelie a politicii Franței de promovare a inovației și de asigurare a accesului în timp util la tratamente, în special pentru medicamente înainte de autorizația de introducere pe piață. Cu toate acestea, colectarea datelor necesare pentru a evalua eficacitatea și siguranța medicamentelor s-a confruntat cu provocări semnificative, reprezentând o povară substanțială atât pentru clinicieni, cât și pentru industrie.

SNDS prezintă o oportunitate transformatoare de a eficientiza și de a scala colectarea RWD, înlocuind raportarea manuală fragmentată cu supraveghere continuă și automatizată. Prin integrarea datelor clinice, administrative și la nivel de populație, Franța are potențialul de a conduce Europa în practicile de reglementare bazate pe dovezi din lumea reală.

Pentru a realiza această viziune, părțile interesate din industrie și instituții trebuie să-și alinieze eforturile în ceea ce privește guvernanța, infrastructura datelor și instruirea forței de muncă. Simplificarea, transparența și automatizarea nu mai sunt opționale; ele sunt esențiale pentru menținerea credibilității și eficienței cadrului EAP.