Makale

AB STD uygulaması: İlk yıldan öğrenilenler

  • Ruairi O'Donnell, PhD

Birinci yıldan itibaren AB HTA Düzenlemelerine ilişkin stratejik içgörüler

Ocak 2025'te başlatılan AB Sağlık Teknolojisi Değerlendirmesi (HTA) yönetmeliği, Avrupa genelinde sağlık teknolojisi değerlendirmesinin uyumlaştırılmasında önemli bir kilometre taşını işaret ediyor.i Hedefleri iddialı: değerlendirmeleri kolaylaştırmak, fazlalıkları en aza indirmek ve hastaların yenilikçi tedavilere erişimini hızlandırmak. Yönetmelik iyimserlikle karşılanırken, ilk yılı, özellikle bu yeni sistemde gezinen üreticiler için stratejik adaptasyon gerektiren hem ilerlemeyi hem de zorlukları vurguladı.

ISPOR Europe 2025 sırasında Cencora ekibi, önemli paydaşlarla görüşmeler gerçekleştirdi ve AB STD ortamına ilişkin paha biçilmez bilgiler sundu:

  • Antonella Cardone (Avrupa Kanser Hastaları CEO'su), HTA süreçlerine anlamlı hasta katılımı için temel ihtiyacı vurguladı ve PICO tanımlama aşamalarına erken katılım gibi hasta katılımını iyileştirmeye yönelik girişimleri vurguladı.
  • Natalie Steck (AB HTA Ekip Lideri, MSD HTA Strateji ve Politika Direktörü), üreticilerin kanıt oluşturmayı PICO gereklilikleriyle uyumlu hale getirmede karşılaştıkları zorlukları tartıştı ve kapsam belirleme sırasında daha fazla şeffaflık ve resmileştirilmiş endüstri katılımı çağrısında bulundu.
  • Alexander Natz (Avrupa İlaç Girişimcileri Konfederasyonu - EUCOPE Genel Sekreteri), AB HTA'nın daha geniş etkileri ve fazlalıkları azaltmak ve yeniliği teşvik etmek için üye devletler tarafından JCA raporlarının etkili bir şekilde alınması ihtiyacını yansıttı.

Birleşik uzmanlıkları, AB HTA sisteminde gezinen paydaşların önündeki ilerleme, engeller ve fırsatlar hakkında değerli dersler sağlar. Bu makale, yönetmelik kapsamında başarıya hazırlanan üreticiler ve paydaşlar için pratik rehberlik sunmak üzere bu tartışmalardan öğrenilen önemli bilgileri damıtmaktadır.
 

 

Ilerleme: AB STD uygulamasında ilk kilometre taşları

Uygulamanın ilk yılında birkaç önemli başarı elde edildi:

Ortak klinik değerlendirmeler (JCA'lar): 

İlk JCA dosyalarının sunulması ve PICO çerçevelerinin (Nüfus, Müdahale, Karşılaştırıcı ve Sonuçlar) konsolide edilmesi önemli kilometre taşlarıydı.ii Bu çerçeveler değerlendirmelerin kapsamını tanımlar ve yüksek kaliteli dosyalar hazırlamak için esastır. Üreticiler için, üye devletlerdeki HTA kuruluşlarının beklentilerini karşılamak için kanıt oluşturmayı PICO gereklilikleriyle uyumlu hale getirmek çok önemlidir.

Koordinasyon ve kapasite geliştirme:

Üye devletler arasındaki koordinasyon, deneyimli HTA organlarının daha az deneyimli meslektaşları tandem değerlendirmeleri, alt grup ağları ve resmi eğitim programları yoluyla desteklemesiyle gelişmiştir. Bu çabalar, 27 üye devletin tamamında kapasite oluşturmayı ve tutarlı değerlendirme kalitesi sağlamayı amaçlamaktadır.
Bu erken kazanımlar, HTA süreçlerini uyumlu hale getirme, verimsizlikleri azaltma ve hasta erişimini iyileştirme potansiyelini göstermektedir. Bununla birlikte, uzun vadeli başarıyı sağlamak için hala yapılması gereken işler var ve üreticiler gelişen gereksinimlere uyum sağlama konusunda proaktif kalmalıdır.



