Artículo
Remodelación de la información sobre el paciente y el tratamiento con RWE e IA
-
Derek Swiger, PharmD, MS
-
Ryan Fiano, Ph.D., MPH
El papel de la evidencia del mundo real (RWE, por sus siglas en inglés) para informar la toma de decisiones de atención médica se está expandiendo. Con su potencial para respaldar una base de evidencia más amplia, RWE ofrece conocimientos que complementan los ensayos clínicos tradicionales al capturar las experiencias de los pacientes, los patrones de tratamiento y los resultados en entornos del mundo real.1,2 A medida que las partes interesadas en el sector sanitario exigen pruebas más sólidas, oportunas y procesables, la inteligencia artificial (IA) está ayudando a transformar la forma en que se genera, analiza y aplica la RWE. La IA ya se está aprovechando para respaldar RWE de varias maneras y es muy prometedora para aplicaciones más amplias en el futuro. Sin embargo, se debe ser cauteloso y comprender sus limitaciones.
Aplicaciones actuales de la IA en RWE
Mejora de la codificación y el desarrollo de algoritmos
Un área en la que la IA está revolucionando los estudios de RWE es con los flujos de trabajo de codificación necesarios para algoritmos complejos. Estamos descubriendo que las tareas que antes tomaban meses ahora se pueden completar en semanas, gracias a la capacidad de la IA para ayudar a desarrollar, refinar y validar el código.
Ryan Fiano, PhD., investigador de Cencora, explicó que al aprovechar la IA en un proyecto reciente, el tiempo necesario para crear algoritmos complejos para patrones de tratamiento se redujo de varias semanas a una semana o menos. "La eficiencia proviene de saber cómo impulsar la IA y la experiencia previa para convertir los resultados en pasos procesables", dijo.
Esta experiencia específica es vital porque el trabajo previo requerido para definir resultados retrospectivos comunes, como las líneas de terapia (LOT), la persistencia o el cambio de tratamiento, rara vez es un proceso estandarizado; Las definiciones a menudo varían significativamente entre los estudios. Al combinar un profundo conocimiento del dominio con técnicas de solicitud enfocadas, los analistas pueden equipar a la IA con patrones de código interno validados, "enseñándole" de manera efectiva a aplicar enfoques de "codificación" estándar en todos los estudios. Por ejemplo, al "mostrar" el modelo exactamente cómo el equipo maneja las reglas típicas, como las superposiciones de medicamentos y las contingencias de brechas para definir LOT, los analistas pueden ayudar a garantizar que los casos extremos más complejos requieran solo una refactorización mínima.
Hemos descubierto que este proceso reduce drásticamente el "bucle de depuración", transformando lo que antes era un ciclo de varios días de resolución de problemas de sintaxis en un proceso de validación simplificado en el que los analistas se centran en verificar la intención clínica en lugar de corregir la estructura del código.
Ryan Fiano, PhD., investigador de Cencora, explicó que al aprovechar la IA en un proyecto reciente, el tiempo necesario para crear algoritmos complejos para patrones de tratamiento se redujo de varias semanas a una semana o menos. "La eficiencia proviene de saber cómo impulsar la IA y la experiencia previa para convertir los resultados en pasos procesables", dijo.
Esta experiencia específica es vital porque el trabajo previo requerido para definir resultados retrospectivos comunes, como las líneas de terapia (LOT), la persistencia o el cambio de tratamiento, rara vez es un proceso estandarizado; Las definiciones a menudo varían significativamente entre los estudios. Al combinar un profundo conocimiento del dominio con técnicas de solicitud enfocadas, los analistas pueden equipar a la IA con patrones de código interno validados, "enseñándole" de manera efectiva a aplicar enfoques de "codificación" estándar en todos los estudios. Por ejemplo, al "mostrar" el modelo exactamente cómo el equipo maneja las reglas típicas, como las superposiciones de medicamentos y las contingencias de brechas para definir LOT, los analistas pueden ayudar a garantizar que los casos extremos más complejos requieran solo una refactorización mínima.
Hemos descubierto que este proceso reduce drásticamente el "bucle de depuración", transformando lo que antes era un ciclo de varios días de resolución de problemas de sintaxis en un proceso de validación simplificado en el que los analistas se centran en verificar la intención clínica en lugar de corregir la estructura del código.
Mejorar la validación y la calidad de los datos
Garantizar la validez y la calidad de los datos del mundo real es fundamental para generar pruebas creíbles. La IA desempeña un papel clave en este proceso al identificar lagunas, incoherencias y errores en los conjuntos de datos.
