Article
Mise en œuvre de l’ETS dans l’UE : Enseignements tirés de la première année
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Ruairi O'Donnell, PhD
Aperçu stratégique de la réglementation européenne en matière d’ETS dès la première année
Le règlement de l’UE sur l’évaluation des technologies de la santé (ETS), lancé en janvier 2025, marque une étape importante dans l’harmonisation de l’évaluation des technologies de la santé en Europe.i Ses objectifs sont ambitieux : rationaliser les évaluations, minimiser les redondances et accélérer l’accès des patients à des thérapies innovantes. Bien que le règlement ait été accueilli avec optimisme, sa première année a mis en évidence à la fois des progrès et des défis qui exigent une adaptation stratégique, en particulier pour les fabricants qui naviguent dans ce nouveau système.
Au cours d’ISPOR Europe 2025, l’équipe de Cencora a organisé des entrevues avec des parties prenantes clés, offrant des informations précieuses sur le paysage de l’ETS dans l’UE :
- Niklas Hedberg (pharmacien en chef chez TLV et coprésident du groupe de coordination de l’ETS) a partagé son point de vue sur l’évolution du rôle de la Suède dans le cadre de la réglementation, les progrès de la consolidation du PICO et l’importance de processus prévisibles pour les États membres.
- Antonella Cardone (PDG de Cancer Patients Europe) a souligné la nécessité essentielle d’une implication significative des patients dans les processus d’ETS et a souligné les initiatives visant à améliorer l’engagement des patients, telles que la participation précoce aux étapes de définition de PICO.
- Natalie Steck (chef d’équipe d’ETS de l’UE, directrice de la stratégie et des politiques d’ETS chez MSD) a discuté des défis auxquels les fabricants sont confrontés pour aligner la génération de données probantes sur les exigences de PICO et a appelé à une plus grande transparence et à un engagement officiel de l’industrie lors de l’établissement de la portée.
- Alexander Natz (secrétaire général de la Confédération européenne des entrepreneurs pharmaceutiques - EUCOPE) a réfléchi aux implications plus larges de l’ETS de l’UE et à la nécessité d’une adoption efficace des rapports de l’ACC par les États membres afin de réduire les redondances et de favoriser l’innovation.
Leur expertise combinée fournit des leçons précieuses sur les progrès, les obstacles et les possibilités à venir pour les parties prenantes qui naviguent dans le système d’ETS de l’UE. Cet article distille les principaux enseignements tirés de ces discussions afin d’offrir des conseils pratiques aux fabricants et aux intervenants qui se préparent à réussir dans le cadre du règlement.
Progrès : Premières étapes de la mise en œuvre de l’ETS de l’UE
La première année de mise en œuvre a été marquée par plusieurs réalisations notables :
Évaluations cliniques conjointes (ACJ) :
La soumission des premiers dossiers de la JCA et la consolidation des cadres PICO (population, intervention, comparateur et résultats) ont été des étapes clés.ii Ces cadres définissent la portée des évaluations et sont fondamentaux pour préparer des dossiers de haute qualité. Pour les fabricants, l’harmonisation de la génération de données probantes avec les exigences de PICO est essentielle pour répondre aux attentes des organismes d’ETS des États membres.
Coordination et renforcement des capacités :
La coordination entre les États membres s’est améliorée, avec des organismes expérimentés d’ETS soutenant leurs homologues moins expérimentés par le biais d’évaluations en tandem, de réseaux de sous-groupes et de programmes de formation officiels. Ces efforts visent à renforcer les capacités des 27 États membres et à assurer une qualité constante des évaluations.
Mobilisation des intervenants :
Des mécanismes comme le groupe de réseau multipartite de l’ETS de l’UE ont favorisé la collaboration entre les patients, les cliniciens, les développeurs de technologies de la santé (HTD) et les payeurs. Les initiatives proposées, telles que les résumés de dossiers en langage clair, visent à rendre le processus d’ETS plus inclusif.iii Pour les fabricants, la mobilisation précoce des intervenants permet de s’assurer que leurs produits répondent aux besoins médicaux non satisfaits.
