Artikel

Interview: Waarde van immunotherapieën met meerdere indicaties voor de behandeling van auto-immuunziekten in de Verenigde Staten (VS)

  • Long Nguyen

Ontdek inzichten van ISPOR US 2025

Een gesprek met Long Nguyen

Vooruitlopend op de ISPOR-bijeenkomst van 2025 hadden we de gelegenheid om te spreken met Long Nguyen, PharmD, Research Fellow, Medical Communications, om zijn poster "Waarde van multi-indicatie immunotherapieën voor de behandeling van auto-immuunziekten in de Verenigde Staten" te bespreken. Het werk van Long onderzoekt de complexiteit en strategieën die betrokken zijn bij het lanceren van therapieën die meerdere indicaties kunnen behandelen, en biedt inzicht in hun klinische en economische waarde. Sergey Kustov, PharmD, MS, Nicole Fusco, ScD, Tushar Padwal, MS, David Ringger, PhD, en Joseph Washington, PharmD, MS, MPH, dienden als co-auteurs.

Wat inspireerde dit onderzoek?

Lange Nguyen: Ons onderzoek werd geïnspireerd door een merkbare verschuiving in de farmaceutische industrie naar therapieën met meerdere indicaties, die steeds meer de voorkeur genieten van zowel fabrikanten als patiënten. Deze trend is duidelijk zichtbaar op gebieden als oncologie, immunologie en meer recentelijk diabetes. Het idee is dat een enkele therapie die meerdere ziektetoestanden beïnvloedt via hetzelfde mechanisme de waarde ervan aanzienlijk kan verhogen. Deze aanpak brengt echter uitdagingen met zich mee, met name op het gebied van strategische en operationele complexiteit en markttoegang. Het onderzoek heeft tot doel deze uitdagingen en de klinische en economische waarde van succesvolle multi-indicatietherapieën in de Verenigde Staten te onderzoeken.

Was er een hypothese die het onderzoek bevestigde?

Lange Nguyen: Voordat het onderzoek begon, veronderstelde het team dat er een verkeerde afstemming zou zijn tussen waarde en prijs voor de meeste multi-indicatietherapieën in de Verenigde Staten. We vermoedden dat fabrikanten onder een enkelvoudig prijsbeleid zouden kunnen worden gestimuleerd om indicaties te sequencen en achter te houden op basis van de klinische waarde van het medicijn en de prevalentie van patiënten om de prijsstelling te maximaliseren. 1 Onze hypothese werd bevestigd, wat aangeeft dat fabrikanten vaak prioriteit geven aan het lanceren van geneesmiddelen met de hoogste klinische waarde en de grootste ziekteprevalentie. 

Wat zijn de belangrijkste conclusies van uw onderzoek?

Lange Nguyen: Het onderzoek, hoewel verkennend, suggereert dat fabrikanten de neiging hebben om eerst geneesmiddelen met de hoogste klinische waarde en de grootste ziekteprevalentie te lanceren. Deze strategie helpt bij het bepalen van een gunstige initiële prijs, die vervolgens dient als referentiepunt voor toekomstige prijsonderhandelingen naarmate er meer indicaties worden geïntroduceerd. We hebben echter een negatieve correlatie waargenomen tussen de prijs en de waarde van elke aanvullende indicatie. Naarmate de prijs steeg ten opzichte van de eerste indicatie, daalde de waarde van de volgende indicaties, wat wijst op een verkeerde afstemming tussen waarde en prijsstelling voor activa met meerdere indicaties.

Was er iets in het onderzoek dat verrassend was, dat je niet had verwacht, dat je ontdekte?

