Aller de l’avant avec les changements de politique de santé aux États-Unis et dans l’UE : équilibrer la durabilité, l’innovation et l’accès des patients à l’ère de l’IRA et de l’ETS de l’UE

Les soins de santé se trouvent à un point d’inflexion aux États-Unis et en Europe, marqué par l’introduction de nouvelles politiques visant à maintenir la durabilité des systèmes de santé tout en équilibrant l’innovation et en garantissant l’accès des patients aux médicaments essentiels. Aux États-Unis, l’Inflation Reduction Act (IRA) devrait introduire d’importantes réformes visant à contrôler les prix des médicaments et à réduire les dépenses personnelles des patients. Pendant ce temps, en Europe, le règlement de l’UE sur l’évaluation des technologies de la santé (ETS) est sur le point d’être de plus en plus adopté afin de rationaliser et d’améliorer l’efficacité de la prise de décision pour la valeur clinique des nouvelles technologies de la santé. Mais quelles sont les implications de ces politiques pour les parties prenantes, y compris les sociétés biopharmaceutiques, les prestataires de soins de santé, les payeurs et les patients ? Comment ces parties prenantes peuvent-elles aller de l’avant et naviguer dans ce paysage en constante évolution ?

« Aujourd’hui, nous nous trouvons à l’intersection de l’évolution des politiques de soins de santé, où il est primordial de comprendre les implications de ces changements. Dans ce paysage en évolution rapide, il ne s’agit pas seulement de s’adapter ; Il s’agit d’anticiper, d’élaborer des stratégies et, en fin de compte, de garder une longueur d’avance. Les décisions que nous prenons aujourd’hui façonneront l’accès et la prestation des soins de santé pour les années à venir. Corey Ford, Cencora, ISPOR 2024 (en anglais seulement)

Ces mots puissants de Corey Ford (Cencora, États-Unis) ont planté le décor de la session de 60 minutes, « Staying Ahead of the Curve : Naviguer dans les changements de politique et garantir l’accès des patients à l’ère de l’IRA et de l’ETS de l’UE » à l’ISPOR 2024, où des experts ont proposé une discussion perspicace sur les complexités de ces deux domaines pivots. Animée par M. Ford, la séance comprenait Michael Drummond (Université de York, Royaume-Uni), Casper Paardekooper (Vintura, qui fait partie de Cencora, Pays-Bas) et Kimberly Westrich (Conseil national de l’industrie pharmaceutique, États-Unis) qui ont discuté des subtilités, des objectifs, des échéanciers et des défis associés à ces réformes.

Considérations pour les parties prenantes à la suite de la mise en œuvre de l’IRA

Prenant d’abord la parole, Kimberly Westrich a expliqué trois éléments inclus dans l’IRA liés aux dispositions relatives au prix des médicaments qui visent, en partie, à améliorer certains des obstacles financiers auxquels les patients sont confrontés :

1. Réformes du programme Medicare Part D – y compris un plafonnement des coûts à la charge des patients, un partage des coûts pour les vaccins de la partie D et un coût de 35 $ pour l’insuline
2. Nouvelles pénalités pour les augmentations de prix des médicaments qui dépassent l’inflation – les entreprises doivent payer un rabais obligatoire si les prix des médicaments augmentent plus rapidement que l’inflation pour certains médicaments des parties B et D
3. Programme de négociation des prix des médicaments de l’assurance-maladie – Medicare négociera les prix de certains médicaments de marque unique de la partie B et de la partie D de l’assurance-maladie directement avec les entreprises

M. Westrich a fait part de plusieurs préoccupations liées à la mise en œuvre de ces dispositions, qui sont déjà en cours. Les Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) avancent « à toute vapeur » malgré un réel manque de clarté dans les directives pour les parties prenantes, qui entrent en « territoire inconnu ». Comme beaucoup l’ont proclamé, cela pourrait entraîner plusieurs conséquences inattendues, que Westrich a décrites.

