Articolo
Ridefinire le informazioni sui pazienti e sul trattamento con RWE e intelligenza artificiale
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Derek Swiger, PharmD, MS
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Ryan Fiano, Ph.D., MPH
Il ruolo delle real-world evidence (RWE) nell'informare il processo decisionale in ambito sanitario si sta ampliando. Con il suo potenziale per supportare una base di evidenze più ampia, RWE offre approfondimenti che integrano gli studi clinici tradizionali acquisendo le esperienze dei pazienti, i modelli di trattamento e gli esiti in contesti reali.1,2 Poiché le parti interessate del settore sanitario richiedono evidenze più solide, tempestive e fruibili, l'intelligenza artificiale (IA) sta contribuendo a trasformare il modo in cui le RWE vengono generate, analizzate e applicate. L'intelligenza artificiale viene già sfruttata per supportare le RWE in diversi modi e mostra enormi promesse per applicazioni più ampie in futuro. Tuttavia, è necessario applicare cautela e comprensione dei suoi limiti.
Applicazioni attuali dell'IA nelle RWE
Migliorare la codifica e lo sviluppo di algoritmi
Un'area in cui l'IA sta rivoluzionando gli studi RWE è con i flussi di lavoro di codifica richiesti per algoritmi complessi. Stiamo scoprendo che attività che una volta richiedevano mesi ora possono essere completate in settimane, grazie alla capacità dell'IA di assistere nello sviluppo, nel perfezionamento e nella convalida del codice.
Ryan Fiano, PhD., ricercatore di Cencora, ha spiegato che sfruttando l'intelligenza artificiale in un recente progetto, il tempo necessario per creare algoritmi complessi per i modelli di trattamento è sceso da diverse settimane a una settimana o meno. "L'efficienza deriva dal sapere come sollecitare l'intelligenza artificiale e dall'esperienza precedente nel trasformare i risultati in passi attuabili", ha affermato.
Questa competenza specifica è vitale perché il lavoro preliminare necessario per definire i risultati retrospettivi comuni, come le linee di terapia (LOT), la persistenza o il cambio di trattamento, è raramente un processo standardizzato; Le definizioni spesso variano in modo significativo tra gli studi. Combinando una profonda conoscenza del dominio con tecniche di prompt mirate, gli analisti possono dotare l'IA di modelli di codice interni convalidati, "insegnandogli" efficacemente ad applicare approcci di "codifica" standard negli studi. Ad esempio, "mostrando" al modello esattamente come il team gestisce le regole tipiche, come le sovrapposizioni di farmaci e le contingenze del gap per definire il LOT, gli analisti possono aiutare a garantire che i casi limite più complessi richiedano solo un refactoring minimo.
Questo processo, abbiamo scoperto, riduce drasticamente il "ciclo di debug", trasformando quello che una volta era un ciclo di più giorni di risoluzione dei problemi di sintassi in un processo di convalida semplificato in cui gli analisti si concentrano sulla verifica dell'intento clinico piuttosto che sulla correzione della struttura del codice.
Ryan Fiano, PhD., ricercatore di Cencora, ha spiegato che sfruttando l'intelligenza artificiale in un recente progetto, il tempo necessario per creare algoritmi complessi per i modelli di trattamento è sceso da diverse settimane a una settimana o meno. "L'efficienza deriva dal sapere come sollecitare l'intelligenza artificiale e dall'esperienza precedente nel trasformare i risultati in passi attuabili", ha affermato.
Questa competenza specifica è vitale perché il lavoro preliminare necessario per definire i risultati retrospettivi comuni, come le linee di terapia (LOT), la persistenza o il cambio di trattamento, è raramente un processo standardizzato; Le definizioni spesso variano in modo significativo tra gli studi. Combinando una profonda conoscenza del dominio con tecniche di prompt mirate, gli analisti possono dotare l'IA di modelli di codice interni convalidati, "insegnandogli" efficacemente ad applicare approcci di "codifica" standard negli studi. Ad esempio, "mostrando" al modello esattamente come il team gestisce le regole tipiche, come le sovrapposizioni di farmaci e le contingenze del gap per definire il LOT, gli analisti possono aiutare a garantire che i casi limite più complessi richiedano solo un refactoring minimo.
Questo processo, abbiamo scoperto, riduce drasticamente il "ciclo di debug", trasformando quello che una volta era un ciclo di più giorni di risoluzione dei problemi di sintassi in un processo di convalida semplificato in cui gli analisti si concentrano sulla verifica dell'intento clinico piuttosto che sulla correzione della struttura del codice.
Migliorare la convalida e la qualità dei dati
Garantire la validità e la qualità dei dati del mondo reale è fondamentale per generare prove credibili. L'intelligenza artificiale svolge un ruolo chiave in questo processo identificando lacune, incongruenze ed errori nei set di dati.
