Articol
Implementarea ETM în UE: Învățăminte din primul an
-
Ruairi O'Donnell, PhD
Perspective strategice asupra reglementărilor UE privind ETM încă din primul an
Regulamentul UE privind evaluarea tehnologiilor medicale (HTA), lansat în ianuarie 2025, marchează o etapă importantă în armonizarea evaluării tehnologiilor medicale în întreaga Europă.i Obiectivele sale sunt ambițioase: eficientizarea evaluărilor, reducerea la minimum a redundanțelor și accelerarea accesului pacienților la terapii inovatoare. În timp ce regulamentul a fost întâmpinat cu optimism, primul său an a evidențiat atât progresul, cât și provocările care necesită adaptare strategică, în special pentru producătorii care navighează în acest nou sistem.
În timpul ISPOR Europe 2025, echipa Cencora a găzduit interviuri cu părți interesate cheie, oferind informații neprețuite asupra peisajului ETM al UE:
- Niklas Hedberg (farmacist șef la TLV și co-președinte al Grupului de coordonare a ETM) și-a împărtășit perspectiva cu privire la rolul în evoluție al Suediei în temeiul regulamentului, progresul consolidării PICO și importanța proceselor previzibile pentru statele membre.
- Antonella Cardone (CEO al Cancer Patients Europe) a subliniat necesitatea esențială a implicării semnificative a pacientului în procesele HTA și a evidențiat inițiativele de îmbunătățire a implicării pacienților, cum ar fi participarea timpurie la etapele de definire a PICO.
- Natalie Steck (EU HTA Team Lead, Director Strategie și Politici HTA la MSD) a discutat despre provocările cu care se confruntă producătorii în alinierea generării de dovezi cu cerințele PICO și a cerut o mai mare transparență și o implicare formalizată a industriei în timpul stabilirii domeniului de aplicare.
- Alexander Natz (Secretar General, Confederația Europeană a Antreprenorilor din domeniul farmaceutic - EUCOPE) a reflectat asupra implicațiilor mai largi ale ETM UE și asupra necesității de a adopta în mod efectiv rapoartele JCA de către statele membre pentru a reduce disponibilizările și a stimula inovarea.
Expertiza lor combinată oferă lecții valoroase cu privire la progresele, obstacolele și oportunitățile viitoare pentru părțile interesate care navighează în sistemul ETM al UE. Acest articol distilează învățămintele cheie din aceste discuții pentru a oferi îndrumări practice producătorilor și părților interesate care se pregătesc pentru succes în temeiul regulamentului.
Progresul: Etape timpurii în punerea în aplicare a ETM la nivelul UE
Primul an de implementare a cunoscut mai multe realizări notabile:
Evaluări clinice comune (JCA):
Depunerea primelor dosare JCA și consolidarea cadrelor PICO (populație, intervenție, comparator și rezultate) au fost etape cheie.ii Aceste cadre definesc domeniul de aplicare al evaluărilor și sunt fundamentale pentru pregătirea dosarelor de înaltă calitate. Pentru producători, alinierea generării de dovezi la cerințele PICO este esențială pentru a răspunde așteptărilor organismelor de HTA din statele membre.
Coordonare și consolidarea capacităților:
Coordonarea între statele membre s-a îmbunătățit, organismele HTA cu experiență sprijinind omologii mai puțin experimentați prin evaluări în tandem, rețele de subgrupuri și programe formale de formare. Aceste eforturi urmăresc să consolideze capacitățile tuturor celor 27 de state membre și să asigure o calitate consecventă a evaluării.
Implicarea părților interesate:
Aceste câștiguri timpurii demonstrează potențialul de a armoniza procesele HTA, de a reduce ineficiențele și de a îmbunătăți accesul pacienților. Cu toate acestea, mai sunt încă multe de făcut pentru a asigura succesul pe termen lung, iar producătorii trebuie să rămână proactivi în adaptarea la cerințele în evoluție.