Tout d’abord, CMS peut sélectionner des médicaments d’ordonnance à petites molécules éligibles pour la négociation du prix des médicaments Medicare dès 7 ans après leur approbation par la FDA. Ce calendrier pourrait décourager la recherche sur les résultats post-approbation (en particulier les données probantes [RWE] du monde réel ) et potentiellement limiter l’innovation future, ce qui soulèverait des inquiétudes quant à la réduction des indications pour les médicaments à petites molécules. Une autre préoccupation concerne l’accès des patients aux médicaments, ce qui pourrait entraîner des retards pour les populations vulnérables dans l’obtention des traitements nécessaires. De plus, il peut y avoir une augmentation de la gestion de l’utilisation par les payeurs, reflétant les incitations négatives créées par le transfert des responsabilités financières. Enfin, on s'inquiète de l'expérience des patients et de la façon dont les préférences des patients sont prises en compte dans la prise de décisions en matière de soins de santé. Initialement, au début des négociations sur le prix des médicaments de l’assurance-maladie, il y avait un manque d’engagement substantiel des patients malgré les « séances d’écoute ». Il existe une occasion importante d’améliorer le processus à l’avenir et de donner la priorité à la participation des patients, mais la façon dont CMS intégrera les données sur l’expérience des patients et les préférences des patients dans les évaluations n’est pas encore claire.

Comprendre l’ETS de l’UE et l’évaluation cléconjointe

Michael Drummond, un leader d’opinion largement reconnu dans le domaine, a fourni à l’auditoire un contexte sur l’évaluation clinique conjointe (JCA) dans l’UE. Promulgué par le Parlement européen et le Conseil de l’UE en janvier 2022, le règlement de l’UE sur l’ETS comprend deux mesures clés visant à réformer les processus d’ETS dans l’UE, en intégrant des consultations scientifiques conjointes aux côtés de la JCA. La JCA, menée parallèlement à l’autorisation de mise sur le marché de l’EMA, répond aux différents besoins en matière de preuves dans le domaine de l’ETS par rapport à l’autorisation de mise sur le marché, dans le but d’harmoniser les processus à travers l’UE, d’éviter les doublons et d’accélérer l’accès des patients, en particulier dans les États membres moins actifs de l’ETS. M. Drummond a souligné que le JCA met l'accent sur l'efficacité comparative, tandis que l'évaluation des prix et de la valeur reste de la responsabilité de chaque État membre.

À l’heure actuelle, le JCA est en phase de préparation, avec le groupe de coordination des États membres sur l’ETS (HTACG), composé d’un membre de chaque pays de l’UE, chargé d’une orientation formelle et méthodologique, ainsi que de la formation d’un réseau de parties prenantes. Le 12 janvier 2025 marque la mise en œuvre obligatoire de la JCA pour les nouveaux médicaments oncologiques et les ATMP, le passage aux médicaments orphelins en 2028, et à tous les médicaments et certains dispositifs médicaux à haut risque à partir de 2030.

M. Drummond était généralement favorable à la composante JCA du règlement de l’UE, mais, comme M. Westrich, il a souligné plusieurs défis auxquels les sociétés biopharmaceutiques doivent faire face dans la mise en œuvre des changements. La JCA comprend plusieurs échéances difficiles, notamment la nécessité de publier des projets de rapports JCA dans les 30 jours suivant l’autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne (CE). Les entreprises ne disposeront que d’un délai maximal de 100 jours entre la confirmation du cadre de la population, de l’intervention, du ou des comparateurs et des résultats (PICO) utilisé pour définir la portée de l’ECM et de la soumission du dossier. La multiplicité attendue des PICO en provenance des 27 États membres de l’UE devrait également inciter à la préparation rapide des analyses statistiques requises. M. Drummond a également noté qu’il y avait un sentiment d’engagement minimal dans le processus, attribué à la participation limitée des fabricants au processus de détermination de la portée, qui ne consistait qu’en une réunion d’explication. De plus, il n’y a pas eu de partage des exigences PICO individuelles des États membres, et on ne sait toujours pas comment les organisations de patients et cliniques participeront. Les entreprises doivent également faire preuve d’une grande transparence dans le processus, notamment en ce qui concerne le partage des matériaux des fabricants. Cette demande est renforcée par le délai serré de seulement 7 jours alloué à la vérification des faits et à la rédaction de toute information commercialement sensible avant sa publication dans le rapport public. En outre, la procédure de contestation de la publication de documents confidentiels reste floue.