Ad esempio, il Dr. Fiano ha notato che il suo team è stato in grado di sfruttare i modelli di prompt derivati da pratiche di controllo qualità consolidate per generare sistematicamente punti di controllo della qualità che convalidano i risultati garantendo al contempo la coerenza.
"Questo approccio trasforma il controllo qualità manuale in un processo scalabile e ripetibile integrato perfettamente nei flussi di lavoro dell'intelligenza artificiale", ha osservato il dott. Fiano.
Automatizzando questi processi di convalida, l'IA consente ai ricercatori di concentrarsi su attività di maggior valore, come la progettazione e l'interpretazione degli studi, mantenendo al contempo il rigore richiesto per le presentazioni normative e dei soggetti pagatori.
Ad esempio, il Dr. Fiano ha notato che il suo team è stato in grado di sfruttare i modelli di prompt derivati da pratiche di controllo qualità consolidate per generare sistematicamente punti di controllo della qualità che convalidano i risultati garantendo al contempo la coerenza.
"Questo approccio trasforma il controllo qualità manuale in un processo scalabile e ripetibile integrato perfettamente nei flussi di lavoro dell'intelligenza artificiale", ha osservato il dott. Fiano.
Automatizzando questi processi di convalida, l'IA consente ai ricercatori di concentrarsi su attività di maggior valore, come la progettazione e l'interpretazione degli studi, mantenendo al contempo il rigore richiesto per le presentazioni normative e dei soggetti pagatori.
Sfide e limiti dell'IA nelle RWE
Garantire validità e trasparenza
Sebbene l'IA offra efficienze significative, introduce anche sfide relative alla validità e alla trasparenza. I modelli di intelligenza artificiale, in particolare i modelli linguistici di grandi dimensioni (LLM), funzionano come sistemi a scatola nera, rendendo difficile capire come vengono generati determinati output.3
Derek Swiger, PharmD, MS, esperto di innovazione digitale presso Cencora, ha sottolineato l'importanza di integrare misure di sicurezza nei flussi di lavoro:
"Alla fine della giornata, gli strumenti di intelligenza artificiale generativa sono scatole nere, quindi dobbiamo essere creativi nel costruire controlli nel processo che garantiscano che i risultati siano validi e allineati con le esigenze del cliente".
Ad esempio, i ricercatori possono convalidare i dati generati dall'intelligenza artificiale confrontandoli con benchmark noti o utilizzando meccanismi di autocontrollo per garantire la coerenza. Queste misure di sicurezza sono essenziali per mantenere la fiducia nelle RWE basate sull'intelligenza artificiale.
Derek Swiger, PharmD, MS, esperto di innovazione digitale presso Cencora, ha sottolineato l'importanza di integrare misure di sicurezza nei flussi di lavoro:
"Alla fine della giornata, gli strumenti di intelligenza artificiale generativa sono scatole nere, quindi dobbiamo essere creativi nel costruire controlli nel processo che garantiscano che i risultati siano validi e allineati con le esigenze del cliente".
Ad esempio, i ricercatori possono convalidare i dati generati dall'intelligenza artificiale confrontandoli con benchmark noti o utilizzando meccanismi di autocontrollo per garantire la coerenza. Queste misure di sicurezza sono essenziali per mantenere la fiducia nelle RWE basate sull'intelligenza artificiale.
Dall'esperienza umana all'efficacia dell'IA
L'efficacia dell'IA nelle RWE dipende fortemente dall'esperienza dei suoi utenti. La creazione di prompt accurati e l'interpretazione dei risultati generati dall'intelligenza artificiale richiedono una profonda comprensione sia dei dati che del contesto di ricerca.
"Il valore dell'intelligenza artificiale in questo momento risiede nel combinare l'esperienza dei contenuti con la capacità di creare suggerimenti efficaci", ha spiegato il dottor Fiano. "È necessario sapere come guidare l'intelligenza artificiale per ottenere risultati significativi e garantire che tali risultati siano in linea con gli obiettivi dello studio".
Questo approccio human-in-the-loop sottolinea l'importanza di mantenere il pensiero critico e le competenze di dominio, anche se l'intelligenza artificiale automatizza molti aspetti della generazione di RWE.4,2
Se da un lato l'esperienza umana è fondamentale, dall'altro lo è anche l'accesso a dati di alta qualità, un problema persistente data la frequenza con cui i dati sono isolati tra le istituzioni o bloccati dietro sistemi proprietari. I modelli di apprendimento federato, che consentono ai dati di rimanere decentralizzati consentendo al contempo l'analisi collaborativa, offrono una potenziale soluzione. Tuttavia, l'implementazione di questi modelli richiede il superamento di barriere tecniche e normative.
