Artikkel
Utnytte RWE for å støtte beslutninger om markedsadgang
Regulatorer, betalere og farmasøytiske selskaper ser i økende grad på bevis fra den virkelige verden (RWE) for å støtte sine beslutninger om nye produkter. RWE gir innsikt i den langsiktige effektiviteten og sikkerheten til et produkt og bidrar som sådan til å informere betalernes formelbeslutninger og støtter hvordan selskaper posisjonerer produktene sine.1 For bedre å forstå hvilken rolle RWE forventes å spille i fremtidige beslutninger om markedsadgang, satte vi oss ned med to av Cencoras ledende eksperter på digital innovasjon og RWE – Derek Swiger, Assistant Director, Digital Innovation og Ryan Fiano, Assistant Director, Real-World Evidence.
SPØRSMÅL: Kan vi begynne med å utforske rollen RWE spiller i å godkjenne og refundere et nytt produkt?
Ryan: Hvis vi tar et 30 000 fots perspektiv, er en medisin godkjent basert på data fra en smal kohort av pasienter, men når du kommer inn i den virkelige verden har du forskjellige pasientpopulasjoner som bruker disse medisinene. Ved å ta de enorme datamengdene i den virkelige verden og rydde opp, kan vi fremheve hvordan disse medisinene fungerer i disse populasjonene. RWE vil spille en avgjørende rolle i å gi innsikt i effektiviteten av medisiner, spesielt for populasjoner som ofte er underrepresentert i kliniske studier, som barn, eldre og personer med komorbiditeter.
Derek: Bare for å legge til et markedstilgangselement til det, bruker farmasøytiske selskaper denne informasjonen til å fremme posisjoneringen av produktene sine. Vi vet at data fra kliniske studier kanskje ikke virkelig skiller et produkt fra konkurrentene, men når vi går inn i den virkelige verden, kan selskaper skape en mer veldefinert posisjon, for eksempel ved å vise at produktet deres har overlegne resultater for spesifikke underpopulasjoner. Det vil forhåpentligvis ha en positiv effekt på markedsadgang og refusjonsbeslutninger.
Derek: Bare for å legge til et markedstilgangselement til det, bruker farmasøytiske selskaper denne informasjonen til å fremme posisjoneringen av produktene sine. Vi vet at data fra kliniske studier kanskje ikke virkelig skiller et produkt fra konkurrentene, men når vi går inn i den virkelige verden, kan selskaper skape en mer veldefinert posisjon, for eksempel ved å vise at produktet deres har overlegne resultater for spesifikke underpopulasjoner. Det vil forhåpentligvis ha en positiv effekt på markedsadgang og refusjonsbeslutninger.
SPØRSMÅL: Kan du forklare hvordan teamet ditt hos Cencora går frem for å identifisere denne informasjonen?
Ryan: Vi utnytter informasjon fra flere kilder, inkludert medisinske krav og faktureringsdata, elektroniske helsejournaler, pasientregistre, pasientrapporterte resultater, folkehelsedatabaser, for eksempel NHANES (National Health and Nutrition Examination Survey2) og MEPS (Medical Expenditure Panel Surveys3), og til og med bærbare enheter. Det som skiller tilnærmingen vår er at vi er dataagnostikere, og med det mener jeg at vi finner datasettet som er best i stand til å svare på et spesifikt vitenskapelig spørsmål, for eksempel dataene som trengs for å posisjonere et selskaps produkt eller støtte en etikettutvidelse. Vi er også i ferd med å overføre infrastrukturen vår til å innta data som kommer inn i et skymiljø, hvor vi kan konfigurere dem på en måte som lar oss utnytte kunstig intelligens (AI) og datamanipulering for å redusere tiden til innsikt.
SPØRSMÅL: Er dette en generell trend i bransjen, å koble sammen ulike datasett og bruke sofistikerte metoder for å få bedre innsikt?
Ryan: Dette begynner å skje hos noen dataselskaper, for eksempel ved å innta informasjon fra en rekke datakilder for å generere en omfattende pasientreise. Det våre dataforskere og helseutfallsforskere gjør er først å innta disse datafunnene, deretter veilede kunder gjennom prosessen med å velge de riktige dataene for forskningsspørsmålet, og utvikle og implementere en strategisk tilnærming for å hjelpe bedrifter med å forstå disse dataene.
SPØRSMÅL: Kan du gi noen eksempler på hvordan disse dataene fra den virkelige verden og innsikten som samles inn, utnyttes eller kan utnyttes i markedstilgangs- og refusjonslandskapet?
