Evidencia de EAMS: ¿Un actor clave en la propuesta de valor de los medicamentos y la aprobación de NICE?
Descripción general de EAMS
EAMS crea la oportunidad de tratamiento con medicamentos no autorizados cuando no hay otras opciones de tratamiento viables y consiste en una evaluación de 2 pasos sobre el proceso como se detalla a continuación. Este sistema no se considera un sustituto de las rutas de concesión de licencias estándar; Sin embargo, si se cumplen los criterios especificados previamente, los pacientes podrían tener acceso a los medicamentos hasta un año antes de la autorización de comercialización.
La designación de medicamento innovador prometedor (PIM)
Las solicitudes de PIM se pueden presentar cuando la evidencia clínica temprana demuestra que el producto transmite un beneficio potencial para pacientes con afecciones potencialmente mortales o gravemente debilitantes con una clara necesidad insatisfecha. Si tiene éxito, la designación de PIM generalmente se otorga después de una revisión en una reunión de la MHRA.
El dictamen científico del EAMS (SO)
Tras una designación positiva de PIM, la MHRA evaluará la relación riesgo/beneficio del medicamento en función de los datos disponibles en el momento de la presentación del EAMS. Esto ayuda a informar las decisiones de tratamiento del médico y del paciente antes de que se apruebe el medicamento. Una vez que se haya comunicado un SO positivo, la MHRA publicará un informe de evaluación pública (PAR) junto con el protocolo de tratamiento EAMS. Un SO positivo está sujeto a renovación cada año.
Tras estos dos procesos, comienza oficialmente el periodo EAMS, en el que la empresa suministra el medicamento sin coste alguno y recoge pruebas reales hasta que se concede la autorización de comercialización. Paralelamente, la empresa también se preparará para la evaluación de la tecnología NICE. Los pacientes que iniciaron el tratamiento durante este período de EAMS continuarán recibiendo el medicamento sin costo alguno para el Servicio Nacional de Salud (NHS) hasta que se emita una recomendación positiva.
Objetivo del análisis retrospectivo
Si bien EAMS ofrece a los fabricantes de medicamentos una oportunidad crucial para proporcionar tratamiento a los pacientes antes de la aprobación regulatoria, permite a los médicos adquirir experiencia con el producto y comienza a generar evidencia del mundo real, el impacto de una opinión positiva de EAMS en la probabilidad de recibir una recomendación positiva de NICE sigue sin estar claro. Como tal, llevamos a cabo un análisis retrospectivo para evaluar todos los productos EAMS y sus resultados de evaluación NICE durante los últimos 4 años.
Se analizaron todos los productos para los que el EAMS SO expiró entre enero de 2020 y diciembre de 2023 y la recomendación NICE correspondiente, si estaba disponible.
Resultados
Se identificaron un total de 25 productos EAMS con un EAMS SO vencido dentro del período de tiempo designado, de los cuales el 60% (n = 15) fueron tratamientos oncológicos. De estos, el periodo medio de EAMS fue de 8,7 meses (rango: de 1,2 meses [remdesivir] a 39,7 meses [raxone]; Figura 1). Esto fue aproximadamente el doble de largo que el período promedio de EAMS durante el período de 2015 a 2019 (3,8 meses). Aunque la causa raíz de esta tendencia no está clara, la posible razón detrás de este retraso podría estar relacionada con el COVID-19. La pandemia de COVID-19 obligó al desvío de recursos regulatorios para hacer frente a la imprevista crisis de salud pública. La influencia del Brexit y los cambios en las vías de concesión de licencias pueden provocar retrasos en la aprobación, lo que podría prolongar el período de EAMS. Este patrón fue evidente en 2021, cuando la MHRA autorizó menos medicamentos nuevos en comparación con sus homólogos europeos, aunque ninguno de estos eran productos EAMS. Sin embargo, es esencial tener en cuenta que el Brexit podría haber afectado a otros productos de EAMS y podría seguir haciéndolo en el futuro. Por lo tanto, se necesitan más análisis para obtener una comprensión integral del impacto.
Figura 1. Longitud de EAMS por producto entre 2020 y 2023
Nota: El nivolumab aparece dos veces en diferentes indicaciones.
Fuente: Ringger D, Wissinger E. Examinando el impacto del Programa de Acceso Temprano a los Medicamentos (EAMS) en las recomendaciones del Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia en el Cuidado (NICE) durante los últimos 4 años. Póster presentado en: Reunión de 2024 de la Sociedad Profesional de Economía de la Salud e Investigación de Resultados (ISPOR); mayo de 2024; Atlanta, GA.
De los 19 productos EAMS que se sometieron a la evaluación NICE de una sola tecnología (n = 18) o de tecnología altamente especializada (n = 1), aproximadamente el 58% (n = 11) recibió una recomendación positiva, mientras que el 32% (n = 6) recibió una recomendación optimizada (donde la tecnología se recomienda a una población más pequeña que la solicitada originalmente por el fabricante), y el 11% (n = 2) no se recomendó. En comparación, de los 232 productos no EAMS evaluados por NICE entre 2020 y 2023, el 43% (n = 99) recibió una recomendación positiva, el 48 % (n = 111) se optimizó y el 9% (n = 22) no se recomendó (Figura 2). Las razones probables por las que los productos EAMS tienen una mayor probabilidad de recibir recomendaciones positivas que sus homólogos no EAMS podrían incluir la indicación más fuerte de necesidad insatisfecha, la disponibilidad de evidencia del mundo real que demuestre el beneficio para los pacientes y una mayor familiaridad del médico con el producto durante el período de EAMS.
