Continuăm cu schimbările politicilor în domeniul sănătății din SUA și UE: echilibrarea sustenabilității, inovației și accesului pacienților în era IRA și ETM la nivelul UE

Sistemul de sănătate se află într-un punct de inflexiune în SUA și Europa, marcat de introducerea de noi politici menite să mențină sustenabilitatea sistemelor de sănătate, echilibrând inovația și asigurând accesul pacienților la medicamentele esențiale. În SUA, Legea de reducere a inflației (IRA) va introduce reforme semnificative menite să controleze prețurile medicamentelor și să reducă cheltuielile suportate de pacienți. Între timp, în Europa, Regulamentul UE privind evaluarea tehnologiilor medicale (ETM) este pe cale să fie adoptat din ce în ce mai mult pentru a raționaliza și a spori eficiența în luarea deciziilor pentru valoarea clinică a noilor tehnologii medicale. Dar care sunt implicațiile acestor politici pentru părțile interesate, inclusiv companiile biofarmaceutice, furnizorii de servicii medicale, plătitorii și pacienții? Cum pot aceste părți interesate să avanseze și să navigheze în acest peisaj în evoluție?

"Astăzi, ne aflăm la intersecția evoluției politicilor de sănătate, unde înțelegerea implicațiilor acestor schimbări este primordială. În acest peisaj care evoluează rapid, nu este vorba doar de adaptare; este vorba despre anticipare, elaborare de strategii și, în cele din urmă, a rămâne cu un pas înainte. Deciziile pe care le luăm astăzi vor modela accesul și furnizarea de asistență medicală în anii următori." Corey Ford, Cencora, ISPOR 2024

Aceste cuvinte puternice ale lui Corey Ford (Cencora, SUA) au pregătit scena pentru sesiunea de 60 de minute, "Rămânem înaintea curbei: Navigarea schimbărilor de politică și asigurarea accesului pacienților în era IRA și EU HTA" la ISPOR 2024, unde experții au oferit o discuție profundă despre complexitatea acestor două domenii esențiale. Moderată de Ford, sesiunea i-a inclus pe Michael Drummond (Universitatea din York, Marea Britanie), Casper Paardekooper (Vintura, parte a Cencora, Olanda) și Kimberly Westrich (Consiliul Național Farmaceutic, SUA), care au discutat despre complexitatea, obiectivele, termenele și provocările asociate cu aceste reforme.

Considerații pentru părțile interesate în urma implementării IRA

Vorbind mai întâi, Kimberly Westrich a explicat trei componente incluse în IRA legate de prevederile privind prețurile medicamentelor care urmăresc, în parte, să îmbunătățească unele dintre barierele financiare cu care se confruntă pacienții:

1. Reforme ale programului Medicare Partea D – inclusiv un plafon pentru costurile din buzunar (OOP), împărțirea costurilor pentru vaccinurile Partea D și un cost OOP de 35 USD pentru insulină
2. Noi sancțiuni pentru creșterile de prețuri ale medicamentelor care depășesc inflația – companiile trebuie să plătească o reducere obligatorie dacă prețurile medicamentelor cresc mai repede decât inflația pentru anumite medicamente din Părțile B și D
3. Programul de negociere a prețurilor medicamentelor Medicare – Medicare va negocia prețurile pentru anumite medicamente de marcă Medicare Părțile B și Partea D direct cu companiile

Westrich a împărtășit mai multe preocupări legate de implementarea acestor prevederi, care sunt deja în curs de desfășurare. Centrele pentru Servicii Medicare și Medicaid (CMS) avansează "cu toată forța", în ciuda unei lipse reale de claritate în îndrumările pentru părțile interesate, care intră pe "teritoriu neexplorat". După cum mulți au proclamat, acest lucru ar putea duce la mai multe consecințe neintenționate, pe care Westrich le-a subliniat.

