Avanzar en los cambios en las políticas sanitarias de EE. UU. y la UE: equilibrar la sostenibilidad, la innovación y el acceso de los pacientes en la era de la IRA y la ETS de la UE

La atención sanitaria se encuentra en un punto de inflexión en Estados Unidos y Europa, marcado por la introducción de nuevas políticas destinadas a mantener la sostenibilidad de los sistemas sanitarios al tiempo que se equilibra la innovación y se garantiza el acceso de los pacientes a los medicamentos esenciales. En Estados Unidos, la Ley de Reducción de la Inflación (IRA, por sus siglas en inglés) introducirá reformas significativas destinadas a controlar los precios de los medicamentos y reducir los gastos de bolsillo de los pacientes. Mientras tanto, en Europa, el Reglamento de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA) de la UE está a punto de adoptarse cada vez más para racionalizar y mejorar la eficiencia en la toma de decisiones sobre el valor clínico de las nuevas tecnologías sanitarias. Pero, ¿cuáles son las implicaciones de estas políticas para las partes interesadas, incluidas las empresas biofarmacéuticas, los proveedores de atención sanitaria, los pagadores y los pacientes? ¿Cómo pueden estas partes interesadas avanzar y navegar por este panorama en evolución?

"Hoy en día, nos encontramos en la intersección de la evolución de las políticas sanitarias, donde la comprensión de las implicaciones de estos cambios es primordial. En este panorama en rápida evolución, no se trata solo de adaptarse; Se trata de anticiparse, elaborar estrategias y, en última instancia, mantenerse a la vanguardia. Las decisiones que tomemos hoy darán forma al acceso y la prestación de atención sanitaria en los años venideros". Corey Ford, Cencora, ISPOR 2024

Estas poderosas palabras de Corey Ford (Cencora, EE. UU.) prepararon el escenario para la sesión de 60 minutos, 'Mantenerse a la vanguardia: Navegar por los cambios de políticas y garantizar el acceso de los pacientes en la era de la IRA y la ETS de la UE' en ISPOR 2024, donde los expertos ofrecieron un debate perspicaz sobre las complejidades de estas dos áreas fundamentales. Moderada por Ford, la sesión contó con la participación de Michael Drummond (Universidad de York, Reino Unido), Casper Paardekooper (Vintura, parte de Cencora, Países Bajos) y Kimberly Westrich (Consejo Nacional Farmacéutico, EE. UU.), quienes debatieron sobre las complejidades, los objetivos, los plazos y los desafíos asociados con estas reformas.

Consideraciones para las partes interesadas a raíz de la implementación de la IRA

En primer lugar, Kimberly Westrich explicó tres componentes incluidos en la IRA relacionados con las disposiciones sobre los precios de los medicamentos que pretenden, en parte, mejorar algunas de las barreras financieras a las que se enfrentan los pacientes:

1. Reformas al programa de la Parte D de Medicare, que incluyen un límite en los costos de bolsillo (OOP, por sus siglas en inglés), costos compartidos para las vacunas de la Parte D y un costo de $35 por la insulina
2. Nuevas sanciones por aumentos en los precios de los medicamentos que superen la inflación : las empresas deben pagar un reembolso obligatorio si los precios de los medicamentos aumentan más rápido que la inflación para ciertos medicamentos de la Parte B y la Parte D
3. Programa de Negociación de Precios de Medicamentos de Medicare: Medicare negociará los precios de ciertos medicamentos de marca de Medicare Parte B y Parte D de una sola fuente directamente con las compañías

Westrich compartió varias preocupaciones relacionadas con la implementación de estas disposiciones, que ya están en marcha. Los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS, por sus siglas en inglés) se están moviendo "a toda máquina" a pesar de una falta real de claridad en la guía para las partes interesadas, que están entrando en un "territorio inexplorado". Como muchos han proclamado, esto podría conducir a varias consecuencias no deseadas, que Westrich esbozó.

