Vorantreiben des Wandels in der Gesundheitspolitik in den USA und in der EU: Gleichgewicht zwischen Nachhaltigkeit, Innovation und Patientenzugang in der Ära von IRA und EU-HTA

Das Gesundheitswesen befindet sich in den USA und Europa an einem Wendepunkt, der durch die Einführung neuer Richtlinien gekennzeichnet ist, die darauf abzielen, die Nachhaltigkeit der Gesundheitssysteme zu erhalten und gleichzeitig ein Gleichgewicht zwischen Innovation und der Gewährleistung des Zugangs der Patienten zu lebenswichtigen Medikamenten herzustellen. In den USA wird der Inflation Reduction Act (IRA) bedeutende Reformen einführen, die darauf abzielen, die Arzneimittelpreise zu kontrollieren und die Auslagen für Patienten zu senken. In Europa steht die EU-Verordnung über die Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA) kurz davor, zunehmend verabschiedet zu werden, um die Entscheidungsfindung für den klinischen Wert neuer Gesundheitstechnologien zu rationalisieren und effizienter zu gestalten. Aber welche Auswirkungen haben diese Richtlinien auf die Interessengruppen, einschließlich Biopharmaunternehmen, Gesundheitsdienstleister, Kostenträger und Patienten? Wie können diese Stakeholder voranschreiten und sich in dieser sich entwickelnden Landschaft zurechtfinden?

"Heute stehen wir an der Schnittstelle der Entwicklung der Gesundheitspolitik, an der das Verständnis der Auswirkungen dieser Veränderungen von größter Bedeutung ist. In dieser sich schnell entwickelnden Landschaft geht es nicht nur darum, sich anzupassen. Es geht darum, zu antizipieren, Strategien zu entwickeln und letztendlich einen Schritt voraus zu sein. Die Entscheidungen, die wir heute treffen, werden den Zugang zur Gesundheitsversorgung und die Bereitstellung in den kommenden Jahren prägen." Corey Ford, Cencora, ISPOR 2024

Diese eindringlichen Worte von Corey Ford (Cencora, USA) bildeten den Rahmen für die 60-minütige Sitzung "Staying Ahead of the Curve: Navigating Policy Changes and Ensuring Patient Access in the Era of IRA and EU HTA" auf der ISPOR 2024, wo Experten eine aufschlussreiche Diskussion über die Komplexität dieser beiden zentralen Bereiche boten. Unter der Moderation von Ford diskutierten Michael Drummond (University of York, UK), Casper Paardekooper (Vintura, Teil von Cencora, Niederlande) und Kimberly Westrich (National Pharmaceutical Council, USA) die Feinheiten, Ziele, Zeitpläne und Herausforderungen im Zusammenhang mit diesen Reformen.

Überlegungen für Stakeholder im Zuge der IRA-Implementierung

In ihrer ersten Rede erläuterte Kimberly Westrich drei Komponenten, die im IRA im Zusammenhang mit den Bestimmungen zur Preisgestaltung von Arzneimitteln enthalten sind und zum Teil darauf abzielen, einige der finanziellen Barrieren zu verbessern, mit denen Patienten konfrontiert sind:

1. Reformen des Medicare-Teil-D-Programms – einschließlich einer Deckelung der Selbstbeteiligung (OOP), einer Kostenbeteiligung für Teil-D-Impfstoffe und einer OOP-Kosten von 35 US-Dollar für Insulin
2. Neue Strafen für Arzneimittelpreiserhöhungen, die die Inflation übertreffen – Unternehmen müssen einen obligatorischen Rabatt zahlen, wenn die Arzneimittelpreise für bestimmte Medikamente der Teile B und Teil D schneller steigen als die Inflation
3. Medicare Drug Price Negotiation Program – Medicare verhandelt die Preise für bestimmte Markenmedikamente Medicare Part B und Part D direkt mit Unternehmen aus einer Hand

Westrich äußerte mehrere Bedenken im Zusammenhang mit der Umsetzung dieser Bestimmungen, die bereits im Gange sind. Die Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) schreiten "mit Volldampf" voran, trotz eines echten Mangels an Klarheit in den Leitlinien für Interessengruppen, die "Neuland" betreten. Wie viele verkündet haben, könnte dies zu mehreren unbeabsichtigten Folgen führen, die Westrich skizzierte.

