Evidenze EAMS: Un attore chiave nella proposta di valore del farmaco e nell'approvazione del NICE?
Panoramica di EAMS
L'EAMS crea l'opportunità di trattare con farmaci non autorizzati quando non sono praticabili altre opzioni di trattamento e consiste in una valutazione in 2 fasi del processo, come descritto di seguito. Questo schema non è considerato un sostituto dei percorsi di licenza standard; Tuttavia, se vengono soddisfatti i criteri prespecificati, i pazienti potrebbero potenzialmente ottenere l'accesso ai farmaci fino a un anno prima dell'autorizzazione all'immissione in commercio.
La designazione di medicina innovativa promettente (PIM)
Le domande di PIM possono essere presentate quando le prime evidenze cliniche dimostrano che il prodotto trasmette un potenziale beneficio per i pazienti con condizioni potenzialmente letali o gravemente debilitanti con evidenti esigenze insoddisfatte. In caso di esito positivo, la designazione PIM viene in genere concessa a seguito di revisione in una riunione MHRA.
Il parere scientifico dell'EAMS (OS)
In caso di designazione PIM positiva, l'MHRA valuterà il rapporto rischio/beneficio del medicinale sulla base dei dati disponibili al momento della presentazione dell'EAMS. Questo aiuta a informare le decisioni terapeutiche del medico e del paziente prima che il farmaco venga approvato. Una volta che un SO positivo è stato comunicato, l'MHRA rilascerà un rapporto di valutazione pubblico (PAR) insieme al protocollo di trattamento EAMS. Un SO positivo è soggetto a rinnovo ogni anno.
A seguito di questi due processi, inizia ufficialmente il periodo EAMS, in cui l'azienda fornisce il farmaco gratuitamente e raccoglie prove reali fino al rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio. Parallelamente, l'azienda si preparerà anche per la valutazione della tecnologia NICE. I pazienti che hanno iniziato il trattamento durante questo periodo EAMS continueranno a ricevere il medicinale senza alcun costo per il Servizio Sanitario Nazionale (NHS) fino a quando non verrà emessa una raccomandazione positiva.
Obiettivo dell'analisi retrospettiva
Sebbene l'EAMS offra ai produttori di farmaci un'opportunità cruciale per fornire un trattamento ai pazienti prima dell'approvazione normativa, consenta ai medici di acquisire esperienza con il prodotto e inizi a generare prove del mondo reale, l'impatto di un parere positivo dell'EAMS sulla probabilità di ricevere una raccomandazione positiva del NICE rimane poco chiaro. Pertanto, abbiamo condotto un'analisi retrospettiva per valutare tutti i prodotti EAMS e i loro risultati di valutazione NICE negli ultimi 4 anni.
Sono stati analizzati tutti i prodotti per i quali l'EAMS SO è scaduto da gennaio 2020 a dicembre 2023 e la corrispondente raccomandazione NICE, se disponibile.
Risultati
Sono stati identificati un totale di 25 prodotti EAMS con un SO EAMS scaduto entro il periodo di tempo designato, il 60% (n=15) dei quali erano trattamenti oncologici. Di questi, il periodo medio dell'EAMS è stato di 8,7 mesi (range: da 1,2 mesi [remdesivir] a 39,7 mesi [raxone]; Figura 1). Si tratta di una durata circa doppia rispetto al periodo medio dell'EAMS nel periodo 2015-2019 (3,8 mesi). Sebbene la causa principale di questa tendenza non sia chiara, la potenziale ragione alla base di questo ritardo potrebbe essere correlata al COVID-19. La pandemia di COVID-19 ha costretto a dirottare le risorse normative per far fronte all'imprevista crisi sanitaria pubblica. L'influenza della Brexit e i cambiamenti nei percorsi di concessione delle licenze possono portare a ritardi nell'approvazione, prolungando potenzialmente il periodo dell'EAMS. Questo modello è stato evidente nel 2021, quando l'MHRA ha autorizzato meno nuovi farmaci rispetto alle controparti europee, sebbene nessuno di questi fosse un prodotto EAMS. Tuttavia, è essenziale notare che la Brexit potrebbe aver influito su altri prodotti EAMS e potrebbe continuare a farlo in futuro. Pertanto, sono necessarie ulteriori analisi per ottenere una comprensione completa dell'impatto.
Figura 1. Lunghezza EAMS per prodotto tra il 2020 e il 2023
Nota: Nivolumab è elencato due volte in diverse indicazioni.
