Articol
Remodelarea informațiilor despre pacienți și tratament cu RWE și AI
-
Derek Swiger, PharmD, MS
-
Ryan Fiano, Ph.D., MPH
Rolul dovezilor din lumea reală (RWE) pentru a informa luarea deciziilor în domeniul sănătății este în expansiune. Cu potențialul său de a susține o bază de dovezi mai largă, RWE oferă informații care completează studiile clinice tradiționale prin captarea experiențelor pacienților, a modelelor de tratament și a rezultatelor în medii din lumea reală.1,2 Pe măsură ce părțile interesate din domeniul sănătății solicită dovezi mai solide, mai oportune și mai utilizabile, inteligența artificială (AI) ajută la transformarea modului în care RWE este generată, analizată și aplicată. Deja, AI este folosită pentru a sprijini RWE în mai multe moduri și arată o promisiune uriașă pentru aplicații mai largi în viitor. Cu toate acestea, trebuie aplicată prudența și înțelegerea limitărilor sale.
Aplicații actuale ale AI în RWE
Îmbunătățirea codării și a dezvoltării algoritmilor
Un domeniu în care AI revoluționează studiile RWE este fluxul de lucru de codare necesar pentru algoritmi complecși. Descoperim că sarcinile care odată durau luni de zile pot fi finalizate acum în câteva săptămâni, datorită capacității AI de a ajuta la dezvoltarea, rafinarea și validarea codului.
Ryan Fiano, PhD., cercetător la Cencora, a explicat că, prin utilizarea inteligenței artificiale într-un proiect recent, timpul implicat în construirea de algoritmi complecși pentru modelele de tratament a scăzut de la câteva săptămâni la o săptămână sau mai puțin. "Eficiența vine din faptul că știi cum să stimulezi AI și experiența anterioară în transformarea rezultatelor în pași acționabili", a spus el.
Această expertiză specifică este vitală, deoarece munca prealabilă necesară pentru a defini rezultatele retrospective comune - cum ar fi liniile de terapie (LOT), persistența sau schimbarea tratamentului - este rareori un proces standardizat; Definițiile variază adesea în mod semnificativ de la un studiu la altul. Prin combinarea cunoștințelor profunde de domeniu cu tehnici de solicitare concentrate, analiștii pot echipa AI cu modele de cod intern validate, "învățând-o" efectiv să aplice abordări standard de "codare" în studii. De exemplu, "arătând" modelului exact modul în care echipa gestionează regulile tipice, cum ar fi suprapunerile de medicamente și neprevăzutele pentru a defini LOT, analiștii pot ajuta la asigurarea faptului că cazurile limită mai complexe necesită doar o refactorizare minimă.
Acest proces, am descoperit, reduce dramatic "bucla de depanare" - transformând ceea ce a fost cândva un ciclu de mai multe zile de depanare a sintaxei într-un proces de validare simplificat în care analiștii se concentrează pe verificarea intenției clinice, mai degrabă decât pe corectarea structurii codului.
Ryan Fiano, PhD., cercetător la Cencora, a explicat că, prin utilizarea inteligenței artificiale într-un proiect recent, timpul implicat în construirea de algoritmi complecși pentru modelele de tratament a scăzut de la câteva săptămâni la o săptămână sau mai puțin. "Eficiența vine din faptul că știi cum să stimulezi AI și experiența anterioară în transformarea rezultatelor în pași acționabili", a spus el.
Această expertiză specifică este vitală, deoarece munca prealabilă necesară pentru a defini rezultatele retrospective comune - cum ar fi liniile de terapie (LOT), persistența sau schimbarea tratamentului - este rareori un proces standardizat; Definițiile variază adesea în mod semnificativ de la un studiu la altul. Prin combinarea cunoștințelor profunde de domeniu cu tehnici de solicitare concentrate, analiștii pot echipa AI cu modele de cod intern validate, "învățând-o" efectiv să aplice abordări standard de "codare" în studii. De exemplu, "arătând" modelului exact modul în care echipa gestionează regulile tipice, cum ar fi suprapunerile de medicamente și neprevăzutele pentru a defini LOT, analiștii pot ajuta la asigurarea faptului că cazurile limită mai complexe necesită doar o refactorizare minimă.
Acest proces, am descoperit, reduce dramatic "bucla de depanare" - transformând ceea ce a fost cândva un ciclu de mai multe zile de depanare a sintaxei într-un proces de validare simplificat în care analiștii se concentrează pe verificarea intenției clinice, mai degrabă decât pe corectarea structurii codului.
Îmbunătățirea validării și calității datelor
Asigurarea validității și calității datelor din lumea reală este esențială pentru generarea de dovezi credibile. AI joacă un rol cheie în acest proces prin identificarea lacunelor, inconsecvențelor și erorilor din seturile de date.
