Artikel
EU-EGT-implementatie: Lessen uit het eerste jaar
-
Ruairi O'Donnell, PhD
Strategische inzichten in EU-EGT-regelgeving vanaf het eerste jaar
De EU-verordening inzake de evaluatie van gezondheidstechnologie (HTA), die in januari 2025 van start is gegaan, is een belangrijke mijlpaal in de harmonisatie van de evaluatie van gezondheidstechnologie in heel Europa.i De doelstellingen zijn ambitieus: beoordelingen stroomlijnen, redundanties minimaliseren en de toegang van patiënten tot innovatieve therapieën versnellen. Hoewel de verordening met optimisme is ontvangen, heeft het eerste jaar zowel vooruitgang als uitdagingen aan het licht gebracht die strategische aanpassing vereisen, vooral voor fabrikanten die door dit nieuwe systeem navigeren.
Tijdens ISPOR Europe 2025 organiseerde het Cencora-team interviews met belangrijke belanghebbenden, die waardevolle inzichten boden in het EGT-landschap van de EU:
- Niklas Hedberg (hoofdapotheker bij TLV en medevoorzitter van de HTA-coördinatiegroep) deelde zijn visie op de veranderende rol van Zweden in het kader van de verordening, de voortgang van de PICO-consolidatie en het belang van voorspelbare processen voor de lidstaten.
- Antonella Cardone (CEO van Cancer Patients Europe) benadrukte de essentiële behoefte aan zinvolle betrokkenheid van patiënten bij HTA-processen en benadrukte initiatieven om de betrokkenheid van patiënten te verbeteren, zoals vroege deelname aan de PICO-definitiefasen.
- Natalie Steck (EU HTA Team Lead, HTA Strategy and Policy Director bij MSD) besprak de uitdagingen waarmee fabrikanten worden geconfronteerd bij het afstemmen van het genereren van bewijs op de PICO-vereisten en riep op tot meer transparantie en geformaliseerde betrokkenheid van de industrie tijdens de scoping.
- Alexander Natz (secretaris-generaal, European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs - EUCOPE) stond stil bij de bredere implicaties van EGT in de EU en de noodzaak van een effectieve toepassing van JCA-rapporten door de lidstaten om ontslagen te verminderen en innovatie te bevorderen.
Hun gecombineerde expertise levert waardevolle lessen op over de vooruitgang, obstakels en kansen die in het verschiet liggen voor belanghebbenden die door het EU-HTA-systeem navigeren. Dit artikel distilleert de belangrijkste lessen uit deze discussies om praktische richtlijnen te bieden voor fabrikanten en belanghebbenden die zich voorbereiden op succes onder de verordening.
Vooruitgang: Vroege mijlpalen in de uitvoering van EGT in de EU
In het eerste jaar van de uitvoering zijn verschillende opmerkelijke resultaten geboekt:
Gezamenlijke klinische evaluaties (JCA's):
Het indienen van de eerste JCA-dossiers en het consolideren van PICO-kaders (Population, Intervention, Comparator en Outcomes) waren belangrijke mijlpalen.ii Deze kaders bepalen de reikwijdte van beoordelingen en zijn van fundamenteel belang voor het opstellen van dossiers van hoge kwaliteit. Voor fabrikanten is het afstemmen van het verzamelen van bewijsmateriaal op de PICO-vereisten essentieel om te voldoen aan de verwachtingen van HTA-instanties in alle lidstaten.
Coördinatie en capaciteitsopbouw:
De coördinatie tussen de lidstaten is verbeterd, waarbij ervaren EGT-instanties minder ervaren tegenhangers ondersteunen via tandembeoordelingen, subgroepnetwerken en formele trainingsprogramma's. Deze inspanningen zijn gericht op capaciteitsopbouw in alle 27 lidstaten en zorgen voor een consistente beoordelingskwaliteit.
Betrokkenheid van belanghebbenden:
Mechanismen zoals de EU HTA-netwerkgroep met meerdere belanghebbenden hebben de samenwerking tussen patiënten, clinici, ontwikkelaars van gezondheidstechnologie (HTD's) en betalers bevorderd. Voorgestelde initiatieven zoals samenvattingen van dossiers in gewone taal hebben tot doel het EGT-proces inclusiever te maken. iii Voor fabrikanten helpt vroege betrokkenheid bij belanghebbenden ervoor te zorgen dat hun producten inspelen op onvervulde medische behoeften.
Deze vroege successen tonen het potentieel aan om HTA-processen te harmoniseren, inefficiënties te verminderen en de toegang voor patiënten te verbeteren. Er is echter nog werk aan de winkel om succes op lange termijn te garanderen, en fabrikanten moeten proactief blijven in het aanpassen aan de veranderende vereisten.
