EAMS kanıtı: İlaç değer önerisi ve NICE onayında önemli bir oyuncu mu?

EAMS'ye Genel Bakış 

EAMS, başka hiçbir tedavi seçeneğinin uygun olmadığı durumlarda ruhsatsız ilaçlarla tedavi fırsatı yaratır ve aşağıda ayrıntılı olarak açıklandığı gibi 2 adımlı bir değerlendirmeden oluşur. Bu şema, standart lisanslama yollarının yerine geçmez; Bununla birlikte, önceden belirlenmiş kriterler karşılanırsa, hastalar potansiyel olarak pazarlama izninden bir yıl öncesine kadar ilaçlara erişebilirler.

Gelecek vaat eden yenilikçi tıp (PIM) tanımı 

PIM başvuruları, erken klinik kanıtlar, ürünün, karşılanmamış ihtiyacı olan yaşamı tehdit eden veya ciddi şekilde zayıflatıcı koşullara sahip hastalar için potansiyel fayda sağladığını gösterdiğinde sunulabilir. Başarılı olursa, PIM ataması genellikle bir MHRA toplantısında gözden geçirildikten sonra verilir.

EAMS bilimsel görüşü (SO)

Pozitif PIM ataması üzerine, MHRA, EAMS sunumu sırasında mevcut verilere dayanarak ilacın risk / fayda oranını değerlendirecektir. Bu, ilaç onaylanmadan önce klinisyenin ve hastanın tedavi kararlarını bilgilendirmeye yardımcı olur. Pozitif bir SO iletildikten sonra, MHRA, EAMS tedavi protokolü ile birlikte bir kamu değerlendirme raporu (PAR) yayınlayacaktır. Pozitif bir SO her yıl yenilenmeye tabidir.

Bu iki süreci takiben, şirketin ilacı ücretsiz olarak tedarik ettiği ve pazarlama izni verilene kadar gerçek dünyadan kanıt topladığı EAMS dönemi resmi olarak başlar. Buna paralel olarak şirket, NICE teknoloji değerlendirmesine de hazırlanacak. Bu EAMS döneminde tedaviye başlayan hastalar, olumlu bir öneri yayınlanana kadar ilacı Ulusal Sağlık Servisi'ne (NHS) ücretsiz olarak almaya devam edecektir.

Retrospektif analiz hedefi

EAMS, ilaç üreticilerine düzenleyici onaydan önce hastalara tedavi sağlamak için çok önemli bir fırsat sunarken, klinisyenlerin ürünle ilgili deneyim kazanmalarını sağlarken ve gerçek dünyadan kanıtlar üretmeye başlarken, olumlu bir EAMS görüşünün olumlu bir NICE önerisi alma olasılığı üzerindeki etkisi belirsizliğini korumaktadır. Bu nedenle, son 4 yıldaki tüm EAMS ürünlerini ve bunların NICE değerlendirme sonuçlarını değerlendirmek için geriye dönük bir analiz gerçekleştirdik.

EAMS SO'nun süresi Ocak 2020'den Aralık 2023'e kadar dolan tüm ürünler ve varsa ilgili NICE tavsiyesi analiz edildi.

Sonuçlar

Belirlenen süre içinde son kullanma tarihi geçmiş EAMS SO'su olan toplam 25 EAMS ürünü tanımlandı ve bunların %60'ı (n=15) onkoloji tedavisiydi. Bunlardan ortalama EAMS süresi 8.7 ay idi (aralık: 1,2 aydan [remdesivir] 39,7 aya [raxone] kadar; Şekil 1). Bu, 2015-2019 dönemindeki (3,8 ay) ortalama EAMS döneminin yaklaşık iki katıydı. Bu eğilimin temel nedeni belirsiz olsa da, bu gecikmenin arkasındaki potansiyel neden COVID-19 ile ilgili olabilir. COVID-19 salgını, öngörülemeyen halk sağlığı kriziyle başa çıkmak için düzenleyici kaynakların yönlendirilmesini zorladı. Brexit'in etkisi ve lisanslama yollarındaki değişiklikler, onay gecikmelerine yol açabilir ve potansiyel olarak EAMS süresini uzatabilir. Bu model, MHRA'nın Avrupalı muadillerine kıyasla daha az yeni ilaca izin verdiği 2021'de belirgindi, ancak bunların hiçbiri EAMS ürünü değildi. Bununla birlikte, Brexit'in diğer EAMS ürünlerini etkilemiş olabileceğini ve gelecekte de etkilemeye devam edebileceğini belirtmek önemlidir. Bu nedenle, etkinin kapsamlı bir şekilde anlaşılması için daha fazla analiz gereklidir.