De exemplu, Dr. Fiano a remarcat că echipa sa a reușit să folosească șabloane prompte derivate din practicile de control al calității stabilite pentru a genera sistematic puncte de control al calității care validează rezultatele, asigurând în același timp consecvența
"Această abordare transformă asigurarea manuală a calității într-un proces scalabil, repetabil, integrat perfect în fluxurile de lucru AI", a remarcat Dr. Fiano.
Prin automatizarea acestor procese de validare, AI permite cercetătorilor să se concentreze pe sarcini cu valoare mai mare, cum ar fi proiectarea și interpretarea studiilor, menținând în același timp rigoarea necesară pentru trimiterile de reglementare și plătitoare.
De exemplu, Dr. Fiano a remarcat că echipa sa a reușit să folosească șabloane prompte derivate din practicile de control al calității stabilite pentru a genera sistematic puncte de control al calității care validează rezultatele, asigurând în același timp consecvența
"Această abordare transformă asigurarea manuală a calității într-un proces scalabil, repetabil, integrat perfect în fluxurile de lucru AI", a remarcat Dr. Fiano.
Prin automatizarea acestor procese de validare, AI permite cercetătorilor să se concentreze pe sarcini cu valoare mai mare, cum ar fi proiectarea și interpretarea studiilor, menținând în același timp rigoarea necesară pentru trimiterile de reglementare și plătitoare.
Provocările și limitările AI în RWE
Asigurarea validității și transparenței
Deși AI oferă eficiență semnificativă, introduce și provocări legate de validitate și transparență. Modelele AI, în special modelele lingvistice mari (LLM), funcționează ca sisteme cu cutie neagră, ceea ce face dificilă înțelegerea modului în care sunt generate anumite rezultate.3
Derek Swiger, PharmD, MS, expert în inovații digitale la Cencora, a subliniat importanța integrării garanțiilor în fluxurile de lucru:
"La sfârșitul zilei, instrumentele de inteligență artificială generativă sunt cutii negre, așa că trebuie să fim creativi în a construi verificări în proces care să ne asigure că rezultatele sunt valide și aliniate cu nevoile clienților."
De exemplu, cercetătorii pot valida datele generate de inteligență artificială comparându-le cu repere cunoscute sau folosind mecanisme de autoverificare pentru a asigura consecvența Aceste măsuri de protecție sunt esențiale pentru menținerea încrederii în RWE bazate pe IA.
Derek Swiger, PharmD, MS, expert în inovații digitale la Cencora, a subliniat importanța integrării garanțiilor în fluxurile de lucru:
"La sfârșitul zilei, instrumentele de inteligență artificială generativă sunt cutii negre, așa că trebuie să fim creativi în a construi verificări în proces care să ne asigure că rezultatele sunt valide și aliniate cu nevoile clienților."
De exemplu, cercetătorii pot valida datele generate de inteligență artificială comparându-le cu repere cunoscute sau folosind mecanisme de autoverificare pentru a asigura consecvența Aceste măsuri de protecție sunt esențiale pentru menținerea încrederii în RWE bazate pe IA.
De la expertiza umană la eficacitatea IA
Eficacitatea AI în RWE depinde în mare măsură de expertiza utilizatorilor săi. Elaborarea de solicitări precise și interpretarea rezultatelor generate de IA necesită o înțelegere profundă atât a datelor, cât și a contextului de cercetare.
"Valoarea AI în acest moment constă în combinarea expertizei de conținut cu capacitatea de a construi solicitări eficiente", a explicat Dr. Fiano. "Trebuie să știi cum să ghidezi AI pentru a obține rezultate semnificative și să te asiguri că acele rezultate se aliniază cu obiectivele studiului."
Această abordare human-in-the-loop subliniază importanța păstrării gândirii critice și a expertizei în domeniu, chiar dacă AI automatizează multe aspecte ale generării RWE.4,2
În timp ce expertiza umană este esențială, la fel este și accesarea datelor de înaltă calitate – o problemă persistentă, având în vedere cât de des datele sunt izolate între instituții sau blocate în spatele unor sisteme proprietare. Modelele de învățare federative, care permit datelor să rămână descentralizate, permițând în același timp analiza colaborativă, oferă o soluție potențială. Cu toate acestea, implementarea acestor modele necesită depășirea barierelor tehnice și de reglementare.
"Valoarea AI în acest moment constă în combinarea expertizei de conținut cu capacitatea de a construi solicitări eficiente", a explicat Dr. Fiano. "Trebuie să știi cum să ghidezi AI pentru a obține rezultate semnificative și să te asiguri că acele rezultate se aliniază cu obiectivele studiului."