Aligner les objectifs clés des politiques de santé à travers l’Europe

S’appuyant sur ces informations, Casper Paardekooper a discuté des objectifs clés de l’ETS de l’UE ainsi que d’autres développements stratégiques de la politique de santé en Europe, y compris la révision de la législation pharmaceutique générale (GPL) de l’UE. Le Parlement européen a adopté des propositions de réforme de la GPL en avril 2024, marquant la première refonte majeure de l'environnement réglementaire des médicaments de l'UE depuis plus de deux décennies. M. Paardekooper a souligné les liens entre l’ETS de l’UE et la réforme de la GPL, soulignant leurs objectifs communs d’améliorer l’accès des patients aux médicaments innovants, de favoriser la solidarité régionale et d’accélérer la disponibilité de nouveaux médicaments en Europe.

« Un patient en Bulgarie ne devrait pas être différent d’un patient en Allemagne. Ils devraient tous avoir un accès égal et rapide à des médicaments innovants. Casper Paardekooper, Vintura, qui fait partie de Cencora, ISPOR 2024

Les deux politiques sont également liées par leurs échéanciers exigeants. Michael Drummond a expliqué que le JCA doit être publié dans les 30 jours suivant l’autorisation de mise sur le marché de la CE. De même, la réforme de la GPL propose de réduire le délai d’approbation de l’EMA de 210 à 180 jours, ce qui nécessiterait des actions plus rapides de la part des évaluateurs et des entreprises.

M. Paardekos'est fait l'écho du soutien de M. Drummond à l'égard de la JCA, qui profite particulièrement aux pays dont les processus d'ETS sont moins bien établis. Il a souligné que cette initiative a incité plusieurs pays, dont l’Espagne, à revoir leurs procédures locales d’ETS. En outre, il a noté une tendance croissante aux collaborations entre pays, telles que les évaluations économiques par les pays nordiques, ce qui indique une évolution potentielle vers des évaluations et des négociations économiques plus centralisées en Europe.

Stratégies visant à atténuer les conséquences imprévues de la mise en œuvre de l’IRA

Kimberly Westrich a proposé trois approches à la SGC pour atténuer les conséquences imprévues :

1. Améliorer la transparence pour fournir plus de détails sur la façon dont l’information sera utilisée par CMS
2. Tirer parti des leçons apprises d’autres organismes, d’organismes d’ETS et de collaborations de recherche qui se sont déjà attaqués à ces questions
3. Formaliser le processus d’engagement des patients pour s’assurer que les priorités des patients sont effectivement intégrées dans le processus de mise en œuvre, ce qui a un impact significatif sur la prise de décisions.

Corey Ford a présenté le point de vue biopharmaceutique, suggérant comment les entreprises peuvent surmonter ces défis à court et à long terme. Pour les entreprises dont les médicaments ont été sélectionnés pour la négociation du prix des médicaments de l’assurance-maladie, elles n’ont qu’un mois pour soumettre des données à CMS, y compris des informations détaillées sur la posologie des médicaments, les prix, les coûts de R&D et les comparaisons avec les alternatives thérapeutiques. Les communications médicales existantes, telles que les dossiers de l’AMCP, devraient être exploitées plutôt que de « réinventer la roue ». M. Ford a exprimé l’espoir qu’une fois que CMS aura publié les prix négociés pour les 10 médicaments sélectionnés pour la négociation des prix des médicaments de Medicare en septembre 2024, des informations précieuses seront obtenues pour les négociations futures.