"Il valore dell'intelligenza artificiale in questo momento risiede nel combinare l'esperienza dei contenuti con la capacità di creare suggerimenti efficaci", ha spiegato il dottor Fiano. "È necessario sapere come guidare l'intelligenza artificiale per ottenere risultati significativi e garantire che tali risultati siano in linea con gli obiettivi dello studio".
Questo approccio human-in-the-loop sottolinea l'importanza di mantenere il pensiero critico e le competenze di dominio, anche se l'intelligenza artificiale automatizza molti aspetti della generazione di RWE.4,2
Se da un lato l'esperienza umana è fondamentale, dall'altro lo è anche l'accesso a dati di alta qualità, un problema persistente data la frequenza con cui i dati sono isolati tra le istituzioni o bloccati dietro sistemi proprietari. I modelli di apprendimento federato, che consentono ai dati di rimanere decentralizzati consentendo al contempo l'analisi collaborativa, offrono una potenziale soluzione. Tuttavia, l'implementazione di questi modelli richiede il superamento di barriere tecniche e normative.
Tendenze e opportunità future
L'apprendimento federato e, più in generale, l'analisi federata stanno già rimodellando le RWE consentendo la collaborazione multi-istituzionale senza richiedere la centralizzazione dei dati a livello di paziente.
Il Dr. Fiano ha condiviso il suo punto di vista sul potenziale dell'apprendimento federato. "I framework federati consentono l'analisi di set di dati dispersi come se fossero fusi in un unico luogo, creando una coorte virtuale unificata che supera i limiti di una singola istituzione senza mai centralizzare fisicamente le cartelle cliniche dei pazienti sensibili".
Anziché raggruppare record identificabili, le architetture federate eseguono query analitiche standardizzate localmente in ogni partner dati, restituendo solo risultati aggregati o statistiche di riepilogo. La rete europea DARWIN EU ne è un esempio su larga scala. A dicembre 2025, ha avviato oltre 100 studi in 32 partner di dati che coprono circa 188 milioni di pazienti,6 tutti coordinati attraverso un approccio federato basato sul Common Data Model (CDM) OMOP.
Il Dr. Fiano ha condiviso il suo punto di vista sul potenziale dell'apprendimento federato. "I framework federati consentono l'analisi di set di dati dispersi come se fossero fusi in un unico luogo, creando una coorte virtuale unificata che supera i limiti di una singola istituzione senza mai centralizzare fisicamente le cartelle cliniche dei pazienti sensibili".
Anziché raggruppare record identificabili, le architetture federate eseguono query analitiche standardizzate localmente in ogni partner dati, restituendo solo risultati aggregati o statistiche di riepilogo. La rete europea DARWIN EU ne è un esempio su larga scala. A dicembre 2025, ha avviato oltre 100 studi in 32 partner di dati che coprono circa 188 milioni di pazienti,6 tutti coordinati attraverso un approccio federato basato sul Common Data Model (CDM) OMOP.
Questo modello è abilitato direttamente dall'armonizzazione basata sull'intelligenza artificiale tramite la tokenizzazione che preserva la privacy che consente di collegare il percorso del paziente tra set di dati disparati (richieste di risarcimento, cartelle cliniche elettroniche, mortalità, genomica) senza esporre informazioni identificabili. Inoltre, l'allineamento semantico dello schema e la mappatura CDM automatizzata riducono il tradizionale carico di estrazione, trasformazione e caricamento (ETL) di più mesi a settimane.