Por ejemplo, el Dr. Fiano señaló que su equipo pudo aprovechar las plantillas de avisos derivadas de las prácticas de control de calidad establecidas para generar sistemáticamente puntos de control de calidad que validan los resultados y garantizan la coherencia.
«Este enfoque transforma el control de calidad manual en un proceso escalable y repetible que se integra a la perfección en los flujos de trabajo de IA», señaló el Dr. Fiano.
Al automatizar estos procesos de validación, la IA permite a los investigadores centrarse en tareas de mayor valor, como el diseño y la interpretación de los estudios, al tiempo que mantiene el rigor necesario para las presentaciones reglamentarias y de los pagadores.
Por ejemplo, el Dr. Fiano señaló que su equipo pudo aprovechar las plantillas de avisos derivadas de las prácticas de control de calidad establecidas para generar sistemáticamente puntos de control de calidad que validan los resultados y garantizan la coherencia.
«Este enfoque transforma el control de calidad manual en un proceso escalable y repetible que se integra a la perfección en los flujos de trabajo de IA», señaló el Dr. Fiano.
Al automatizar estos procesos de validación, la IA permite a los investigadores centrarse en tareas de mayor valor, como el diseño y la interpretación de los estudios, al tiempo que mantiene el rigor necesario para las presentaciones reglamentarias y de los pagadores.
Desafíos y limitaciones de la IA en RWE
Garantizar la validez y la transparencia
Si bien la IA ofrece eficiencias significativas, también presenta desafíos relacionados con la validez y la transparencia. Los modelos de IA, en particular los modelos de lenguaje grandes (LLM), funcionan como sistemas de caja negra, lo que dificulta la comprensión de cómo se generan ciertos resultados.3
Derek Swiger, Doctor en Farmacia, MS, experto en innovación digital de Cencora, destacó la importancia de incorporar medidas de seguridad en los flujos de trabajo:
"Al final del día, las herramientas de IA generativa son cajas negras, por lo que debemos ser creativos con la incorporación de controles en el proceso que garanticen que los resultados sean válidos y estén alineados con las necesidades del cliente".
Por ejemplo, los investigadores pueden validar los datos generados por IA comparándolos con puntos de referencia conocidos o utilizando mecanismos de autocomprobación para garantizar la coherencia. Estas salvaguardas son esenciales para mantener la confianza en la RWE impulsada por la IA.
Derek Swiger, Doctor en Farmacia, MS, experto en innovación digital de Cencora, destacó la importancia de incorporar medidas de seguridad en los flujos de trabajo:
"Al final del día, las herramientas de IA generativa son cajas negras, por lo que debemos ser creativos con la incorporación de controles en el proceso que garanticen que los resultados sean válidos y estén alineados con las necesidades del cliente".
Por ejemplo, los investigadores pueden validar los datos generados por IA comparándolos con puntos de referencia conocidos o utilizando mecanismos de autocomprobación para garantizar la coherencia. Estas salvaguardas son esenciales para mantener la confianza en la RWE impulsada por la IA.
De la experiencia humana a la eficacia de la IA
La eficacia de la IA en RWE depende en gran medida de la experiencia de sus usuarios. La elaboración de indicaciones precisas y la interpretación de los resultados generados por IA requieren una comprensión profunda tanto de los datos como del contexto de la investigación.
"El valor de la IA en este momento radica en combinar la experiencia en contenido con la capacidad de crear indicaciones efectivas", explicó el Dr. Fiano. "Es necesario saber cómo guiar a la IA para obtener resultados significativos y asegurarse de que esos resultados se alineen con los objetivos del estudio".
Este enfoque human-in-the-loop subraya la importancia de conservar el pensamiento crítico y la experiencia en el dominio, incluso cuando la IA automatiza muchos aspectos de la generación de RWE.4,2
Si bien la experiencia humana es integral, también lo es el acceso a datos de alta calidad, un problema persistente dada la frecuencia con la que los datos están aislados en las instituciones o bloqueados detrás de sistemas propietarios. Los modelos de aprendizaje federado, que permiten que los datos permanezcan descentralizados al tiempo que permiten el análisis colaborativo, ofrecen una posible solución. Sin embargo, la implementación de estos modelos requiere superar barreras técnicas y regulatorias.
"El valor de la IA en este momento radica en combinar la experiencia en contenido con la capacidad de crear indicaciones efectivas", explicó el Dr. Fiano. "Es necesario saber cómo guiar a la IA para obtener resultados significativos y asegurarse de que esos resultados se alineen con los objetivos del estudio".