Ryan: Når et produkt har vært på markedet og brukt av en bredere pasientpopulasjon, vil vi ta disse dataene for å hjelpe selskapet med å posisjonere produktet. La oss ta onkologiområdet for eksempel. Et selskap kan ha en andre- eller tredjelinjebehandling, og når de har tilstrekkelig RWE som for eksempel kan vise bedre overlevelse eller bedre livskvalitet, prøver de å posisjonere stoffet sitt for å demonstrere en fordel i forhold til en tradisjonell terapi.
Derek: Det er også muligheter for å bedre innta og administrere data tidligere i den kliniske utviklingslivssyklusen med identifisering av pasientpopulasjoner – selv før kravdata eller data om intervensjoner i den virkelige verden. Med sjeldne sykdommer, for eksempel, kan det hende at det ikke engang finnes en ICD-kode (International Classification of Diseases) for å klassifisere og diagnostisere disse pasientene ennå. Så inntak av store mengder data for å utvikle en modell og algoritme kan bidra til å finne pasienter som ellers kan være vanskelige å identifisere. Dette kan bidra til å informere om hvilke indikasjoner produktutviklere bør gå etter, det hjelper dem å kommunisere at det haster til regulatorer, og det hjelper betalere med å bestemme hvor mye de må betale, for uten disse dataene ville det være vanskelig å vite hvor mange pasienter som har en gitt sykdom.
Derek: Det er også muligheter for å bedre innta og administrere data tidligere i den kliniske utviklingslivssyklusen med identifisering av pasientpopulasjoner – selv før kravdata eller data om intervensjoner i den virkelige verden. Med sjeldne sykdommer, for eksempel, kan det hende at det ikke engang finnes en ICD-kode (International Classification of Diseases) for å klassifisere og diagnostisere disse pasientene ennå. Så inntak av store mengder data for å utvikle en modell og algoritme kan bidra til å finne pasienter som ellers kan være vanskelige å identifisere. Dette kan bidra til å informere om hvilke indikasjoner produktutviklere bør gå etter, det hjelper dem å kommunisere at det haster til regulatorer, og det hjelper betalere med å bestemme hvor mye de må betale, for uten disse dataene ville det være vanskelig å vite hvor mange pasienter som har en gitt sykdom.
SPØRSMÅL: Det er klart at disse dataene har potensial til å være transformerende for beslutningstaking om markedstilgang. Men hva er utfordringene for å oppnå det?
Ryan: Det er en stor mengde data generert av pasienten gjennom hele reisen, og det er rotete. Den er ikke designet for forskning, så det er forbehold og utfordringer involvert i å rydde opp. Vi bruker mye tid på det før vi kan begynne å gjøre den statistiske analysen. I fremtiden vil datamiljøet vårt tillate oss å innta data raskere, forhåndskonfigurere hvordan vi analyserer disse dataene, bruke algoritmer og få innsikt raskere.
Derek: Den andre utfordringen er at når vi har å gjøre med pasientdata, spesielt med RWE, må vi vurdere den regulatoriske komforten med å bruke disse digitale verktøyene og løsningene og sørge for at vi ikke introduserer skjevheter. Flyten videre fra det er hvor komfortable farmasøytiske selskaper er med disse mulighetene, siden det er de som potensielt kan stå i fare for å bryte regulatoriske retningslinjer. Den største barrieren vi ser er bare mangel på veiledning. Etter hvert som feltet modnes, vil det bli tydeligere hvor, når og hvordan disse verktøyene kan implementeres med hensyn til pasientdata.
Derek: Den andre utfordringen er at når vi har å gjøre med pasientdata, spesielt med RWE, må vi vurdere den regulatoriske komforten med å bruke disse digitale verktøyene og løsningene og sørge for at vi ikke introduserer skjevheter. Flyten videre fra det er hvor komfortable farmasøytiske selskaper er med disse mulighetene, siden det er de som potensielt kan stå i fare for å bryte regulatoriske retningslinjer. Den største barrieren vi ser er bare mangel på veiledning. Etter hvert som feltet modnes, vil det bli tydeligere hvor, når og hvordan disse verktøyene kan implementeres med hensyn til pasientdata.
SPØRSMÅL: Kan du gi et eksempel på hvordan digital innovasjon kan muliggjøre bruk av RWE i refusjon?
Derek: Digitale verktøy kan gjøre dataene mer fordøyelige for betalere, enten det er et interaktivt dashbord eller nettside som kan fortelle en historie sammen med dataene eller kanskje bore ned i spesifikke geografiske områder eller pasientpopulasjoner kontra bare å ha tabeller med data å sile gjennom. Dette vil gjøre det mulig å ta beslutninger på en mer informert måte.
Ryan: Vi har absolutt sett dette med kunder som har gått til leverandører for å få en følelse av hvor legemidlet deres kan være plassert innenfor en rekke terapier i forskjellige land. Det de har endt opp med er et kompendium av data og ingen anelse om hvor de skal begynne. Vår tilnærming er ikke bare å bruke digitale løsninger for å generere og analysere data, men også å fungere som tankepartnere for å forstå resultatene og gi nyttig innsikt.