En primer lugar, los CMS pueden seleccionar medicamentos recetados de moléculas pequeñas elegibles para la negociación del precio de los medicamentos de Medicare tan pronto como 7 años después de que la FDA los apruebe. Este momento puede desalentar la investigación de resultados posterior a la aprobación (en particular la evidencia [RWE] del mundo real) y potencialmente limitar la innovación futura, lo que genera preocupaciones sobre la reducción de las indicaciones de los medicamentos de moléculas pequeñas. Otra preocupación se relaciona con el acceso de los pacientes a los medicamentos, lo que podría provocar retrasos para las poblaciones vulnerables en la obtención de los tratamientos necesarios. Además, puede haber un aumento en la gestión de la utilización por parte de los pagadores, lo que refleja los incentivos adversos creados por el cambio de responsabilidades financieras. Por último, existe una preocupación con respecto a la experiencia del paciente y cómo se incorporan las preferencias del paciente en la toma de decisiones de atención médica. Inicialmente, durante el comienzo de la negociación del precio de los medicamentos de Medicare, hubo una falta de participación sustancial de los pacientes a pesar de las "sesiones de escucha". Existe una oportunidad significativa para mejorar el proceso en el futuro y priorizar la participación del paciente, pero aún no está claro cómo los CMS incorporarán los datos de la experiencia del paciente y las preferencias del paciente en las evaluaciones.

Comprensión de la ETS de la UE y de la evaluación clínicaconjunta

Michael Drummond, un líder de opinión ampliamente reconocido en el campo, proporcionó a la audiencia los antecedentes de la evaluación clínica conjunta (JCA) en la UE. Promulgado por el Parlamento Europeo y el Consejo de la UE en enero de 2022, el Reglamento sobre ETS de la UE abarca dos medidas clave destinadas a reformar los procesos de ETS en la UE, incorporando consultas científicas conjuntas junto con la JCA. La JCA, que se lleva a cabo en paralelo con la autorización de comercialización de la EMA, aborda las diferentes necesidades de evidencia en materia de HTA frente a la aprobación de comercialización, con el objetivo de armonizar los procesos en toda la UE, evitar la duplicación de esfuerzos y acelerar el acceso de los pacientes, especialmente en los Estados miembros de HTA menos activos. Drummond enfatizó el enfoque de la JCA en la efectividad comparativa, mientras que la evaluación de precios y valor sigue siendo responsabilidad de los estados miembros individuales.

En la actualidad, la JCA se encuentra en fase de preparación, con el Grupo de Coordinación de los Estados miembros sobre ETS (HTACG), compuesto por un miembro de cada país de la UE, encargado de la orientación formal y metodológica, así como de la formación de una red de partes interesadas. El 12 de enero de 2025 marca la implementación obligatoria de la JCA para los nuevos medicamentos oncológicos y ATMP, pasando a los medicamentos huérfanos en 2028 y todos los medicamentos y algunos dispositivos médicos de alto riesgo a partir de 2030.

En general, Drummond apoyó el componente JCA de la regulación de la UE, pero, al igual que Westrich, destacó varios desafíos para las empresas biofarmacéuticas en la implementación de los cambios. La JCA incluye varios plazos difíciles, incluida la necesidad de publicar los borradores de los informes de la JCA dentro de los 30 días posteriores a la autorización de comercialización de la Comisión Europea (CE). Las empresas solo tendrán hasta 100 días entre la confirmación de la población, la intervención, los comparadores y los resultados (PICO) utilizados para definir el alcance de la JCA y la presentación del expediente. También se espera que la multiplicidad prevista de PICOS procedentes de los 27 Estados miembros de la UE impulse la preparación temprana de los análisis estadísticos necesarios. Drummond también señaló que había una sensación de participación mínima en el proceso, atribuida a la participación limitada de los fabricantes en el proceso de exploración, que solo consistió en una reunión de "explicación". Además, no se han compartido los requisitos individuales de PICO de los estados miembros, y no está claro cómo participarán los pacientes y las organizaciones clínicas. También existe un reto para las empresas en cuanto a una alta transparencia en el proceso, especialmente en lo que respecta al intercambio de materiales de fabricación. Esta demanda se ve incrementada por el ajustado plazo de solo 7 días asignados para verificar los hechos del informe y redactar cualquier información comercialmente sensible antes de su publicación en el informe público. Además, el proceso para impugnar la publicación de material confidencial sigue sin estar claro.

Alinear los objetivos clave de las políticas sanitariasen toda Europa

Sobre la base de estas ideas, Casper Paardekooper analizó los objetivos clave de la ETS de la UE junto con otros desarrollos estratégicos de la política sanitaria en Europa, incluida la revisión de la legislación farmacéutica general (LGP) de la UE. El Parlamento Europeo adoptó propuestas de reforma de la LGP en abril de 2024, lo que supone la primera revisión importante del entorno regulador de los medicamentos de la UE en más de dos décadas. Paardekooper destacó los vínculos entre la HTA de la UE y la reforma de la GPL, señalando sus objetivos compartidos de mejorar el acceso de los pacientes a medicamentos innovadores, fomentar la solidaridad regional y acelerar la disponibilidad de nuevos medicamentos en Europa.