Erstens kann CMS geeignete niedermolekulare verschreibungspflichtige Medikamente für Medicare-Arzneimittelpreisverhandlungen bereits 7 Jahre nach ihrer Zulassung durch die FDA auswählen. Dieser Zeitpunkt kann die Forschung nach der Zulassung von Ergebnissen (insbesondere von Evidenz [RWE] aus der Praxis) abschrecken und möglicherweise zukünftige Innovationen einschränken , was Bedenken hinsichtlich geringerer Indikationen für niedermolekulare Arzneimittel aufkommen lässt. Eine weitere Sorge betrifft den Zugang der Patienten zu Medikamenten, was möglicherweise zu Verzögerungen bei der Versorgung gefährdeter Bevölkerungsgruppen bei der Erlangung notwendiger Behandlungen führen kann. Darüber hinaus kann es zu einer Zunahme des Nutzungsmanagements durch die Kostenträger kommen, was die nachteiligen Anreize widerspiegelt, die durch die Verlagerung der finanziellen Verantwortlichkeiten geschaffen werden. Schließlich gibt es Bedenken hinsichtlich der Patientenerfahrung und der Art und Weise, wie Patientenpräferenzen in die Entscheidungsfindung im Gesundheitswesen einbezogen werden. Zu Beginn, zu Beginn der Medicare-Verhandlungen über die Arzneimittelpreise, fehlte es trotz der "Zuhörsitzungen" an einer substanziellen Einbeziehung der Patienten. Es besteht eine große Chance, den Prozess in Zukunft zu verbessern und die Patientenbeteiligung zu priorisieren, aber wie CMS Daten zur Patientenerfahrung und Patientenpräferenzen in die Auswertungen einbeziehen wird, ist noch unklar.

Verständnis der EU-HTA und der gemeinsamen klinischenBewertung

Michael Drummond, ein weithin anerkannter Vordenker auf diesem Gebiet, gab den Zuhörern einen Überblick über die gemeinsame klinische Bewertung (Joint Clinical Assessment, JCA) in der EU. Die EU-HTA-Verordnung, die im Januar 2022 vom Europäischen Parlament und vom Rat der EU erlassen wurde, umfasst zwei zentrale Maßnahmen zur Reform der HTA-Prozesse in der EU, die gemeinsame wissenschaftliche Konsultationen neben dem JCA umfassen. Die JCA, die parallel zur EMA-Marktzulassung durchgeführt wird, befasst sich mit den unterschiedlichen Evidenzbedürfnissen bei der HTA- und der Marktzulassung und zielt darauf ab, Prozesse in der gesamten EU zu harmonisieren, Doppelarbeit zu vermeiden und den Patientenzugang zu beschleunigen, insbesondere in weniger aktiven HTA-Mitgliedstaaten. Drummond betonte, dass sich die JCA auf die vergleichende Effektivität konzentriere, während die Preisgestaltung und die Wertbewertung in der Verantwortung der einzelnen Mitgliedstaaten verbleiben.

Derzeit befindet sich die JCA in der Vorbereitungsphase, wobei die Koordinierungsgruppe der Mitgliedstaaten für HTA (HTACG), die aus einem Mitglied aus jedem EU-Land besteht, mit formalen und methodischen Leitlinien sowie der Bildung eines Netzwerks von Interessenträgern beauftragt ist. Der 12. Januar 2025 markiert die obligatorische Umsetzung des JCA für neue onkologische Arzneimittel und ATMPs, die Umstellung auf Orphan Drugs im Jahr 2028 und alle Arzneimittel und einige Hochrisiko-Medizinprodukte ab 2030.