Ces premières victoires démontrent le potentiel d’harmoniser les processus d’ETS, de réduire les inefficacités et d’améliorer l’accès des patients. Cependant, il reste encore du travail à faire pour assurer le succès à long terme, et les fabricants doivent rester proactifs pour s’adapter aux exigences changeantes.
Défis : Principaux obstacles à surmonter
Malgré les progrès réalisés, plusieurs défis sont apparus :
Complexité de la consolidation PICO :
Comme prévu, l’harmonisation des diverses exigences nationales en un seul cadre européen PICO s’est avérée difficile.iv Les fabricants sont souvent confrontés à l’incertitude quant à la façon dont les PICO sont formulés et consolidés, ce qui détermine la portée du document de présentation qu’ils doivent préparer dans le cadre de la LEC. Des consultations officielles avec les HTD pendant le processus d’établissement de la portée sont nécessaires pour améliorer la prévisibilité et l’harmonisation.
Contraintes de capacité :
Les organismes d’ETS et les intervenants de l’industrie sont confrontés à des ressources limitées, en particulier dans la gestion de la charge de travail accrue associée aux ACC et aux consultations scientifiques conjointes (CSC). Les petites entreprises peuvent avoir de la difficulté à allouer suffisamment de ressources pour naviguer efficacement dans le système.
Engagement des patients et des experts :
Des politiques strictes en matière de conflits d’intérêts et une capacité limitée risquent de créer des obstacles à la participation significative des patients et des experts cliniques, en particulier dans les domaines des maladies rares où la disponibilité des experts est limitée.v Pour les fabricants, cela peut compliquer les efforts visant à s’assurer que leurs produits correspondent aux besoins des patients et aux priorités cliniques.
Ces défis ne sont pas insurmontables, mais ils nécessitent un raffinement et une collaboration continus entre les intervenants pour être surmontés efficacement.
Possibilités : Mesures pratiques pour améliorer l’ETS de l’UE
L’évolution du système d’ETS de l’UE offre plusieurs possibilités aux fabricants d’optimiser leur engagement et de contribuer à son succès :
Amélioration de la transparence et de la prévisibilité :
Une communication claire, des mises à jour opportunes et des possibilités de consultation officielles pour les HTD sont essentielles.iv L’amélioration continue des processus, comme la FAQ et les mécanismes de rétroaction, peut aider à renforcer la confiance et la prévisibilité dans le système. Rester informé des changements aidera les fabricants à mieux anticiper les exigences et à préparer efficacement leurs dossiers.
Tirer parti des ACC pour la prise de décisions nationales :
Le succès dépendra de l’efficacité avec laquelle les États membres utiliseront les rapports de la JCA pour rationaliser les processus de remboursement. Les fabricants devraient travailler en étroite collaboration avec les organismes d’ETS pour s’assurer que leurs demandes d’ETS sont conformes aux besoins nationaux, en évitant la redondance et en maximisant l’efficacité.
Élargissement des créneaux JSC :
Les CSM offrent aux fabricants l’occasion de collaborer avec les organismes d’ETS dès le début du processus d’élaboration, ce qui assure l’harmonisation des attentes en matière de production de données probantes et d’évaluation. Plaider en faveur d’un plus grand nombre de places en CSA et donner la priorité à l’engagement précoce peut aider les fabricants à optimiser leurs stratégies de développement clinique.
Renforcer la participation des patients :
L’engagement précoce des patients pendant les étapes de définition de PICO est essentiel pour s’assurer que les produits répondent aux besoins médicaux non satisfaits. Les fabricants devraient s’engager de manière proactive auprès des organisations de patients et soutenir des initiatives telles que des résumés de dossiers en langage clair et des rapports JCA afin de rendre le processus plus inclusif et transparent, au profit de toutes les parties prenantes.
En prenant ces mesures, les fabricants peuvent se positionner comme des contributeurs clés au succès du règlement de l’UE sur l’ETS tout en veillant à ce que leurs produits répondent aux besoins des patients et des systèmes de soins de santé.
