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Intervista: Valore delle immunoterapie multi-indicazione per il trattamento delle malattie autoimmuni negli Stati Uniti (USA)

  • Long Nguyen

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Una conversazione con Long Nguyen

In previsione dell'incontro ISPOR 2025, abbiamo avuto l'opportunità di parlare con Long Nguyen, PharmD, Research Fellow, Medical Communications, per discutere del suo poster "Valore delle immunoterapie multi-indicazione per il trattamento delle malattie autoimmuni negli Stati Uniti". Il lavoro di Long esamina le complessità e le strategie coinvolte nel lancio di terapie in grado di trattare più indicazioni, offrendo approfondimenti sul loro valore clinico ed economico. Sergey Kustov, PharmD, MS, Nicole Fusco, ScD, Tushar Padwal, MS, David Ringger, PhD, e Joseph Washington, PharmD, MS, MPH, sono stati coautori.

Cosa ha ispirato questa ricerca?

Long Nguyen: La nostra ricerca è stata ispirata da un notevole cambiamento nell'industria farmaceutica verso le terapie multi-indicazione, che sono sempre più favorite sia dai produttori che dai pazienti. Questa tendenza è evidente in campi come l'oncologia, l'immunologia e, più recentemente, il diabete. L'idea è che una singola terapia che influisce su più stati patologici attraverso lo stesso meccanismo può aumentarne significativamente il valore. Tuttavia, questo approccio presenta delle sfide, in particolare per quanto riguarda la complessità strategica e operativa e l'accesso al mercato. La ricerca mira a esplorare queste sfide e il valore clinico ed economico delle terapie multi-indicazione di successo negli Stati Uniti.

C'era un'ipotesi che la ricerca ha confermato?

Long Nguyen: Prima di iniziare la ricerca, il team ha ipotizzato che ci sarebbe stato un disallineamento tra valore e prezzo per la maggior parte delle terapie multi-indicazione negli Stati Uniti. Sospettavamo che, in base a una politica di prezzo unico, i produttori potessero essere incentivati a sequenziare e trattenere le indicazioni in base al valore clinico del farmaco e alla prevalenza dei pazienti per massimizzare i prezzi. 1 La nostra ipotesi è stata confermata, indicando che i produttori spesso danno la priorità al lancio di farmaci con il più alto valore clinico e la maggiore prevalenza della malattia. 

Quali sono i punti chiave della vostra ricerca?

Long Nguyen: La ricerca, sebbene esplorativa, suggerisce che i produttori tendono a lanciare prima i farmaci con il più alto valore clinico e la maggiore prevalenza di malattie. Questa strategia aiuta a fissare un prezzo iniziale favorevole, che funge poi da punto di riferimento per le future negoziazioni sui prezzi man mano che vengono introdotte ulteriori indicazioni. Tuttavia, abbiamo osservato una correlazione negativa tra il prezzo e il valore di ogni indicazione aggiuntiva. All'aumentare del prezzo rispetto alla prima indicazione, il valore delle indicazioni successive è diminuito, evidenziando un disallineamento tra valore e prezzo per gli asset multi-indicazione.

C'è stato qualcosa nella ricerca che è stato sorprendente, che non ti aspettavi, che hai scoperto?

Long Nguyen: Una scoperta sorprendente è stata la limitata disponibilità di dati economici sulle terapie multi-indicazione negli Stati Uniti. Nonostante l'assenza di un processo formale di valutazione delle tecnologie sanitarie nel paese, ci aspettavamo più pubblicazioni peer-reviewed sulle analisi costo-efficacia o sui modelli economici dal punto di vista dell'assistenza sanitaria statunitense. Tuttavia, ci sono state meno pubblicazioni rispetto a quelle provenienti da paesi con processi di valutazione delle tecnologie sanitarie più solidi, come il Regno Unito o la Germania. Questa mancanza di dati ha posto sfide nella ricerca, riducendo la dimensione del campione e potenzialmente influenzando la generalizzabilità dei risultati.

Quali sono i prossimi passi di questa ricerca?

Long Nguyen: Il team prevede di condurre ulteriori ricerche con un campione di dimensioni maggiori per migliorare la validità e il significato dei risultati. L'obiettivo è estendere lo studio ad altre aree terapeutiche, utilizzando queste informazioni per aiutare i partner biofarmaceutici più piccoli ad accelerare il successo del lancio dei prodotti e ottimizzare le strategie di accesso al mercato. Questa continua ricerca mira a fornire una comprensione più chiara del valore e delle dinamiche di prezzo delle terapie multi-indicazione, a vantaggio sia dei produttori che dei pazienti. 

Riferimento:

Istituto per la revisione clinica ed economica. Prezzi specifici per indicazione dei prodotti farmaceutici nel sistema sanitario degli Stati Uniti. Marzo 2016. Consultato il 21 aprile 2025. https://icer.org/wp-content/uploads/2021/01/Final-Report-2015-ICER-Policy-Summit-on-Indication-specific-Pricing-March-2016_revised-icons-002.pdf

 

Le citazioni pertinenti al contenuto qui descritto sono fornite nel poster qui menzionato. I lettori dovrebbero esaminare tutte le informazioni disponibili relative agli argomenti menzionati nel presente documento e fare affidamento sulla propria esperienza e competenza nel prendere decisioni in merito.

 

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