În primul rând, CMS poate selecta medicamente eligibile cu molecule mici pentru negocierea prețului medicamentelor Medicare încă de la 7 ani după aprobarea FDA. Acest moment poate descuraja cercetarea rezultatelor post-aprobare (în special dovezile [RWE] din lumea reală) și poate limita inovația viitoare, ridicând îngrijorări cu privire la indicațiile reduse pentru medicamentele cu molecule mici. O altă preocupare se referă la accesul pacienților la medicamente, ceea ce poate duce la întârzieri pentru populațiile vulnerabile în obținerea tratamentelor necesare. În plus, poate exista o creștere a gestionării utilizării de către plătitori, reflectând stimulentele negative create de transferul responsabilităților financiare. În cele din urmă, există o îngrijorare cu privire la experiența pacientului și modul în care preferințele pacienților sunt încorporate în luarea deciziilor din domeniul sănătății. Inițial, la începutul negocierii prețului medicamentelor Medicare, a existat o lipsă de implicare substanțială a pacienților, în ciuda "sesiunilor de ascultare". Există o oportunitate semnificativă de a îmbunătăți procesul în viitor și de a prioritiza implicarea pacienților, dar modul în care CMS va încorpora datele privind experiența pacientului și preferințele pacienților în evaluări este încă neclar.

Înțelegerea ETM a UE și a evaluării clinicecomune

Michael Drummond, un lider de opinie recunoscut pe scară largă în domeniu, a oferit publicului informații despre evaluarea clinică comună (JCA) în UE. Adoptat de Parlamentul European și de Consiliul UE în ianuarie 2022, Regulamentul UE privind ETM cuprinde două măsuri-cheie menite să reformeze procesele de ETM în UE, încorporând consultări științifice comune alături de JCA. JCA, realizat în paralel cu autorizația de introducere pe piață a EMA, abordează nevoile diferite de dovezi în HTA față de aprobarea de punere pe piață, urmărind armonizarea proceselor în UE, evitarea eforturilor duplicate și accelerarea accesului pacienților, în special în statele membre HTA mai puțin active. Drummond a subliniat concentrarea JCA pe eficacitatea comparativă, în timp ce stabilirea prețurilor și evaluarea valorii rămân responsabilitatea statelor membre individuale.

În prezent, JCA se află în faza de pregătire, cu Grupul de coordonare a statelor membre privind ETM (HTACG), care cuprinde câte un membru din fiecare țară a UE, însărcinat cu îndrumări formale și metodologice, precum și cu formarea unei rețele de părți interesate. 12 ianuarie 2025 marchează implementarea obligatorie a JCA pentru noile medicamente oncologice și ATMP, trecerea la medicamente orfane în 2028 și toate medicamentele și unele dispozitive medicale cu risc ridicat începând cu 2030.

Drummond a susținut în general componenta JCA a regulamentului UE, dar, la fel ca Westrich, a subliniat mai multe provocări pentru companiile biofarmaceutice în implementarea modificărilor. JCA include mai multe termene dificile, inclusiv necesitatea publicării proiectelor de rapoarte JCA în termen de 30 de zile de la autorizația de introducere pe piață a Comisiei Europene (CE). Companiile vor avea la dispoziție doar până la 100 de zile între confirmarea populației, intervenției, comparatorilor și rezultatelor (PICO) utilizat pentru a defini domeniul de aplicare al JCA și depunerea dosarului. De asemenea, se preconizează că multiplicitatea anticipată a PICO-urilor provenite din cele 27 de state membre ale UE va determina pregătirea timpurie a analizelor statistice necesare. Drummond a remarcat, de asemenea, că a existat un sentiment de implicare minimă în proces, atribuit implicării limitate a producătorilor în procesul de stabilire a domeniului de aplicare, care a constat doar într-o întâlnire de "explicație". În plus, nu a existat nicio împărtășire a cerințelor PICO ale statelor membre individuale și rămâne neclar cum vor participa organizațiile clinice și de pacienți. Există, de asemenea, o provocare pentru companii pentru transparența ridicată a procesului, în special în ceea ce privește partajarea materialelor producătorilor. Această cerere este sporită de termenul scurt de doar 7 zile alocate pentru verificarea faptelor raportului și redactarea oricăror informații sensibile din punct de vedere comercial înainte de publicarea în raportul public. În plus, procesul de contestare a publicării materialelor confidențiale rămâne neclar.