Lange Nguyen: Een verrassende ontdekking was de beperkte beschikbaarheid van economische gegevens over therapieën met meerdere indicaties in de Verenigde Staten. Ondanks het ontbreken van een formeel beoordelingsproces voor gezondheidstechnologie in het land, verwachtten we meer collegiaal getoetste publicaties over kosteneffectiviteitsanalyses of economische modellen vanuit het perspectief van de Amerikaanse gezondheidszorg. Er waren echter minder publicaties in vergelijking met die uit landen met robuustere beoordelingsprocessen voor gezondheidstechnologie, zoals het Verenigd Koninkrijk of Duitsland. Dit gebrek aan gegevens vormde een uitdaging in het onderzoek, waardoor de steekproefomvang werd verkleind en mogelijk de generaliseerbaarheid van de resultaten werd beïnvloed.

Wat zijn de volgende stappen uit dit onderzoek?

Lange Nguyen: Het team is van plan aanvullend onderzoek uit te voeren met een grotere steekproefomvang om de validiteit en significantie van de bevindingen te vergroten. Het doel is om de studie uit te breiden naar andere therapeutische gebieden, waarbij deze inzichten worden gebruikt om kleinere biofarmaceutische partners te helpen het succes van productlanceringen te versnellen en strategieën voor markttoegang te optimaliseren. Dit voortgezette onderzoek heeft tot doel een duidelijker inzicht te krijgen in de waarde en prijsdynamiek van therapieën met meerdere indicaties, wat uiteindelijk zowel fabrikanten als patiënten ten goede komt. 

Referentie:

Instituut voor Klinische en Economische Beoordeling. Indicatiespecifieke prijsstelling van geneesmiddelen in het gezondheidszorgsysteem van de Verenigde Staten. Maart 2016. Geraadpleegd op 21 april 2025. https://icer.org/wp-content/uploads/2021/01/Final-Report-2015-ICER-Policy-Summit-on-Indication-specific-Pricing-March-2016_revised-icons-002.pdf

 

Citaten die relevant zijn voor de hierin beschreven inhoud zijn te vinden op de hier genoemde poster. Lezers dienen alle beschikbare informatie met betrekking tot de hierin genoemde onderwerpen te bekijken en te vertrouwen op hun eigen ervaring en expertise bij het nemen van beslissingen die daarmee verband houden.

 

Neem contact op met ons team

Ons ervaren team van waarde-experts creëert op basis van bewijsmateriaal, beleidsinzichten en marktinformatie effectieve strategieën voor toegang tot wereldwijde markten. We maken u wegwijs in de complexe wereld van de gezondheidszorg in verschillende delen van de wereld. Neem contact op om te ontdekken hoe we uw doelen kunnen ondersteunen.

Related resources

Artikel

RAPS Convergence 2025: Transparency, Trust, and Resilience in Regulatory Science
Meer informatie

Artikel

The complex path to meeting promotional materials requirements in Europe
Meer informatie

Artikel

The critical role of industry in the PMS and master data
Meer informatie

Cencora.com biedt geautomatiseerde vertalingen om te helpen bij het lezen van de website in andere talen dan het Engels. Voor deze vertalingen zijn redelijke inspanningen geleverd om een nauwkeurige vertaling te leveren, maar geen enkele geautomatiseerde vertaling is perfect en is ook niet bedoeld om menselijke vertalers te vervangen. Deze vertalingen worden aangeboden als een service aan gebruikers van Cencora.com en worden geleverd 'in de huidige staat'. Er wordt geen enkele garantie gegeven, expliciet of impliciet, met betrekking tot de nauwkeurigheid, betrouwbaarheid of juistheid van deze vertalingen die vanuit het Engels in een andere taal zijn gemaakt. Sommige inhoud (zoals afbeeldingen, video's, Flash, enz.) wordt mogelijk niet nauwkeurig vertaald vanwege de beperkingen van de vertaalsoftware.

Eventuele discrepanties of verschillen die ontstaan bij het vertalen van deze inhoud van het Engels naar een andere taal zijn niet bindend en hebben geen rechtsgevolgen voor naleving, handhaving of enig ander doel. Als er fouten worden vastgesteld, neem dan contact met ons op . Als er vragen rijzen met betrekking tot de juistheid van de informatie in deze vertalingen, raadpleeg dan de Engelse versie van de pagina.