Este enfoque human-in-the-loop subraya la importancia de conservar el pensamiento crítico y la experiencia en el dominio, incluso cuando la IA automatiza muchos aspectos de la generación de RWE.4,2
Si bien la experiencia humana es integral, también lo es el acceso a datos de alta calidad, un problema persistente dada la frecuencia con la que los datos están aislados en las instituciones o bloqueados detrás de sistemas propietarios. Los modelos de aprendizaje federado, que permiten que los datos permanezcan descentralizados al tiempo que permiten el análisis colaborativo, ofrecen una posible solución. Sin embargo, la implementación de estos modelos requiere superar barreras técnicas y regulatorias.
Tendencias y oportunidades futuras
El aprendizaje federado y, en términos más generales, la analítica federada, ya está remodelando la RWE al permitir la colaboración multiinstitucional sin necesidad de centralizar los datos a nivel de paciente.
El Dr. Fiano compartió su perspectiva sobre el potencial del aprendizaje federado. "Los marcos federados permiten el análisis de conjuntos de datos dispersos como si estuvieran fusionados en un solo lugar, creando una cohorte virtual unificada que supera las limitaciones de una sola institución sin tener que centralizar físicamente los registros confidenciales de los pacientes".
En lugar de agrupar registros identificables, las arquitecturas federadas ejecutan consultas analíticas estandarizadas localmente en cada socio de datos, devolviendo solo resultados agregados o estadísticas resumidas. La red europea DARWIN EU ejemplifica esto a gran escala. Hasta diciembre de 2025, ha iniciado más de 100 estudios en 32 socios de datos que cubren aproximadamente 188 millones de pacientes,6 todos coordinados a través de un enfoque federado basado en el Modelo de Datos Comunes (MDL) de OMOP.
El Dr. Fiano compartió su perspectiva sobre el potencial del aprendizaje federado. "Los marcos federados permiten el análisis de conjuntos de datos dispersos como si estuvieran fusionados en un solo lugar, creando una cohorte virtual unificada que supera las limitaciones de una sola institución sin tener que centralizar físicamente los registros confidenciales de los pacientes".
En lugar de agrupar registros identificables, las arquitecturas federadas ejecutan consultas analíticas estandarizadas localmente en cada socio de datos, devolviendo solo resultados agregados o estadísticas resumidas. La red europea DARWIN EU ejemplifica esto a gran escala. Hasta diciembre de 2025, ha iniciado más de 100 estudios en 32 socios de datos que cubren aproximadamente 188 millones de pacientes,6 todos coordinados a través de un enfoque federado basado en el Modelo de Datos Comunes (MDL) de OMOP.
Este modelo es posible directamente gracias a la armonización impulsada por la IA a través de la tokenización que preserva la privacidad, lo que permite vincular el recorrido del paciente a través de conjuntos de datos dispares (reclamaciones, EHR, mortalidad, genómica) sin exponer información identificable. Además, la alineación del esquema semántico y el mapeo automatizado de CDM reducen la carga tradicional de extracción, transformación y carga (ETL) de varios meses a semanas.
Una iniciativa anterior fue la Red Europea de Datos y Pruebas Sanitarias (EHDEN, por sus siglas en inglés), que se centró en la recopilación de amplios conocimientos y pruebas a partir de datos clínicos del mundo real. Desde entonces, el proyecto se ha trasladado a la Fundación EHDEN, con sede en los Países Bajos, que se centra en la construcción de la infraestructura para una red federada en toda Europa.7
En los Estados Unidos, el reciente cambio de política de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) para aceptar RWE no identificados para ciertas presentaciones regulatorias valida aún más la evidencia federada como una alternativa creíble a los almacenes de datos centralizados.8
En el caso de las enfermedades raras o las poblaciones de nicho en las que las instituciones individuales carecen de poder estadístico, la analítica federada permite a los investigadores generar pruebas sólidas de eficacia comparativa al tiempo que mantiene una estricta gobernanza de los datos: cada institución conserva la custodia de sus datos y el riesgo de reidentificación se mitiga mediante controles arquitectónicos que separan los tokens de los cuasiidentificadores. 9 Por ejemplo, las consultas federadas ahora pueden vincular datos genómicos, reclamaciones y registros de mortalidad en múltiples instituciones para estudiar los patrones de tratamiento y los resultados a largo plazo en enfermedades ultrarraras en las que los centros individuales pueden tener menos de 50 pacientes, pero la red federada alcanza colectivamente tamaños de muestra suficientes para la inferencia causal y la evidencia de grado regulatorio.10
Una iniciativa anterior fue la Red Europea de Datos y Pruebas Sanitarias (EHDEN, por sus siglas en inglés), que se centró en la recopilación de amplios conocimientos y pruebas a partir de datos clínicos del mundo real. Desde entonces, el proyecto se ha trasladado a la Fundación EHDEN, con sede en los Países Bajos, que se centra en la construcción de la infraestructura para una red federada en toda Europa.7
