Artikel
Samenwerkingsverbanden zijn essentieel om de weg vrij te maken voor nieuwe biofarmaceutische producten
Dit artikel is oorspronkelijk gepubliceerd op fiercepharma.com
Waar innovatie op obstakels stuit en de kosten van de ontwikkeling van geneesmiddelen omhoogschieten, zal de sleutel tot het succes van baanbrekende producten in de biofarmaceutische industrie sterk afhankelijk zijn van strategische samenwerkingen die de weg vrijmaken van laboratorium naar markt.
Naarmate de introductie van biofarmaceutische producten de komende jaren toeneemt, beloven ze zowel kansen voor ontwikkelaars en fabrikanten als valkuilen op het pad naar commercialisering.
De inzet is nog nooit zo hoog geweest: de gemiddelde kosten voor de ontwikkeling van een nieuw medicijn zijn in 2023 met 15% gestegen tot ongeveer 2,3 miljard dollar, volgens een studie van Deloitte die zich richtte op de top 20 wereldwijde biofarmaceutica.1
Zelfs onder veelbelovende ideeën voor de ontwikkeling van nieuwe producten in de preklinische stadia is er een kans van minder dan 4% om de eerste goedkeuringen te krijgen en een succesvolle plaatsing op de markt te bereiken.
Toch maakt de biologische geneesmiddelenindustrie een robuuste groei door met nieuwe modaliteiten, waaronder antilichaam-geneesmiddelconjugaten (ADC's), bispecifieke eiwitten en cel- en gentherapieën, die goed waren voor ongeveer een derde van de goedkeuringen in 2023. De meeste van de best verkopende medicijnen in 2022 waren biologische geneesmiddelen, en de verwachting is dat ze de komende jaren, als meer dan 30 moleculen gepatenteerd raken - waaronder veel weesgeneesmiddelen - concurrentie zullen ondervinden van biosimilars.2
Om het mogelijke te benutten tegen de valkuilen tijdens het traject van ontwikkeling naar commercialisering en verder naar de patiënt, zijn ervaren partners nodig die de nadruk leggen op samenwerking, efficiënte toewijzing van middelen, commerciële planning, overwegingen voor markttoegang, het vormgeven van kanaalstrategie, wereldwijde distributie en uitgebreide kennis van de unieke uitdagingen van cel- en gentherapieën.
De inzet is nog nooit zo hoog geweest: de gemiddelde kosten voor de ontwikkeling van een nieuw medicijn zijn in 2023 met 15% gestegen tot ongeveer 2,3 miljard dollar, volgens een studie van Deloitte die zich richtte op de top 20 wereldwijde biofarmaceutica.1
Zelfs onder veelbelovende ideeën voor de ontwikkeling van nieuwe producten in de preklinische stadia is er een kans van minder dan 4% om de eerste goedkeuringen te krijgen en een succesvolle plaatsing op de markt te bereiken.
Toch maakt de biologische geneesmiddelenindustrie een robuuste groei door met nieuwe modaliteiten, waaronder antilichaam-geneesmiddelconjugaten (ADC's), bispecifieke eiwitten en cel- en gentherapieën, die goed waren voor ongeveer een derde van de goedkeuringen in 2023. De meeste van de best verkopende medicijnen in 2022 waren biologische geneesmiddelen, en de verwachting is dat ze de komende jaren, als meer dan 30 moleculen gepatenteerd raken - waaronder veel weesgeneesmiddelen - concurrentie zullen ondervinden van biosimilars.2
Om het mogelijke te benutten tegen de valkuilen tijdens het traject van ontwikkeling naar commercialisering en verder naar de patiënt, zijn ervaren partners nodig die de nadruk leggen op samenwerking, efficiënte toewijzing van middelen, commerciële planning, overwegingen voor markttoegang, het vormgeven van kanaalstrategie, wereldwijde distributie en uitgebreide kennis van de unieke uitdagingen van cel- en gentherapieën.
Je werk plannen, je plan uitvoeren
"Je moet een goed plan hebben, evenals strategieën om succesvol te zijn", zegt Kirsten Jacobs, Chief Service Strategy Officer voor Global Consulting Services bij Cencora (voorheen AmerisourceBergen). "Het klinkt vrij eenvoudig, maar om een goed plan te maken, zijn zeer cross-functionele activiteiten nodig, waaronder supply chain, marketing en andere processen die op hun plaats moeten zijn."
Vroege valkuilen die bij klinische ontwikkeling moeten worden vermeden, kunnen te veel enthousiasme zijn met betrekking tot een wetenschappelijk idee, het aanvragen van een te breed label voor gegevens, het genereren van gegevens met verschillende doelstellingen - wat marketing misschien wil zien, kan totaal anders zijn dan wat klinieken en regelgevers willen - en het identificeren van de verkeerde patiëntengroepen of klinieken.
"Door vooruit te denken aan wat je wilt en waarom je het wilt en vervolgens alle relevante expertise, processen en cross-functionele teams in te zetten, zorg je ervoor dat je het krijgt", zei Jacobs.
Onder de manieren om vroege misstappen te overwinnen, zei ze het implementeren van de juiste modellering en statistische analyse, het zo vroeg mogelijk ontwikkelen van een doelproductprofiel, het ontwerpen van kwaliteitsrichtlijnen (GxP) en leverancierskwalificatie, en het ontwikkelen van een wereldwijde klinische en regelgevende uitrolstrategie voordat fase III wordt voltooid.
