Artikkel

Hvordan digital innovasjon kan informere RWE-ledet beslutningstaking

Digitale innovasjoner endrer hvordan bransjen ikke bare utvikler nye produkter, men også støtter beslutninger om hvordan disse produktene best kan posisjoneres. 
Å bygge inn digital innovasjon i ethvert design- eller datahåndteringsinitiativ er i ferd med å bli nøkkelen til vellykket navigering i produktutvikling, regulatorisk, markedstilgang og kommersialisering. Et område av økende betydning er muligheten til å utnytte virkelige data (RWD) for å utvikle bevis fra den virkelige verden (RWE) til hvordan produkter fungerer i bredere populasjoner. RWE kan hjelpe farmasøytiske selskaper med å bedre forstå et produkts potensial, finpusse budskapene sine og engasjere seg med andre interessenter mer effektivt. 

Utnytte RWE for produktbeslutningstaking

Samspillet mellom RWE og til slutt å få en ny terapi til en pasient blir i økende grad anerkjent som et verdiforslag. RWE kan forbedre forståelsen av et legemiddels effekt og sikkerhet og potensielt gi pasienter raskere tilgang til innovative behandlinger.

Bedrifter kan bruke denne RWE til å definere markedet for produktet deres og skjære ut en nisje ved å demonstrere differensierte eller overlegne resultater til et konkurrerende produkt under noen forhold eller i spesifikke underpopulasjoner. For eksempel, hvis et produkt i onkologiområdet brukes som en andre- eller tredjelinjebehandling, kan et selskap bruke RWE som viser bedre overlevelse eller bedre livskvalitet for å demonstrere en fordel i forhold til en tradisjonell terapi. 

Mens randomiserte kontrollerte kliniske studier er gullstandarden for å evaluere sikkerhet og effektivitet, testes de på en begrenset populasjon. Når den er godkjent og en mye bredere befolkning begynner å bruke disse produktene, kommer ny informasjon frem som kan utnyttes av selskapet og av betalere i forskjellige markeder. 

RWE gir innsikt i effektiviteten av medisiner, spesielt for populasjoner som ofte er underrepresentert i kliniske studier, som barn, eldre og personer med komorbiditeter. I noen sykdomsområder er dessuten tradisjonelle kliniske studier verken gjennomførbare eller etiske, for eksempel for pasienter med livstruende eller sjeldne tilstander.1

Forstå RWE med digitale verktøy

Innovative digitale teknologier er en integrert del av å realisere det fulle potensialet til RWE.  Reisen for å forstå denne RWE begynner med å utnytte informasjon fra flere kilder, inkludert medisinske krav og faktureringsdata, elektroniske helsejournaler, pasientregistre, pasientrapporterte resultater, offentlige helsedatabaser og pasientgenererte data som fra bærbare enheter. 
For å finne ut hva disse dataene betyr, søker digitale innovatører og analytikere etter et datasett som kan svare på et spesifikt vitenskapelig spørsmål, for eksempel dataene som trengs for å posisjonere et selskaps produkt eller støtte en etikettutvidelse. Denne innsikten kan finpusses ved å utnytte kunstig intelligens (AI) og andre digitale verktøy, for eksempel for å hjelpe bedrifter med å forstå pasientatferd og forstå sykdomsprogresjon.2  

På sin side forventes betalere å bruke digitale verktøy, som AI, for å vurdere produktdata for å informere dekningsbeslutninger, produktrefusjon og pasientbehandling. Digitale verktøy som et interaktivt dashbord eller nettside kan gi betalere ikke bare dataene, men en analyse av hva det betyr, kanskje til og med la dem gå ned i spesifikke geografiske områder eller pasientpopulasjoner i stedet for bare å ha tabeller med data å sile gjennom. Dette kan potensielt gjøre det mulig å ta beslutninger på en mer informert måte.