Uitdagingen: Belangrijkste obstakels om aan te pakken
Ondanks de geboekte vooruitgang zijn er verschillende uitdagingen ontstaan:
Complexiteit van PICO-consolidatie:
Zoals verwacht is het een uitdaging gebleken om verschillende nationale vereisten te harmoniseren in één Europees PICO-raamwerk. iv Fabrikanten worden vaak geconfronteerd met onzekerheid over de manier waarop PICO's worden geformuleerd en geconsolideerd, wat bepalend is voor de reikwijdte van het indieningsdocument dat ze moeten opstellen als onderdeel van de JCA. Geformaliseerd overleg met HTD's tijdens het scopingproces is nodig om de voorspelbaarheid en afstemming te verbeteren.
Capaciteitsbeperkingen:
Zowel EGT-instanties als belanghebbenden uit de sector hebben te maken met beperkte middelen, met name bij het beheer van de toegenomen werklast in verband met JCA's en gezamenlijk wetenschappelijk overleg (JSC's). Kleinere bedrijven kunnen moeite hebben om voldoende middelen toe te wijzen om effectief door het systeem te navigeren.
Betrokkenheid van patiënten en experts:
Strikt beleid inzake belangenconflicten en beperkte capaciteit dreigen belemmeringen op te werpen voor zinvolle betrokkenheid van patiënten en klinische experts, met name in gebieden met zeldzame ziekten waar de beschikbaarheid van experts beperkt is.v Voor fabrikanten kan dit de inspanningen bemoeilijken om ervoor te zorgen dat hun producten aansluiten bij de behoeften van patiënten en klinische prioriteiten.
Deze uitdagingen zijn niet onoverkomelijk, maar ze vereisen voortdurende verfijning en samenwerking tussen belanghebbenden om effectief te overwinnen.
Kansen: Praktische stappen om EGT in de EU te verbeteren
Het evoluerende EGT-systeem van de EU biedt fabrikanten verschillende mogelijkheden om hun betrokkenheid te optimaliseren en bij te dragen aan het succes ervan:
Transparantie en voorspelbaarheid verbeteren:
Duidelijke communicatie, tijdige updates en geformaliseerde adviesmogelijkheden voor HTD's zijn essentieel. iv Continue procesverbeteringen, zoals veelgestelde vragen en feedbackmechanismen, kunnen helpen bij het opbouwen van vertrouwen en voorspelbaarheid in het systeem. Door op de hoogte te blijven van wijzigingen, kunnen fabrikanten beter anticiperen op vereisten en hun dossiers effectief voorbereiden.
JCA's benutten voor nationale besluitvorming:
Het succes zal afhangen van hoe effectief JCA-rapporten door de lidstaten worden gebruikt om terugbetalingsprocessen te stroomlijnen. Fabrikanten moeten nauw samenwerken met HTA-instanties om ervoor te zorgen dat hun JCA-inzendingen zijn afgestemd op de nationale behoeften, redundantie te voorkomen en de efficiëntie te maximaliseren.
JSC-slots uitbreiden:
JSC's bieden fabrikanten de mogelijkheid om vroeg in het ontwikkelingsproces samen te werken met HTA-instanties, zodat ze kunnen worden afgestemd op het genereren van bewijsmateriaal en de beoordelingsverwachtingen. Pleiten voor meer JSC-slots en prioriteit geven aan vroege betrokkenheid kan fabrikanten helpen hun klinische ontwikkelingsstrategieën te optimaliseren.
Versterking van de betrokkenheid van patiënten:
Vroege betrokkenheid van de patiënt tijdens de PICO-definitiefasen is essentieel om ervoor te zorgen dat producten inspelen op onvervulde medische behoeften. Fabrikanten moeten proactief samenwerken met patiëntenorganisaties en initiatieven ondersteunen zoals samenvattingen van dossiers en JCA-rapporten in duidelijke taal om het proces inclusiever en transparanter te maken, wat alle belanghebbenden ten goede komt.
Door deze stappen te nemen, kunnen fabrikanten zichzelf positioneren als belangrijke bijdragers aan het succes van de EU-EGT-verordening en er tegelijkertijd voor zorgen dat hun producten voldoen aan de behoeften van patiënten en gezondheidszorgsystemen.
Lessen over patiëntgerichtheid
Een van de terugkerende thema's in de interviews was het belang van het inbedden van de stem van patiënten in het EU-HTA-proces. Patiënten brengen unieke perspectieven mee die geworteld zijn in hun geleefde ervaringen met ziekten en bieden waardevolle inzichten in onvervulde medische behoeften, het ontwerp van klinische onderzoeken en therapietrouw.
