EAMS-bewijs: Een belangrijke speler in de waardepropositie van geneesmiddelen en NICE-goedkeuring?

Overzicht van EAMS 

EAMS creëert de mogelijkheid voor behandeling met geneesmiddelen zonder vergunning wanneer er geen andere behandelingsopties levensvatbaar zijn en bestaat uit een evaluatie in 2 stappen van het proces, zoals hieronder beschreven. Deze regeling wordt niet beschouwd als een vervanging voor standaard licentieroutes; Als echter aan vooraf gespecificeerde criteria wordt voldaan, kunnen patiënten mogelijk tot een jaar vóór de vergunning voor het in de handel brengen toegang krijgen tot geneesmiddelen.

Het predicaat veelbelovend innovatief geneesmiddel (PIM) 

PIM-aanvragen kunnen worden ingediend wanneer vroeg klinisch bewijs aantoont dat het product potentieel voordeel biedt voor patiënten met levensbedreigende of ernstig slopende aandoeningen met een duidelijke onvervulde behoefte. Als dit lukt, wordt de PIM-aanduiding doorgaans toegekend na beoordeling tijdens een MHRA-vergadering.

Het wetenschappelijk advies van de EAMS (SO)

Bij een positieve PIM-aanwijzing zal de MHRA de risico-batenverhouding van het geneesmiddel evalueren op basis van de beschikbare gegevens op het moment van indiening van de EAMS. Dit helpt bij het informeren van de behandelingsbeslissingen van de arts en de patiënt voordat het geneesmiddel wordt goedgekeurd. Zodra een positieve SO is gecommuniceerd, zal de MHRA een openbaar beoordelingsrapport (PAR) vrijgeven samen met het EAMS-behandelprotocol. Een positieve SO moet elk jaar worden verlengd.

Na deze twee processen begint officieel de EAMS-periode, waarbij het bedrijf het geneesmiddel gratis levert en bewijs uit de praktijk verzamelt totdat de vergunning voor het in de handel brengen is verleend. Tegelijkertijd zal het bedrijf zich ook voorbereiden op de NICE-technologiebeoordeling. Patiënten die tijdens deze EAMS-periode met de behandeling zijn begonnen, zullen het geneesmiddel kosteloos blijven ontvangen voor de National Health Service (NHS) totdat een positieve aanbeveling is afgegeven.

Doelstelling van retrospectieve analyse

Hoewel EAMS geneesmiddelenfabrikanten een cruciale kans biedt om patiënten te behandelen voordat ze door de regelgevende instanties worden goedgekeurd, clinici in staat stelt ervaring op te doen met het product en echt bewijs begint te genereren, blijft de impact van een positief EAMS-advies op de waarschijnlijkheid van het ontvangen van een positieve NICE-aanbeveling onduidelijk. Daarom hebben we een retrospectieve analyse uitgevoerd om alle EAMS-producten en hun NICE-beoordelingsresultaten van de afgelopen 4 jaar te beoordelen.

Alle producten waarvoor de EAMS SO verliep van januari 2020 tot december 2023 en de bijbehorende NICE-aanbeveling, indien beschikbaar, werden geanalyseerd.

Resultaten

In totaal werden 25 EAMS-producten geïdentificeerd met een verlopen EAMS SO binnen de aangegeven tijdsperiode, waarvan 60% (n=15) oncologische behandelingen waren. Hiervan was de gemiddelde EAMS-periode 8,7 maanden (bereik: 1,2 maanden [remdesivir] tot 39,7 maanden [raxone]; Figuur 1). Dit was ongeveer twee keer zo lang als de gemiddelde EAMS-periode in de periode 2015 tot 2019 (3,8 maanden). Hoewel de oorzaak van deze trend onduidelijk is, kan de mogelijke reden achter deze vertraging verband houden met COVID-19. De COVID-19-pandemie dwong de omleiding van regelgevende middelen om de onvoorziene volksgezondheidscrisis het hoofd te bieden. De invloed van Brexit en veranderingen in de licentietrajecten kunnen leiden tot vertragingen bij de goedkeuring, waardoor de EAMS-periode mogelijk wordt verlengd. Dit patroon was duidelijk in 2021, toen de MHRA minder nieuwe geneesmiddelen goedkeurde in vergelijking met Europese tegenhangers, hoewel geen van deze EAMS-producten waren. Desalniettemin is het essentieel op te merken dat Brexit andere EAMS-producten kan hebben beïnvloed en dit in de toekomst zou kunnen blijven doen. Daarom zijn verdere analyses nodig om een volledig inzicht te krijgen in de impact.

