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Umsetzung des EU-HTA: Erkenntnisse aus dem ersten Jahr

Ruairi O'Donnell, PhD

Strategische Einblicke in die EU-HTA-Verordnungen vom ersten Jahr an

Die im Januar 2025 eingeführte EU-Verordnung zur Bewertung von Gesundheitstechnologien (Health Technology Assessment, HTA) stellt einen wichtigen Meilenstein bei der Harmonisierung der Bewertung von Gesundheitstechnologien in ganz Europa dar.ⁱ Die Ziele sind ehrgeizig: Rationalisierung von Bewertungen, Minimierung von Redundanzen und Beschleunigung des Zugangs von Patienten zu innovativen Therapien. Während die Verordnung mit Optimismus aufgenommen wurde, hat das erste Jahr sowohl Fortschritte als auch Herausforderungen aufgezeigt, die eine strategische Anpassung erfordern, insbesondere für Hersteller, die sich in diesem neuen System zurechtfinden.

Während der ISPOR Europe 2025 führte das Cencora-Team Interviews mit wichtigen Interessenvertretern durch, die unschätzbare Einblicke in die HTA-Landschaft der EU boten:

Niklas Hedberg (Chief Pharmacist bei TLV und Co-Vorsitzender der HTA-Koordinierungsgruppe) teilte seine Perspektive auf die sich entwickelnde Rolle Schwedens im Rahmen der Verordnung, die Fortschritte bei der PICO-Konsolidierung und die Bedeutung vorhersehbarer Prozesse für die Mitgliedstaaten.

Antonella Cardone (CEO von Cancer Patients Europe) betonte die wesentliche Notwendigkeit einer sinnvollen Patientenbeteiligung in HTA-Prozessen und hob Initiativen zur Verbesserung des Patientenengagements hervor, wie z. B. die frühzeitige Teilnahme an PICO-Definitionsphasen.
Natalie Steck (EU HTA Team Lead, HTA Strategy and Policy Director bei MSD) erörterte die Herausforderungen, mit denen Hersteller bei der Abstimmung der Evidenzgenerierung mit den PICO-Anforderungen konfrontiert sind, und forderte mehr Transparenz und ein formalisiertes Engagement der Industrie während des Scopings.
Alexander Natz (Generalsekretär, European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs - EUCOPE) reflektierte über die breiteren Auswirkungen der EU-HTA und die Notwendigkeit einer wirksamen Übernahme der JCA-Berichte durch die Mitgliedstaaten, um Entlassungen zu reduzieren und Innovationen zu fördern.

Ihr kombiniertes Fachwissen liefert wertvolle Erkenntnisse über die Fortschritte, Hindernisse und Chancen, die den Interessengruppen bei der Navigation durch das HTA-System der EU bevorstehen. Dieser Artikel fasst die wichtigsten Erkenntnisse aus diesen Diskussionen zusammen, um Herstellern und Interessengruppen, die sich auf den Erfolg der Verordnung vorbereiten, praktische Leitlinien zu bieten.

Fortschritt: Erste Meilensteine bei der Umsetzung von EU-HTA

Im ersten Jahr der Implementierung wurden mehrere bemerkenswerte Erfolge erzielt:

Gemeinsame klinische Bewertungen (JCAs):

Die Einreichung der ersten JCA-Dossiers und die Konsolidierung der PICO-Rahmenwerke (Population, Intervention, Comparator und Outcomes) waren wichtige Meilensteine.ⁱⁱDiese Rahmenwerke definieren den Umfang der Bewertungen und sind von grundlegender Bedeutung für die Erstellung hochwertiger Dossiers. Für Hersteller ist die Ausrichtung der Evidenzgenerierung an die PICO-Anforderungen unerlässlich, um die Erwartungen der HTA-Gremien in den Mitgliedstaaten zu erfüllen.

Koordination und Kapazitätsaufbau:

Die Koordination zwischen den Mitgliedstaaten hat sich verbessert, wobei erfahrene HTA-Gremien weniger erfahrene Kollegen durch Tandembewertungen, Untergruppennetzwerke und formelle Schulungsprogramme unterstützen. Diese Bemühungen zielen darauf ab, Kapazitäten in allen 27 Mitgliedstaaten aufzubauen und eine gleichbleibende Bewertungsqualität zu gewährleisten.

