EAMS-Nachweise: Sind Sie ein wichtiger Akteur für das Wertversprechen von Arzneimitteln und die NICE-Zulassung?
Überblick über EAMS
EAMS schafft die Möglichkeit für die Behandlung mit nicht zugelassenen Arzneimitteln, wenn keine anderen Behandlungsoptionen praktikabel sind, und besteht aus einer 2-stufigen Bewertung des Prozesses, wie unten beschrieben. Dieses System wird nicht als Ersatz für Standardlizenzierungsrouten angesehen. Wenn jedoch vorab festgelegte Kriterien erfüllt werden, könnten Patienten möglicherweise bis zu einem Jahr vor der Marktzulassung Zugang zu Arzneimitteln erhalten.
Die vielversprechende Bezeichnung "Innovative Medizin" (PIM)
PIM-Anträge können eingereicht werden, wenn frühe klinische Beweise zeigen, dass das Produkt einen potenziellen Nutzen für Patienten mit lebensbedrohlichen oder ernsthaft schwächenden Erkrankungen mit klarem ungedecktem Bedarf bietet. Im Erfolgsfall wird die PIM-Benennung in der Regel nach Überprüfung auf einer MHRA-Sitzung erteilt.
Das wissenschaftliche Gutachten der EAMS (SO)
Bei positiver PIM-Einstufung bewertet die MHRA das Nutzen-Risiko-Verhältnis des Arzneimittels auf der Grundlage der zum Zeitpunkt der EAMS-Einreichung verfügbaren Daten. Dies trägt dazu bei, die Behandlungsentscheidungen des Arztes und des Patienten zu treffen, bevor das Arzneimittel zugelassen wird. Sobald eine positive Mitteilung der Beschwerdepunkte mitgeteilt wurde, veröffentlicht die MHRA zusammen mit dem EAMS-Behandlungsprotokoll einen öffentlichen Bewertungsbericht (Public Assessment Report, PAR). Eine positive Mitteilung der Beschwerdepunkte unterliegt jedes Jahr der Erneuerung.
Nach diesen beiden Prozessen beginnt offiziell die EAMS-Periode, in der das Unternehmen das Medikament kostenlos zur Verfügung stellt und bis zur Erteilung der Marktzulassung Erkenntnisse aus der Praxis sammelt. Parallel dazu bereitet sich das Unternehmen auf die NICE-Technologiebewertung vor. Patienten, die während dieses EAMS-Zeitraums mit der Behandlung begonnen haben, erhalten das Arzneimittel weiterhin kostenlos für den National Health Service (NHS), bis eine positive Empfehlung ausgesprochen wird.
Ziel der retrospektiven Analyse
Während EAMS Arzneimittelherstellern eine entscheidende Möglichkeit bietet, Patienten vor der behördlichen Zulassung zu behandeln, es Klinikern ermöglicht, Erfahrungen mit dem Produkt zu sammeln, und beginnt, Evidenz aus der Praxis zu generieren, bleiben die Auswirkungen einer positiven EAMS-Stellungnahme auf die Wahrscheinlichkeit, eine positive NICE-Empfehlung zu erhalten, unklar. Daher haben wir eine retrospektive Analyse durchgeführt, um alle EAMS-Produkte und ihre NICE-Bewertungsergebnisse in den letzten 4 Jahren zu bewerten.
Analysiert wurden alle Produkte, für die die EAMS SO von Januar 2020 bis Dezember 2023 ausgelaufen ist, und die entsprechende NICE-Empfehlung, sofern vorhanden.