Un'iniziativa precedente è stata l'European Health Data & Evidence Network (EHDEN), che si è concentrata sulla raccolta di ampie informazioni e prove da dati clinici del mondo reale. Da allora il progetto è passato alla Fondazione EHDEN con sede nei Paesi Bassi, che si concentra sulla costruzione dell'infrastruttura per una rete federata in tutta Europa.7
Negli Stati Uniti, il recente cambiamento di politica della Food and Drug Administration (FDA) per accettare RWE anonimizzate per alcune richieste normative convalida ulteriormente le evidenze federate come alternativa credibile ai data warehouse centralizzati.8
Per le malattie rare o le popolazioni di nicchia in cui le singole istituzioni non dispongono di potenza statistica, l'analisi federata consente ai ricercatori di generare solide prove di efficacia comparativa mantenendo una rigorosa governance dei dati: ogni istituzione mantiene la custodia dei propri dati e il rischio di reidentificazione è mitigato attraverso controlli architetturali che separano i token dai quasi-identificatori. 9 Ad esempio, le query federate possono ora collegare dati genomici, richieste di risarcimento e registri di mortalità tra più istituzioni per studiare modelli di trattamento e risultati a lungo termine nelle malattie ultra-rare in cui i singoli siti possono avere meno di 50 pazienti, ma la rete federata raggiunge collettivamente dimensioni del campione sufficienti per l'inferenza causale e l'evidenza di livello normativo.10
Un'iniziativa precedente è stata l'European Health Data & Evidence Network (EHDEN), che si è concentrata sulla raccolta di ampie informazioni e prove da dati clinici del mondo reale. Da allora il progetto è passato alla Fondazione EHDEN con sede nei Paesi Bassi, che si concentra sulla costruzione dell'infrastruttura per una rete federata in tutta Europa.7
Negli Stati Uniti, il recente cambiamento di politica della Food and Drug Administration (FDA) per accettare RWE anonimizzate per alcune richieste normative convalida ulteriormente le evidenze federate come alternativa credibile ai data warehouse centralizzati.8
Per le malattie rare o le popolazioni di nicchia in cui le singole istituzioni non dispongono di potenza statistica, l'analisi federata consente ai ricercatori di generare solide prove di efficacia comparativa mantenendo una rigorosa governance dei dati: ogni istituzione mantiene la custodia dei propri dati e il rischio di reidentificazione è mitigato attraverso controlli architetturali che separano i token dai quasi-identificatori. 9 Ad esempio, le query federate possono ora collegare dati genomici, richieste di risarcimento e registri di mortalità tra più istituzioni per studiare modelli di trattamento e risultati a lungo termine nelle malattie ultra-rare in cui i singoli siti possono avere meno di 50 pazienti, ma la rete federata raggiunge collettivamente dimensioni del campione sufficienti per l'inferenza causale e l'evidenza di livello normativo.10
Conclusione
L'IA sta rimodellando radicalmente il panorama delle RWE, offrendo efficienze senza precedenti nel consolidamento dei dati, nella codifica, nella convalida e nella progettazione degli studi. Sebbene rimangano sfide relative alla validità, alla trasparenza e all'accesso ai dati, le opportunità offerte dall'apprendimento federato e dalla progettazione dello studio abilitata dall'intelligenza artificiale sono immense.
L'intelligenza artificiale svolgerà un ruolo sempre più importante nello sviluppo di soluzioni RWE, poiché le aziende cercano di navigare nelle complessità della generazione di evidenze e raggiungere i loro obiettivi di accesso al mercato.
L'intelligenza artificiale svolgerà un ruolo sempre più importante nello sviluppo di soluzioni RWE, poiché le aziende cercano di navigare nelle complessità della generazione di evidenze e raggiungere i loro obiettivi di accesso al mercato.
*Le fonti continuano di seguito
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Le informazioni fornite in questo articolo non costituiscono una consulenza legale. Cencora, Inc. incoraggia vivamente i lettori a rivedere le informazioni disponibili relative agli argomenti discussi e a fare affidamento sulla propria esperienza e competenza nel prendere decisioni correlate.
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Fonti
1. Verso un'intelligenza artificiale responsabile nell'assistenza sanitaria: diventare reali sui dati e le prove del mondo reale. J Am Med Inform Assoc., novembre 2025. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12626219/
2. Opportunità e sfide per l'analisi basata sull'intelligenza artificiale della RWD nella ricerca e sviluppo farmaceutica: Una prospettiva pratica, Künstliche Intelligenz, ottobre 2023. https://link.springer.com/article/10.1007/s13218-023-00809-6#:~:text=analysis%20approach,illustrate%20challenges%20and%20methodological%20considerations
3. Che cos'è l'IA a scatola nera? IBM, ottobre 2024. https://www.ibm.com/think/topics/black-box-ai
4. Verso un'intelligenza artificiale responsabile nell'assistenza sanitaria: diventare reali sui dati e sulle prove del mondo reale, J Am Med Inform Assoc., novembre 2025. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12626219/
5. Darwin UE. https://www.darwin-eu.org/
6. Punti salienti dei big data, EMA, dicembre 2025. https://ec.europa.eu/newsroom/ema/newsletter-archives/70356
7. Rete europea di dati ed evidenze sanitarie (EHDEN): Plasmare il futuro dei dati sanitari in Europa, Unione Europea. https://data.europa.eu/en/news-events/news/european-health-data-and-evidence-network-ehden-shaping-future-health-data-europe
8. La FDA elimina i principali ostacoli all'utilizzo delle evidenze del mondo reale nelle revisioni delle domande di farmaci e dispositivi, FDA, dicembre 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-eliminates-major-barrier-using-real-world-evidence-drug-and-device-application-reviews
9. Tecniche di tokenizzazione per i dati sanitari che preservano la privacy: dadi e bulloni di tokenizzazione., Front Drug Saf Regul., dicembre 2025. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41488932/
10. La privacy-by-design con l'apprendimento federato guiderà la futura ricerca sulle malattie rare, Journal of Neuromuscular Diseases, dicembre 2024. https://journals.sagepub.com/doi/10.1177/22143602241296276