Zorluklar: Ele alınması gereken temel engeller

Kaydedilen ilerlemeye rağmen, çeşitli zorluklar ortaya çıkmıştır:

PICO konsolidasyonunun karmaşıklığı:

Beklendiği gibi, çeşitli ulusal gereklilikleri tek bir Avrupa PICO çerçevesinde uyumlu hale getirmenin zor olduğu kanıtlanmıştır. iv Üreticiler genellikle PICO'ların nasıl formüle edildiği ve konsolide edildiği konusunda belirsizlikle karşı karşıya kalırlar ve bu da JCA'nın bir parçası olarak hazırlamaları gereken sunum belgesinin kapsamını şekillendirir. Öngörülebilirliği ve uyumu iyileştirmek için kapsam belirleme sürecinde HTD'lerle resmileştirilmiş istişarelere ihtiyaç vardır.

Kapasite kısıtlamaları:

Hem HTA organları hem de endüstri paydaşları, özellikle JCA'lar ve Ortak Bilimsel İstişareler (JSC'ler) ile ilişkili artan iş yükünün yönetiminde kaynak sınırlamalarıyla karşı karşıyadır. Daha küçük şirketler, sistemde etkili bir şekilde gezinmek için yeterli kaynak ayırmakta zorlanabilir.

Hasta ve uzman katılımı: 

Katı çıkar çatışması politikaları ve sınırlı kapasite riski, özellikle uzman mevcudiyetinin sınırlı olduğu nadir hastalık alanlarında, hastaların ve klinik uzmanların anlamlı katılımının önünde engeller oluşturur.v Üreticiler için bu, ürünlerinin hasta ihtiyaçları ve klinik önceliklerle uyumlu olmasını sağlama çabalarını zorlaştırabilir.
Bu zorluklar aşılmaz değildir, ancak etkili bir şekilde üstesinden gelmek için paydaşlar arasında sürekli iyileştirme ve işbirliği gerektirir.



Fırsat -lar: AB HTA'sını geliştirmek için pratik adımlar

Gelişen AB HTA sistemi, üreticilere katılımlarını optimize etmeleri ve başarısına katkıda bulunmaları için çeşitli fırsatlar sunar:

Şeffaflığı ve öngörülebilirliği artırma:

HTD'ler için açık iletişim, zamanında güncellemeler ve resmileştirilmiş danışma fırsatları çok önemlidir. iv SSS'ler ve geri bildirim mekanizmaları gibi sürekli süreç iyileştirmeleri, sistemde güven ve öngörülebilirlik oluşturmaya yardımcı olabilir. Değişikliklerden haberdar olmak, üreticilerin gereksinimleri daha iyi tahmin etmelerine ve dosyalarını etkili bir şekilde hazırlamalarına yardımcı olacaktır.

Ulusal karar alma süreçlerinde JCA'lardan yararlanmak:

Başarı, JCA raporlarının üye devletler tarafından geri ödeme süreçlerini kolaylaştırmak için ne kadar etkili bir şekilde kullanıldığına bağlı olacaktır. Üreticiler, JCA sunumlarının ulusal ihtiyaçlarla uyumlu olmasını sağlamak, fazlalığı önlemek ve verimliliği en üst düzeye çıkarmak için HTA kuruluşlarıyla yakın bir şekilde çalışmalıdır.

Genişleyen JSC yuvaları:

JSC'ler, üreticilere geliştirme sürecinin başlarında HTA kuruluşlarıyla ilişki kurma fırsatı sunarak, kanıt oluşturma ve değerlendirme beklentileri konusunda uyum sağlar. Daha fazla JSC yuvasını savunmak ve erken katılıma öncelik vermek, üreticilerin klinik geliştirme stratejilerini optimize etmelerine yardımcı olabilir.

Hasta katılımının güçlendirilmesi:

PICO tanımlama aşamalarında erken hasta katılımı, ürünlerin karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılamasını sağlamak için anahtardır. Üreticiler, süreci daha kapsayıcı ve şeffaf hale getirmek ve tüm paydaşlara fayda sağlamak için hasta kuruluşlarıyla proaktif bir şekilde ilişki kurmalı ve sade dosya özetleri ve JCA raporları gibi girişimleri desteklemelidir.
Üreticiler bu adımları atarak, ürünlerinin hastaların ve sağlık sistemlerinin ihtiyaçlarını karşılamasını sağlarken kendilerini AB HTA düzenlemesinin başarısına katkıda bulunan kilit unsurlar olarak konumlandırabilirler.