Leçons sur l’orientation patient
L’un des thèmes récurrents des entrevues était l’importance d’intégrer la voix des patients dans le processus d’ETS de l’UE. Les patients apportent des perspectives uniques ancrées dans leurs expériences vécues avec les maladies, offrant des informations précieuses sur les besoins médicaux non satisfaits, la conception des essais cliniques et l’observance du traitement.
Cependant, les organisations de patients ont souvent de la difficulté à renforcer les capacités nécessaires pour participer efficacement. Bien que des initiatives comme les programmes de formation ad hoc aident les petites organisations de patients à se préparer à la participation, des approches plus systématiques sont nécessaires pour assurer un engagement significatif. Les fabricants peuvent jouer un rôle dans le soutien de l’engagement des patients en collaborant avec les organisations, en fournissant des ressources pour la formation et en veillant à ce que leurs produits s’alignent sur les priorités des patients.
Parmi les développements prometteurs, mentionnons la création par la Commission européenne d’un groupe de travail dédié au recrutement et à la passation de contrats de patients. Cela montre une volonté d’écouter les commentaires et de co-créer des solutions, ce qui est important pour intégrer la voix des patients tout au long du processus d’ETS.
Cependant, les organisations de patients ont souvent de la difficulté à renforcer les capacités nécessaires pour participer efficacement. Bien que des initiatives comme les programmes de formation ad hoc aident les petites organisations de patients à se préparer à la participation, des approches plus systématiques sont nécessaires pour assurer un engagement significatif. Les fabricants peuvent jouer un rôle dans le soutien de l’engagement des patients en collaborant avec les organisations, en fournissant des ressources pour la formation et en veillant à ce que leurs produits s’alignent sur les priorités des patients.
Parmi les développements prometteurs, mentionnons la création par la Commission européenne d’un groupe de travail dédié au recrutement et à la passation de contrats de patients. Cela montre une volonté d’écouter les commentaires et de co-créer des solutions, ce qui est important pour intégrer la voix des patients tout au long du processus d’ETS.
Perspectives :
À quoi ressemble le succès
D’ici 2028, le règlement de l’UE sur l’ETS devrait fournir un ensemble important de rapports de la JCA et de la JSC, fournissant une image plus claire de son impact sur le cycle de vie. Le succès sera mesuré par :
Pour les fabricants, réussir signifie s’assurer que leurs produits sont évalués de manière efficace et équitable, les JCA et les JSC permettant un accès plus rapide aux marchés dans toute l’Europe. Pour y parvenir, les fabricants doivent demeurer proactifs pour relever les défis, mobiliser les parties prenantes et plaider en faveur d’améliorations continues du système.
- Amélioration de l’accès des patients à des thérapies innovantes dans toute l’Europe
- Réduction des disparités entre les États membres
- Processus de remboursement simplifiés qui minimisent la bureaucratie et la redondance
Pour les fabricants, réussir signifie s’assurer que leurs produits sont évalués de manière efficace et équitable, les JCA et les JSC permettant un accès plus rapide aux marchés dans toute l’Europe. Pour y parvenir, les fabricants doivent demeurer proactifs pour relever les défis, mobiliser les parties prenantes et plaider en faveur d’améliorations continues du système.
En conclusion
Le règlement de l’UE sur les ETS représente une occasion de transformer l’harmonisation des ETS dans toute l’Europe. Bien que des progrès importants aient été réalisés au cours de sa première année, des défis subsistent, en particulier dans des domaines comme le regroupement de PICO, les contraintes de capacité et la mobilisation significative des intervenants.
Pour les fabricants, il est essentiel de comprendre l’évolution du système, de relever les défis et de tirer parti des possibilités pour assurer le succès du nouveau règlement. En mettant l’accent sur la transparence, la collaboration et l’orientation vers le patient, les parties prenantes peuvent contribuer à faire de l’ETS de l’UE un succès, en offrant de meilleurs résultats pour les patients, en soutenant des systèmes de soins de santé durables et en favorisant l’innovation dans toute l’Europe.