Alinierea obiectivelor cheie ale politicilorde sănătate dinîntreaga Europă

Pe baza acestor perspective, Casper Paardekooper a discutat despre obiectivele-cheie ale ETM a UE alături de alte evoluții strategice ale politicii de sănătate din Europa, inclusiv revizuirea legislației farmaceutice generale a UE (GPL). Parlamentul European a adoptat propuneri de reformă a GPL în aprilie 2024, marcând prima revizuire majoră a mediului de reglementare a medicamentelor din UE în peste două decenii. Paardekooper a evidențiat legăturile dintre ETM UE și reforma GPL, menționând obiectivele lor comune de îmbunătățire a accesului pacienților la medicamente inovatoare, încurajarea solidarității regionale și accelerarea disponibilității de noi medicamente în Europa.

"Un pacient din Bulgaria nu ar trebui să fie diferit de un pacient din Germania. Toți ar trebui să aibă acces egal și în timp util la medicamente inovatoare." Casper Paardekooper, Vintura, parte a Cencora, ISPOR 2024

Ambele politici sunt, de asemenea, legate de termenele lor solicitante. Michael Drummond a explicat că JCA trebuie publicat în termen de 30 de zile de la autorizația de introducere pe piață CE. În mod similar, reforma GPL propune reducerea termenului de aprobare EMA de la 210 la 180 de zile, necesitând acțiuni mai rapide atât din partea evaluatorilor, cât și a companiilor.

Paardekoa repetat sprijinul lui Drummond pentru JCA, în special în beneficiul țărilor cu procese de HTA mai puțin stabilite. El a subliniat că această inițiativă a determinat mai multe țări, inclusiv Spania, să-și revizuiască procedurile locale de ETM. În plus, el a remarcat o tendință în creștere a colaborărilor între țări, cum ar fi evaluările economice ale țărilor nordice, indicând o potențială mișcare către evaluări și negocieri economice mai centralizate în Europa.

Strategii pentru atenuarea consecințelor nedorite ale implementării IRA

Kimberly Westrich a oferit trei abordări pentru CMS pentru a atenua orice consecințe neintenționate:

1. Îmbunătățiți transparența pentru a oferi mai multe detalii despre modul în care informațiile vor fi utilizate de CMS
2. Valorificarea lecțiilor învățate de la alte agenții, organisme de HTA și colaborări de cercetare care s-au confruntat anterior cu aceste probleme
3. Formalizarea procesului de implicare a pacienților pentru a se asigura că prioritățile pacienților sunt integrate eficient în procesul de implementare, având un impact semnificativ asupra procesului decizional

Corey Ford a oferit perspectiva biofarmaceutică, sugerând modul în care companiile pot depăși aceste provocări din punct de vedere pe termen scurt și lung. Pentru acele companii cu medicamente selectate pentru negocierea prețului medicamentelor Medicare, acestea au doar 1 lună pentru a trimite date către CMS, inclusiv informații detaliate despre dozarea medicamentelor, prețuri, costuri de cercetare și dezvoltare și comparații cu alternativele terapeutice. Comunicările medicale existente, cum ar fi dosarele AMCP, ar trebui să fie valorificate, mai degrabă decât "reinventarea roții". Ford și-a exprimat speranța că, odată ce CMS va publica prețurile negociate pentru cele 10 medicamente selectate pentru negocierea prețului medicamentelor Medicare în septembrie 2024, vor fi obținute informații valoroase pentru negocierile viitoare.