Figuur 1. EAMS-lengte per product tussen 2020 en 2023

• Acceptatie ondersteunt onvervulde behoefte
• Waargenomen werkzaamheids- en veiligheidsgegevens valideren de voordelen die in de onderzoeken zijn aangetoond 
• Gebruik ondersteunt productpositionering
• Vanwege EAMS behandelen meer centra patiënten, waardoor de tijd tot diagnose wordt verkort
• Klinische voordelen werden kort na toediening waargenomen
• Bevestigde infusietijd 
• Clinici die ervaring hebben met het product via EAMS kunnen helpen bij het opleiden van andere clinici
• Kostengegevens verzameld tijdens EAMS werden opgenomen in de gezondheidseconomische modellen

Conclusie

Hoewel de duur van EAMS de afgelopen vier jaar is verdubbeld, blijft het onzeker of dit een bredere trend is of dat deze werd beïnvloed door COVID-19-gerelateerde vertragingen. Bovendien is de duur van EAMS zeer variabel, variërend van iets meer dan een maand tot meer dan drie jaar. Wanneer echter de drie producten met de langste EAMS-perioden (raxon, cipaglucosidase alfa, avalglucosidase alfa) buiten beschouwing worden gelaten, waren alle resterende 22 producten (88% van het totaal) beschikbaar voor ≤12 maanden, waardoor de variabiliteit met betrekking tot de duur van EAMS drastisch werd verminderd. Voor raxon en cipaglucosidase alfa was de verlengde EAMS-periode te wijten aan vertragingen bij de NICE-taxaties.

Uit deze analyse blijkt ook dat EAMS-producten meer kans hebben op een positieve NICE-aanbeveling dan producten die worden beoordeeld via standaard licentietrajecten (respectievelijk 58% versus 43%). Bewijs dat tijdens EAMS wordt verzameld, kan de waardepropositie van een product ondersteunen, zelfs als de gegevens alleen kwalitatief van aard zijn. Daarom is het bij de voorbereiding op EAMS van cruciaal belang dat fabrikanten de gegevens die kunnen worden verzameld om onzekerheden aan te pakken en toekomstige uitdagingen op het gebied van markttoegang te voorkomen, grondig beoordelen.

Bronnen

Vereniging van de Britse Farmaceutische Industrie (ABPI). Regeling voor vroege toegang tot geneesmiddelen. Geraadpleegd in april 2024. https://www.abpi.org.uk/media/dfikg1ka/early_access_to_medicines_scheme.pdf

Imperial College Business School. Post-Brexit medicijngoedkeuringen: wat we weten. Geraadpleegd in april 2024. https://www.imperial.ac.uk/business-school/ib-knowledge/health/post-brexit-medicine-approvals-what-we-know/

Regelgevende instantie voor geneesmiddelen en gezondheidsproducten (MHRA). Vraag de regeling voor vroege toegang tot geneesmiddelen (EAMS) aan. Geraadpleegd in april 2024. https://www.gov.uk/guidance/apply-for-the-early-access-to-medicines-scheme-eams

National Institute for Health and Care Excellence Centre for Health Technology Evaluation. Opmerking om procedures bij NICE te beschrijven ter ondersteuning van het Early Access to Medicines Scheme. Geraadpleegd in april 2024. https://www.nice.org.uk/Media/Default/About/Who-we-are/Policies-and-procedures/eams-process-jan-16.pdf

Nationaal Instituut voor Excellentie in Gezondheid en Zorg (NICE). Begeleiding, NICE-advies en kwaliteitsnormen. Geraadpleegd in januari 2024. https://www.nice.org.uk/guidance/published?sp=on

Ringger D, Wissinger E. Onderzoek naar de impact van de Early Access to Medicines Scheme (EAMS) op de aanbevelingen van het National Institute for Health and Care Excellence (NICE) in de afgelopen 4 jaar. Affiche gepresenteerd op: De bijeenkomst van de Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR) in 2024; mei 2024; Atlanta, GA.

Dit artikel geeft een overzicht van Cencora's begrip van het onderwerp op basis van algemeen beschikbare informatie op het moment van schrijven (zie vermelde bronnen) en de expertise van de auteurs op dit gebied. Aanbevelingen in het artikel zijn mogelijk niet op alle situaties van toepassing en vormen geen juridisch advies; Lezers mogen niet op het artikel vertrouwen bij het nemen van beslissingen met betrekking tot de besproken onderwerpen.