Patiëntenorganisaties worden echter vaak geconfronteerd met uitdagingen bij het opbouwen van de capaciteit en capaciteiten die nodig zijn om effectief deel te nemen. Hoewel initiatieven zoals ad-hoctrainingsprogramma's kleinere patiëntenorganisaties helpen zich voor te bereiden op betrokkenheid, zijn meer systematische benaderingen nodig om zinvolle betrokkenheid te garanderen. Fabrikanten kunnen een rol spelen bij het ondersteunen van patiëntbetrokkenheid door samen te werken met organisaties, middelen voor training te bieden en ervoor te zorgen dat hun producten aansluiten bij de prioriteiten van de patiënt.
Veelbelovende ontwikkelingen zijn onder meer de oprichting door de Europese Commissie van een speciale werkgroep voor de werving en aanwerving van patiënten. Dit toont de bereidheid om naar feedback te luisteren en samen oplossingen te creëren, wat belangrijk is voor het verankeren van de stem van patiënten tijdens het HTA-proces.
Patiëntenorganisaties worden echter vaak geconfronteerd met uitdagingen bij het opbouwen van de capaciteit en capaciteiten die nodig zijn om effectief deel te nemen. Hoewel initiatieven zoals ad-hoctrainingsprogramma's kleinere patiëntenorganisaties helpen zich voor te bereiden op betrokkenheid, zijn meer systematische benaderingen nodig om zinvolle betrokkenheid te garanderen. Fabrikanten kunnen een rol spelen bij het ondersteunen van patiëntbetrokkenheid door samen te werken met organisaties, middelen voor training te bieden en ervoor te zorgen dat hun producten aansluiten bij de prioriteiten van de patiënt.
Veelbelovende ontwikkelingen zijn onder meer de oprichting door de Europese Commissie van een speciale werkgroep voor de werving en aanwerving van patiënten. Dit toont de bereidheid om naar feedback te luisteren en samen oplossingen te creëren, wat belangrijk is voor het verankeren van de stem van patiënten tijdens het HTA-proces.
Vooruitblikkend:
Hoe succes eruit ziet
Tegen 2028 zal de EU-EGT-verordening naar verwachting een aanzienlijk aantal JCA- en JSC-rapporten opleveren, waardoor een duidelijker beeld wordt gegeven van de impact op de levenscyclus. Succes wordt gemeten aan de hand van:
Voor fabrikanten betekent succes ervoor zorgen dat hun producten efficiënt en eerlijk worden beoordeeld, waarbij JCA's en JSC's snellere toegang tot markten in heel Europa mogelijk maken. Om dit te bereiken, moeten fabrikanten proactief blijven in het aanpakken van uitdagingen, het aangaan van contacten met belanghebbenden en het pleiten voor voortdurende verbeteringen aan het systeem.
- Betere toegang van patiënten tot innovatieve therapieën in heel Europa
- Minder verschillen tussen de lidstaten
- Gestroomlijnde vergoedingsprocessen die bureaucratie en redundantie minimaliseren
Voor fabrikanten betekent succes ervoor zorgen dat hun producten efficiënt en eerlijk worden beoordeeld, waarbij JCA's en JSC's snellere toegang tot markten in heel Europa mogelijk maken. Om dit te bereiken, moeten fabrikanten proactief blijven in het aanpakken van uitdagingen, het aangaan van contacten met belanghebbenden en het pleiten voor voortdurende verbeteringen aan het systeem.
Ter afsluiting
De EGT-verordening van de EU biedt een transformerende kans om EGT in heel Europa te harmoniseren. Hoewel er in het eerste jaar aanzienlijke vooruitgang is geboekt, blijven er uitdagingen bestaan, met name op gebieden als PICO-consolidatie, capaciteitsbeperkingen en zinvolle betrokkenheid van belanghebbenden.
Voor fabrikanten zijn het begrijpen van het evoluerende systeem, het aanpakken van uitdagingen en het benutten van kansen essentieel om succes onder de nieuwe verordening te garanderen. Door zich te richten op transparantie, samenwerking en patiëntgerichtheid kunnen belanghebbenden helpen om van de EGT van de EU een succes te maken, betere resultaten voor patiënten te behalen, duurzame gezondheidszorgstelsels te ondersteunen en innovatie in heel Europa te bevorderen.