Det er også bevegelse mot inntak og håndtering av store mengder data tidligere i den kliniske utviklingssyklusen, selv før det er bevis eller påstandsdata om den spesifikke intervensjonen, for eksempel for å identifisere pasienter med sjeldne sykdommer. Dette kan bidra til å informere om hvilke indikasjoner et selskap kan forfølge, informere produktutvikling, støtte kommunikasjon med regulatoriske myndigheter og gi betalere innsikt i hvor mye de potensielt kan betale for et produkt, avhengig av hvor mange pasienter som har en sjelden sykdom eller kreftundertype.3,4

Overvinne barrierene for å utnytte RWE

En stor ulempe med RWD er at dataene som brukes er store, spredte og rotete. Mye av det er påstandsdata og er som sådan ikke designet for forskning og må ryddes opp før dataanalysen kan begynne. Digitale verktøy eller sofistikerte metoder er nøkkelen til å gjøre det mulig å innta, transformere og administrere disse dataene, og krever ideelt sett et skydatabehandlingsmiljø som støtter agnostiske data som kan inntas raskt. Med de riktige verktøyene på plass kan dataforskere og helseforskere gjennomgå datafunn mot spesifikke vitenskapelige spørsmål og tilby strategiske tilnærminger for å hjelpe bedrifter med å forstå dataene. 
En annen viktig faktor er det bredere komfortnivået ved å bruke digitale verktøy for å analysere RWE-pasientdata. Selskaper må føle seg trygge på at de ikke bryter regulatoriske retningslinjer, og per nå er det utilstrekkelig veiledning til å gi selskaper den tilliten. 

Reguleringsmyndigheter jobber med å gi større klarhet om RWE. Det europeiske legemiddelkontoret (EMA) ga ut sin rapport om et RWE-rammeverk for å støtte beslutningstaking, og vurderte erfaringer med bruk av RWD for å støtte regulatoriske beslutninger.5 Food and Drug Administration (FDA) har utstedt flere veiledninger om bruk av RWE og RWD for å støtte regulatorisk tilsyn.6 Det er likevel fortsatt behov for mer veiledning rundt hvordan digitale verktøy kan og bør brukes til å analysere pasientdata. 

Betalere og organer for metodevurdering (HTA) begynner også å sette større fokus på RWE og bruk av verktøy som AI for evidensgenerering. Storbritannias National Institute for Health and Care Excellence (NICE) publiserte et evidensrammeverk i den virkelige verden i lys av den viktige rollen RWD spiller for å forstå hvordan omsorg leveres, pasientenes opplevelse og den bredere effekten av intervensjoner.7 

NICE har også utstedt en posisjonserklæring om bruk av AI i bevisgenerering, og fremhever både den viktige rollen AI sannsynligvis vil spille for å bidra til å informere NICE-beslutninger, samt bekymringer rundt hensiktsmessighet, åpenhet og pålitelighet.8 I sin anmeldelse sier NICE: «Data fra den virkelige verden kan i økende grad egne seg til bruk av AI-tilnærminger etter hvert som tilgjengeligheten og standardiseringen av store datasett som gjenspeiler rutinemessig omsorg og virkelige populasjoner forbedres. AI-tilnærminger har flere potensielle roller for å støtte bevis fra den virkelige verden på tvers av en rekke stadier av bevisgenerering."

McKinsey utforsket nylig den viktige rollen AI kan spille i refusjon ved å senke medisinske og administrative kostnader for betalere, men bemerket imidlertid at få så langt har grepet muligheten til å utnytte AI.9

Fremme målene til RWE i 2025

Til tross for usikkerheten får bruk av RWE og AI for å gjøre det mulig for betalere å ta bedre informerte beslutninger gjennomslag og vil sannsynligvis se større interesse i året som kommer.

Både betalere og farmasøytiske selskaper vil sannsynligvis forplikte seg til større samarbeid eller åpenhet, og dra nytte av digitale løsninger som skystøtteplattformer for å dele data. Dette vil tillate farmasøytiske selskaper å få tilgang til store databaser i bytte mot å la helsevesenet se hvordan de bruker disse dataene, og muligens til og med resultater fra bruken av disse dataene. Videre tilbyr de verktøy som kan hjelpe mindre helsesystemer, for eksempel regionale sykehus, med å få innsikt på bakken og ta informerte beslutninger om formularer for pasientpopulasjonene. Et slikt trekk vil gå langt for å støtte tilgang til medisiner for ofte underbetjente pasienter. 

Om ekspertene våre:

Derek Swiger, PharmD, MS er assisterende direktør i Cencoras Global Consulting Services Digital Innovation-team og fungerer som forretningspartner for digital innovasjon for Market Access and Healthcare Consulting Value Delivery Center.

Ryan Fiano, Ph.D., MPH er assisterende direktør i Real-World Evidence-teamet hos Cencora. Han gir ekspertise innen helseøkonomi og resultatforskningsstudier gjennom kunnskap om datahåndtering, forskningsdesign, dataanalyse og tolkning, biostatistikk, maskinlæring og vitenskapelig skriving.