Einbindung von Stakeholdern:

Mechanismen wie die EU-HTA-Multi-Stakeholder-Netzwerkgruppe haben die Zusammenarbeit zwischen Patienten, Klinikern, Entwicklern von Gesundheitstechnologien (HTDs) und Kostenträgern gefördert. Vorgeschlagene Initiativen wie Zusammenfassungen von Dossiers in einfacher Sprache zielen darauf ab, den HTA-Prozess integrativer zu gestalten. iii Für Hersteller trägt die frühzeitige Zusammenarbeit mit Interessengruppen dazu bei, dass ihre Produkte den ungedeckten medizinischen Bedarf decken.

Diese frühen Erfolge zeigen das Potenzial, HTA-Prozesse zu harmonisieren, Ineffizienzen zu reduzieren und den Patientenzugang zu verbessern. Es gibt jedoch noch viel zu tun, um den langfristigen Erfolg zu sichern, und die Hersteller müssen sich weiterhin proaktiv an die sich entwickelnden Anforderungen anpassen.

Herausforderungen: Die wichtigsten Hindernisse, die es zu überwinden gilt

Trotz der erzielten Fortschritte haben sich mehrere Herausforderungen ergeben:

Komplexität der PICO-Konsolidierung:

Wie erwartet hat sich die Harmonisierung verschiedener nationaler Anforderungen in einem einzigen europäischen PICO-Rahmen als Herausforderung erwiesen.^iv Hersteller sind oft mit Unsicherheiten darüber konfrontiert, wie PICOs formuliert und konsolidiert werden, was den Umfang des Einreichungsdokuments bestimmt, das sie im Rahmen der JCA erstellen müssen. Formalisierte Konsultationen mit HTDs während des Scoping-Prozesses sind erforderlich, um die Vorhersagbarkeit und Ausrichtung zu verbessern.

Kapazitätsbeschränkungen:

Sowohl HTA-Gremien als auch Interessenvertreter der Industrie sehen sich mit Ressourcenbeschränkungen konfrontiert, insbesondere bei der Bewältigung der erhöhten Arbeitsbelastung im Zusammenhang mit JCAs und Joint Scientific Consultations (JSCs). Kleinere Unternehmen haben möglicherweise Schwierigkeiten, ausreichende Ressourcen bereitzustellen, um das System effektiv zu navigieren.

Patienten- und Expertenengagement:

Strenge Richtlinien für Interessenkonflikte und begrenzte Kapazitäten bergen das Risiko, Hindernisse für eine sinnvolle Einbeziehung von Patienten und klinischen Experten zu schaffen, insbesondere in Bereichen mit seltenen Krankheiten, in denen Experten nur begrenzt verfügbar sind.^v Für Hersteller kann dies die Bemühungen erschweren, sicherzustellen, dass ihre Produkte auf die Bedürfnisse und klinischen Prioritäten der Patienten abgestimmt sind.

Diese Herausforderungen sind nicht unüberwindbar, aber sie erfordern eine kontinuierliche Verfeinerung und Zusammenarbeit zwischen den Beteiligten, um sie effektiv zu bewältigen.

Möglichkeiten: Praktische Schritte zur Verbesserung der EU-HTA

Das sich entwickelnde EU-HTA-System bietet Herstellern mehrere Möglichkeiten, ihr Engagement zu optimieren und zu seinem Erfolg beizutragen:

Verbesserung von Transparenz und Vorhersehbarkeit:

Klare Kommunikation, zeitnahe Aktualisierungen und formalisierte Beratungsmöglichkeiten für HTDs sind der Schlüssel.^iv Kontinuierliche Prozessverbesserungen, wie FAQs und Feedback-Mechanismen, können dazu beitragen, Vertrauen und Vorhersehbarkeit in das System aufzubauen. Wenn Hersteller über Änderungen auf dem Laufenden bleiben, können sie die Anforderungen besser antizipieren und ihre Dossiers effektiv erstellen.

Nutzung von JCAs für die nationale Entscheidungsfindung:

Der Erfolg wird davon abhängen, wie effektiv die JCA-Berichte von den Mitgliedstaaten genutzt werden, um die Erstattungsprozesse zu rationalisieren. Hersteller sollten eng mit HTA-Gremien zusammenarbeiten, um sicherzustellen, dass ihre JCA-Einreichungen auf die nationalen Bedürfnisse abgestimmt sind, Redundanz vermieden und die Effizienz maximiert wird.