Drummond befürwortete im Allgemeinen die JCA-Komponente der EU-Verordnung, wies aber wie Westrich auf mehrere Herausforderungen für Biopharmaunternehmen bei der Umsetzung der Änderungen hin. Der JCA enthält mehrere herausfordernde Zeitpläne, einschließlich der Notwendigkeit, Entwürfe von JCA-Berichten innerhalb von 30 Tagen nach der Marktzulassung durch die Europäische Kommission (EC) zu veröffentlichen. Die Unternehmen haben nur bis zu 100 Tage Zeit zwischen der Bestätigung des PICO-Rahmens (Confirmation of the Population, Intervention, Comparator(s) and Outcomes, der zur Festlegung des Umfangs der JCA und der Einreichung des Dossiers verwendet wird. Die zu erwartende Vielzahl von PICOs aus den 27 Mitgliedstaaten der EU dürfte auch dazu führen, dass die erforderlichen statistischen Analysen frühzeitig erstellt werden. Drummond wies auch darauf hin, dass es ein Gefühl der minimalen Beteiligung an dem Prozess gab, was auf die begrenzte Beteiligung der Hersteller am Scoping-Prozess zurückzuführen war, der nur aus einer "Erklärungssitzung" bestand. Darüber hinaus wurden die PICO-Anforderungen der einzelnen Mitgliedstaaten nicht geteilt, und es bleibt unklar, wie sich Patienten- und klinische Organisationen beteiligen werden. Eine Herausforderung für Unternehmen ist auch eine hohe Transparenz im Prozess, insbesondere in Bezug auf die gemeinsame Nutzung von Herstellermaterialien. Diese Nachfrage wird durch den engen Zeitrahmen von nur 7 Tagen erhöht, der für die Überprüfung des Berichts und die Schwärzung aller wirtschaftlich sensiblen Informationen vor der Veröffentlichung im öffentlichen Bericht vorgesehen ist. Darüber hinaus ist das Verfahren zur Anfechtung der Veröffentlichung vertraulichen Materials nach wie vor unklar.

Angleichung der wichtigsten Ziele der Gesundheitspolitikin ganz Europa

Aufbauend auf diesen Erkenntnissen diskutierte Casper Paardekooper die wichtigsten Ziele des EU-HTA neben anderen strategischen gesundheitspolitischen Entwicklungen in Europa, einschließlich der Überarbeitung der EU-Rechtsvorschriften für allgemeine Arzneimittel (GPL). Das Europäische Parlament hat im April 2024 Vorschläge zur GPL-Reform verabschiedet und damit die erste umfassende Überarbeitung des regulatorischen Umfelds für Arzneimittel in der EU seit über zwei Jahrzehnten markiert. Paardekooper hob die Verbindungen zwischen der EU-HTA- und der GPL-Reform hervor und verwies auf ihre gemeinsamen Ziele, den Zugang von Patienten zu innovativen Arzneimitteln zu verbessern, die regionale Solidarität zu fördern und die Verfügbarkeit neuer Arzneimittel in Europa zu beschleunigen.

"Ein Patient in Bulgarien sollte sich nicht von einem Patienten in Deutschland unterscheiden. Sie alle sollten den gleichen und zeitnahen Zugang zu innovativen Arzneimitteln haben." Casper Paardekooper, Vintura, Teil von Cencora, ISPOR 2024

Beide Politikbereiche sind auch durch ihre anspruchsvollen Zeitpläne miteinander verbunden. Michael Drummond erklärte, dass die JCA innerhalb von 30 Tagen nach der EG-Zulassung veröffentlicht werden muss. In ähnlicher Weise schlägt die GPL-Reform vor, die EMA-Zulassungsfrist von 210 auf 180 Tage zu verkürzen, was schnelleres Handeln sowohl von den Gutachtern als auch von den Unternehmen erfordert.