Ford a subliniat importanța companiilor care își analizează produsele preclinice și de dezvoltare timpurie pentru a înțelege impactul IRA asupra inovației și conductelor. El a sugerat să abordeze întrebări cheie despre ce indicații și populații de pacienți să urmărească și pe ce zone geografice să se concentreze, având în vedere presiunile guvernamentale semnificative asupra prețurilor care prevalează acum în SUA, cum ar fi cele din UE. Efectuarea acestor analize și evaluări ale valorii actuale nete este crucială pentru a lua decizii informate pe termen lung privind concentrarea conductei.

Ford a subliniat că, pe lângă negocierile privind prețul medicamentelor Medicare, reformele programului Medicare Part D merită atenție și datorită potențialelor lor implicații. El a remarcat că aceste reforme ar putea crește datoriile financiare pentru planurile din Partea D, intensificând concurența pe piață. În consecință, produsele, în special cele din afara claselor protejate, trebuie să își demonstreze în mod clar valoarea pentru a ieși în evidență. Implicarea eficientă a plătitorilor, atât în persoană, cât și prin platforme robuste care prezintă mesaje de valoare, a devenit din ce în ce mai importantă după pandemie. Mai mult, el a subliniat importanța luării în considerare a necesității potențiale a unui program de sprijin pentru pacienți în cadrul reproiectării Părții D, deoarece multe programe de asistență pentru pacienți sunt o parte semnificativă a acestuia. Reevaluarea criteriilor de sprijin este crucială pentru a se asigura că pacienții primesc asistență adecvată.

Kimberly Westrich a evidențiat unele dintre cercetările Consiliului Național Farmaceutic, care a constatat că reproiectarea Părții D ar putea duce la planuri care implementează din ce în ce mai mult cerințele de gestionare a utilizării, ceea ce contravine intenției de a oferi pacienților un acces mai mare la tratamente. Westrich a remarcat că în proiectul actualizat de ghid publicat de CMS la începutul lunii mai 2024, CMS și-a revizuit limbajul pentru a indica că monitorizează unele dintre aceste potențiale implicații.

Considerații pentru părțile interesate în anticiparea ETM UE și paralelele acestora cu IRA

La fel ca IRA, Michael Drummond a explicat că ETM UE este un proces complicat cu care trebuie să se confrunte părțile interesate, în special având în vedere că există 27 de state membre din UE care decid cu privire la accesul pe piață pentru un produs. Prima problemă este modul în care statele membre vor răspunde la JCA. Unii ar putea accepta ca fiind cea mai bună interpretare a dovezilor clinice și pot continua negocierile de acces pe piață cu companiile; Cu toate acestea, alții ar putea să nu fie de acord cu dovezile din evaluare și ar prefera să se concentreze, de exemplu, doar pe comparații clinice directe sau să exploreze efectele asupra diferitelor populații de pacienți, ceea ce ar putea duce la eforturi suplimentare din partea companiilor.

O altă preocupare este ce factori accelerează sau împiedică accesul pe piață. O evaluare clinică mai simplificată și mai armonizată ar putea accelera accesul, în special în țările care nu au capacitate de HTA; Cu toate acestea, principalul obstacol în multe țări sunt constrângerile financiare. Este nerealist să ne așteptăm ca o țară cu PIB scăzut pe cap de locuitor să se potrivească cu nivelurile de acces ale unei națiuni mai bogate precum Germania. UE ia în considerare aceste probleme. În timp ce JCA ar putea să nu dăuneze accesului pacienților, eficacitatea sa în accelerarea semnificativă a acestuia rămâne incertă.

