Artikel

Interview: Opname van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) en andere door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO's) in de Amerikaanse labels van de Food and Drug Administration (FDA)

  • Sarah Cadarette, MPH

Ontdek inzichten van ISPOR US 2025

Een gesprek met Sarah Cadarette

Vooruitlopend op de ISPOR-bijeenkomst van 2025 hadden we de gelegenheid om te spreken met Sarah Cadarette, Associate Director, Evidence Generation & Value Communications, om haar poster Inclusion of Health-Related Quality of Life (HRQoL) and Other Patient-Reported Outcomes (PRO's) in the United States Food and Drug Administration (FDA) Labels on patient-reported outcomes (PRO's) en hun aanwezigheid op FDA-labels te bespreken. Sarah deelde haar inzichten en bevindingen en wierp licht op het belang van PRO's in klinische onderzoeken en medicijnetikettering. Malia Gill, Brittany Galloway, Nicole Fusco, Maria Koufopoulou en Erika Wissinger dienden als co-auteurs.

Wat inspireerde dit onderzoek?

Sarah Cadarette: De inspiratie voor dit onderzoek kwam voort uit de groeiende belangstelling voor patiëntgerapporteerde uitkomsten (PRO's) in het afgelopen decennium, met name in de Verenigde Staten, waar ze historisch gezien geen belangrijk aandachtspunt zijn geweest voor regelgevende beslissingen. Mijn team komt regelmatig vragen tegen over PRO's en kwaliteit van leven tijdens literatuuronderzoek. Dit bracht ons ertoe te onderzoeken of deze uitkomsten worden geëvalueerd in registratieonderzoeken en of ze zich vertalen naar FDA-labels, die cruciaal zijn voor zorgverleners en patiënten. Het onderzoek was gericht op het begrijpen van de rol van PRO's in verschillende therapeutische gebieden en hoe ze worden waargenomen in regelgevende contexten. 

Was er een hypothese die door het onderzoek werd bevestigd?

Sarah Cadarette: Hoewel er geen formele hypothese was, hadden we terecht verwacht dat er niet veel vertegenwoordiging van PRO's op FDA-labels zou zijn. Deze veronderstelling werd bevestigd door ons onderzoek, met name in de therapeutische gebieden die voor het onderzoek waren gekozen. Het team overwoog een reeks aandoeningen, waaronder reumatoïde artritis, astma en niet-kleincellige longkanker (NSCLC), om het spectrum te bestrijken van waar PRO's klinisch belangrijk zijn. De verwachting was dat reumatoïde artritis de meeste PRO's zou vertonen, terwijl NSCLC de minste zou laten zien. Dit kwam overeen met hun bevindingen. 
meeting

Wat zijn de belangrijkste conclusies van uw onderzoek?

Sarah Cadarette: Uit ons onderzoek bleek dat er een aanzienlijke verscheidenheid is in de tools die worden gebruikt voor PRO's in verschillende onderzoeken, vooral in de context van niet-kleincellige longkanker (NSCLC). Er waren echter niet veel labels die PRO's bevatten, wat enigszins te verwachten was. De studie benadrukte het belang van het overwegen van PRO's tijdens de vroege planningsfasen van klinische onderzoeken, omdat ze steeds belangrijker worden voor verschillende belanghebbenden voor het meten van resultaten zoals werkzaamheid bij aandoeningen zoals reumatoïde artritis. De bevindingen onderstrepen de noodzaak van consistentie bij het gebruik van PRO's tussen geneesmiddelen om betere vergelijkingen mogelijk te maken. 

Was er iets in het onderzoek dat verrassend was, dat je niet had verwacht, dat je ontdekte?

Sarah Cadarette: Een verrassend element in het onderzoek was de verscheidenheid aan tools die werden gebruikt voor PRO's in NSCLC-onderzoeken. Hoewel er niet veel labels waren met PRO's, was de diversiteit in de gebruikte tools groter dan verwacht. Deze onverwachte bevinding suggereert dat hoewel PRO's misschien niet prominent op etiketten staan, ze tot op zekere hoogte in proefontwerpen worden overwogen. Deze variëteit duidt op een bredere interesse in het verkennen van verschillende methoden om patiëntervaringen vast te leggen, zelfs als deze nog niet worden weerspiegeld in etiketteringspraktijken. 

Wat zijn de volgende stappen uit dit onderzoek?

Sarah Cadarette: Dit onderzoek is een waardevol hulpmiddel voor het plannen van klinische proeven en het ontwikkelen van plannen voor het genereren van bewijsmateriaal. Door te begrijpen welke PRO's eerder zijn gebruikt en hun aanwezigheid op etiketten, kan biofarmaceutica hun onderzoeken beter ontwerpen om relevante resultaten op te nemen. Dit onderzoek dient ook als een landschapsbeoordeling en biedt inzicht in de soorten PRO's die nuttig kunnen zijn om in toekomstige onderzoeken op te nemen. De volgende stappen zijn het gebruik van deze bevindingen om te helpen bij de strategische planning van onderzoeksprogramma's, zodat PRO's effectief worden geïntegreerd in de ontwikkelingsprocessen van geneesmiddelen. 

 

Citaten die relevant zijn voor de hierin beschreven inhoud zijn te vinden op de hier genoemde poster. Lezers dienen alle beschikbare informatie met betrekking tot de hierin genoemde onderwerpen te bekijken en te vertrouwen op hun eigen ervaring en expertise bij het nemen van beslissingen die daarmee verband houden.

 

Neem contact op met ons team

Ons ervaren team van waarde-experts creëert op basis van bewijsmateriaal, beleidsinzichten en marktinformatie effectieve strategieën voor toegang tot wereldwijde markten. We maken u wegwijs in de complexe wereld van de gezondheidszorg in verschillende delen van de wereld. Neem contact op om te ontdekken hoe we uw doelen kunnen ondersteunen.

Related resources

Artikel

RAPS Convergence 2025: Transparency, Trust, and Resilience in Regulatory Science
Meer informatie

Artikel

The complex path to meeting promotional materials requirements in Europe
Meer informatie

Artikel

The critical role of industry in the PMS and master data
Meer informatie

Cencora.com biedt geautomatiseerde vertalingen om te helpen bij het lezen van de website in andere talen dan het Engels. Voor deze vertalingen zijn redelijke inspanningen geleverd om een nauwkeurige vertaling te leveren, maar geen enkele geautomatiseerde vertaling is perfect en is ook niet bedoeld om menselijke vertalers te vervangen. Deze vertalingen worden aangeboden als een service aan gebruikers van Cencora.com en worden geleverd 'in de huidige staat'. Er wordt geen enkele garantie gegeven, expliciet of impliciet, met betrekking tot de nauwkeurigheid, betrouwbaarheid of juistheid van deze vertalingen die vanuit het Engels in een andere taal zijn gemaakt. Sommige inhoud (zoals afbeeldingen, video's, Flash, enz.) wordt mogelijk niet nauwkeurig vertaald vanwege de beperkingen van de vertaalsoftware.

Eventuele discrepanties of verschillen die ontstaan bij het vertalen van deze inhoud van het Engels naar een andere taal zijn niet bindend en hebben geen rechtsgevolgen voor naleving, handhaving of enig ander doel. Als er fouten worden vastgesteld, neem dan contact met ons op . Als er vragen rijzen met betrekking tot de juistheid van de informatie in deze vertalingen, raadpleeg dan de Engelse versie van de pagina.