M. Ford a souligné l'importance pour les entreprises d'analyser leurs produits précliniques et de développement précoce afin de comprendre l'impact de l'IRA sur l'innovation et les pipelines. Il a suggéré de répondre à des questions clés sur les indications et les populations de patients à poursuivre et sur les zones géographiques sur lesquelles se concentrer, compte tenu des pressions importantes exercées par le gouvernement sur les prix qui prévalent actuellement aux États-Unis, comme dans l’UE. La réalisation de ces analyses et de ces évaluations de la valeur actualisée nette est cruciale pour prendre des décisions éclairées à long terme quant à l’orientation des pipelines.

M. Ford a souligné qu’en plus des négociations sur le prix des médicaments de l’assurance-maladie, les réformes du programme de la partie D de l’assurance-maladie méritent également qu’on s’y attarde en raison de leurs implications potentielles. Il a fait remarquer que ces réformes pourraient accroître le passif financier des régimes de la partie D, ce qui intensifierait la concurrence sur le marché. Par conséquent, les produits, en particulier ceux qui ne font pas partie des catégories protégées, doivent démontrer clairement leur valeur pour se démarquer. Il est devenu de plus en plus important d’engager efficacement les payeurs, à la fois en personne et par le biais de plateformes robustes présentant des messages de valeur, depuis la pandémie. De plus, il a souligné l’importance de tenir compte de la nécessité potentielle d’un programme de soutien aux patients dans le cadre de la refonte de la partie D, car de nombreux programmes d’aide aux patients en constituent une partie importante. Il est essentiel de réévaluer les critères de soutien pour s’assurer que les patients reçoivent une aide adéquate.

Kimberly Westrich a souligné certaines des recherches du Conseil national des produits pharmaceutiques, qui ont révélé que la refonte de la partie D pourrait faire en sorte que les régimes mettent de plus en plus en œuvre des exigences en matière de gestion de l’utilisation, ce qui va à l’encontre de l’intention d’offrir aux patients un meilleur accès aux traitements. Westrich a noté que dans le projet de directive mis à jour publié par la SMC au début du mois de mai 2024, la SMC a révisé son libellé pour indiquer qu’elle surveille certaines de ces implications potentielles.

Considérations pour les parties prenantes dans l’anticipation de l’ETS de l’UE et leurs parallèles avec l’IRA

À l’instar de l’IRA, Michael Drummond a expliqué que l’ETS de l’UE est un processus compliqué pour les parties prenantes, d’autant plus que 27 États membres de l’UE décident de l’accès au marché d’un produit. La première question est de savoir comment les États membres réagiront à la JCA. Certains peuvent l’accepter comme la meilleure interprétation des données cliniques et entamer des négociations d’accès au marché avec les entreprises. Cependant, d’autres pourraient ne pas être d’accord avec les preuves de l’évaluation et préférer se concentrer, par exemple, uniquement sur les comparaisons cliniques directes ou sur l’exploration des effets dans différentes populations de patients, ce qui pourrait conduire à des efforts supplémentaires de la part des entreprises.

Une autre préoccupation est de savoir quels sont les facteurs qui accélèrent ou entravent l’accès au marché. Une évaluation clinique plus rationalisée et harmonisée pourrait accélérer l’accès, en particulier dans les pays qui ne disposent pas de la capacité d’ETS ; Cependant, dans de nombreux pays, le principal obstacle réside dans les contraintes financières. Il n’est pas réaliste de s’attendre à ce qu’un pays à faible PIB par habitant corresponde aux niveaux d’accès d’un pays plus riche comme l’Allemagne. L’UE se penche sur ces questions. Bien que la JCA ne nuise peut-être pas à l’accès des patients, son efficacité à l’accélérer considérablement reste incertaine.