Ergebnisse
Insgesamt wurden 25 EAMS-Produkte mit einer abgelaufenen EAMS-SO innerhalb des vorgesehenen Zeitraums identifiziert, davon 60 % (n=15) onkologische Behandlungen. Davon betrug die durchschnittliche EAMS-Laufzeit 8,7 Monate (Spanne: 1,2 Monate [remdesivir] bis 39,7 Monate [raxone]; Abbildung 1). Dies war etwa doppelt so lang wie der durchschnittliche EAMS-Zeitraum im Zeitraum 2015 bis 2019 (3,8 Monate). Obwohl die Ursache für diesen Trend unklar ist, könnte der mögliche Grund für diese Verzögerung mit COVID-19 zusammenhängen. Die COVID-19-Pandemie zwang die Umleitung regulatorischer Ressourcen zur Bewältigung der unvorhergesehenen Krise im Bereich der öffentlichen Gesundheit. Der Einfluss des Brexits und Änderungen in den Lizenzierungspfaden können zu Verzögerungen bei der Genehmigung führen, was zu einer Verlängerung des EAMS-Zeitraums führen kann. Dieses Muster zeigte sich im Jahr 2021, als die MHRA im Vergleich zu ihren europäischen Pendants weniger neue Medikamente zuließ, obwohl es sich bei keinem davon um EAMS-Produkte handelte. Dennoch ist es wichtig zu beachten, dass der Brexit auch andere EAMS-Produkte betroffen haben könnte und dies auch in Zukunft tun könnte. Daher sind weitere Analysen notwendig, um ein umfassendes Verständnis der Auswirkungen zu erlangen.
Abbildung 1. EAMS-Länge pro Produkt zwischen 2020 und 2023
Hinweis: Nivolumab ist zweimal in verschiedenen Indikationen aufgeführt.
Quelle: Ringger D, Wissinger E. Untersuchung der Auswirkungen des Early Access to Medicines Scheme (EAMS) auf die Empfehlungen des National Institute for Health and Care Excellence (NICE) in den letzten 4 Jahren. Poster präsentiert bei: Tagung 2024 der Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR); Mai 2024; Atlanta, GA.
Von den 19 EAMS-Produkten, die entweder einer einzelnen Technologie (n=18) oder einer hochspezialisierten Technologie (n=1) NICE-Bewertung unterzogen wurden, erhielten etwa 58 % (n=11) eine positive Empfehlung, während 32 % (n=6) eine optimierte Empfehlung erhielten (bei der die Technologie einer kleineren Gruppe als ursprünglich vom Hersteller beantragt wird) und 11 % (n=2) nicht empfohlen wurden. Im Vergleich dazu erhielten von den 232 Nicht-EAMS-Produkten, die von NICE zwischen 2020 und 2023 bewertet wurden, 43 % (n=99) eine positive Empfehlung, 48 % (n=111) wurden optimiert und 9 % (n=22) wurden nicht empfohlen (Abbildung 2). Zu den wahrscheinlichen Gründen, warum EAMS-Produkte eine höhere Wahrscheinlichkeit haben, positive Empfehlungen zu erhalten als ihre Nicht-EAMS-Pendants, könnten die stärkere Indikation eines ungedeckten Bedarfs, die Verfügbarkeit von Nachweisen aus der Praxis, die den Nutzen für die Patienten belegen, und die größere Vertrautheit der Ärzte mit dem Produkt während der EAMS-Zeit gehören.
Abbildung 2. Ergebnisse der NICE-Bewertung zwischen 2020 und 2023
Hinweis: Die Summe der Summen ergibt aufgrund von Rundungen möglicherweise nicht 100 %.
Quelle: Ringger D, Wissinger E. Untersuchung der Auswirkungen des Early Access to Medicines Scheme (EAMS) auf die Empfehlungen des National Institute for Health and Care Excellence (NICE) in den letzten 4 Jahren. Poster präsentiert bei: Tagung 2024 der Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR); Mai 2024; Atlanta, GA.
Etwa 58 % (n=11) der EAMS-Produkte, die einer NICE-Bewertung unterzogen wurden, nannten qualitative und/oder quantitative Daten, die während des EAMS-Programms gesammelt wurden, als unterstützende klinische Evidenz; Diese Daten wurden vom Unternehmen/Hersteller und/oder anderen Interessenvertretern, einschließlich behandelnder Kliniker, eingereicht. Die meisten Nachweise, die während des EAMS gesammelt und in der NICE-Bewertung berücksichtigt wurden, waren qualitativer Natur, wie z. B. die Hervorhebung des ungedeckten Bedarfs und die Bestätigung der Positionierung des Produkts. Zu den Daten, die während der EAMS generiert wurden, gehörten Sicherheitsdaten, Infusionszeit und kürzere Diagnosezeiträume.