Această abordare human-in-the-loop subliniază importanța păstrării gândirii critice și a expertizei în domeniu, chiar dacă AI automatizează multe aspecte ale generării RWE.4,2
În timp ce expertiza umană este esențială, la fel este și accesarea datelor de înaltă calitate – o problemă persistentă, având în vedere cât de des datele sunt izolate între instituții sau blocate în spatele unor sisteme proprietare. Modelele de învățare federative, care permit datelor să rămână descentralizate, permițând în același timp analiza colaborativă, oferă o soluție potențială. Cu toate acestea, implementarea acestor modele necesită depășirea barierelor tehnice și de reglementare.
Tendințe și oportunități viitoare
Învățarea federativă – și, în general, analiza federativă – remodelează deja RWE permițând colaborarea multi-instituțională fără a necesita centralizarea datelor la nivel de pacient.
Dr. Fiano și-a împărtășit perspectiva asupra potențialului învățării federative. "Cadrele federative permit analiza seturilor de date dispersate ca și cum ar fi coalizate într-un singur loc, creând o cohortă virtuală unificată care depășește limitările unei singure instituții fără a centraliza fizic înregistrările sensibile ale pacienților."
În loc să grupeze înregistrări identificabile, arhitecturile federative execută interogări analitice standardizate local la fiecare partener de date, returnând doar rezultate agregate sau statistici rezumate. Rețeaua europeană DARWIN EU exemplifică acest lucru la scară largă. Începând cu decembrie 2025, a inițiat peste 100 de studii pe 32 de parteneri de date care acoperă aproximativ 188 de milioane de pacienți,6 toate coordonate printr-o abordare federativă construită pe modelul comun de date (CDM) OMOP.
Dr. Fiano și-a împărtășit perspectiva asupra potențialului învățării federative. "Cadrele federative permit analiza seturilor de date dispersate ca și cum ar fi coalizate într-un singur loc, creând o cohortă virtuală unificată care depășește limitările unei singure instituții fără a centraliza fizic înregistrările sensibile ale pacienților."
În loc să grupeze înregistrări identificabile, arhitecturile federative execută interogări analitice standardizate local la fiecare partener de date, returnând doar rezultate agregate sau statistici rezumate. Rețeaua europeană DARWIN EU exemplifică acest lucru la scară largă. Începând cu decembrie 2025, a inițiat peste 100 de studii pe 32 de parteneri de date care acoperă aproximativ 188 de milioane de pacienți,6 toate coordonate printr-o abordare federativă construită pe modelul comun de date (CDM) OMOP.
Acest model este activat direct de armonizarea bazată pe inteligență artificială prin tokenizarea care păstrează confidențialitatea, care permite conectarea călătoriei pacientului prin seturi de date disparate (afirmații, EHR, mortalitate, genomică) fără a expune informații identificabile. În plus, alinierea schemei semantice și maparea automată CDM reduc povara tradițională de extragere, transformare și încărcare (ETL) la săptămâni.
O inițiativă anterioară a fost Rețeaua europeană de date și dovezi în domeniul sănătății (EHDEN), care s-a concentrat pe colectarea de informații și dovezi largi din datele clinice din lumea reală. De atunci, proiectul a trecut la Fundația EHDEN din Olanda, care se concentrează pe construirea infrastructurii pentru o rețea federativă în întreaga Europă.7
În Statele Unite, recenta schimbare de politică a Administrației pentru Alimente și Medicamente (FDA) de a accepta RWE anonimizate pentru anumite trimiteri de reglementare validează în continuare dovezile federative ca o alternativă credibilă la depozitele de date centralizate.8
Pentru bolile rare sau populațiile de nișă în care instituțiile individuale nu au putere statistică, analiza federativă permite cercetătorilor să genereze dovezi comparative robuste de eficacitate, menținând în același timp o guvernanță strictă a datelor - fiecare instituție își păstrează custodia datelor, iar riscul de reidentificare este atenuat prin controale arhitecturale care separă token-urile de cvasi-identificatori.9 De exemplu, interogările federative pot acum lega date genomice, afirmații și registre de mortalitate din mai multe instituții pentru a studia modelele de tratament și rezultatele pe termen lung în bolile ultra-rare în care site-urile individuale pot avea mai puțin de 50 de pacienți, dar rețeaua federativă atinge în mod colectiv dimensiuni de eșantion suficiente pentru inferența cauzală și dovezile de nivel de reglementare.10
O inițiativă anterioară a fost Rețeaua europeană de date și dovezi în domeniul sănătății (EHDEN), care s-a concentrat pe colectarea de informații și dovezi largi din datele clinice din lumea reală. De atunci, proiectul a trecut la Fundația EHDEN din Olanda, care se concentrează pe construirea infrastructurii pentru o rețea federativă în întreaga Europă.7