Casper Paardekooper a souligné deux facteurs supplémentaires que les parties prenantes doivent prendre en compte, établissant des parallèles avec les défis posés par l’IRA. Il a souligné que, bien que l’intervention et les populations dans les PICO soient bien définies, les comparateurs et les résultats ne le sont souvent pas. RWE peut être utilisé pour clarifier ces aspects sans avoir besoin de recherches supplémentaires, réduisant ainsi la charge de données pour les entreprises qui doivent fournir des preuves des voies de traitement dans divers pays pour le dossier JCA. Paardekooper a suggéré que les pays locaux et le HTACG devraient commencer à accepter davantage d’ENR pour faciliter ce processus. Il s’est fait l’écho des préoccupations de M. Drummond au sujet du chevauchement potentiel des efforts, soulignant l’importance pour les entreprises de s’engager dès le début avec les affiliés locaux et les organismes d’ETS pour assurer l’acceptation de la JCA dans les décisions d’accès au marché. En outre, il a souligné l’importance d’un engagement précoce avec les organisations de patients et cliniques, car les entreprises ne peuvent pas interagir directement avec les évaluateurs européens. Les entreprises doivent travailler par l’intermédiaire d’entités locales et d’organismes d’ETS pour mieux comprendre le paysage.

Influences indirectes de l’ETS de l’UE sur l’attractivité du marché en Europe au cours des 10 prochaines années

Casper Paardekooper a exprimé l’espoir de poursuivre les collaborations entre les pays au cours des 10 prochaines années, y compris des évaluations économiques conjointes et des négociations. Il a souligné que des initiatives existantes telles que FINOSE, un réseau de collaboration entre Fimea (Finlande), NoMA (Norvège) et TLV (Suède), sont des signes de ce potentiel. Cependant, M. Paardekooper a reconnu qu’une négociation de prix unique à travers l’Europe est peu probable en raison des différents niveaux de PIB entre les pays. Il a suggéré que la proposition de l'EFPIA d'un cadre de tarification différenciée basée sur l'équité, qui vise à garantir que les pays ayant des moyens économiques plus faibles paient moins cher pour les médicaments, pourrait être une solution.

Q&R – Quelle est l’importance des groupes de défense des droits des patients dans l’IRA ?

Corey Ford a souligné le rôle crucial des entreprises dans la collaboration avec les groupes de défense des intérêts des patients pour s’assurer que les patients sont entendus tout au long du processus, en particulier compte tenu du manque de sensibilisation à la refonte de la partie D. Un sondage Kaiser a révélé que seulement 23% des Américains connaissaient le plafond de la poche. Les groupes de défense des droits des patients joueront un rôle clé dans l’éducation des patients, et les sociétés biopharmaceutiques devraient soutenir cet effort par le biais de leurs programmes de soutien aux patients. Il est essentiel d’établir des partenariats avec ces groupes, car ce sont eux qui comprennent le mieux les besoins des patients et qui peuvent communiquer efficacement avec eux.

Q&R – Pourrait-il y avoir un effet d’entraînement de l’IRA sur les prix européens et de l’ETS de l’UE sur les États-Unis ?

Michael Drummond a noté qu’avec l’IRA, l’argent serait retiré du système, ce qui soulève la question de savoir comment il serait récupéré. Il a suggéré que l’une des possibilités était un changement de politique des prix en Europe. Il prévoyait que plusieurs juridictions européennes seraient confrontées à des défis en raison des différentes demandes des entreprises internationales. Cela pourrait entraîner une hausse des prix ou une gamme restreinte de médicaments pour des populations de patients spécifiques. M. Drummond estimait que les problèmes de coûts non résolus aux États-Unis auraient des répercussions négatives sur l’Europe.

Casper Paardekooper s’est fait l’écho de ces propos en déclarant que la pression sur les prix en Europe est déjà importante, ce qui rend difficile une nouvelle augmentation des prix. Il a également exprimé son scepticisme quant à la possibilité d’augmenter les prix à l’échelle mondiale, compte tenu du contexte actuel.

Kimberly Westrich et Corey Ford ont tous deux reconnu le potentiel d'un « effet de contagion » dans le secteur de l'assurance commerciale aux États-Unis, ce qui est difficile à prédire avec certitude.