PaardekoOpera schloss sich Drummonds Unterstützung für JCA an, wovon insbesondere Länder mit weniger etablierten HTA-Prozessen profitieren. Er hob hervor, dass diese Initiative mehrere Länder, darunter Spanien, dazu veranlasst hat, ihre lokalen HTA-Verfahren zu überprüfen. Darüber hinaus wies er auf einen wachsenden Trend zur länderübergreifenden Zusammenarbeit hin, wie z. B. Wirtschaftsbewertungen der nordischen Länder, was auf eine mögliche Entwicklung hin zu stärker zentralisierten wirtschaftlichen Bewertungen und Verhandlungen in Europa hindeutet.

Strategien zur Linderung der unbeabsichtigten Folgen der IRA-Implementierung

Kimberly Westrich schlug drei CMS-Ansätze vor, um unbeabsichtigte Folgen zu minimieren:

1. Verbesserung der Transparenz, um mehr Details darüber bereitzustellen, wie Informationen vom CMS verwendet werden
2. Nutzung der Erfahrungen anderer Agenturen, HTA-Gremien und Forschungskooperationen, die sich in der Vergangenheit mit diesen Problemen auseinandergesetzt haben
3. Formalisierung des Patienteneinbindungsprozesses, um sicherzustellen, dass die Patientenprioritäten effektiv in den Implementierungsprozess integriert werden und einen sinnvollen Einfluss auf die Entscheidungsfindung haben

Corey Ford lieferte die biopharmazeutische Perspektive und schlug vor, wie Unternehmen diese Herausforderungen kurz- und langfristig bewältigen können. Unternehmen, deren Arzneimittel für Medicare-Arzneimittelpreisverhandlungen ausgewählt wurden, haben nur 1 Monat Zeit, um Daten an CMS zu übermitteln, einschließlich detaillierter Informationen über Medikamentendosierung, Preise, F&E-Kosten und Vergleiche mit therapeutischen Alternativen. Bestehende medizinische Kommunikation, wie z. B. AMCP-Dossiers, sollten genutzt werden, anstatt "das Rad neu zu erfinden". Ford äußerte die Hoffnung, dass nach der Veröffentlichung der ausgehandelten Preise für die 10 Medikamente, die für die Medicare-Arzneimittelpreisverhandlungen im September 2024 ausgewählt wurden, wertvolle Erkenntnisse für zukünftige Verhandlungen gewonnen werden.

Ford betonte, wie wichtig es ist, dass Unternehmen ihre präklinischen und frühen Entwicklungsprodukte analysieren, um die Auswirkungen der IRA auf Innovation und Pipelines zu verstehen. Er schlug vor, sich mit Schlüsselfragen zu befassen, welche Indikationen und Patientenpopulationen verfolgt werden sollten und auf welche Regionen man sich konzentrieren sollte, angesichts des erheblichen staatlichen Preisdrucks, der derzeit in den USA wie in der EU vorherrscht. Die Durchführung dieser Analysen und Kapitalwertbewertungen ist entscheidend, um fundierte langfristige Entscheidungen über den Fokus der Pipeline zu treffen.

Ford betonte, dass neben den Medicare-Arzneimittelpreisverhandlungen auch die Reformen des Medicare-Teil-D-Programms aufgrund ihrer potenziellen Auswirkungen Aufmerksamkeit verdienen. Er wies darauf hin, dass diese Reformen die finanziellen Verbindlichkeiten für Teil-D-Pläne erhöhen und den Wettbewerb auf dem Markt verschärfen könnten. Folglich müssen Produkte, insbesondere solche, die außerhalb der geschützten Klassen liegen, ihren Wert deutlich unter Beweis stellen, um sich von der Masse abzuheben. Seit der Pandemie ist es immer wichtiger geworden, die Zahler effektiv einzubinden, sowohl persönlich als auch über robuste Plattformen, die Wertbotschaften vermitteln. Darüber hinaus betonte er, wie wichtig es sei, den potenziellen Bedarf an einem Patientenunterstützungsprogramm im Rahmen der Neugestaltung von Teil D zu berücksichtigen, da viele Patientenhilfsprogramme ein wesentlicher Teil davon seien. Die Neubewertung der Unterstützungskriterien ist entscheidend, um sicherzustellen, dass die Patienten eine angemessene Unterstützung erhalten.