Figura 2. Resultados de la evaluación de NICE entre 2020 y 2023
Nota: Es posible que los totales no sumen el 100 % debido al redondeo.
Fuente: Ringger D, Wissinger E. Examinando el impacto del Programa de Acceso Temprano a los Medicamentos (EAMS) en las recomendaciones del Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia en el Cuidado (NICE) durante los últimos 4 años. Póster presentado en: Reunión de 2024 de la Sociedad Profesional de Economía de la Salud e Investigación de Resultados (ISPOR); mayo de 2024; Atlanta, GA.
Aproximadamente el 58% (n = 11) de los productos EAMS que se sometieron a una evaluación NICE citaron datos cualitativos y/o cuantitativos recopilados durante el programa EAMS como evidencia clínica de apoyo; Estos datos fueron enviados por la empresa/fabricante y/u otras partes interesadas, incluidos los médicos tratantes. La mayor parte de las pruebas recogidas durante el EAMS y consideradas en la evaluación de NICE fueron de naturaleza cualitativa, por ejemplo, destacando la necesidad insatisfecha y confirmando el posicionamiento del producto. Los datos generados durante el EAMS incluyeron datos de seguridad, tiempo de infusión y períodos de diagnóstico más cortos.
- La captación apoya las necesidades insatisfechas
- Los datos de eficacia y seguridad observados validan los beneficios demostrados en los ensayos
- El uso apoya el posicionamiento del producto
- Gracias al EAMS, cada vez más centros tratan a los pacientes, lo que reduce el tiempo de diagnóstico
- Los beneficios clínicos se observaron poco después de la administración
- Tiempo de perfusión confirmado
- Los médicos que tienen experiencia con el producto a través de EAMS pueden ayudar a capacitar a otros médicos
- Los datos de costos recolectados durante el EAMS se incluyeron en los modelos económicos de salud
Conclusión
Si bien la duración de EAMS se ha duplicado en los últimos cuatro años, sigue siendo incierto si se trata de una tendencia más amplia o si se vio influenciada por retrasos relacionados con COVID-19. Además, la duración del EAMS es muy variable, desde poco más de un mes hasta más de tres años. Sin embargo, al excluir los tres productos con los períodos de EAMS más largos (raxona, cipaglucosidasa alfa, avalglucosidasa alfa), los 22 productos restantes (88% del total) estuvieron disponibles durante ≤12 meses, lo que redujo drásticamente la variabilidad en cuanto a la duración del EAMS. En el caso de la raxona y la cipaglucosidasa alfa, la ampliación del período de EAMS se debió a retrasos en las evaluaciones del NICE.
Este análisis también revela que los productos EAMS tienen más probabilidades de recibir una recomendación positiva de NICE que los productos evaluados a través de vías de licencia estándar (58% frente a 43%, respectivamente). La evidencia recopilada durante EAMS puede respaldar la propuesta de valor de un producto, incluso si los datos son solo de naturaleza cualitativa. En consecuencia, a la hora de prepararse para el EAMS, es fundamental que los fabricantes evalúen exhaustivamente los datos que pueden recopilarse para hacer frente a las incertidumbres y anticiparse a futuros retos de acceso a los mercados.
Fuentes
Asociación de la Industria Farmacéutica Británica (ABPI). Programa de Acceso Temprano a los Medicamentos. Consultado en abril de 2024. https://www.abpi.org.uk/media/dfikg1ka/early_access_to_medicines_scheme.pdf
Escuela de Negocios del Imperial College. Aprobaciones de medicamentos post-Brexit: lo que sabemos. Consultado en abril de 2024. https://www.imperial.ac.uk/business-school/ib-knowledge/health/post-brexit-medicine-approvals-what-we-know/
Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA). Solicitar el programa de acceso anticipado a medicamentos (EAMS). Consultado en abril de 2024. https://www.gov.uk/guidance/apply-for-the-early-access-to-medicines-scheme-eams
Centro de Evaluación de Tecnologías Sanitarias del Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención. Nota para describir los procedimientos del NICE para apoyar el Plan de Acceso Temprano a los Medicamentos. Consultado en abril de 2024. https://www.nice.org.uk/Media/Default/About/Who-we-are/Policies-and-procedures/eams-process-jan-16.pdf
Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención (NICE, por sus siglas en inglés). Orientación, asesoramiento NICE y estándares de calidad. Consultado en enero de 2024. https://www.nice.org.uk/guidance/published?sp=on
Ringger D, Wissinger E. Examinando el impacto del Programa de Acceso Temprano a los Medicamentos (EAMS) en las recomendaciones del Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia en el Cuidado (NICE) durante los últimos 4 años. Póster presentado en: Reunión de 2024 de la Sociedad Profesional de Economía de la Salud e Investigación de Resultados (ISPOR); mayo de 2024; Atlanta, GA.
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