Hasta merkezlilik üzerine dersler

Görüşmelerde tekrar eden temalardan biri, hasta seslerinin AB STD sürecine dahil edilmesinin önemiydi. Hastalar, hastalıklarla ilgili yaşanmış deneyimlerine dayanan benzersiz bakış açıları getirerek, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlar, klinik deney tasarımı ve tedaviye uyum hakkında değerli bilgiler sunar.

Bununla birlikte, hasta kuruluşları genellikle etkili bir şekilde katılmak için gereken kapasite ve yetenekleri oluşturmada zorluklarla karşılaşmaktadır. Geçici eğitim programları gibi girişimler, daha küçük hasta kuruluşlarının katılıma hazırlanmasına yardımcı olurken, anlamlı bir katılım sağlamak için daha sistematik yaklaşımlara ihtiyaç vardır. Üreticiler, kuruluşlarla işbirliği yaparak, eğitim için kaynaklar sağlayarak ve ürünlerinin hasta öncelikleriyle uyumlu olmasını sağlayarak hasta katılımını desteklemede rol oynayabilir.

Umut verici gelişmeler arasında Avrupa Komisyonu'nun hasta alımı ve sözleşmesi konusunda özel bir çalışma grubu kurması yer alıyor. Bu, HTA süreci boyunca hasta seslerini yerleştirmek için önemli olan geri bildirimleri dinlemeye ve çözümleri birlikte oluşturmaya istekli olduğunu gösterir.

Geleceğe bakış:

Başarı neye benziyor

2028 yılına kadar, AB HTA yönetmeliğinin önemli miktarda JCA ve JSC raporu sunması ve yaşam döngüsü etkisinin daha net bir resmini sunması bekleniyor. Başarı şu şekilde ölçülecektir:

  • Avrupa genelinde hastaların yenilikçi tedavilere erişiminin iyileştirilmesi
  • Üye devletler arasındaki eşitsizliklerin azaltılması
  • Bürokrasiyi ve fazlalığı en aza indiren kolaylaştırılmış geri ödeme süreçleri

Üreticiler için başarı, ürünlerinin verimli ve adil bir şekilde değerlendirilmesini sağlamak anlamına gelirken, JCA'lar ve JSC'ler Avrupa çapındaki pazarlara daha hızlı erişim sağlar. Bunu başarmak için üreticiler, zorlukları ele almada, paydaşlarla ilişki kurmada ve sistemde sürekli iyileştirmeleri savunmada proaktif kalmalıdır.

Kapanışta

AB STD düzenlemesi, Avrupa genelinde STD'leri uyumlu hale getirmek için dönüştürücü bir fırsatı temsil etmektedir. İlk yılında önemli ilerleme kaydedilmiş olsa da, özellikle PICO konsolidasyonu, kapasite kısıtlamaları ve anlamlı paydaş katılımı gibi alanlarda zorluklar devam etmektedir. 

Üreticiler için, gelişen sistemi anlamak, zorlukları ele almak ve fırsatlardan yararlanmak, yeni düzenleme kapsamında başarıyı sağlamak için çok önemlidir. Paydaşlar şeffaflığa, işbirliğine ve hasta odaklılığa odaklanarak AB HTA'nın başarılı olmasına, hastalar için daha iyi sonuçlar elde etmesine, sürdürülebilir sağlık sistemlerini desteklemesine ve Avrupa çapında yeniliği teşvik etmesine yardımcı olabilir. 