En los Estados Unidos, el reciente cambio de política de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) para aceptar RWE no identificados para ciertas presentaciones regulatorias valida aún más la evidencia federada como una alternativa creíble a los almacenes de datos centralizados.8
En el caso de las enfermedades raras o las poblaciones de nicho en las que las instituciones individuales carecen de poder estadístico, la analítica federada permite a los investigadores generar pruebas sólidas de eficacia comparativa al tiempo que mantiene una estricta gobernanza de los datos: cada institución conserva la custodia de sus datos y el riesgo de reidentificación se mitiga mediante controles arquitectónicos que separan los tokens de los cuasiidentificadores. 9 Por ejemplo, las consultas federadas ahora pueden vincular datos genómicos, reclamaciones y registros de mortalidad en múltiples instituciones para estudiar los patrones de tratamiento y los resultados a largo plazo en enfermedades ultrarraras en las que los centros individuales pueden tener menos de 50 pacientes, pero la red federada alcanza colectivamente tamaños de muestra suficientes para la inferencia causal y la evidencia de grado regulatorio.10
Conclusión
La IA está remodelando fundamentalmente el panorama de RWE, ofreciendo eficiencias sin precedentes en la consolidación de datos, la codificación, la validación y el diseño de estudios. Si bien persisten los desafíos relacionados con la validez, la transparencia y el acceso a los datos, las oportunidades que presenta el aprendizaje federado y el diseño de estudios habilitado para IA son inmensas.
La IA desempeñará un papel cada vez más importante en el desarrollo de soluciones RWE a medida que las empresas buscan navegar por las complejidades de la generación de pruebas y lograr sus objetivos de acceso al mercado.
La IA desempeñará un papel cada vez más importante en el desarrollo de soluciones RWE a medida que las empresas buscan navegar por las complejidades de la generación de pruebas y lograr sus objetivos de acceso al mercado.
*Fuentes que continúan a continuación
Descargo de responsabilidad:
La información proporcionada en este artículo no constituye asesoramiento legal. Cencora, Inc. recomienda encarecidamente a los lectores que revisen la información disponible relacionada con los temas tratados y que confíen en su propia experiencia y conocimientos para tomar decisiones al respecto.
Conecte con nuestro equipo
Nuestro equipo de expertos líderes en valor se dedica a transformar las pruebas, los conocimientos sobre políticas y la inteligencia de mercado en estrategias efectivas de acceso al mercado global. Permítanos ayudarle a navegar con confianza por el complejo panorama de la atención sanitaria actual. Póngase en contacto con nosotros para descubrir cómo podemos ayudarle en sus objetivos.
Fuentes
1. Hacia una inteligencia artificial responsable en la atención sanitaria: ser realistas con los datos y las pruebas del mundo real. J Am Med Inform Assoc., noviembre de 2025. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12626219/
2. Oportunidades y desafíos para el análisis basado en IA de la RWD en la investigación y el desarrollo farmacéuticos: Una perspectiva práctica, Künstliche Intelligenz, octubre de 2023. https://link.springer.com/article/10.1007/s13218-023-00809-6#:~:text=analysis%20approach,illustrate%20challenges%20and%20methodological%20considerations
3. ¿Qué es la IA de caja negra? IBM, octubre de 2024. https://www.ibm.com/think/topics/black-box-ai
4. Hacia una inteligencia artificial responsable en la atención sanitaria: ser realista con los datos y las pruebas del mundo real, J Am Med Inform Assoc., noviembre de 2025. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12626219/
5. Darwin EU. https://www.darwin-eu.org/
6. Aspectos destacados de Big Data, EMA, diciembre de 2025. https://ec.europa.eu/newsroom/ema/newsletter-archives/70356
7. Red Europea de Datos y Pruebas Sanitarias (EHDEN): Dando forma al futuro de los datos sanitarios en Europa, Unión Europea. https://data.europa.eu/en/news-events/news/european-health-data-and-evidence-network-ehden-shaping-future-health-data-europe
8. La FDA elimina la principal barrera para el uso de evidencia del mundo real en las revisiones de solicitudes de medicamentos y dispositivos, FDA, diciembre de 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-eliminates-major-barrier-using-real-world-evidence-drug-and-device-application-reviews
9. Técnicas de tokenización para preservar la privacidad de los datos sanitarios: tuercas y tornillos de tokenización., Front Drug Saf Regul., diciembre de 2025. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41488932/
10. La privacidad por diseño con el aprendizaje federado impulsará el futuro de la investigación sobre enfermedades raras, Journal of Neuromuscular Diseases, diciembre de 2024. https://journals.sagepub.com/doi/10.1177/22143602241296276
