Článek

Rozhovor: Zahrnutí kvality života související se zdravím (HRQoL) a dalších výsledků hlášených pacientem (PRO) do štítků Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv Spojených států amerických (FDA)

  • Sarah Cadarette, MPH

Seznamte se s postřehy z ISPOR US 2025

Rozhovor se Sarah Cadarette

V očekávání setkání ISPOR v roce 2025 jsme měli příležitost hovořit se Sarah Cadarette, zástupkyní ředitele, Evidence Generation & Value Communications, abychom prodiskutovali její poster Inclusion of Health-Related Quality of Life (HRQoL) and Other Patient-Reported Outcomes (PROs) in the United States Food and Drug Administration (FDA) Labels on patient-reported outcomes (PROs) a jejich přítomnost na štítcích FDA. Sarah se podělila o své postřehy a zjištění a osvětlila důležitost PRO v klinických studiích a označování léků. Jako spoluautorky se podílely Malia Gill, Brittany Galloway, Nicole Fusco, Maria Koufopoulou a Erika Wissinger.

Co bylo inspirací pro tento výzkum?

Sarah Cadarette: Inspirace pro tento výzkum pramenila z rostoucího zájmu o výsledky hlášené pacienty (PRO) v posledním desetiletí, zejména ve Spojených státech, kde historicky nebyly hlavním cílem regulačních rozhodnutí. Můj tým se při rešerších literatury často setkává s otázkami týkajícími se výhod a kvality života. To nás vedlo k tomu, abychom prozkoumali, zda jsou tyto výsledky hodnoceny v registračních studiích a zda se promítají do označení FDA, které je zásadní pro poskytovatele zdravotní péče a pacienty. Cílem výzkumu bylo porozumět roli PRO v různých terapeutických oblastech a tomu, jak jsou vnímány v regulačním kontextu. 

Byla nějaká hypotéza, která se výzkumem potvrdila?

Sarah Cadarette: I když neexistovala žádná formální hypotéza, správně jsme předpokládali, že na štítcích FDA nebude mnoho zastoupení PRO. Tento předpoklad byl potvrzen naším výzkumem, zejména v terapeutických oblastech vybraných pro studii. Tým zvažoval řadu stavů, včetně revmatoidní artritidy, astmatu a nemalobuněčného karcinomu plic (NSCLC), aby pokryl spektrum míst, kde jsou PRO klinicky důležité. Očekávalo se, že revmatoidní artritida bude vykazovat nejvíce PRO, zatímco NSCLC bude vykazovat nejméně. To bylo v souladu s jejich zjištěními. 
meeting

Jaké jsou klíčové poznatky z vašeho výzkumu?

Sarah Cadarette: Náš výzkum ukázal, že existuje významná rozmanitost v nástrojích používaných pro PRO v různých studiích, zejména v souvislosti s nemalobuněčným karcinomem plic (NSCLC). Labelů, které by obsahovaly PRO, však nebylo mnoho, což se tak nějak očekávalo. Studie zdůraznila důležitost zvažování PRO během raných fází plánování klinických studií, protože jsou stále důležitější pro různé zúčastněné strany pro měření výsledků, jako je účinnost u stavů, jako je revmatoidní artritida. Zjištění zdůrazňují potřebu konzistentnosti při používání PRO napříč léky, aby se usnadnilo lepší srovnání. 

Bylo ve výzkumu něco, co vás překvapilo, co jste nečekali, co jste zjistili?

Sarah Cadarette: Jedním z překvapivých prvků ve výzkumu byla rozmanitost nástrojů používaných pro PRO ve studiích NSCLC. Ačkoli nebylo mnoho značek včetně PRO, rozmanitost použitých nástrojů byla větší, než se očekávalo. Toto neočekávané zjištění naznačuje, že i když PRO nemusí být viditelně uvedeny na štítcích, jsou do určité míry zvažovány ve zkušebních návrzích. Tato rozmanitost naznačuje širší zájem o zkoumání různých metod pro zachycení zkušeností pacientů, i když se ještě neodrážejí v postupech označování. 

Jaké jsou další kroky tohoto výzkumu?

Sarah Cadarette: Tento výzkum je cenným nástrojem pro plánování klinických studií a vývoj plánů generování důkazů. Pochopením toho, jaké PRO byly dříve použity a jejich přítomnost na štítcích, může biofarmaceutický průmysl lépe navrhnout své studie tak, aby zahrnovaly relevantní výsledky. Tento výzkum také slouží jako hodnocení krajiny a nabízí vhled do typů PRO, které by mohlo být přínosné zahrnout do budoucích studií. Další kroky zahrnují využití těchto zjištění jako pomůcku při strategickém plánování studijních programů, což zajistí, že PRO budou účinně integrováni do procesů vývoje léčiv. 

 

Citace relevantní k obsahu popsanému v tomto dokumentu jsou uvedeny na zde uvedeném plakátu. Čtenáři by si měli přečíst všechny dostupné informace týkající se zde uvedených témat a při rozhodování s nimi se spolehnout na své vlastní zkušenosti a odborné znalosti.

 

Spojte se s naším týmem

Náš tým špičkových odborníků se zaměřuje na přetváření důkazů, poznatků z analýz politik a informací o trhu v účinné strategie přístupu na globální trh. Dovolte nám, abychom vám pomohli s jistotou se orientovat v dnešním složitém prostředí zdravotní péče. Ozvěte se nám a zjistěte, jak můžeme podpořit dosažení vašich cílů.

Related resources

Článek

RAPS Convergence 2025: Transparency, Trust, and Resilience in Regulatory Science
Zjistěte více

Článek

The complex path to meeting promotional materials requirements in Europe
Zjistěte více

Článek

The critical role of industry in the PMS and master data
Zjistěte více

Cencora.com poskytuje automatické překlady, které pomáhají při čtení webových stránek v jiných jazycích než v angličtině. U těchto překladů jsme vynaložili značné úsilí k zajištění jejich přesného znění, nicméně žádný automatizovaný překlad není dokonalý ani není určen k tomu, aby nahradil osobu překladatele. Tyto překlady jsou poskytovány jako služba uživatelům stránek Cencora.com a jsou poskytovány „tak, jak jsou“. Není poskytována žádná záruka jakéhokoli druhu, ani výslovná, ani předpokládaná, ohledně přesnosti, spolehlivosti nebo správnosti jakéhokoli z těchto překladů z angličtiny do jiného jazyka. Některý obsah (například obrázky, videa, Flash atd.) nemusí být přesně přeložen kvůli omezeným možnostem překladatelského softwaru.

Jakékoli nesrovnalosti nebo rozdíly vzniklé při překladu tohoto obsahu z angličtiny do jiného jazyka nejsou závazné a nemají žádný právní účinek pro dodržování předpisů, vymáhání nebo jakýkoli jiný účel. Pokud zjistíte nějaké chyby, kontaktujte nás. Pokud budete mít jakékoli dotazy týkající se přesnosti informací obsažených v těchto překladech, podívejte se na anglickou verzi stránky.