Naarmate de EGT van de EU evolueert, zullen samenwerking en deskundige ondersteuning cruciaal blijven om het volledige potentieel ervan te realiseren. Door samen te werken met een ervaren partner kunnen fabrikanten de expertise en middelen krijgen die nodig zijn om door de complexiteit van EU-EGT te navigeren. Met diepgaande kennis van HTA en specialistische capaciteiten ondersteunt Cencora's EU HTA Center of Excellence fabrikanten bij het optimaliseren van JCA's en het voorbereiden van implementatie op nationaal niveau. Van de vroege planning van bewijsmateriaal tot de uitvoering na de JCA, Cencora biedt de capaciteit en strategische begeleiding die essentieel zijn om te slagen in dit veranderende landschap.
Voor fabrikanten zijn het begrijpen van het evoluerende systeem, het aanpakken van uitdagingen en het benutten van kansen essentieel om succes onder de nieuwe verordening te garanderen. Door zich te richten op transparantie, samenwerking en patiëntgerichtheid kunnen belanghebbenden helpen om van de EGT van de EU een succes te maken, betere resultaten voor patiënten te behalen, duurzame gezondheidszorgstelsels te ondersteunen en innovatie in heel Europa te bevorderen.
Naarmate de EGT van de EU evolueert, zullen samenwerking en deskundige ondersteuning cruciaal blijven om het volledige potentieel ervan te realiseren. Door samen te werken met een ervaren partner kunnen fabrikanten de expertise en middelen krijgen die nodig zijn om door de complexiteit van EU-EGT te navigeren. Met diepgaande kennis van HTA en specialistische capaciteiten ondersteunt Cencora's EU HTA Center of Excellence fabrikanten bij het optimaliseren van JCA's en het voorbereiden van implementatie op nationaal niveau. Van de vroege planning van bewijsmateriaal tot de uitvoering na de JCA, Cencora biedt de capaciteit en strategische begeleiding die essentieel zijn om te slagen in dit veranderende landschap.
*Bronnen worden hieronder vervolgd
Over de auteur:
Ruairi O'Donnell is Vice President, Market Access Europe en EU HTA Lead bij Cencora. Ruairi is een 20-jarige veteraan in de wereldwijde markttoegangs- en HEOR-adviesdienstensector en heeft tal van leidinggevende posities bekleed in toonaangevende wereldwijde adviesorganisaties, met een sterke achtergrond in waardestrategie, bewijsontwikkeling en markttoegangstrajecten.
Disclaimer:
De informatie in dit artikel vormt geen juridisch advies. Cencora, Inc. raadt lezers ten zeerste aan om de beschikbare informatie met betrekking tot de besproken onderwerpen door te nemen en te vertrouwen op hun eigen ervaring en expertise bij het nemen van beslissingen met betrekking tot deze onderwerpen.
Neem contact op met ons team
Ons ervaren team van waarde-experts creëert op basis van bewijsmateriaal, beleidsinzichten en marktinformatie effectieve strategieën voor toegang tot wereldwijde markten. We maken u wegwijs in de complexe wereld van de gezondheidszorg in verschillende delen van de wereld. Neem contact op om te ontdekken hoe we uw doelen kunnen ondersteunen.
Bronnen:
Ik. Europese Unie. Verordening (EU) 2021/2282 van het Europees Parlement en de Raad van 15 december 2021 betreffende de evaluatie van gezondheidstechnologie en tot wijziging van Richtlijn 2011/24/EU (Voor de EER relevante tekst). Geraadpleegd op 28 november 2025. https://eur-lex.europa.eu/eli/reg/2021/2282/oj/eng
Ii. Europese Commissie. Richtlijnen voor het proces waarbij de reikwijdte van de diensten wordt vastgesteld. Geraadpleegd op 28 november 2025. https://health.ec.europa.eu/publications/guidance-scoping-process_en
Iii. Europees patiëntenforum. 10 belangrijke aanbevelingen van patiëntenorganisaties over gezamenlijke klinische evaluaties in het kader van de EU-EGT-verordening. Geraadpleegd op 28 november 2025. 20240610-10-key-recommendations-from-patient-organisations-on-jcas---disclaimer.pdf
Iv. EFPIA – Europese Federatie van Farmaceutische Industrieën en Verenigingen. Van begeleiding tot implementatie: EFPIA's reflecties over EU HTA scoping & PICO-oefeningen. Geraadpleegd op 28 november 2025. https://www.efpia.eu/news-events/the-efpia-view/blog-articles/from-guidance-to-implementation-efpia-s-reflections-on-eu-hta-scoping-pico-exercises/
v. Europese Commissie. Evaluatie van gezondheidstechnologie – procedureregels voor de beoordeling van en het beheer van belangenconflicten – Feedback van: Kankerpatiënten Europa. Geraadpleegd op 28 november 2025. https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/13751-Health-technology-assessment-procedural-rules-for-assessing-and-managing-conflicts-of-interest/F3470140_en