Provocări: Obstacole cheie de abordat
În ciuda progreselor înregistrate, au apărut mai multe provocări:
Complexitatea consolidării PICO:
După cum era de așteptat, armonizarea diverselor cerințe naționale într-un cadru unic european PICO s-a dovedit a fi o provocare.iv Producătorii se confruntă adesea cu incertitudini cu privire la modul în care sunt formulate și consolidate PICO, care modelează domeniul de aplicare al documentului de depunere pe care trebuie să-l pregătească ca parte a JCA. Sunt necesare consultări formalizate cu HTD în timpul procesului de stabilire a domeniului de aplicare pentru a îmbunătăți predictibilitatea și alinierea.
Constrângeri de capacitate:
Atât organismele de ETM, cât și părțile interesate din industrie se confruntă cu limitări de resurse, în special în ceea ce privește gestionarea volumului de muncă crescut asociat cu JCA și consultările științifice comune (JSC). Companiile mai mici pot avea dificultăți în a aloca suficiente resurse pentru a naviga eficient în sistem.
Implicarea pacienților și a experților:
Politicile stricte privind conflictele de interese și capacitatea limitată riscă să creeze bariere în calea implicării semnificative a pacienților și a experților clinici, în special în domeniile bolilor rare, unde disponibilitatea experților este limitată.v Pentru producători, acest lucru poate complica eforturile de a se asigura că produsele lor se aliniază cu nevoile pacienților și cu prioritățile clinice.
Aceste provocări nu sunt insurmontabile, dar necesită perfecționare și colaborare continuă între părțile interesate pentru a fi depășite eficient.
Oportunităţi: Măsuri practice pentru consolidarea ETM în UE
Sistemul de ETM al UE în evoluție le oferă producătorilor mai multe oportunități de a-și optimiza angajamentul și de a contribui la succesul său:
Creșterea transparenței și predictibilității:
Comunicarea clară, actualizările în timp util și oportunitățile formalizate de consultare pentru HTD sunt esențiale.iv Îmbunătățirile continue ale proceselor, cum ar fi întrebările frecvente și mecanismele de feedback, pot ajuta la construirea încrederii și a predictibilității în sistem. Informarea cu privire la modificări va ajuta producătorii să anticipeze mai bine cerințele și să-și pregătească dosarele în mod eficient.
Utilizarea JCA pentru luarea deciziilor la nivel național:
Succesul va depinde de cât de eficient sunt utilizate rapoartele JCA de către statele membre pentru a eficientiza procesele de rambursare. Producătorii ar trebui să colaboreze îndeaproape cu organismele HTA pentru a se asigura că trimiterile lor JCA sunt aliniate la nevoile naționale, evitând redundanța și maximizând eficiența.
Extinderea sloturilor JSC:
Proiectele comune oferă producătorilor oportunitatea de a interacționa cu organismele HTA la începutul procesului de dezvoltare, asigurând alinierea la generarea de dovezi și la așteptările de evaluare. Susținerea mai multor locuri JSC și prioritizarea implicării timpurii poate ajuta producătorii să-și optimizeze strategiile de dezvoltare clinică.
Consolidarea implicării pacienților:
Implicarea timpurie a pacientului în timpul etapelor de definire PICO este esențială pentru a se asigura că produsele răspund nevoilor medicale nesatisfăcute. Producătorii trebuie să colaboreze proactiv cu organizațiile de pacienți și să sprijine inițiative, cum ar fi rezumatele în limbaj simplu ale dosarelor și rapoartele JCA pentru a face procesul mai incluziv și mai transparent, în beneficiul tuturor părților interesate.
Prin luarea acestor măsuri, producătorii se pot poziționa ca contribuitori cheie la succesul regulamentului UE privind ETM, asigurându-se în același timp că produsele lor răspund nevoilor pacienților și ale sistemelor de sănătate.
Lecții privind centrarea pe pacient
Una dintre temele recurente în interviuri a fost importanța integrării vocilor pacienților în procesul de ETM al UE. Pacienții aduc perspective unice înrădăcinate în experiențele lor trăite cu bolile, oferind informații valoroase despre nevoile medicale nesatisfăcute, proiectarea studiilor clinice și aderența la tratament.