Casper Paardekooper a subliniat doi factori suplimentari pe care părțile interesate trebuie să îi ia în considerare, făcând paralele cu provocările reprezentate de IRA. El a subliniat că, în timp ce intervenția și populațiile în PICO sunt bine definite, comparatorii și rezultatele adesea nu sunt. RWE poate fi utilizat pentru a clarifica aceste aspecte fără a fi nevoie de cercetări suplimentare, reducând astfel povara datelor asupra companiilor care trebuie să furnizeze dovezi ale căilor de tratament în diferite țări pentru dosarul JCA. Paardekooper a sugerat că atât țările locale, cât și HTACG ar trebui să înceapă să accepte mai multe RWE pentru a facilita acest proces. El a repetat îngrijorarea lui Drummond cu privire la potențiala duplicare a eforturilor, subliniind importanța ca companiile să se angajeze din timp cu afiliații locali și organismele HTA pentru a asigura acceptarea JCA în deciziile de acces la piață. În plus, el a subliniat importanța implicării timpurii a pacienților și a organizațiilor clinice, deoarece companiile nu pot interacționa direct cu evaluatorii europeni. Companiile trebuie să lucreze prin intermediul entităților locale și al organismelor de HTA pentru a înțelege mai bine peisajul.

Influențele indirecte ale ETM ale UE asupra atractivității pieței în Europa în următorii 10 ani

Casper Paardekooper și-a exprimat speranța că vor continua colaborările între țări în următorii 10 ani, inclusiv evaluări și negocieri economice comune. El a indicat inițiativele existente precum FINOSE, o rețea de colaborare HTA între Fimea (Finlanda), NoMA (Norvegia) și TLV (Suedia), ca semne ale acestui potențial. Cu toate acestea, Paardekooper a recunoscut că o negociere a unui preț unic în Europa este puțin probabilă din cauza nivelurilor diferite ale PIB-ului între țări. El a sugerat că propunerea EFPIA pentru un cadru de prețuri pe niveluri bazate pe echități, care urmărește să se asigure că țările cu mijloace economice mai mici plătesc mai puțin pentru medicamente, ar putea fi o soluție.

Întrebări și răspunsuri – Cât de importante sunt grupurile de susținere a pacienților în IRA?

Corey Ford a subliniat rolul crucial al companiilor în colaborarea cu grupurile de susținere a pacienților pentru a se asigura că pacienții sunt auziți pe tot parcursul procesului, mai ales având în vedere lipsa de conștientizare a reproiectării Părții D. Un sondaj Kaiser a constatat că doar 23% dintre americani știau despre plafonul din buzunar. Grupurile de susținere a pacienților vor fi esențiale în educarea pacienților, iar companiile biofarmaceutice ar trebui să sprijine acest efort prin programele lor de sprijin pentru pacienți. Parteneriatul cu aceste grupuri este esențial, deoarece acestea înțeleg cel mai bine nevoile pacienților și pot comunica eficient cu aceștia.

Întrebări și răspunsuri – Ar putea exista un efect de propagare al IRA asupra prețurilor europene și al HTA UE asupra SUA?

Michael Drummond a remarcat că, odată cu IRA, banii vor fi scoși din sistem, ridicând întrebarea cum vor fi recuperați. El a sugerat că o posibilitate este o schimbare a politicii de prețuri în Europa. El a prevăzut că mai multe jurisdicții europene se vor confrunta cu provocări din cauza diferitelor cerințe din partea companiilor internaționale. Acest lucru ar putea duce la prețuri mai mari sau la o gamă restrânsă de medicamente pentru anumite grupuri de pacienți. Drummond credea că problemele de costuri nerezolvate din SUA ar avea repercusiuni negative pentru Europa.

Acest lucru a fost repetat de Casper Paardekooper, care a declarat că presiunea asupra prețurilor în Europa este deja substanțială, ceea ce face dificilă creșterea prețurilor în continuare. De asemenea, și-a exprimat scepticismul cu privire la posibilitatea creșterii prețurilor la nivel global, având în vedere peisajul actual.

Atât Kimberly Westrich, cât și Corey Ford au recunoscut potențialul unui "efect de propagare" în sectorul asigurărilor comerciale din SUA, care este dificil de prezis cu certitudine.