Erweiterung der JSC-Slots:

JSCs bieten Herstellern die Möglichkeit, frühzeitig im Entwicklungsprozess mit HTA-Gremien in Kontakt zu treten, um eine Abstimmung bei der Evidenzgenerierung und den Bewertungserwartungen sicherzustellen. Das Eintreten für mehr JSC-Slots und die Priorisierung eines frühzeitigen Engagements können Herstellern helfen, ihre klinischen Entwicklungsstrategien zu optimieren.

Stärkung der Patientenbeteiligung:

Die frühzeitige Einbeziehung der Patienten während der PICO-Definitionsphasen ist der Schlüssel, um sicherzustellen, dass die Produkte ungedeckte medizinische Bedürfnisse erfüllen. Hersteller sollten proaktiv mit Patientenorganisationen zusammenarbeiten und Initiativen wie Zusammenfassungen von Dossiers in einfacher Sprache und JCA-Berichte unterstützen, um den Prozess integrativer und transparenter zu gestalten und allen Beteiligten zugute zu kommen.

Mit diesen Schritten können sich Hersteller als wichtiger Beitrag zum Erfolg der EU-HTA-Verordnung positionieren und gleichzeitig sicherstellen, dass ihre Produkte den Bedürfnissen von Patienten und Gesundheitssystemen entsprechen.

Lektionen zur Patientenzentrierung

Eines der wiederkehrenden Themen in den Interviews war die Bedeutung der Einbettung von Patientenstimmen in den EU-HTA-Prozess. Patienten bringen einzigartige Perspektiven ein, die auf ihren gelebten Erfahrungen mit Krankheiten beruhen, und bieten wertvolle Einblicke in ungedeckte medizinische Bedürfnisse, das Design klinischer Studien und die Therapietreue.

Patientenorganisationen stehen jedoch oft vor Herausforderungen beim Aufbau der Kapazitäten und Fähigkeiten, die für eine effektive Teilnahme erforderlich sind. Während Initiativen wie Ad-hoc-Schulungsprogramme kleineren Patientenorganisationen helfen, sich auf die Beteiligung vorzubereiten, sind systematischere Ansätze erforderlich, um ein sinnvolles Engagement zu gewährleisten. Hersteller können eine Rolle bei der Unterstützung der Patientenbindung spielen, indem sie mit Organisationen zusammenarbeiten, Ressourcen für Schulungen bereitstellen und sicherstellen, dass ihre Produkte den Patientenprioritäten entsprechen.

Zu den vielversprechenden Entwicklungen gehört die Einrichtung einer speziellen Arbeitsgruppe für die Rekrutierung und Vertragsvergabe von Patienten durch die Europäische Kommission. Dies zeigt die Bereitschaft, auf Feedback zu hören und gemeinsam Lösungen zu entwickeln, was wichtig ist, um die Stimmen der Patienten während des gesamten HTA-Prozesses einzubetten.

Blick auf die Zukunft:

So sieht Erfolg aus

Bis 2028 wird erwartet, dass die EU-HTA-Verordnung eine beträchtliche Anzahl von JCA- und JSC-Berichten liefern wird, die ein klareres Bild ihrer Auswirkungen auf den Lebenszyklus liefern. Der Erfolg wird gemessen an:

Verbesserter Zugang von Patienten zu innovativen Therapien in ganz Europa
Verringerung der Unterschiede zwischen den Mitgliedstaaten
Optimierte Erstattungsprozesse, die Bürokratie und Redundanz minimieren

Für Hersteller bedeutet Erfolg, dass ihre Produkte effizient und fair bewertet werden, wobei JCAs und JSCs einen schnelleren Zugang zu Märkten in ganz Europa ermöglichen. Um dies zu erreichen, müssen Hersteller Herausforderungen proaktiv angehen, mit Interessengruppen zusammenarbeiten und sich für kontinuierliche Verbesserungen des Systems einsetzen.

