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Entrevue : Valeur des immunothérapies multi-indications pour le traitement des maladies auto-immunes aux États-Unis (US)

Long Nguyen

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Entretien avec Long Nguyen

En prévision de la réunion de l’ISPOR de 2025, nous avons eu l’occasion de nous entretenir avec Long Nguyen, PharmD, chercheur associé aux communications médicales, pour discuter de son affiche « Value of Multi-Indication Immunotherapies for the Treatment of Autoimmune Diseases in the United States ». Les travaux de Long examinent les complexités et les stratégies impliquées dans le lancement de thérapies qui peuvent traiter de multiples indications, offrant un aperçu de leur valeur clinique et économique. Sergey Kustov, PharmD, MS, Nicole Fusco, ScD, Tushar Padwal, MS, David Ringger, PhD, et Joseph Washington, PharmD, MS, MPH, ont agi à titre de coauteurs.

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Qu’est-ce qui a inspiré cette recherche ?

Long Nguyen : Notre recherche a été inspirée par un changement notable dans l’industrie pharmaceutique vers les thérapies multi-indications, qui sont de plus en plus privilégiées par les fabricants et les patients. Cette tendance est évidente dans des domaines comme l’oncologie, l’immunologie et, plus récemment, le diabète. L’idée est qu’une seule thérapie ayant un impact sur plusieurs états pathologiques par le même mécanisme peut augmenter considérablement sa valeur. Cependant, cette approche présente des défis, en particulier en ce qui concerne la complexité stratégique et opérationnelle et l’accès au marché. La recherche vise à explorer ces défis et la valeur clinique et économique des thérapies multi-indications réussies aux États-Unis.

Y avait-il une hypothèse que la recherche a confirmée ?

Long Nguyen : Avant de commencer la recherche, l’équipe a émis l’hypothèse qu’il y aurait un décalage entre la valeur et le prix de la plupart des thérapies multi-indications aux États-Unis. Nous soupçonnions qu'en vertu d'une politique de prix unique, les fabricants pourraient être incités à séquencer et à retenir des indications en fonction de la valeur clinique du médicament et de la prévalence des patients afin de maximiser le prix.¹ Notre hypothèse a été confirmée, ce qui indique que les fabricants donnent souvent la priorité au lancement de médicaments ayant la plus grande valeur clinique et la plus grande prévalence de la maladie.

Quels sont les principaux points à retenir de vos recherches ?

Long Nguyen : La recherche, bien qu’exploratoire, suggère que les fabricants ont tendance à lancer d’abord les médicaments ayant la plus grande valeur clinique et la plus grande prévalence de la maladie. Cette stratégie permet d’établir un prix initial favorable, qui sert ensuite de point de référence pour les futures négociations de prix au fur et à mesure que d’autres indications sont introduites. Cependant, nous avons observé une corrélation négative entre le prix et la valeur de chaque indication supplémentaire. À mesure que le prix augmentait par rapport à la première indication, la valeur des indications subséquentes diminuait, ce qui met en évidence un décalage entre la valeur et le prix des actifs multi-indications.

Y a-t-il quelque chose dans la recherche qui était surprenant, auquel vous ne vous attendiez pas, que vous avez découvert ?

Long Nguyen : Une découverte surprenante a été la disponibilité limitée de données économiques sur les thérapies multi-indications aux États-Unis. Malgré l’absence d’un processus officiel d’évaluation des technologies de la santé dans le pays, nous nous attendions à un plus grand nombre de publications évaluées par des pairs sur les analyses coût-efficacité ou les modèles économiques du point de vue des soins de santé américains. Cependant, il y avait moins de publications que celles provenant de pays dotés de processus d’évaluation des technologies de la santé plus robustes, comme le Royaume-Uni ou l’Allemagne. Ce manque de données a posé des défis dans la recherche, réduisant la taille de l’échantillon et affectant potentiellement la généralisation des résultats.

Quelles sont les prochaines étapes de cette recherche ?

Long Nguyen : L’équipe prévoit mener d’autres recherches avec un échantillon plus grand afin d’améliorer la validité et l’importance des résultats. L’objectif est d’étendre l’étude à d’autres domaines thérapeutiques, en utilisant ces informations pour aider les petits partenaires biopharmaceutiques à accélérer le lancement de leurs produits et à optimiser les stratégies d’accès au marché. Cette recherche continue vise à mieux comprendre la valeur et la dynamique des prix des thérapies multi-indications, ce qui profite aux fabricants et aux patients.

Référence :

Institut d’examen clinique et économique. Prix spécifiques à l’indication des produits pharmaceutiques dans le système de soins de santé des États-Unis. Mars 2016. Consulté le 21 avril 2025. https://icer.org/wp-content/uploads/2021/01/Final-Report-2015-ICER-Policy-Summit-on-Indication-specific-Pricing-March-2016_revised-icons-002.pdf

Les citations pertinentes au contenu décrit dans le présent document sont fournies dans l’affiche mentionnée ici. Les lecteurs sont invités à examiner toutes les informations disponibles sur les sujets mentionnés dans le présent document et à se fier à leur propre expérience et à leur expertise pour prendre des décisions à ce sujet.

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