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Interview: Wert von Multiindikations-Immuntherapien zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen in den Vereinigten Staaten (USA)

  • Long Nguyen

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Ein Gespräch mit Long Nguyen

Im Vorfeld des ISPOR-Treffens 2025 hatten wir die Gelegenheit, mit Long Nguyen, PharmD, Research Fellow, Medical Communications, über sein Poster "Value of Multi-Indication Immunotherapies for the Treatment of Autoimmune Diseases in the United States" zu sprechen. Longs Arbeit untersucht die Komplexität und Strategien bei der Einführung von Therapien, die mehrere Indikationen behandeln können, und bietet Einblicke in ihren klinischen und wirtschaftlichen Wert. Sergey Kustov, PharmD, MS, Nicole Fusco, ScD, Tushar Padwal, MS, David Ringger, PhD, und Joseph Washington, PharmD, MS, MPH, fungierten als Co-Autoren.

Was hat Sie zu dieser Forschung inspiriert?

Long Nguyen: Unsere Forschung wurde durch eine spürbare Verschiebung in der Pharmaindustrie hin zu Multiindikationstherapien inspiriert, die sowohl von Herstellern als auch von Patienten zunehmend bevorzugt werden. Dieser Trend zeigt sich in Bereichen wie Onkologie, Immunologie und in jüngerer Zeit auch bei Diabetes. Die Idee ist, dass eine einzige Therapie, die mehrere Krankheitszustände durch denselben Mechanismus beeinflusst, ihren Wert erheblich steigern kann. Dieser Ansatz birgt jedoch Herausforderungen, insbesondere in Bezug auf die strategische und operative Komplexität und den Marktzugang. Die Forschung zielt darauf ab, diese Herausforderungen und den klinischen und wirtschaftlichen Wert erfolgreicher Multi-Indikations-Therapien in den Vereinigten Staaten zu untersuchen.

Gab es eine Hypothese, die die Forschung bestätigte?

Long Nguyen: Vor Beginn der Forschung stellte das Team die Hypothese auf, dass es bei den meisten Multi-Indikations-Therapien in den Vereinigten Staaten eine Diskrepanz zwischen Wert und Preis geben würde. Wir vermuteten, dass Hersteller im Rahmen einer Einheitspreispolitik Anreize haben könnten, Indikationen auf der Grundlage des klinischen Werts des Medikaments und der Patientenprävalenz zu sequenzieren und zurückzuhalten, um den Preis zu maximieren. 1 Unsere Hypothese wurde bestätigt, was darauf hindeutet, dass Hersteller oft der Markteinführung von Medikamenten mit dem höchsten klinischen Wert und der größten Krankheitsprävalenz Priorität einräumen. 

Was sind die wichtigsten Erkenntnisse aus Ihrer Forschung?

Long Nguyen: Die Forschung ist zwar explorativ, deutet aber darauf hin, dass Hersteller dazu neigen, Medikamente mit dem höchsten klinischen Wert und der größten Krankheitsprävalenz zuerst auf den Markt zu bringen. Diese Strategie hilft dabei, einen günstigen Anfangspreis festzulegen, der dann als Bezugspunkt für zukünftige Preisverhandlungen dient, wenn weitere Indikationen eingeführt werden. Wir beobachteten jedoch eine negative Korrelation zwischen dem Preis und dem Wert jeder zusätzlichen Indikation. Als der Preis im Vergleich zur ersten Indikation stieg, sank der Wert der nachfolgenden Indikationen, was eine Diskrepanz zwischen Wert und Preis für Multi-Indikations-Assets verdeutlicht.

Gab es irgendetwas in der Forschung, das Sie überrascht hat, das Sie nicht erwartet haben, das Sie herausgefunden haben?

Long Nguyen: Eine überraschende Entdeckung war die begrenzte Verfügbarkeit wirtschaftlicher Daten zu Multi-Indikations-Therapien in den Vereinigten Staaten. Trotz des Fehlens eines formellen Prozesses zur Bewertung von Gesundheitstechnologien im Land erwarteten wir mehr von Experten begutachtete Veröffentlichungen zu Kosten-Nutzen-Analysen oder Wirtschaftsmodellen aus der Perspektive des US-Gesundheitswesens. Es gab jedoch weniger Veröffentlichungen als aus Ländern mit robusteren Bewertungsprozessen für Gesundheitstechnologien, wie dem Vereinigten Königreich oder Deutschland. Dieser Mangel an Daten stellte die Forschung vor Herausforderungen, reduzierte die Stichprobengröße und beeinträchtigte möglicherweise die Verallgemeinerbarkeit der Ergebnisse.

Was sind die nächsten Schritte dieser Forschung?

Long Nguyen: Das Team plant, zusätzliche Untersuchungen mit einer größeren Stichprobengröße durchzuführen, um die Gültigkeit und Signifikanz der Ergebnisse zu verbessern. Ziel ist es, die Studie auf andere therapeutische Bereiche auszuweiten und diese Erkenntnisse zu nutzen, um kleineren biopharmazeutischen Partnern zu helfen, den Erfolg ihrer Produkteinführung zu beschleunigen und ihre Marktzugangsstrategien zu optimieren. Diese kontinuierliche Forschung zielt darauf ab, ein klareres Verständnis der Wert- und Preisdynamik von Multi-Indikations-Therapien zu vermitteln, was letztendlich sowohl Herstellern als auch Patienten zugute kommt. 

Referenz:

Institut für klinische und wirtschaftliche Überprüfung. Indikationsspezifische Preisgestaltung von Arzneimitteln im US-Gesundheitssystem. März 2016. Abgerufen am 21. April 2025. https://icer.org/wp-content/uploads/2021/01/Final-Report-2015-ICER-Policy-Summit-on-Indication-specific-Pricing-March-2016_revised-icons-002.pdf

 

Zitate, die für den hier beschriebenen Inhalt relevant sind, sind in dem hier erwähnten Poster angegeben. Die Leser sollten alle verfügbaren Informationen zu den hier genannten Themen überprüfen und sich bei der Entscheidungsfindung auf ihre eigenen Erfahrungen und ihr Fachwissen verlassen.

 

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