« Nous avons ce système disparate ici aux États-Unis et il y a tellement de gens qui se concentrent sur ce qui se passe au sein du gouvernement et sur ce que cela va signifier pour le secteur commercial. Je n'ai pas de boule de cristal. J'aimerais bien savoir ce qui va se passer en Europe. Ce sera intéressant de voir où nous en serons à la même période l’an prochain. Kimberly Westrich, Conseil national des produits pharmaceutiques, ISPOR 2024

Michael Drummond a suggéré que la production de preuves pour justifier la valeur s’apparente à l’ETS. Il m’a demandé :

« Je me demande simplement si CMS n’est pas en train de trébucher sur la route sans comprendre quelles sont les conséquences finales ? Je pense que c'est le lien dans le sens où l'Europe développe, à tort ou à raison, une culture ETS assez rigoureuse, mais on ne sait pas si cela se transférera aux États-Unis. Michael Drummond, Université de York, ISPOR 2024

Q&R – Quel est l’effet de l’IRA sur la production d’ENR ?

Kimberly Westrich a souligné à la fois l’augmentation et la baisse du potentiel d’ENR. Le calendrier de négociation, généralement fixé à 7 ans, pourrait perturber la production d’ENR, car une grande partie de celle-ci se produit historiquement après cette période. Cela pourrait tronquer les possibilités de recherche et entraîner une diminution du nombre d’indications de suivi. Malgré les incitations potentielles à la recherche sur les ENR, cruciale pour démontrer sa valeur, d’autres facteurs pourraient l’arrêter ou la réduire prématurément.

Q et R – Devons-nous tenir compte des critères PICO pour les 27 pays dans le processus de soumission, ou un critère PICO normalisé sera-t-il établi en premier ? En d’autres termes, l’approche sera-t-elle normalisée d’abord, puis en fonction de la région, ou sera-t-elle fondée sur la région dès le début de la présentation ?

Michael Drummond a réitéré les objectifs ultimes de la JCA : aider les pays dont les capacités en matière d’ETS sont limitées et améliorer l’accès des patients. Bien qu’il puisse y avoir un amalgame entre l’accès et la capacité d’ETS, l’UE vise à faire en sorte que tous les États membres aient accès à des preuves fiables sur l’efficacité des produits. L’objectif est de couvrir toutes les régions des PICO, mais cela pourrait ne pas aboutir à 27 PICO. Différentes méthodes quantitatives de synthèse des données probantes peuvent être nécessaires, telles que des comparaisons indirectes de traitements. Malgré les difficultés initiales, il existe une volonté collective de faire en sorte que le processus fonctionne efficacement au sein de l’UE.

Casper Paardekooper a souligné l’ambiguïté de la hiérarchisation des PICO. Il a précisé qu’au cours du processus initial, EUnetHTA prévoyait de ne traiter que trois à cinq PICO en raison de contraintes de temps ; cependant, il n’est pas possible de s’attaquer à tous les PICO individuels dans les délais impartis. M. Paardekooper a exprimé l’espoir d’obtenir rapidement des éclaircissements à ce sujet.

Q&R – Quelles sont les implications potentielles de l’IRA sur la R&D ?

Kimberly Westrich et Corey Ford ont tous deux déclaré qu’il était prématuré de faire une évaluation définitive, bien que les résultats des rapports suggèrent une baisse. Casper Paardekooper a souligné qu’à moins que l’efficacité de la R&D ne s’améliore pour compenser la baisse des revenus, les budgets de R&D subiront des impacts négatifs.

« Nous avons discuté de l’importance de l’alignement et de la collaboration, de la puissance des informations basées sur les données et de la nécessité de se préparer à l’évolution du paysage des soins de santé. Alors que nous naviguons dans ces changements, il est clair que garder une longueur d’avance n’est pas seulement l’objectif, c’est une nécessité pour garantir l’accès des patients et stimuler l’innovation. Corey Ford, Cencora, ISPOR 2024 (en anglais seulement)