Şekil 1. 2020 ile 2023 arasında ürün başına EAMS uzunluğu

• Alım, karşılanmamış ihtiyacı destekler
• Gözlemlenen etkinlik ve güvenlik verileri, çalışmalarda gösterilen faydaları doğrulamaktadır 
• Kullanım, ürün konumlandırmayı destekler
• EAMS sayesinde, daha fazla merkez hastaları tedavi ediyor ve tanı süresini kısaltıyor
• Uygulamadan kısa bir süre sonra klinik faydalar gözlendi
• Onaylanmış infüzyon süresi 
• EAMS aracılığıyla ürünle ilgili deneyimi olan klinisyenler, diğer klinisyenlerin eğitimine yardımcı olabilir
• EAMS sırasında toplanan maliyet verileri sağlık ekonomisi modellerine dahil edildi

Son

EAMS'nin süresi son dört yılda iki katına çıkarken, bunun daha geniş bir eğilim olup olmadığı veya COVID-19 ile ilgili gecikmelerden etkilenip etkilenmediği belirsizliğini koruyor. Ayrıca, EAMS'nin süresi, bir aydan biraz fazla ila üç yıldan fazla arasında değişen oldukça değişkendir. Bununla birlikte, en uzun EAMS periyoduna sahip üç ürün (rakson, sipaglukozidaz alfa, avalglukozidaz alfa) hariç tutulduğunda, kalan 22 ürünün tümü (toplamın %88'i) ≤12 ay boyunca mevcuttu ve böylece EAMS'nin uzunluğuna ilişkin değişkenliği büyük ölçüde azalttı. Raxone ve sipaglukozidaz alfa için, uzatılmış EAMS süresi, NICE değerlendirmelerindeki gecikmelerden kaynaklanıyordu.

Bu analiz aynı zamanda EAMS ürünlerinin, standart lisanslama yolları aracılığıyla değerlendirilen ürünlere göre olumlu bir NICE tavsiyesi alma olasılığının daha yüksek olduğunu ortaya koymaktadır (sırasıyla %58'e karşı %43). EAMS sırasında toplanan kanıtlar, veriler doğası gereği yalnızca niteliksel olsa bile, bir ürünün değer önerisini destekleyebilir. Sonuç olarak, EAMS'ye hazırlanırken, üreticilerin belirsizlikleri ele almak ve gelecekteki pazara erişim zorluklarını önlemek için toplanabilecek verileri kapsamlı bir şekilde değerlendirmeleri çok önemlidir.

Kaynak

İngiliz İlaç Endüstrisi Birliği (ABPI). İlaçlara Erken Erişim Programı. Erişim tarihi: Nisan 2024. https://www.abpi.org.uk/media/dfikg1ka/early_access_to_medicines_scheme.pdf

İmparatorluk Koleji İşletme Okulu. Brexit sonrası ilaç onayları: bildiklerimiz. Erişim tarihi: Nisan 2024. https://www.imperial.ac.uk/business-school/ib-knowledge/health/post-brexit-medicine-approvals-what-we-know/

İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA). İlaçlara erken erişim programına (EAMS) başvurun. Erişim tarihi: Nisan 2024. https://www.gov.uk/guidance/apply-for-the-early-access-to-medicines-scheme-eams

Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü Sağlık Teknolojisi Değerlendirme Merkezi. İlaçlara Erken Erişim Programını desteklemek için NICE'deki prosedürleri açıklamak için not. Erişim tarihi: Nisan 2024. https://www.nice.org.uk/Media/Default/About/Who-we-are/Policies-and-procedures/eams-process-jan-16.pdf

Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü (NICE). Rehberlik, GÜZEL tavsiye ve kalite standartları. Erişim tarihi: Ocak 2024. https://www.nice.org.uk/guidance/published?sp=on

Ringger D, Wissinger E. İlaçlara Erken Erişim Programının (EAMS) son 4 yılda Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü (NICE) tavsiyeleri üzerindeki etkisinin incelenmesi. Poster şurada sunuldu: Sağlık Ekonomisi ve Sonuçları Araştırmaları Profesyonel Derneği (ISPOR) 2024 Toplantısı; Mayıs 2024; Atlanta, GA.

Bu makale, bu yazının yazıldığı tarihte kamuya açık olan bilgilere (listelenen kaynaklara bakın) ve yazarların bu alandaki uzmanlığına dayanarak Cencora'nın konuya ilişkin anlayışını özetlemektedir. Makalede verilen tavsiyeler her durum için geçerli olmayabilir ve yasal tavsiye niteliğinde değildir; Okuyucular, tartışılan konularla ilgili kararlar verirken makaleye güvenmemelidir.