Dovezi EAMS: Un jucător cheie în propunerea de valoare a medicamentelor și aprobarea NICE?

Prezentare generală a EAMS 

EAMS creează oportunitatea de tratament cu medicamente neautorizate atunci când nu există alte opțiuni de tratament viabile și constă într-o evaluare în 2 pași a procesului, așa cum este detaliat mai jos. Această schemă nu este considerată un înlocuitor pentru rutele standard de licențiere; Cu toate acestea, dacă sunt îndeplinite criteriile prespecificate, pacienții ar putea avea acces la medicamente cu până la un an înainte de autorizația de introducere pe piață.

Denumirea de medicament inovator promițător (PIM) 

Cererile PIM pot fi depuse atunci când dovezile clinice timpurii demonstrează că produsul prezintă beneficii potențiale pentru pacienții cu afecțiuni care pun viața în pericol sau cu o nevoie clară nesatisfăcută. Dacă are succes, desemnarea PIM este de obicei acordată în urma examinării la o întâlnire MHRA.

Avizul științific (SO) al EAMS

După desemnarea PIM pozitivă, MHRA va evalua raportul risc/beneficiu al medicamentului pe baza datelor disponibile la momentul depunerii EAMS. Acest lucru ajută la informarea deciziilor de tratament ale clinicianului și ale pacientului înainte de aprobarea medicamentului. Odată ce un SO pozitiv a fost comunicat, MHRA va publica un raport public de evaluare (PAR) împreună cu protocolul de tratament EAMS. Un SO pozitiv poate fi reînnoit în fiecare an.

În urma acestor două procese, începe oficial perioada EAMS, în care compania furnizează medicamentul gratuit și colectează dovezi reale până la acordarea autorizației de introducere pe piață. În paralel, compania se va pregăti și pentru evaluarea tehnologiei NICE. Pacienții care au inițiat tratamentul în această perioadă EAMS vor continua să primească medicamentul fără costuri pentru Serviciul Național de Sănătate (NHS) până la emiterea unei recomandări pozitive.

Obiectiv analiză retrospectivă

În timp ce EAMS oferă producătorilor de medicamente o oportunitate crucială de a oferi tratament pacienților înainte de aprobarea de reglementare, permite clinicienilor să câștige experiență cu produsul și începe să genereze dovezi din lumea reală, impactul unui aviz EAMS pozitiv asupra probabilității de a primi o recomandare NICE pozitivă rămâne neclar. Ca atare, am efectuat o analiză retrospectivă pentru a evalua toate produsele EAMS și rezultatele evaluării NICE ale acestora în ultimii 4 ani.

Au fost analizate toate produsele pentru care SOA EAMS a expirat din ianuarie 2020 până în decembrie 2023 și recomandarea NICE corespunzătoare, dacă este disponibilă.

Rezultate

Au fost identificate în total 25 de produse EAMS cu un OS EAMS expirat în perioada de timp desemnată, dintre care 60% (n = 15) au fost tratamente oncologice. Dintre acestea, perioada medie EAMS a fost de 8,7 luni (interval: 1,2 luni [remdesivir] până la 39,7 luni [raxone]; Figura 1). Aceasta a fost aproximativ de două ori mai lungă decât perioada medie EAMS în perioada 2015-2019 (3,8 luni). Deși cauza principală a acestei tendințe este neclară, motivul potențial din spatele acestei întârzieri ar putea fi legat de COVID-19. Pandemia de COVID-19 a forțat deturnarea resurselor de reglementare pentru a face față crizei neprevăzute de sănătate publică. Influența Brexitului și modificările căilor de licențiere pot duce la întârzieri de aprobare, prelungind potențial perioada EAMS. Acest model a fost evident în 2021, când MHRA a autorizat mai puține medicamente noi în comparație cu omologii europeni, deși niciunul dintre acestea nu era produs EAMS. Cu toate acestea, este esențial să rețineți că Brexitul ar fi putut afecta alte produse EAMS și ar putea continua să facă acest lucru în viitor. Prin urmare, sunt necesare analize suplimentare pentru a obține o înțelegere cuprinzătoare a impactului.