Kimberly Westrich hob einige der Forschungsergebnisse des National Pharmaceutical Council hervor, die ergaben, dass die Neugestaltung von Teil D dazu führen könnte, dass Pläne zunehmend Anforderungen an das Nutzungsmanagement umsetzen, was der Absicht, Patienten einen besseren Zugang zu Behandlungen zu ermöglichen, zuwiderläuft. Westrich wies darauf hin, dass CMS in dem aktualisierten Leitlinienentwurf, der Anfang Mai 2024 von CMS veröffentlicht wurde, seine Formulierung überarbeitet hat, um darauf hinzuweisen, dass es einige dieser potenziellen Auswirkungen überwacht.

Überlegungen für Interessenträger bei der Antizipation von EU-HTA und ihre Parallelen zum IRA

Wie die IRA erklärte auch Michael Drummond, dass die EU-HTA ein komplizierter Prozess sei, mit dem sich die Interessengruppen auseinandersetzen müssten, insbesondere da es 27 Mitgliedstaaten in der EU gebe, die über den Marktzugang für ein Produkt entscheiden. Die erste Frage ist, wie die Mitgliedstaaten auf den JCA reagieren werden. Einige mögen dies als die beste Interpretation der klinischen Evidenz akzeptieren und mit den Unternehmen über den Marktzugang verhandeln. Andere könnten jedoch mit den Nachweisen in der Bewertung nicht einverstanden sein und es vorziehen, sich beispielsweise nur auf klinische Direktvergleiche zu konzentrieren oder die Auswirkungen auf verschiedene Patientenpopulationen zu untersuchen, was möglicherweise zu zusätzlichen Anstrengungen für die Unternehmen führt.

Eine weitere Sorge ist, welche Faktoren den Marktzugang beschleunigen oder behindern. Eine stärker gestraffte und harmonisierte klinische Bewertung könnte den Zugang beschleunigen, insbesondere in Ländern, in denen es an HTA-Kapazitäten mangelt. Das Haupthindernis in vielen Ländern sind jedoch finanzielle Zwänge. Es ist unrealistisch zu erwarten, dass ein Land mit niedrigem Pro-Kopf-BIP das Zugangsniveau einer wohlhabenderen Nation wie Deutschland erreicht. Die EU befasst sich mit diesen Fragen. Auch wenn das JCA den Patientenzugang nicht beeinträchtigen wird, bleibt seine Wirksamkeit bei der deutlichen Beschleunigung des Zugangs ungewiss.

Casper Paardekooper hob zwei weitere Faktoren hervor, die die Interessengruppen berücksichtigen müssen, und zog Parallelen zu den Herausforderungen, die durch die IRA entstehen. Er wies darauf hin, dass die Interventionen und Populationen in PICOs zwar gut definiert sind, die Vergleichsgrößen und Ergebnisse jedoch oft nicht. RWE kann genutzt werden, um diese Aspekte ohne zusätzliche Forschung zu klären und so die Datenlast für Unternehmen zu reduzieren, die für das JCA-Dossier Nachweise über Behandlungspfade in verschiedenen Ländern erbringen müssen. Paardekooper schlug vor, dass sowohl die lokalen Länder als auch die HTACG damit beginnen sollten, mehr RWE zu akzeptieren, um diesen Prozess zu erleichtern. Er wiederholte Drummonds Besorgnis über mögliche Doppelarbeit und betonte, wie wichtig es sei, dass Unternehmen frühzeitig mit lokalen Tochtergesellschaften und HTA-Gremien zusammenarbeiten, um die Akzeptanz des JCA bei Entscheidungen über den Marktzugang sicherzustellen. Darüber hinaus betonte er, wie wichtig es sei, frühzeitig mit Patienten- und klinischen Organisationen zusammenzuarbeiten, da Unternehmen nicht direkt mit europäischen Gutachtern interagieren können. Unternehmen müssen mit lokalen Stellen und HTA-Gremien zusammenarbeiten, um die Landschaft besser zu verstehen.