"Un paciente en Bulgaria no debería ser diferente de un paciente en Alemania. Todos deberían tener acceso igualitario y oportuno a medicamentos innovadores". Casper Paardekooper, Vintura, parte de Cencora, ISPOR 2024

Ambas políticas también están vinculadas por sus exigentes plazos. Michael Drummond explicó que la JCA debe publicarse dentro de los 30 días siguientes a la autorización de comercialización de las CE. Del mismo modo, la reforma de la GPL propone reducir el plazo de aprobación de la EMA de 210 a 180 días, lo que requiere acciones más rápidas tanto por parte de los evaluadores como de las empresas.

Paardekooper se hizo eco del apoyo de Drummond a la JCA, beneficiando particularmente a los países con procesos de ETS menos establecidos. Destacó que esta iniciativa ha llevado a varios países, entre ellos España, a revisar sus procedimientos locales de ETS. Además, señaló una tendencia creciente de colaboraciones entre países, como las evaluaciones económicas de los países nórdicos, lo que indica un posible movimiento hacia evaluaciones y negociaciones económicas más centralizadas en Europa.

Estrategias para aliviar las consecuencias no deseadas de la implementación de la IRA

Kimberly Westrich ofreció tres enfoques a los CMS para mitigar cualquier consecuencia no deseada:

1. Mejorar la transparencia para proporcionar más detalles sobre cómo CMS utilizará la información.
2. Aprovechar las lecciones aprendidas de otras agencias, organismos de ETS y colaboradores de investigación que han lidiado previamente con estos problemas
3. Formalizar el proceso de participación del paciente para garantizar que las prioridades del paciente se integren de manera efectiva en el proceso de implementación, lo que tendrá un impacto significativo en la toma de decisiones

Corey Ford aportó la perspectiva biofarmacéutica, sugiriendo cómo las empresas pueden superar estos retos a corto y largo plazo. Para aquellas compañías con medicamentos seleccionados para la negociación de precios de medicamentos de Medicare, solo tienen 1 mes para enviar datos a los CMS, incluida información detallada sobre la dosis de medicamentos, precios, costos de investigación y desarrollo y comparaciones con alternativas terapéuticas. Las comunicaciones médicas existentes, como los expedientes de AMCP, deben aprovecharse en lugar de "reinventar la rueda". Ford expresó su esperanza de que una vez que los CMS publiquen los precios negociados para los 10 medicamentos seleccionados para la negociación de precios de medicamentos de Medicare en septiembre de 2024, se obtengan información valiosa para futuras negociaciones.

Ford enfatizó la importancia de que las empresas analicen sus productos preclínicos y de desarrollo temprano para comprender el impacto de la IRA en la innovación y las carteras. Sugirió abordar preguntas clave sobre qué indicaciones y poblaciones de pacientes perseguir y en qué geografías centrarse, teniendo en cuenta las importantes presiones gubernamentales sobre los precios que ahora prevalecen en los EE. UU., como las de la UE. La realización de estos análisis y evaluaciones del valor actual neto es crucial para tomar decisiones informadas a largo plazo sobre el enfoque de la cartera.

Ford subrayó que, además de las negociaciones sobre los precios de los medicamentos de Medicare, las reformas al programa de la Parte D de Medicare también merecen atención debido a sus posibles implicaciones. Señaló que estas reformas podrían aumentar los pasivos financieros de los planes de la Parte D, intensificando la competencia en el mercado. En consecuencia, los productos, especialmente los que no pertenecen a las clases protegidas, deben demostrar claramente su valor para destacar. Desde la pandemia, es cada vez más importante interactuar con los pagadores de forma eficaz, tanto en persona como a través de plataformas sólidas que muestren mensajes de valor. Además, destacó la importancia de considerar la posible necesidad de un Programa de Apoyo al Paciente dentro del rediseño de la Parte D, ya que muchos programas de asistencia al paciente son una parte importante del mismo. La reevaluación de los criterios de apoyo es crucial para garantizar que los pacientes reciban la asistencia adecuada.

Kimberly Westrich destacó algunas de las investigaciones del Consejo Nacional Farmacéutico, que encontró que el rediseño de la Parte D podría dar lugar a planes que implementen cada vez más requisitos de gestión de la utilización, lo que va en contra de la intención de proporcionar un mayor acceso de los pacientes a los tratamientos. Westrich señaló que en el borrador actualizado de la guía publicado por los CMS a principios de mayo de 2024, los CMS revisaron su lenguaje para indicar que están monitoreando algunas de estas posibles implicaciones.