- Die Aufnahme unterstützt den ungedeckten Bedarf
- Die beobachteten Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten bestätigen die in den Studien gezeigten Vorteile
- Verwendung unterstützt die Produktpositionierung
- Aufgrund von EAMS behandeln mehr Zentren Patienten, wodurch die Zeit bis zur Diagnose verkürzt wird
- Der klinische Nutzen wurde kurz nach der Verabreichung beobachtet
- Bestätigte Infusionszeit
- Kliniker, die Erfahrung mit dem Produkt durch EAMS haben, können bei der Schulung anderer Kliniker helfen
- Die im Rahmen der EAMS erhobenen Kostendaten flossen in die gesundheitsökonomischen Modelle ein
Schlussfolgerung
Obwohl sich die Dauer der EAMS in den letzten vier Jahren verdoppelt hat, bleibt ungewiss, ob es sich um einen breiteren Trend handelt oder ob er durch Verzögerungen im Zusammenhang mit COVID-19 beeinflusst wurde. Darüber hinaus ist die Dauer des EAMS sehr variabel und reicht von etwas mehr als einem Monat bis zu über drei Jahren. Unter Ausschluss der drei Produkte mit den längsten EAMS-Perioden (Raxone, Cipaglucosidase alfa, Avalglucosidase alfa) waren jedoch alle verbleibenden 22 Produkte (88 % der Gesamtzahl) für ≤12 Monate verfügbar, wodurch die Variabilität in Bezug auf die Dauer der EAMS drastisch reduziert wurde. Bei Raxon und Cipaglucosidase alfa war die verlängerte EAMS-Periode auf Verzögerungen bei den NICE-Beurteilungen zurückzuführen.
Diese Analyse zeigt auch, dass EAMS-Produkte mit größerer Wahrscheinlichkeit eine positive NICE-Empfehlung erhalten als Produkte, die über Standard-Lizenzierungswege bewertet werden (58 % bzw. 43 %). Evidenz, die während des EAMS gesammelt wird, kann das Wertversprechen eines Produkts unterstützen, auch wenn die Daten nur qualitativer Natur sind. Daher ist es für die Hersteller bei der Vorbereitung auf EAMS von entscheidender Bedeutung, die Daten, die gesammelt werden können, gründlich zu bewerten, um Unsicherheiten zu beseitigen und zukünftigen Herausforderungen beim Marktzugang zuvorzukommen.
Quellen
Verband der britischen Pharmaindustrie (ABPI). Programm für den frühzeitigen Zugang zu Arzneimitteln. Abgerufen April 2024. https://www.abpi.org.uk/media/dfikg1ka/early_access_to_medicines_scheme.pdf
Imperial College Business School. Arzneimittelzulassungen nach dem Brexit: Was wir wissen. Abgerufen April 2024. https://www.imperial.ac.uk/business-school/ib-knowledge/health/post-brexit-medicine-approvals-what-we-know/
Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA). Beantragen Sie das Programm für den frühzeitigen Zugang zu Arzneimitteln (EAMS). Abgerufen April 2024. https://www.gov.uk/guidance/apply-for-the-early-access-to-medicines-scheme-eams
Nationales Institut für Gesundheit und Pflege Exzellenzzentrum für die Bewertung von Gesundheitstechnologien. Hinweis zur Beschreibung der Verfahren bei NICE zur Unterstützung des Early Access to Medicines Scheme. Abgerufen April 2024. https://www.nice.org.uk/Media/Default/About/Who-we-are/Policies-and-procedures/eams-process-jan-16.pdf
Nationales Institut für Exzellenz im Gesundheitswesen und in der Pflege (NICE). Anleitung, NICE-Beratung und Qualitätsstandards. Abgerufen Januar 2024. https://www.nice.org.uk/guidance/published?sp=on
Ringger D, Wissinger E. Untersuchung der Auswirkungen des Early Access to Medicines Scheme (EAMS) auf die Empfehlungen des National Institute for Health and Care Excellence (NICE) in den letzten 4 Jahren. Poster präsentiert bei: Tagung 2024 der Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR); Mai 2024; Atlanta, GA.
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