Indirekte Einflüsse von EU-HTA auf die Marktattraktivität in Europa in den nächsten 10 Jahren

Casper Paardekooper äußerte die Hoffnung auf eine weitere länderübergreifende Zusammenarbeit in den nächsten 10 Jahren, einschließlich gemeinsamer wirtschaftlicher Bewertungen und Verhandlungen. Er verwies auf bestehende Initiativen wie FINOSE, ein HTA-Kooperationsnetzwerk zwischen Fimea (Finnland), NoMA (Norwegen) und TLV (Schweden), als Zeichen für dieses Potenzial. Paardekooper räumte jedoch ein, dass eine einheitliche Preisverhandlung in Europa aufgrund des unterschiedlichen BIP-Niveaus in den einzelnen Ländern unwahrscheinlich ist. Er schlug vor, dass der Vorschlag der EFPIA für einen aktienbasierten gestaffelten Preisrahmen, der sicherstellen soll, dass Länder mit geringeren wirtschaftlichen Mitteln weniger für Medikamente bezahlen, eine Lösung sein könnte.

Q&A – Wie wichtig sind Patientenvertretungen in der IRA?

Corey Ford betonte die entscheidende Rolle der Unternehmen bei der Zusammenarbeit mit Patienteninteressengruppen, um sicherzustellen, dass die Patienten während des gesamten Prozesses gehört werden, insbesondere angesichts des mangelnden Bewusstseins für die Neugestaltung von Teil D. Eine Kaiser-Umfrage ergab, dass nur 23 % der Amerikaner über die Selbstbeteiligung Bescheid wussten. Patienteninteressengruppen werden bei der Aufklärung der Patienten eine Schlüsselrolle spielen, und Biopharmaunternehmen sollten diese Bemühungen durch ihre Patientenunterstützungsprogramme unterstützen. Die Zusammenarbeit mit diesen Gruppen ist von entscheidender Bedeutung, da sie die Bedürfnisse der Patienten am besten verstehen und effektiv mit ihnen kommunizieren können.

Q&A – Könnte es einen Spillover-Effekt der IRA auf die europäische Preisgestaltung und der EU-HTA auf die USA geben?

Michael Drummond merkte an, dass mit der IRA Geld aus dem System genommen würde, was die Frage aufwarf, wie es wieder hereingeholt werden würde. Eine Möglichkeit sei eine Änderung der Preispolitik in Europa. Er sah voraus, dass mehrere europäische Jurisdiktionen aufgrund unterschiedlicher Anforderungen internationaler Unternehmen vor Herausforderungen stehen werden. Dies könnte zu höheren Preisen oder einer eingeschränkten Auswahl an Medikamenten für bestimmte Patientengruppen führen. Drummond glaubte, dass ungelöste Kostenfragen in den USA negative Auswirkungen auf Europa haben würden.

Ähnlich äußerte sich Casper Paardekooper, der erklärte, dass der Preisdruck in Europa bereits erheblich sei, was eine weitere Preiserhöhung erschwere. Er äußerte sich auch skeptisch über die Möglichkeit, die Preise angesichts der aktuellen Situation weltweit zu erhöhen.

Sowohl Kimberly Westrich als auch Corey Ford räumten das Potenzial für einen "Spillover-Effekt" innerhalb des gewerblichen Versicherungssektors in den USA ein, der schwer mit Sicherheit vorherzusagen ist.

"Wir haben dieses unterschiedliche System hier in den USA und es gibt so viele Leute, die sich darauf konzentrieren, was in der Regierung passiert und was das für den kommerziellen Sektor bedeuten wird. Ich habe keine Kristallkugel. Ich würde gerne wissen, was in Europa passieren wird. Es wird interessant sein zu sehen, wo wir nächstes Jahr um diese Zeit stehen." Kimberly Westrich, Nationaler Pharmazeutischer Rat, ISPOR 2024

Michael Drummond schlug vor, dass die Generierung von Beweisen zur Rechtfertigung von Werten mit HTA vergleichbar ist. Er fragte:

"Ich frage mich nur, ob CMS hier auf der Straße stolpert, ohne zu verstehen, was die endgültigen Konsequenzen sind? Ich denke, das ist das Bindeglied in dem Sinne, dass Europa, zu Recht oder zu Unrecht, eine ziemlich strenge HTA-Kultur entwickelt, aber ob sich das auf die USA übertragen wird, ist unbekannt." Michael Drummond, Universität York, ISPOR 2024

Q&A – Wie wirkt sich die IRA auf die RWE-Generation aus?