Figura 1. Lungimea EAMS per produs între 2020 și 2023

• Adoptarea sprijină nevoile nesatisfăcute
• Datele observate privind eficacitatea și siguranța validează beneficiile demonstrate în studii 
• Utilizarea sprijină poziționarea produsului
• Datorită EAMS, mai multe centre tratează pacienții, reducând timpul de diagnosticare
• Beneficiile clinice au fost observate la scurt timp după administrare
• Timp de perfuzie confirmat 
• Clinicienii care au experiență cu produsul prin EAMS pot ajuta la instruirea altor clinicieni
• Datele privind costurile colectate în timpul EAMS au fost incluse în modelele economice de sănătate

Concluzie

Deși durata EAMS s-a dublat în ultimii patru ani, rămâne incert dacă aceasta este o tendință mai largă sau dacă a fost influențată de întârzierile legate de COVID-19. În plus, durata EAMS este foarte variabilă, variind de la puțin peste o lună la peste trei ani. Cu toate acestea, excluzând cele trei produse cu cele mai lungi perioade EAMS (raxonă, cipaglucozidază alfa, avalglucozidază alfa), toate cele 22 de produse rămase (88% din total) au fost disponibile timp de ≤12 luni, reducând astfel drastic variabilitatea în ceea ce privește durata EAMS. Pentru raxona și cipaglucozidaza alfa, perioada EAMS extinsă s-a datorat întârzierilor cu evaluările NICE.

Această analiză arată, de asemenea, că produsele EAMS sunt mai susceptibile de a primi o recomandare NICE pozitivă decât produsele evaluate prin căile standard de licențiere (58% față de 43%, respectiv). Dovezile colectate în timpul EAMS pot susține propunerea de valoare a unui produs, chiar dacă datele sunt doar de natură calitativă. În consecință, atunci când se pregătesc pentru EAMS, este esențial ca producătorii să evalueze în detaliu datele care pot fi colectate pentru a aborda incertitudinile și pentru a preveni viitoarele provocări legate de accesul pe piață.

Surse

Asociația Industriei Farmaceutice Britanice (ABPI). Sistemul de acces timpuriu la medicamente. Accesat în aprilie 2024. https://www.abpi.org.uk/media/dfikg1ka/early_access_to_medicines_scheme.pdf

Școala de afaceri a Colegiului Imperial. Aprobările de medicamente post-Brexit: ce știm. Accesat în aprilie 2024. https://www.imperial.ac.uk/business-school/ib-knowledge/health/post-brexit-medicine-approvals-what-we-know/

Agenția de Reglementare a Medicamentelor și Produselor Medicale (MHRA). Solicitați sistemul de acces timpuriu la medicamente (EAMS). Accesat în aprilie 2024. https://www.gov.uk/guidance/apply-for-the-early-access-to-medicines-scheme-eams

Institutul Național pentru Sănătate și Excelență în Îngrijire, Centrul pentru Evaluarea Tehnologiilor Medicale. Notă pentru a descrie procedurile din cadrul NICE pentru a sprijini Schema de acces timpuriu la medicamente. Accesat în aprilie 2024. https://www.nice.org.uk/Media/Default/About/Who-we-are/Policies-and-procedures/eams-process-jan-16.pdf

Institutul Național pentru Excelență în Sănătate și Îngrijire (NICE). Îndrumări, sfaturi NICE și standarde de calitate. Accesat în ianuarie 2024. https://www.nice.org.uk/guidance/published?sp=on

Ringger D, Wissinger E. Examinarea impactului Schemei de acces timpuriu la medicamente (EAMS) asupra recomandărilor Institutului Național pentru Excelență în Sănătate și Îngrijire (NICE) în ultimii 4 ani. Poster prezentat la: Întâlnirea din 2024 a Societății Profesionale pentru Economia Sănătății și Cercetarea Rezultatelor (ISPOR); Mai 2024; Atlanta, GA.

Acest articol rezumă înțelegerea Cencora asupra subiectului pe baza informațiilor disponibile public la momentul redactării acestui articol (a se vedea sursele enumerate) și a expertizei autorilor în acest domeniu. Este posibil ca recomandările furnizate în articol să nu fie aplicabile tuturor situațiilor și să nu constituie consultanță juridică; Cititorii nu ar trebui să se bazeze pe articol în luarea deciziilor legate de subiectele discutate.