Au fur et à mesure que l’ETS de l’UE évoluera, la collaboration et le soutien d’experts resteront essentiels pour réaliser son plein potentiel. La collaboration avec un partenaire expérimenté peut fournir aux fabricants l’expertise et les ressources nécessaires pour naviguer dans les complexités de l’ETS de l’UE. Grâce à ses connaissances approfondies en matière d’ETS et à ses capacités spécialisées, le Centre d’excellence en ETS de l’UE de Cencora aide les fabricants à optimiser les ACC et à se préparer à leur mise en œuvre à l’échelle nationale. De la planification précoce des données probantes à l’exécution post-JCA, Cencora offre la capacité et l’orientation stratégique essentielles pour réussir dans ce paysage en évolution.
Pour les fabricants, il est essentiel de comprendre l’évolution du système, de relever les défis et de tirer parti des possibilités pour assurer le succès du nouveau règlement. En mettant l’accent sur la transparence, la collaboration et l’orientation vers le patient, les parties prenantes peuvent contribuer à faire de l’ETS de l’UE un succès, en offrant de meilleurs résultats pour les patients, en soutenant des systèmes de soins de santé durables et en favorisant l’innovation dans toute l’Europe.
Au fur et à mesure que l’ETS de l’UE évoluera, la collaboration et le soutien d’experts resteront essentiels pour réaliser son plein potentiel. La collaboration avec un partenaire expérimenté peut fournir aux fabricants l’expertise et les ressources nécessaires pour naviguer dans les complexités de l’ETS de l’UE. Grâce à ses connaissances approfondies en matière d’ETS et à ses capacités spécialisées, le Centre d’excellence en ETS de l’UE de Cencora aide les fabricants à optimiser les ACC et à se préparer à leur mise en œuvre à l’échelle nationale. De la planification précoce des données probantes à l’exécution post-JCA, Cencora offre la capacité et l’orientation stratégique essentielles pour réussir dans ce paysage en évolution.
*Les sources se poursuivent ci-dessous
À propos de l’auteur :
Ruairi O’Donnell est vice-président, Accès au marché européen et responsable de l’ETS dans l’UE, chez Cencora. Avec 20 ans d’expérience dans le secteur de l’accès au marché mondial et des services de conseil en HEOR, Ruairi a occupé de nombreux postes de direction dans des organisations de conseil mondiales de premier plan, avec une solide expérience en stratégie de valeur, en développement de données probantes et en voies d’accès au marché.
Avis de non-responsabilité :
Les renseignements fournis dans cet article ne constituent pas des conseils juridiques. Cencora, Inc. encourage fortement les lecteurs à consulter les informations disponibles sur les sujets abordés et à se fier à leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à cet égard.
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Références :
je. Union européenne. Règlement (UE) 2021/2282 du Parlement européen et du Conseil du 15 décembre 2021 relatif à l’évaluation des technologies de la santé et modifiant la directive 2011/24/UE (Texte pertinent pour l’EEE). Consulté le 28 novembre 2025. https://eur-lex.europa.eu/eli/reg/2021/2282/oj/eng
ii. Commission européenne. Conseils sur le processus d’établissement de la portée. Consulté le 28 novembre 2025. https://health.ec.europa.eu/publications/guidance-scoping-process_en
iii. Forum européen des patients. 10 recommandations clés des organisations de patients sur les évaluations cliniques conjointes en vertu du règlement de l’UE sur l’ETS. Consulté le 28 novembre 2025. 20240610-10-key-recommendations-from-patient-organisations-on-jcas---disclaimer.pdf
iv. EFPIA – Fédération européenne des industries et associations pharmaceutiques. De l’orientation à la mise en œuvre : Réflexions de l’EFPIA sur la portée de l’ETS de l’UE et les exercices PICO. Consulté le 28 novembre 2025. https://www.efpia.eu/news-events/the-efpia-view/blog-articles/from-guidance-to-implementation-efpia-s-reflections-on-eu-hta-scoping-pico-exercises/
c. Commission européenne. Évaluation des technologies de la santé – Règles de procédure pour l’évaluation et la gestion des conflits d’intérêts - Rétroaction de : Cancer Patients Europe. Consulté le 28 novembre 2025. https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/13751-Health-technology-assessment-procedural-rules-for-assessing-and-managing-conflicts-of-interest/F3470140_en