Consideraciones para las partes interesadas en la anticipación de la ETS de la UE y sus paralelismos con la IRA

Al igual que la IRA, Michael Drummond explicó que la ETS de la UE es un proceso complicado con el que deben lidiar las partes interesadas, especialmente porque hay 27 Estados miembros de la UE que deciden sobre el acceso al mercado de un producto. La primera cuestión es cómo responderán los Estados miembros a la ECA. Algunos pueden aceptarlo como la mejor interpretación de la evidencia clínica y proceder a negociaciones de acceso al mercado con las empresas; Sin embargo, es posible que otros no estén de acuerdo con la evidencia de la evaluación y prefieran centrarse, por ejemplo, solo en comparaciones clínicas directas o en explorar los efectos en diferentes poblaciones de pacientes, lo que posiblemente conduzca a que las empresas necesiten esfuerzos adicionales.

Otra preocupación es qué factores están acelerando o dificultando el acceso a los mercados. Una evaluación clínica más racionalizada y armonizada podría acelerar el acceso, especialmente en los países que carecen de capacidad de ETS; Sin embargo, el principal obstáculo en muchos países son las limitaciones financieras. No es realista esperar que un país con un PIB per cápita bajo iguale los niveles de acceso de una nación más rica como Alemania. La UE está examinando estas cuestiones. Si bien es posible que la JCA no perjudique el acceso de los pacientes, su eficacia para acelerarla significativamente sigue siendo incierta.

Casper Paardekooper destacó dos factores adicionales que las partes interesadas deben considerar, trazando paralelismos con los desafíos planteados por la IRA. Señaló que, si bien la intervención y las poblaciones en los PICO están bien definidas, los comparadores y los resultados a menudo no lo están. La RWE se puede utilizar para aclarar estos aspectos sin necesidad de investigación adicional, reduciendo así la carga de datos de las empresas que deben proporcionar pruebas de las vías de tratamiento en varios países para el expediente de la JCA. Paardekooper sugirió que tanto los países locales como el HTACG deberían comenzar a aceptar más RWE para facilitar este proceso. Se hizo eco de la preocupación de Drummond sobre la posible duplicación de esfuerzos, enfatizando la importancia de que las empresas se comprometan desde el principio con las filiales locales y los organismos de HTA para garantizar la aceptación de la JCA en las decisiones de acceso a los mercados. Además, destacó la importancia de un compromiso temprano con las organizaciones clínicas y de pacientes, ya que las empresas no pueden interactuar directamente con los evaluadores europeos. Las empresas deben trabajar a través de entidades locales y organismos de ETS para comprender mejor el panorama.

Influencias indirectas de la ETS de la UE en el atractivo del mercado en Europa durante los próximos 10 años

Casper Paardekooper expresó su esperanza de que continúen las colaboraciones entre países durante los próximos 10 años, incluidas las evaluaciones económicas conjuntas y las negociaciones. Señaló las iniciativas existentes como FINOSE, una red de colaboración en materia de ETS entre Fimea (Finlandia), NoMA (Noruega) y TLV (Suecia), como señales de este potencial. Sin embargo, Paardekooper reconoció que es poco probable que se produzca una negociación única de precios en toda Europa debido a los diferentes niveles de PIB entre los países. Sugirió que la propuesta de la EFPIA de un marco de precios escalonados basado en la equidad, cuyo objetivo es garantizar que los países con menos recursos económicos paguen menos por los medicamentos, podría ser una solución.

Preguntas y respuestas – ¿Qué importancia tienen los grupos de defensa de los pacientes en la IRA?

Corey Ford enfatizó el papel crucial de las empresas en la colaboración con los grupos de defensa de los pacientes para garantizar que los pacientes sean escuchados durante todo el proceso, especialmente dada la falta de conciencia sobre el rediseño de la Parte D. Una encuesta de Kaiser encontró que solo el 23% de los estadounidenses conocía el límite de gastos de bolsillo. Los grupos de defensa de los pacientes serán clave para educar a los pacientes, y las empresas biofarmacéuticas deben apoyar este esfuerzo a través de sus programas de apoyo al paciente. Asociarse con estos grupos es esencial, ya que son los que mejor entienden las necesidades de los pacientes y pueden comunicarse eficazmente con ellos.

Preguntas y respuestas: ¿Podría haber un efecto indirecto de la IRA en los precios europeos y de la HTA de la UE en los EE. UU.?