Abschließend

Die EU-HTA-Verordnung stellt eine transformative Gelegenheit dar, HTAs in ganz Europa zu harmonisieren. Obwohl im ersten Jahr erhebliche Fortschritte erzielt wurden, bleiben Herausforderungen bestehen, insbesondere in Bereichen wie PICO-Konsolidierung, Kapazitätsengpässen und sinnvollem Stakeholder-Engagement.

Für Hersteller ist es wichtig, das sich entwickelnde System zu verstehen, Herausforderungen anzugehen und Chancen zu nutzen, um den Erfolg unter der neuen Verordnung sicherzustellen. Durch die Konzentration auf Transparenz, Zusammenarbeit und Patientenorientierung können die Interessengruppen dazu beitragen, das EU-HTA zu einem Erfolg zu machen, bessere Ergebnisse für die Patienten zu erzielen, nachhaltige Gesundheitssysteme zu unterstützen und Innovationen in ganz Europa zu fördern.

Während sich das EU-HTA weiterentwickelt, werden Zusammenarbeit und fachkundige Unterstützung entscheidend bleiben, um sein volles Potenzial auszuschöpfen. Die Zusammenarbeit mit einem erfahrenen Partner kann Herstellern das Fachwissen und die Ressourcen zur Verfügung stellen, die sie benötigen, um die Komplexität der EU-HTA zu bewältigen. Mit fundierten HTA-Kenntnissen und fachlichen Fähigkeiten unterstützt das EU HTA Center of Excellence von Cencora Hersteller bei der Optimierung von JCAs und der Vorbereitung auf die Implementierung auf nationaler Ebene. Von der frühen Evidenzplanung bis zur Umsetzung nach der JCA bietet Cencora die Kapazitäten und die strategische Anleitung, die für den Erfolg in diesem sich entwickelnden Umfeld unerlässlich sind.

*Quellen unten fortgesetzt

Über den Autor:

Ruairi O'Donnell ist Vice President, Market Access Europe, und EU HTA Lead bei Cencora. Ruairi ist seit 20 Jahren im globalen Marktzugangs- und HEOR-Beratungsdienstleistungssektor tätig und hatte zahlreiche Führungspositionen in führenden globalen Beratungsunternehmen inne und verfügt über einen starken Hintergrund in den Bereichen Wertstrategie, Evidenzentwicklung und Marktzugangswege.

Hinweis:
Die in diesem Artikel enthaltenen Informationen stellen keine Rechtsberatung dar. Cencora, Inc. empfiehlt den Lesern dringend, die verfügbaren Informationen zu den behandelten Themen zu lesen und sich bei diesbezüglichen Entscheidungen auf ihre eigene Erfahrung und ihr Fachwissen zu verlassen.

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Quellen:

^Ich.Europäische Union. Verordnung (EU) 2021/2282 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 15. Dezember 2021 über die Bewertung von Gesundheitstechnologien und zur Änderung der Richtlinie 2011/24/EU (Text von Bedeutung für den EWR). Abgerufen am 28. November 2025. https://eur-lex.europa.eu/eli/reg/2021/2282/oj/eng
^Ii. Europäische Kommission. Anleitung zum Scoping-Prozess. Abgerufen am 28. November 2025. https://health.ec.europa.eu/publications/guidance-scoping-process_en
^Iii.Europäisches Patientenforum. 10 wichtige Empfehlungen von Patientenorganisationen zu gemeinsamen klinischen Bewertungen im Rahmen der EU-HTA-Verordnung. Abgerufen am 28. November 2025. 20240610-10-key-recommendations-from-patient-organisations-on-jcas---disclaimer.pdf
^Iv.EFPIA – Europäischer Verband der pharmazeutischen Industrie und Verbände. Von der Beratung bis zur Umsetzung: EFPIAs Überlegungen zum EU-HTA-Scoping und zu PICO-Übungen. Abgerufen am 28. November 2025. https://www.efpia.eu/news-events/the-efpia-view/blog-articles/from-guidance-to-implementation-efpia-s-reflections-on-eu-hta-scoping-pico-exercises/
gegen Europäische Kommission. Bewertung von Gesundheitstechnologien – Verfahrensregeln für die Bewertung und Bewältigung von Interessenkonflikten - Feedback von: Krebspatienten Europa. Abgerufen am 28. November 2025. https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/13751-Health-technology-assessment-procedural-rules-for-assessing-and-managing-conflicts-of-interest/F3470140_en