Cu toate acestea, organizațiile de pacienți se confruntă adesea cu provocări în construirea capacității și capacităților necesare pentru a participa în mod eficient. În timp ce inițiativele precum programele de instruire ad-hoc ajută organizațiile mai mici de pacienți să se pregătească pentru implicare, sunt necesare abordări mai sistematice pentru a asigura o implicare semnificativă. Producătorii pot juca un rol în sprijinirea implicării pacienților colaborând cu organizațiile, oferind resurse pentru instruire și asigurându-se că produsele lor se aliniază cu prioritățile pacienților.
Printre evoluțiile promițătoare se numără înființarea de către Comisia Europeană a unui grup de lucru dedicat recrutării și contractării pacienților. Acest lucru demonstrează dorința de a asculta feedbackul și de a crea soluții împreună, ceea ce este important pentru integrarea vocilor pacienților pe tot parcursul procesului de HTA.
Cu toate acestea, organizațiile de pacienți se confruntă adesea cu provocări în construirea capacității și capacităților necesare pentru a participa în mod eficient. În timp ce inițiativele precum programele de instruire ad-hoc ajută organizațiile mai mici de pacienți să se pregătească pentru implicare, sunt necesare abordări mai sistematice pentru a asigura o implicare semnificativă. Producătorii pot juca un rol în sprijinirea implicării pacienților colaborând cu organizațiile, oferind resurse pentru instruire și asigurându-se că produsele lor se aliniază cu prioritățile pacienților.
Printre evoluțiile promițătoare se numără înființarea de către Comisia Europeană a unui grup de lucru dedicat recrutării și contractării pacienților. Acest lucru demonstrează dorința de a asculta feedbackul și de a crea soluții împreună, ceea ce este important pentru integrarea vocilor pacienților pe tot parcursul procesului de HTA.
Privind în perspectivă:
Cum arată succesul
Până în 2028, se preconizează că Regulamentul UE privind ETM va furniza un corp substanțial de rapoarte JCA și JSC, oferind o imagine mai clară a impactului său pe ciclul de viață. Succesul va fi măsurat prin:
Pentru producători, succesul înseamnă asigurarea faptului că produsele lor sunt evaluate eficient și corect, JCA și JSC permițând un acces mai rapid la piețele din întreaga Europă. Pentru a realiza acest lucru, producătorii trebuie să rămână proactivi în abordarea provocărilor, implicarea părților interesate și susținerea îmbunătățirilor continue ale sistemului.
- Acces îmbunătățit al pacienților la terapii inovatoare în întreaga Europă
- Reducerea disparităților dintre statele membre
- Procese de rambursare simplificate, care minimizează birocrația și redundanța
Pentru producători, succesul înseamnă asigurarea faptului că produsele lor sunt evaluate eficient și corect, JCA și JSC permițând un acces mai rapid la piețele din întreaga Europă. Pentru a realiza acest lucru, producătorii trebuie să rămână proactivi în abordarea provocărilor, implicarea părților interesate și susținerea îmbunătățirilor continue ale sistemului.
În încheiere
Regulamentul UE privind ETM reprezintă o oportunitate de transformare pentru armonizarea ETM în întreaga Europă. Deși s-au înregistrat progrese semnificative în primul său an, rămân provocări, în special în domenii precum consolidarea PICO, constrângerile de capacitate și implicarea semnificativă a părților interesate.
Pentru producători, înțelegerea sistemului în evoluție, abordarea provocărilor și valorificarea oportunităților sunt esențiale pentru a asigura succesul în temeiul noului regulament. Concentrându-se pe transparență, colaborare și centrare pe pacient, părțile interesate pot contribui la succesul ETM al UE, oferind rezultate mai bune pentru pacienți, sprijinind sisteme de sănătate durabile și încurajând inovarea în întreaga Europă.
Pe măsură ce ETM a UE evoluează, colaborarea și sprijinul experților vor rămâne esențiale pentru realizarea întregului său potențial. Colaborarea cu un partener cu experiență poate oferi producătorilor expertiza și resursele necesare pentru a face față complexității ETM din UE. Cu cunoștințe aprofundate în domeniul ETM și capacități de specialitate, Centrul de excelență în materie de HTA din UE al companiei Cencora sprijină producătorii în optimizarea JCA și în pregătirea pentru implementarea la nivel național. De la planificarea timpurie a dovezilor până la execuția post-JCA, Cencora oferă capacitatea și îndrumarea strategică esențiale pentru a reuși în acest context în continuă evoluție.