"Avem acest sistem disparat aici în SUA și sunt atât de mulți oameni care se concentrează pe ceea ce se întâmplă în guvern și pe ceea ce va însemna asta pentru sectorul comercial. Nu am un glob de cristal. Mi-ar plăcea să știu ce se va întâmpla în Europa. Va fi interesant de văzut unde ne aflăm în această perioadă anul viitor." Kimberly Westrich, Consiliul Național Farmaceutic, ISPOR 2024

Michael Drummond a sugerat că generarea de dovezi pentru a justifica valoarea este asemănătoare cu HTA. El a întrebat:

"Mă întreb doar dacă CMS se împiedică pe drum aici fără să înțeleagă care sunt consecințele finale? Cred că aceasta este legătura în sensul că Europa dezvoltă, pe bună dreptate sau greșit, o cultură HTA destul de riguroasă, dar nu se știe dacă aceasta se va transfera înapoi în SUA". Michael Drummond, Universitatea din York, ISPOR 2024

Întrebări și răspunsuri – Care este efectul IRA asupra generării RWE?

Kimberly Westrich a subliniat atât creșterea, cât și scăderea potențialului RWE. Calendarul de negociere, de obicei stabilit la 7 ani, ar putea perturba generarea RWE, deoarece o mare parte din ea are loc istoric după acest interval de timp. Acest lucru ar putea trunchia oportunitățile de cercetare și ar duce la mai puține indicații ulterioare. În ciuda potențialelor stimulente pentru cercetarea RWE, cruciale pentru demonstrarea valorii, alți factori ar putea opri sau reduce prematur acest lucru.

Întrebări și răspunsuri – Se așteaptă să luăm în considerare criteriile PICO pentru toate cele 27 de țări în procesul de depunere sau vor exista mai întâi criterii PICO standardizate? Cu alte cuvinte, abordarea va fi standardizată mai întâi și apoi bazată pe regiune sau va fi bazată pe regiune de la începutul trimiterii?

Michael Drummond a reiterat obiectivele finale ale JCA: să ajute acele țări cu capacități limitate de HTA și să îmbunătățească accesul pacienților. Deși poate exista o confuzie între acces și capacitatea ETM, UE urmărește să se asigure că toate statele membre au acces la dovezi fiabile privind eficacitatea produselor. Aspirația este de a acoperi toate regiunile din PICO, dar acest lucru poate să nu ducă la 27 de PICO. Pot fi necesare diferite metode cantitative de sinteză a dovezilor, cum ar fi comparațiile indirecte de tratament. În ciuda provocărilor inițiale, există o dorință colectivă de a face ca procesul să funcționeze eficient în UE.

Casper Paardekooper a subliniat ambiguitatea în prioritizarea PICO-urilor. El a clarificat că, în timpul procesului inițial, EUnetHTA a planificat să abordeze doar trei până la cinci PICO din cauza constrângerilor de timp; cu toate acestea, abordarea tuturor PICO individuale în intervalele de timp date nu este fezabilă. Paardekooper și-a exprimat speranța pentru clarificări prompte cu privire la această chestiune.

Întrebări și răspunsuri – Care sunt potențialele implicații ale IRA asupra cercetării și dezvoltării?

Atât Kimberly Westrich, cât și Corey Ford au declarat că este prematur să facem o evaluare definitivă, deși informațiile din rapoartele privind câștigurile sugerează o scădere. Casper Paardekooper a subliniat că, dacă eficiența în cercetare și dezvoltare nu se îmbunătățește pentru a compensa scăderea veniturilor, bugetele de cercetare și dezvoltare vor suferi un impact negativ.

"Am discutat despre importanța alinierii și colaborării, despre puterea informațiilor bazate pe date și despre necesitatea pregătirii pentru peisajul asistenței medicale în evoluție. Pe măsură ce navigăm prin aceste schimbări, este clar că a rămâne cu un pas înaintea curbei nu este doar un obiectiv, ci este o necesitate pentru asigurarea accesului pacienților și stimularea inovației." Corey Ford, Cencora, ISPOR 2024