Článek
Rozhovor: Význam multiindikační imunoterapie pro léčbu autoimunitních onemocnění ve Spojených státech (US)
-
Long Nguyen
Objevte poznatky z ISPOR US 2025
Rozhovor s Long Nguyenem
V očekávání setkání ISPOR v roce 2025 jsme měli příležitost hovořit s Long Nguyenem, PharmD, výzkumným pracovníkem, Medical Communications, abychom prodiskutovali jeho poster "Hodnota multiindikačních imunoterapií pro léčbu autoimunitních onemocnění ve Spojených státech". Longova práce zkoumá složitosti a strategie spojené se zaváděním terapií, které mohou léčit více indikací, a nabízí vhled do jejich klinické a ekonomické hodnoty. Jako spoluautoři sloužili Sergey Kustov, PharmD, MS, Nicole Fusco, ScD, Tushar Padwal, MS, David Ringger, PhD a Joseph Washington, PharmD, MS, MPH.
Co bylo inspirací pro tento výzkum?
Long Nguyen: Náš výzkum byl inspirován znatelným posunem ve farmaceutickém průmyslu směrem k multiindikačním terapiím, které jsou stále více upřednostňovány jak výrobci, tak pacienty. Tento trend je patrný v oborech, jako je onkologie, imunologie a v poslední době i diabetes. Myšlenka spočívá v tom, že jediná terapie ovlivňující více chorobných stavů prostřednictvím stejného mechanismu může výrazně zvýšit její hodnotu. Tento přístup však představuje výzvy, zejména pokud jde o strategickou a provozní složitost a přístup na trh. Výzkum si klade za cíl prozkoumat tyto výzvy a klinickou a ekonomickou hodnotu úspěšných multiindikačních terapií ve Spojených státech.
Existovala hypotéza, kterou výzkum potvrdil?
Long Nguyen: Před zahájením výzkumu tým předpokládal, že u většiny multiindikačních terapií ve Spojených státech dojde k nesouladu mezi hodnotou a cenou. Domnívali jsme se, že v rámci politiky jedné ceny by výrobci mohli být motivováni k sekvenování a zadržování indikací na základě klinické hodnoty léku a prevalence pacientů, aby maximalizovali cenu. 1 Naše hypotéza se potvrdila, což naznačuje, že výrobci často upřednostňují uvádění léků s nejvyšší klinickou hodnotou a největší prevalencí onemocnění.
Jaké jsou klíčové poznatky z vašeho výzkumu?
Long Nguyen: Výzkum, i když průzkumný, naznačuje, že výrobci mají tendenci uvádět na trh léky s nejvyšší klinickou hodnotou a největší prevalencí onemocnění jako první. Tato strategie pomáhá nastavit příznivou počáteční cenu, která pak slouží jako referenční bod pro budoucí vyjednávání o cenách, jakmile se objeví další indikace. Pozorovali jsme však negativní korelaci mezi cenou a hodnotou každé další indikace. Jak cena rostla ve srovnání s první indikací, hodnota následných indikací se snižovala, což zvýraznilo nesoulad mezi hodnotou a cenou aktiv s více indikacemi.
Bylo ve výzkumu něco, co vás překvapilo, co jste nečekali, co jste zjistili?
Long Nguyen: Jedním z překvapivých objevů byla omezená dostupnost ekonomických údajů o multiindikačních terapiích ve Spojených státech. Navzdory absenci formálního procesu hodnocení zdravotnických technologií v zemi jsme očekávali více recenzovaných publikací o analýzách nákladové efektivity nebo ekonomických modelech z pohledu zdravotnictví v USA. Publikací však bylo méně ve srovnání se zeměmi s robustnějšími procesy hodnocení zdravotnických technologií, jako je Velká Británie nebo Německo. Tento nedostatek dat představoval ve výzkumu problémy, zmenšil velikost vzorku a potenciálně ovlivnil zobecnitelnost výsledků.
Jaké jsou další kroky tohoto výzkumu?
Long Nguyen: Tým plánuje provést další výzkum s větší velikostí vzorku, aby se zvýšila platnost a význam zjištění. Cílem je rozšířit studii na další terapeutické oblasti a využít tyto poznatky k tomu, aby pomohly menším biofarmaceutickým partnerům urychlit úspěch při uvádění produktů na trh a optimalizovat strategie přístupu na trh. Cílem tohoto pokračujícího výzkumu je poskytnout jasnější pochopení hodnoty a cenové dynamiky víceindikačních terapií, což bude v konečném důsledku přínosem pro výrobce i pacienty.
Odkaz:
Institut pro klinický a ekonomický přehled. Stanovení cen léčiv v systému zdravotní péče ve Spojených státech podle jednotlivých indikací. Březen 2016. Přístup 21. dubna 2025. https://icer.org/wp-content/uploads/2021/01/Final-Report-2015-ICER-Policy-Summit-on-Indication-specific-Pricing-March-2016_revised-icons-002.pdf
Citace relevantní k obsahu popsanému v tomto dokumentu jsou uvedeny na zde uvedeném plakátu. Čtenáři by si měli přečíst všechny dostupné informace týkající se zde uvedených témat a při rozhodování s nimi se spolehnout na své vlastní zkušenosti a odborné znalosti.
Spojte se s naším týmem
Náš tým špičkových odborníků se zaměřuje na přetváření důkazů, poznatků z analýz politik a informací o trhu v účinné strategie přístupu na globální trh. Dovolte nám, abychom vám pomohli s jistotou se orientovat v dnešním složitém prostředí zdravotní péče. Ozvěte se nám a zjistěte, jak můžeme podpořit dosažení vašich cílů.