"We komen graag bij de overgang van fase II - is de behandeling effectief - naar fase III - is het beter dan de huidige standaardbehandeling", zegt Tommy Bramley, Senior Vice President, Market Access and Healthcare Consulting bij Cencora.
Alle belanghebbenden verbinden
Wat het doelproductprofiel (TPP) betreft, toont Cencora die informatie graag aan betalers om hun vroege reactie en feedback te krijgen die vroege hiaten in het bewijs aan het licht kunnen brengen die kunnen worden gecorrigeerd of gecreëerd ter voorbereiding op een lancering.
"Als je die feedback krijgt, zal dat je helpen je waardepropositie vorm te geven," zei Bramley. "Ook kan belangrijke, vroege economische modellering u inzicht geven in uw prijscorridor en wat u mogelijk kunt bereiken in op waarde gebaseerde markten."
Bramley wees ook op aanvullende overwegingen vanuit het oogpunt van markttoegang, zoals het global value dossier (). Het biedt farmaceutische bedrijven en andere belanghebbenden bewijs dat de waardepropositie van het product ondersteunt bij het maken van prijzen, vergoedingen en formulariumplaatsing door betalers.
In 2022 werd de Pre Approval Information Exchange (PIE) in de VS ondertekend, waardoor fabrikanten het bewustzijn kunnen vergroten en informatie kunnen delen over nieuwe producten en nieuwe indicaties voorafgaand aan de goedkeuring door de FDA. De tool Formulariumbeslissingen van Cencora biedt een uitwisseling van informatie en stelt betalers in staat om informatie voor PIO te krijgen.
"Het is een goede informatie-uitwisseling omdat je de informatie kunt zien die ze binnenhalen voor hun beslissingen voor hun respectievelijke Pharmacy-and-Therapeutics (P & T) -commissies," zei Bramley. "Het is een zeer krachtige manier om de markten vorm te geven, met name die besluitvormers in de gezondheidszorg die zo waardevol zijn om ervoor te zorgen dat patiënten toegang kunnen krijgen."
Het ontwikkelen van een vroeg commercialiseringsplan dat rekening houdt met prijsstelling, het optimaliseren van inkomsten en supply chain-overwegingen in tal van wereldwijde markten is ook de sleutel tot succes.
Fabrikanten moeten zich richten op een strategische aanpak die is afgestemd op de markt waarin ze willen lanceren en die rekening houdt met zaken als: commercialiseren ze een product alleen of met een partner; is er commerciële infrastructuur; is het een wereldwijde of lokale lancering en is er een masterlanceringsplan; wat is het tijdsschema voor de lancering.
Andere overwegingen zijn onder meer afstemming op vergoedingen en inzicht in wereldwijde wettelijke vereisten en tijdlijnen, die allemaal kunnen worden bijgehouden in Cencora's Commercialization Blueprint-tool.
De juiste navigator hebben tijdens de reis
"Uiteindelijk gaat het erom vroeg te plannen, maar ook intern te werken, en ons team staat klaar om te helpen navigeren", zegt Sandra Anderson, Senior Vice President International Commercialization bij Cencora. "We besteden veel tijd aan het begrijpen van alle implicaties van het landschap, de verschillende gezondheidsbeleidslijnen in landen, naleving en brengen vervolgens lanceringsplannen voor onze klanten in kaart."
Cencora heeft de afgelopen jaren zijn wereldwijde productdistributie en gespecialiseerde logistiek versterkt met Alliance Healthcare, een van de grootste farmaceutische groothandels in Europa. Daarnaast is World Courier actief in meer dan 50 landen en heeft het onlangs een locatie in Denver toegevoegd en breidt het zijn koelopslagmogelijkheden in Indianapolis uit. Alloga en ICS zijn Cencora's wereldwijde externe logistieke dienstverleners die gespecialiseerd zijn in op maat gemaakte oplossingen voor speciale producten.
"Uiteindelijk wil je het echt terugbrengen naar de patiënten en begrijpen waar ze naar op zoek zijn en met welke obstakels ze worden geconfronteerd", zegt Lung-I Cheng, vice-president cel- en gentherapie bij Cencora. "Als we daar allemaal over kunnen nadenken, gaan we veel uitdagingen oplossen en meer toegang tot producten bieden."
Cencora.com biedt geautomatiseerde vertalingen om te helpen bij het lezen van de website in andere talen dan het Engels. Voor deze vertalingen zijn redelijke inspanningen geleverd om een nauwkeurige vertaling te leveren, maar geen enkele geautomatiseerde vertaling is perfect en is ook niet bedoeld om menselijke vertalers te vervangen. Deze vertalingen worden aangeboden als een service aan gebruikers van Cencora.com en worden geleverd 'in de huidige staat'. Er wordt geen enkele garantie gegeven, expliciet of impliciet, met betrekking tot de nauwkeurigheid, betrouwbaarheid of juistheid van deze vertalingen die vanuit het Engels in een andere taal zijn gemaakt. Sommige inhoud (zoals afbeeldingen, video's, Flash, enz.) wordt mogelijk niet nauwkeurig vertaald vanwege de beperkingen van de vertaalsoftware.
Eventuele discrepanties of verschillen die ontstaan bij het vertalen van deze inhoud van het Engels naar een andere taal zijn niet bindend en hebben geen rechtsgevolgen voor naleving, handhaving of enig ander doel. Als er fouten worden vastgesteld, neem dan contact met ons op . Als er vragen rijzen met betrekking tot de juistheid van de informatie in deze vertalingen, raadpleeg dan de Engelse versie van de pagina.