Derek Swiger
Assisterende direktør, digital innovasjon, Cencora
Ryan Fiano
Assisterende direktør, virkelighetsbevis, Cencora
Informasjonen i denne artikkelen utgjør ikke juridisk rådgivning. Cencora, Inc. oppfordrer leserne på det sterkeste til å gjennomgå tilgjengelig informasjon relatert til emnene som diskuteres i denne artikkelen, og til å stole på sin egen erfaring og ekspertise når de tar beslutninger relatert til dette. 
Referanser:
 1. En systematisk gjennomgang av evidens fra den virkelige verden (RWE) som støtter nye godkjenninger av legemidler og biologiske lisenssøknader i sjeldne sykdommer, Orphanet Journal of Rare Diseases, mars 2024. https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-024-03111-2 
 2. Utviklingen av bevis fra den virkelige verden til en ekte ende-til-ende-evne, Deloitte Insights. https://www2.deloitte.com/content/dam/insights/articles/us175115_chs_rwe-report/DI_CHS_RWE.pdf 
 3. Bruk av evidens fra den virkelige verden for å drive legemiddelutviklingsstrategi og informere om design av kliniske studier, klinisk farmakologi og terapi, 2021. https://ascpt.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/cpt.2480 
 4. Bevis fra den virkelige verden for å støtte regulatoriske innsendinger: En landskapsgjennomgang og vurdering av brukstilfeller, Clin Transl Sci., august 2024.  https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11295294/#:~:text=Overall%2C%20RWE%20is%20utilized%20in,RWE%20in%20regulatory%20decision%E2%80%90making. 
 5. Evidensrammeverk fra den virkelige verden for å støtte EUs regulatoriske beslutningstaking, EMA/HMA, februar 2023 til februar 2024. https://www.ema.europa.eu/system/files/documents/report/real-world-evidence-framework-support-eu-regulatory-decision-making-2nd-report-exper_en_0.pdf 
 6. Bevis fra den virkelige verden, FDA. https://www.fda.gov/science-research/science-and-research-special-topics/real-world-evidence 
 7. NICE virkelighetsbasert evidensrammeverk, juni 2022. Oversikt | NICE-rammeverk for evidens i den virkelige verden | Veiledning | HYGGELIG
 8. Bruk av kunstig intelligens i bevisgenerering: FIN posisjonserklæring. Bruk av kunstig intelligens i bevisgenerering: NICE posisjonserklæring | Vårt forskningsarbeid | Hva vi gjør | Om | HYGGELIG
 9. AI-muligheten: Hvordan betalere kan fange det nå, McKinsey, juni 2024. https://www.mckinsey.com/industries/healthcare/our-insights/the-ai-opportunity-how-payers-can-capture-it-now 

 

Related resources

Webinar

Egnet for formålet RWD: En integrert del av bevisplanlegging
Lær mer

Webinar

Hvordan nå kunder og skjære gjennom støyen
Lær mer

Artikkel

Utnytte RWE for å støtte beslutninger om markedsadgang
Lær mer

Vi hjelper deg gjerne

Ta kontakt med teamet vårt i dag for å lære mer om hvordan Cencora bidrar til å skape fremtidens helsevesen.

Cencora.com tilbyr automatiserte oversettelser for å hjelpe deg med å lese nettstedet på andre språk enn engelsk. Mye arbeid er lagt ned i disse oversettelsene for å gjøre dem nøyaktige, men ingen automatisert oversettelse er perfekt, og slike oversettelser er heller ikke ment å erstatte menneskelige oversettere. Disse oversettelsene leveres som en tjeneste til brukere av Cencora.com og leveres «som de er». Det gis ingen garanti av noe slag, verken uttrykt eller underforstått, med hensyn til nøyaktigheten, påliteligheten eller riktigheten av noen av disse oversettelsene som er gjort fra engelsk til andre språk. Det kan hende at noen typer innhold (som bilder, videoer, Flash osv.) er unøyaktig oversatt på grunn av begrensningene i oversettelsesprogramvaren.

Eventuelle avvik eller forskjeller som oppstår ved oversettelse av dette innholdet fra engelsk til et annet språk, er ikke bindende og har ingen juridisk virkning for samsvar, håndhevelse eller andre formål.  Kontakt oss dersom du oppdager feil. Se den engelske versjonen av siden dersom du er i tvil om hvorvidt informasjonen i disse oversettelsene er nøyaktig.