Kimberly Westrich hob sowohl den Anstieg als auch den Rückgang des Potenzials für RWE hervor. Der Verhandlungszeitraum, der in der Regel auf 7 Jahre festgelegt ist, könnte die RWE-Erzeugung stören, da ein Großteil davon historisch gesehen nach diesem Zeitrahmen stattfindet. Dies könnte die Forschungsmöglichkeiten verkürzen und zu weniger Folgeindikationen führen. Trotz möglicher Anreize für die RWE-Forschung, die für die Wertermittlung entscheidend sind, könnten andere Faktoren diese vorzeitig stoppen oder einschränken.

Q&A – Wird erwartet, dass wir die PICO-Kriterien für alle 27 Länder im Einreichungsprozess berücksichtigen, oder wird es zuerst ein standardisiertes PICO-Kriterium geben? Mit anderen Worten: Wird der Ansatz zuerst standardisiert und dann regionsbasiert sein, oder wird er von Anfang an regionsbasiert sein?

Michael Drummond bekräftigte die ultimativen Ziele der JCA: Länder mit begrenzten HTA-Kapazitäten zu unterstützen und den Zugang für Patienten zu verbessern. Auch wenn es zu einer Vermischung von Zugang und HTA-Fähigkeit kommen kann, will die EU sicherstellen, dass alle Mitgliedstaaten Zugang zu zuverlässigen Erkenntnissen über die Wirksamkeit von Produkten haben. Ziel ist es, alle Regionen der PICOs abzudecken, was jedoch möglicherweise nicht zu 27 PICOs führt. Es können verschiedene Methoden der quantitativen Evidenzsynthese erforderlich sein, wie z. B. indirekte Behandlungsvergleiche. Trotz anfänglicher Herausforderungen besteht ein kollektiver Wille, den Prozess innerhalb der EU wirksam zum Laufen zu bringen.

Casper Paardekooper betonte die Zweideutigkeit bei der Priorisierung der PICOs. Er stellte klar, dass EUnetHTA während des ersten Prozesses aus Zeitgründen nur drei bis fünf PICOs behandeln wollte. Es ist jedoch nicht möglich, alle einzelnen PICOs innerhalb des vorgegebenen Zeitrahmens zu adressieren. Paardekooper äußerte die Hoffnung auf eine baldige Klärung dieser Angelegenheit.

Q&A – Was sind die potenziellen Auswirkungen der IRA auf Forschung und Entwicklung?

Sowohl Kimberly Westrich als auch Corey Ford erklärten, dass es verfrüht sei, eine endgültige Bewertung abzugeben, obwohl Erkenntnisse aus den Gewinnberichten auf einen Rückgang hindeuten. Casper Paardekooper betonte, dass die F&E-Budgets negative Auswirkungen erleiden werden, wenn sich die Effizienz in Forschung und Entwicklung nicht verbessert, um sinkende Einnahmen auszugleichen.

"Wir haben über die Bedeutung von Abstimmung und Zusammenarbeit, die Leistungsfähigkeit datengestützter Erkenntnisse und die Notwendigkeit gesprochen, sich auf die sich entwickelnde Landschaft des Gesundheitswesens vorzubereiten. Während wir uns mit diesen Veränderungen auseinandersetzen, ist es klar, dass es nicht nur das Ziel ist, der Zeit voraus zu sein, sondern auch eine Notwendigkeit, um den Patientenzugang zu gewährleisten und Innovationen voranzutreiben." Corey Ford, Cencora, ISPOR 2024