Ryan: Vi har absolutt sett dette med kunder som har gått til leverandører for å få en følelse av hvor legemidlet deres kan være plassert innenfor en rekke terapier i forskjellige land. Det de har endt opp med er et kompendium av data og ingen anelse om hvor de skal begynne. Vår tilnærming er ikke bare å bruke digitale løsninger for å generere og analysere data, men også å fungere som tankepartnere for å forstå resultatene og gi nyttig innsikt.
SPØRSMÅL: Har du en dristig spådom for hvordan RWE vil bli brukt til å støtte beslutninger om markedsadgang i året som kommer?
Derek: Jeg tror vi vil begynne å se mer digitalt samarbeid eller åpenhet mellom farmasøytiske selskaper og betalere eller forskjellige helsesystemer, spesielt i USA. Det jeg mener med dette er at jeg ser potensialet for en plattform som tillater deling av data mellom farmasøytiske selskaper og helsesystemer. Innenfor denne plattformen vil farmasøytiske selskaper ha tilgang til den enorme databasen, mens de inkluderte helsesystemene kan se hvordan farmasøytiske selskaper bruker dataene og potensielt ha tilgang til resultatene. Utover det, hvis farmasøytiske selskaper kan komme til bordet med verktøy for å hjelpe spesielt de mindre helsesystemene, vil det skape et mer rettferdig miljø for de mindre organisasjonene, for eksempel regionale sykehus. Det vil tillate dem å ta mer informerte beslutninger, for eksempel om et bestemt legemiddel skal være på formularen, noe som vil gi større fordel for pasientene deres.
Om ekspertene våre:
Derek Swiger, PharmD, MS er assisterende direktør i Cencoras Global Consulting Services Digital Innovation-team og fungerer som forretningspartner for digital innovasjon for Market Access and Healthcare Consulting Value Delivery Center.
Ryan Fiano, Ph.D., MPH er assisterende direktør i Real-World Evidence-teamet hos Cencora. Han gir ekspertise innen helseøkonomi og resultatforskningsstudier gjennom kunnskap om datahåndtering, forskningsdesign, dataanalyse og tolkning, biostatistikk, maskinlæring og vitenskapelig skriving.
Derek Swiger
Assisterende direktør, digital innovasjon, Cencora
Ryan Fiano
Assisterende direktør, virkelighetsbevis, Cencora
Informasjonen i denne artikkelen utgjør ikke juridisk rådgivning. Cencora, Inc. oppfordrer leserne på det sterkeste til å gjennomgå tilgjengelig informasjon relatert til emnene som diskuteres i denne artikkelen, og til å stole på sin egen erfaring og ekspertise når de tar beslutninger relatert til dette.
1. Nasjonalbiblioteket for medisin. Bevis fra den virkelige verden: Å bygge bro over kunnskapshull for å veilede betalerbeslutninger, PharmacoEconomics Open. 2020. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7895868/
2. amerikanske sentre for sykdomskontroll og -forebygging. Nasjonalt senter for helsestatistikk. Nasjonal helse- og ernæringsundersøkelsesundersøkelse hjemmeside. https://www.cdc.gov/nchs/nhanes/index.htm
3. Byrå for helseforskning og kvalitet. Panelundersøkelse for medisinske utgifter. https://meps.ahrq.gov/mepsweb/
Cencora.com tilbyr automatiserte oversettelser for å hjelpe deg med å lese nettstedet på andre språk enn engelsk. Mye arbeid er lagt ned i disse oversettelsene for å gjøre dem nøyaktige, men ingen automatisert oversettelse er perfekt, og slike oversettelser er heller ikke ment å erstatte menneskelige oversettere. Disse oversettelsene leveres som en tjeneste til brukere av Cencora.com og leveres «som de er». Det gis ingen garanti av noe slag, verken uttrykt eller underforstått, med hensyn til nøyaktigheten, påliteligheten eller riktigheten av noen av disse oversettelsene som er gjort fra engelsk til andre språk. Det kan hende at noen typer innhold (som bilder, videoer, Flash osv.) er unøyaktig oversatt på grunn av begrensningene i oversettelsesprogramvaren.
Eventuelle avvik eller forskjeller som oppstår ved oversettelse av dette innholdet fra engelsk til et annet språk, er ikke bindende og har ingen juridisk virkning for samsvar, håndhevelse eller andre formål. Kontakt oss dersom du oppdager feil. Se den engelske versjonen av siden dersom du er i tvil om hvorvidt informasjonen i disse oversettelsene er nøyaktig.