AB HTA geliştikçe, işbirliği ve uzman desteği, tam potansiyelini gerçekleştirmek için çok önemli olmaya devam edecektir. Deneyimli bir iş ortağıyla çalışmak, üreticilere AB HTA'nın karmaşıklıklarını aşmak için gereken uzmanlığı ve kaynakları sağlayabilir. Derin STD bilgisi ve uzmanlık yetenekleriyle Cencora'nın AB HTA Mükemmeliyet Merkezi, üreticileri JCA'ları optimize etme ve ulusal düzeyde uygulamaya hazırlanma konusunda destekler. Cencora, erken kanıt planlamasından JCA sonrası uygulamaya kadar, bu gelişen ortamda başarılı olmak için gerekli kapasiteyi ve stratejik rehberliği sunar.
*Kaynaklar aşağıda devam ediyor

Yazar hakkında: 

Ruairi O'Donnell, Cencora'da Avrupa Pazar Erişimi Başkan Yardımcısı ve AB HTA Lideridir. Küresel pazar erişimi ve HEOR danışmanlık hizmetleri sektörünün 20 yıllık emektarı olan Ruairi, değer stratejisi, kanıt geliştirme ve pazar erişim yollarında güçlü bir geçmişe sahip, önde gelen küresel danışmanlık kuruluşlarında çok sayıda liderlik pozisyonunda bulunmuştur. 


Yasal Uyarı:
Bu makalede verilen bilgiler yasal tavsiye niteliğinde değildir. Cencora, Inc., okuyucuları tartışılan konularla ilgili mevcut bilgileri gözden geçirmeye ve bunlarla ilgili kararlar alırken kendi deneyim ve uzmanlıklarına güvenmeye şiddetle teşvik eder.
 


Ekibimizle iletişime geçin

Önde gelen değer uzmanlarından oluşan ekibimiz, kanıtları, politika içgörülerini ve pazar istihbaratını etkili küresel pazar erişim stratejilerine dönüştürmeye kendini adamıştır. Gelin, günümüzün karmaşık sağlık ortamında güvenle yol almanıza biz yardımcı olalım. Hedeflerinizi nasıl destekleyebileceğimizi öğrenmek için bize ulaşın.

Kaynak:


ı. Avrupa Birliği. Avrupa Parlamentosu ve Konseyi'nin 15 Aralık 2021 tarihli ve (AB) 2021/2282 sayılı sağlık teknolojisi değerlendirmesi ve 2011/24/EU sayılı Direktifte değişiklik yapılmasına ilişkin Tüzüğü (AEA ile ilgili metin). Erişim tarihi: 28 Kasım 2025. https://eur-lex.europa.eu/eli/reg/2021/2282/oj/eng 
ıı. Avrupa Komisyonu. Kapsam belirleme süreciyle ilgili rehberlik. Erişim tarihi: 28 Kasım 2025.  https://health.ec.europa.eu/publications/guidance-scoping-process_en 
ııı. Avrupa Hastalar Forumu. AB HTA Tüzüğü Kapsamında Ortak Klinik Değerlendirmelere İlişkin Hasta Kuruluşlarından 10 Temel Tavsiye. Erişim tarihi: 28 Kasım 2025. 20240610-10-key-recommendations-from-patient-organisations-on-jcas---disclaimer.pdf
ıv. EFPIA - Avrupa İlaç Endüstrileri ve Dernekleri Federasyonu. Rehberlikten uygulamaya: EFPIA'nın AB HTA kapsam belirleme ve PICO tatbikatları hakkındaki düşünceleri. Erişim tarihi: 28 Kasım 2025. https://www.efpia.eu/news-events/the-efpia-view/blog-articles/from-guidance-to-implementation-efpia-s-reflections-on-eu-hta-scoping-pico-exercises/ 
v. Avrupa Komisyonu. Sağlık teknolojisi değerlendirmesi – çıkar çatışmalarını değerlendirmek ve yönetmek için prosedür kuralları - Aşağıdakilerden geri bildirim: Kanser Hastaları Avrupa. Erişim tarihi: 28 Kasım 2025. https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/13751-Health-technology-assessment-procedural-rules-for-assessing-and-managing-conflicts-of-interest/F3470140_en

 

İlgili kaynaklar

Makale

Odak noktasındaki liderler: ISPOR Avrupa 2025'ten özel röportajlar
Daha fazla bilgi edinin

Teknik rapor

Hücre ve gen tedavileri (CGT'ler) için ödeyen kapsamının gelişen manzarası: Trendler ve içgörüler
Daha fazla bilgi edinin

Makale

Küresel politika değişikliklerinde gezinme: ISPOR Avrupa 2025'ten Görüşler
Daha fazla bilgi edinin