Michael Drummond señaló que con la IRA, el dinero se sacaría del sistema, lo que plantea la cuestión de cómo se recuperaría. Sugirió que una posibilidad era un cambio en la política de precios en Europa. Previó que varias jurisdicciones europeas enfrentarán desafíos debido a las diferentes demandas de las empresas internacionales. Esto podría dar lugar a precios más altos o a una gama restringida de medicamentos para poblaciones específicas de pacientes. Drummond creía que los problemas de costos no resueltos en Estados Unidos tendrían repercusiones negativas para Europa.

Casper Paardekooper se hizo eco de esto, afirmando que la presión sobre los precios en Europa ya es sustancial, lo que dificulta aumentar aún más los precios. También expresó su escepticismo sobre la posibilidad de subir los precios a nivel mundial, teniendo en cuenta el panorama actual.

Tanto Kimberly Westrich como Corey Ford reconocieron el potencial de un "efecto indirecto" dentro del sector de los seguros comerciales en los EE. UU., que es difícil de predecir con certeza.

"Tenemos este sistema dispar aquí en los Estados Unidos y hay muchas personas que se están enfocando en lo que está sucediendo en el gobierno y lo que eso va a significar para el sector comercial. No tengo una bola de cristal. Me encantaría saber qué va a pasar en Europa. Va a ser interesante ver dónde estamos el año que viene por estas fechas". Kimberly Westrich, Consejo Nacional Farmacéutico, ISPOR 2024

Michael Drummond sugirió que generar evidencia para justificar el valor es similar a la HTA. Preguntó:

"Me pregunto si los CMS están tropezando en el camino aquí sin entender cuáles son las consecuencias finales. Creo que ese es el vínculo en el sentido de que Europa está, con razón o sin ella, desarrollando una cultura de HTA bastante rigurosa, pero se desconoce si eso se transferirá de nuevo a los Estados Unidos". Michael Drummond, Universidad de York, ISPOR 2024

Preguntas y respuestas – ¿Cuál es el efecto de la IRA en la generación de RWE?

Kimberly Westrich destacó tanto el aumento como la caída del potencial de RWE. El cronograma de negociación, que generalmente se establece en 7 años, podría interrumpir la generación de RWE, ya que gran parte de ella ocurre históricamente después de este período de tiempo. Esto podría truncar las oportunidades de investigación y dar lugar a menos indicaciones de seguimiento. A pesar de los incentivos potenciales para la investigación de RWE, cruciales para demostrar el valor, otros factores podrían detenerla o reducirla prematuramente.

Preguntas y respuestas – ¿Se espera que consideremos los criterios PICO para los 27 países en el proceso de presentación, o se establecerán primero criterios PICO estandarizados? En otras palabras, ¿el enfoque se estandarizará primero y luego se basará en la región, o se basará en la región desde el principio de la presentación?

Michael Drummond reiteró los objetivos finales de la JCA: ayudar a los países con capacidades limitadas de HTA y mejorar el acceso de los pacientes. Si bien puede haber una confusión entre el acceso y la capacidad de ETS, la UE pretende garantizar que todos los Estados miembros tengan acceso a pruebas fiables sobre la eficacia de los productos. La aspiración es abarcar todas las regiones de los PICO, pero es posible que esto no se traduzca en 27 PICO. Pueden ser necesarios diferentes métodos de síntesis de pruebas cuantitativas, como las comparaciones indirectas de tratamientos. A pesar de los desafíos iniciales, existe una voluntad colectiva de hacer que el proceso funcione de manera efectiva dentro de la UE.

Casper Paardekooper hizo hincapié en la ambigüedad a la hora de priorizar los PICO. Aclaró que durante el proceso inicial, EUnetHTA planeaba abordar solo de tres a cinco PICO debido a limitaciones de tiempo; sin embargo, no es factible abordar todos los PICO individuales dentro de los plazos establecidos. Paardekooper expresó su esperanza de que se aclare pronto este asunto.

Preguntas y respuestas – ¿Cuáles son las posibles implicaciones de la IRA en la investigación y el desarrollo?

Tanto Kimberly Westrich como Corey Ford declararon que era prematuro hacer una evaluación definitiva, aunque las perspectivas de los informes de ganancias sugieren una disminución. Casper Paardekooper destacó que a menos que la eficiencia en investigación y desarrollo mejore para compensar la disminución de los ingresos, los presupuestos de investigación y desarrollo sufrirán impactos negativos.

"Hemos hablado de la importancia de la alineación y la colaboración, del poder de los conocimientos basados en datos y de la necesidad de prepararse para el cambiante panorama de la atención sanitaria. A medida que navegamos por estos cambios, está claro que mantenerse a la vanguardia no es solo el objetivo, es una necesidad para garantizar el acceso del paciente e impulsar la innovación". Corey Ford, Cencora, ISPOR 2024