Pentru producători, înțelegerea sistemului în evoluție, abordarea provocărilor și valorificarea oportunităților sunt esențiale pentru a asigura succesul în temeiul noului regulament. Concentrându-se pe transparență, colaborare și centrare pe pacient, părțile interesate pot contribui la succesul ETM al UE, oferind rezultate mai bune pentru pacienți, sprijinind sisteme de sănătate durabile și încurajând inovarea în întreaga Europă.
Pe măsură ce ETM a UE evoluează, colaborarea și sprijinul experților vor rămâne esențiale pentru realizarea întregului său potențial. Colaborarea cu un partener cu experiență poate oferi producătorilor expertiza și resursele necesare pentru a face față complexității ETM din UE. Cu cunoștințe aprofundate în domeniul ETM și capacități de specialitate, Centrul de excelență în materie de HTA din UE al companiei Cencora sprijină producătorii în optimizarea JCA și în pregătirea pentru implementarea la nivel național. De la planificarea timpurie a dovezilor până la execuția post-JCA, Cencora oferă capacitatea și îndrumarea strategică esențiale pentru a reuși în acest context în continuă evoluție.
*Sursele continuă mai jos
Despre autor:
Ruairi O'Donnell este vicepreședinte, Market Access Europe și EU HTA Lead la Cencora. Un veteran de 20 de ani în sectorul accesului la piața globală și al serviciilor de consultanță HEOR, Ruairi a deținut numeroase poziții de conducere în organizații globale de consultanță de top, cu o experiență solidă în strategia de valoare, dezvoltarea dovezilor și căile de acces la piață.
Precizare:
Informațiile furnizate în acest articol nu constituie consultanță juridică. Cencora, Inc. încurajează insistent cititorii să revizuiască informațiile disponibile legate de subiectele discutate și să se bazeze pe propria experiență și expertiză în luarea deciziilor legate de acestea.
Luați legătura cu echipa noastră
Echipa noastră de experți în valoare este dedicată transformării dovezilor, informațiilor privind politicile și informațiilor de piață în strategii eficiente de acces la piața globală. Permiteți-ne să vă ajutăm să navigați cu încredere prin peisajul complex al asistenței medicale din ziua de azi. Contactați-ne pentru a afla în ce mod vă putem sprijini în atingerea obiectivelor.
Surse:
I. Uniunea Europeană. Regulamentul (UE) 2021/2282 al Parlamentului European și al Consiliului din 15 decembrie 2021 privind evaluarea tehnologiilor medicale și de modificare a Directivei 2011/24/UE (Text cu relevanță pentru SEE). Accesat pe 28 noiembrie 2025. https://eur-lex.europa.eu/eli/reg/2021/2282/oj/eng
Ii. Comisia Europeană. Îndrumări privind procesul de stabilire a domeniului de aplicare. Accesat pe 28 noiembrie 2025. https://health.ec.europa.eu/publications/guidance-scoping-process_en
Iii. Forumul European al Pacienților. 10 recomandări-cheie din partea organizațiilor de pacienți privind evaluările clinice comune în temeiul Regulamentului UE privind ETM. Accesat pe 28 noiembrie 2025. 20240610-10-key-recommendations-from-patient-organisations-on-jcas---disclaimer.pdf
Iv. EFPIA – Federația Europeană a Industriilor și Asociațiilor Farmaceutice. De la îndrumare până la implementare: Reflecțiile EFPIA privind domeniul de aplicare al ETM în UE și exercițiile PICO. Accesat pe 28 noiembrie 2025. https://www.efpia.eu/news-events/the-efpia-view/blog-articles/from-guidance-to-implementation-efpia-s-reflections-on-eu-hta-scoping-pico-exercises/
v. Comisia Europeană. Evaluarea tehnologiilor medicale – reguli procedurale pentru evaluarea și gestionarea conflictelor de interese - Feedback de la: Pacienții cu cancer Europa. Accesat pe 28 noiembrie 2025. https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/13751-Health-technology-assessment-procedural-rules-for-assessing-and-managing-conflicts-of-interest/F3470140_en