În Statele Unite, recenta schimbare de politică a Administrației pentru Alimente și Medicamente (FDA) de a accepta RWE anonimizate pentru anumite trimiteri de reglementare validează în continuare dovezile federative ca o alternativă credibilă la depozitele de date centralizate.8
Pentru bolile rare sau populațiile de nișă în care instituțiile individuale nu au putere statistică, analiza federativă permite cercetătorilor să genereze dovezi comparative robuste de eficacitate, menținând în același timp o guvernanță strictă a datelor - fiecare instituție își păstrează custodia datelor, iar riscul de reidentificare este atenuat prin controale arhitecturale care separă token-urile de cvasi-identificatori.9 De exemplu, interogările federative pot acum lega date genomice, afirmații și registre de mortalitate din mai multe instituții pentru a studia modelele de tratament și rezultatele pe termen lung în bolile ultra-rare în care site-urile individuale pot avea mai puțin de 50 de pacienți, dar rețeaua federativă atinge în mod colectiv dimensiuni de eșantion suficiente pentru inferența cauzală și dovezile de nivel de reglementare.10
Concluzie
AI remodelează fundamental peisajul RWE, oferind eficiență fără precedent în consolidarea datelor, codificare, validare și proiectarea studiilor. În timp ce provocările legate de validitatea, transparența și accesul la date rămân, oportunitățile prezentate de învățarea federativă și de proiectarea studiilor bazate pe inteligență artificială sunt imense.
AI va juca un rol din ce în ce mai important în dezvoltarea soluțiilor RWE, pe măsură ce companiile încearcă să navigheze prin complexitatea generării de dovezi și să-și atingă obiectivele de acces pe piață.
AI va juca un rol din ce în ce mai important în dezvoltarea soluțiilor RWE, pe măsură ce companiile încearcă să navigheze prin complexitatea generării de dovezi și să-și atingă obiectivele de acces pe piață.
*Sursele continuă mai jos
Precizare:
Informațiile furnizate în acest articol nu constituie consultanță juridică. Cencora, Inc. încurajează insistent cititorii să revizuiască informațiile disponibile legate de subiectele discutate și să se bazeze pe propria experiență și expertiză în luarea deciziilor legate de acestea.
Luați legătura cu echipa noastră
Echipa noastră de experți în valoare este dedicată transformării dovezilor, informațiilor privind politicile și informațiilor de piață în strategii eficiente de acces la piața globală. Permiteți-ne să vă ajutăm să navigați cu încredere prin peisajul complex al asistenței medicale din ziua de azi. Contactați-ne pentru a afla în ce mod vă putem sprijini în atingerea obiectivelor.
Surse
1. Către inteligența artificială responsabilă în domeniul sănătății - devenind realiști cu privire la datele și dovezile din lumea reală. J Am Med Inform Assoc., noiembrie 2025. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12626219/
2. Oportunități și provocări pentru analiza bazată pe IA a RWD în cercetarea și dezvoltarea farmaceutică: O perspectivă practică, Künstliche Intelligenz, oct 2023. https://link.springer.com/article/10.1007/s13218-023-00809-6#:~:text=analysis%20approach,illustrate%20challenges%20and%20methodological%20considerations
3. Ce este AI cu cutie neagră? IBM, octombrie 2024. https://www.ibm.com/think/topics/black-box-ai
4. Către inteligența artificială responsabilă în domeniul sănătății – devenind realiști cu privire la datele și dovezile din lumea reală, J Am Med Inform Assoc., noiembrie 2025. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12626219/
5. Darwin UE. https://www.darwin-eu.org/
6. Aspecte importante privind volumele mari de date, EMA, decembrie 2025. https://ec.europa.eu/newsroom/ema/newsletter-archives/70356
7. Rețeaua europeană de date și dovezi în domeniul sănătății (EHDEN): Modelarea viitorului datelor medicale în Europa, Uniunea Europeană. https://data.europa.eu/en/news-events/news/european-health-data-and-evidence-network-ehden-shaping-future-health-data-europe
8. FDA elimină bariera majoră în calea utilizării dovezilor din lumea reală în revizuirea cererilor de medicamente și dispozitive, FDA, decembrie 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-eliminates-major-barrier-using-real-world-evidence-drug-and-device-application-reviews
9. Tehnici de tokenizare pentru păstrarea datelor medicale care păstrează confidențialitatea: piulițe și șuruburi de tokenizare., Front Drug Saf Regul., Dec 2025. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41488932/
10. Confidențialitatea prin proiectare cu învățarea federativă va conduce viitoarea cercetare a bolilor rare, Journal of Neuromuscular Diseases, decembrie 2024. https://journals.sagepub.com/doi/10.1177/22143602241296276
