Článek

Rozhovor: Význam multiindikační imunoterapie pro léčbu autoimunitních onemocnění ve Spojených státech (US)

  • Long Nguyen

Objevte poznatky z ISPOR US 2025

Rozhovor s Long Nguyenem

V očekávání setkání ISPOR v roce 2025 jsme měli příležitost hovořit s Long Nguyenem, PharmD, výzkumným pracovníkem, Medical Communications, abychom prodiskutovali jeho poster "Hodnota multiindikačních imunoterapií pro léčbu autoimunitních onemocnění ve Spojených státech". Longova práce zkoumá složitosti a strategie spojené se zaváděním terapií, které mohou léčit více indikací, a nabízí vhled do jejich klinické a ekonomické hodnoty. Jako spoluautoři sloužili Sergey Kustov, PharmD, MS, Nicole Fusco, ScD, Tushar Padwal, MS, David Ringger, PhD a Joseph Washington, PharmD, MS, MPH.

Co bylo inspirací pro tento výzkum?

Long Nguyen: Náš výzkum byl inspirován znatelným posunem ve farmaceutickém průmyslu směrem k multiindikačním terapiím, které jsou stále více upřednostňovány jak výrobci, tak pacienty. Tento trend je patrný v oborech, jako je onkologie, imunologie a v poslední době i diabetes. Myšlenka spočívá v tom, že jediná terapie ovlivňující více chorobných stavů prostřednictvím stejného mechanismu může výrazně zvýšit její hodnotu. Tento přístup však představuje výzvy, zejména pokud jde o strategickou a provozní složitost a přístup na trh. Výzkum si klade za cíl prozkoumat tyto výzvy a klinickou a ekonomickou hodnotu úspěšných multiindikačních terapií ve Spojených státech.

Existovala hypotéza, kterou výzkum potvrdil?

Long Nguyen: Před zahájením výzkumu tým předpokládal, že u většiny multiindikačních terapií ve Spojených státech dojde k nesouladu mezi hodnotou a cenou. Domnívali jsme se, že v rámci politiky jedné ceny by výrobci mohli být motivováni k sekvenování a zadržování indikací na základě klinické hodnoty léku a prevalence pacientů, aby maximalizovali cenu. 1 Naše hypotéza se potvrdila, což naznačuje, že výrobci často upřednostňují uvádění léků s nejvyšší klinickou hodnotou a největší prevalencí onemocnění. 

Jaké jsou klíčové poznatky z vašeho výzkumu?

Long Nguyen: Výzkum, i když průzkumný, naznačuje, že výrobci mají tendenci uvádět na trh léky s nejvyšší klinickou hodnotou a největší prevalencí onemocnění jako první. Tato strategie pomáhá nastavit příznivou počáteční cenu, která pak slouží jako referenční bod pro budoucí vyjednávání o cenách, jakmile se objeví další indikace. Pozorovali jsme však negativní korelaci mezi cenou a hodnotou každé další indikace. Jak cena rostla ve srovnání s první indikací, hodnota následných indikací se snižovala, což zvýraznilo nesoulad mezi hodnotou a cenou aktiv s více indikacemi.

Bylo ve výzkumu něco, co vás překvapilo, co jste nečekali, co jste zjistili?

Long Nguyen: Jedním z překvapivých objevů byla omezená dostupnost ekonomických údajů o multiindikačních terapiích ve Spojených státech. Navzdory absenci formálního procesu hodnocení zdravotnických technologií v zemi jsme očekávali více recenzovaných publikací o analýzách nákladové efektivity nebo ekonomických modelech z pohledu zdravotnictví v USA. Publikací však bylo méně ve srovnání se zeměmi s robustnějšími procesy hodnocení zdravotnických technologií, jako je Velká Británie nebo Německo. Tento nedostatek dat představoval ve výzkumu problémy, zmenšil velikost vzorku a potenciálně ovlivnil zobecnitelnost výsledků.

Jaké jsou další kroky tohoto výzkumu?

Long Nguyen: Tým plánuje provést další výzkum s větší velikostí vzorku, aby se zvýšila platnost a význam zjištění. Cílem je rozšířit studii na další terapeutické oblasti a využít tyto poznatky k tomu, aby pomohly menším biofarmaceutickým partnerům urychlit úspěch při uvádění produktů na trh a optimalizovat strategie přístupu na trh. Cílem tohoto pokračujícího výzkumu je poskytnout jasnější pochopení hodnoty a cenové dynamiky víceindikačních terapií, což bude v konečném důsledku přínosem pro výrobce i pacienty. 

Odkaz:

Institut pro klinický a ekonomický přehled. Stanovení cen léčiv v systému zdravotní péče ve Spojených státech podle jednotlivých indikací. Březen 2016. Přístup 21. dubna 2025. https://icer.org/wp-content/uploads/2021/01/Final-Report-2015-ICER-Policy-Summit-on-Indication-specific-Pricing-March-2016_revised-icons-002.pdf

 

Citace relevantní k obsahu popsanému v tomto dokumentu jsou uvedeny na zde uvedeném plakátu. Čtenáři by si měli přečíst všechny dostupné informace týkající se zde uvedených témat a při rozhodování s nimi se spolehnout na své vlastní zkušenosti a odborné znalosti.

 

Spojte se s naším týmem

Náš tým špičkových odborníků se zaměřuje na přetváření důkazů, poznatků z analýz politik a informací o trhu v účinné strategie přístupu na globální trh. Dovolte nám, abychom vám pomohli s jistotou se orientovat v dnešním složitém prostředí zdravotní péče. Ozvěte se nám a zjistěte, jak můžeme podpořit dosažení vašich cílů.

Related resources

Článek

RAPS Convergence 2025: Transparency, Trust, and Resilience in Regulatory Science
Zjistěte více

Článek

The complex path to meeting promotional materials requirements in Europe
Zjistěte více

Článek

The critical role of industry in the PMS and master data
Zjistěte více

Cencora.com poskytuje automatické překlady, které pomáhají při čtení webových stránek v jiných jazycích než v angličtině. U těchto překladů jsme vynaložili značné úsilí k zajištění jejich přesného znění, nicméně žádný automatizovaný překlad není dokonalý ani není určen k tomu, aby nahradil osobu překladatele. Tyto překlady jsou poskytovány jako služba uživatelům stránek Cencora.com a jsou poskytovány „tak, jak jsou“. Není poskytována žádná záruka jakéhokoli druhu, ani výslovná, ani předpokládaná, ohledně přesnosti, spolehlivosti nebo správnosti jakéhokoli z těchto překladů z angličtiny do jiného jazyka. Některý obsah (například obrázky, videa, Flash atd.) nemusí být přesně přeložen kvůli omezeným možnostem překladatelského softwaru.

Jakékoli nesrovnalosti nebo rozdíly vzniklé při překladu tohoto obsahu z angličtiny do jiného jazyka nejsou závazné a nemají žádný právní účinek pro dodržování předpisů, vymáhání nebo jakýkoli jiný účel. Pokud zjistíte nějaké chyby, kontaktujte nás. Pokud budete mít jakékoli dotazy týkající se přesnosti informací obsažených v těchto překladech, podívejte se na anglickou verzi stránky.