Fonte: Ringger D, Wissinger E. Esaminando l'impatto del programma di accesso precoce ai farmaci (EAMS) sulle raccomandazioni del National Institute for Health and Care Excellence (NICE) negli ultimi 4 anni. Poster presentato a: l'incontro 2024 della Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR); Maggio 2024; Atlanta, Georgia.
Dei 19 prodotti EAMS che sono stati sottoposti a una valutazione NICE di una singola tecnologia (n=18) o di una tecnologia altamente specializzata (n=1), circa il 58% (n=11) ha ricevuto una raccomandazione positiva, mentre il 32% (n=6) ha ricevuto una raccomandazione ottimizzata (in cui la tecnologia è raccomandata a una popolazione più piccola di quella originariamente richiesta dal produttore) e l'11% (n=2) non è stato raccomandato. A titolo di confronto, dei 232 prodotti non EAMS valutati dal NICE tra il 2020 e il 2023, il 43% (n=99) ha ricevuto una raccomandazione positiva, il 48% (n=111) è stato ottimizzato e il 9% (n=22) non è stato raccomandato (Figura 2). I probabili motivi per cui i prodotti EAMS hanno una maggiore probabilità di ricevere raccomandazioni positive rispetto alle loro controparti non EAMS potrebbero includere la maggiore indicazione di bisogni insoddisfatti, la disponibilità di prove del mondo reale che dimostrino benefici per i pazienti e una maggiore familiarità del medico con il prodotto durante il periodo EAMS.
Figura 2. Risultati della valutazione NICE tra il 2020 e il 2023
Nota: I totali potrebbero non raggiungere il 100% a causa dell'arrotondamento.
Fonte: Ringger D, Wissinger E. Esaminando l'impatto del programma di accesso precoce ai farmaci (EAMS) sulle raccomandazioni del National Institute for Health and Care Excellence (NICE) negli ultimi 4 anni. Poster presentato a: l'incontro 2024 della Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR); Maggio 2024; Atlanta, Georgia.
Circa il 58% (n=11) dei prodotti EAMS sottoposti a valutazione NICE ha citato dati qualitativi e/o quantitativi raccolti durante il programma EAMS come prove cliniche a supporto; Questi dati sono stati inviati dall'azienda/produttore e/o da altre parti interessate, compresi i medici curanti. La maggior parte delle evidenze raccolte durante l'EAMS e prese in considerazione nella valutazione del NICE erano di natura qualitativa, come l'evidenziazione delle esigenze insoddisfatte e la conferma del posizionamento del prodotto. I dati generati durante l'EAMS includevano dati di sicurezza, tempo di infusione e periodi di diagnosi più brevi.
- L'adozione supporta esigenze insoddisfatte
- I dati di efficacia e sicurezza osservati convalidano i benefici dimostrati negli studi
- L'utilizzo supporta il posizionamento del prodotto
- Grazie all'EAMS, sempre più centri trattano i pazienti, riducendo i tempi di diagnosi
- I benefici clinici sono stati osservati poco dopo la somministrazione
- Tempo di infusione confermato
- I medici che hanno esperienza con il prodotto tramite EAMS possono aiutare a formare altri medici
- I dati sui costi raccolti durante l'EAMS sono stati inclusi nei modelli economici sanitari
Conclusione
Sebbene la durata dell'EAMS sia raddoppiata negli ultimi quattro anni, non è chiaro se si tratti di una tendenza più ampia o se sia stata influenzata da ritardi legati alla COVID-19. Inoltre, la durata dell'EAMS è molto variabile, va da poco più di un mese a oltre tre anni. Tuttavia, escludendo i tre prodotti con i periodi di EAMS più lunghi (raxone, cipaglucosidasi alfa, avalglucosidasi alfa), tutti i restanti 22 prodotti (88% del totale) erano disponibili per ≤12 mesi, riducendo così drasticamente la variabilità per quanto riguarda la durata dell'EAMS. Per il raxone e la cipaglucosidasi alfa, il periodo prolungato dell'EAMS è dovuto a ritardi nelle valutazioni del NICE.
Questa analisi rivela anche che i prodotti EAMS hanno maggiori probabilità di ricevere una raccomandazione NICE positiva rispetto ai prodotti valutati attraverso percorsi di licenza standard (58% vs 43%, rispettivamente). Le evidenze raccolte durante l'EAMS possono supportare la proposta di valore di un prodotto, anche se i dati sono solo di natura qualitativa. Di conseguenza, quando si preparano per l'EAMS, è fondamentale che i produttori valutino attentamente i dati che possono essere raccolti per affrontare le incertezze e prevenire le future sfide di accesso al mercato.
Fonti
Associazione dell'industria farmaceutica britannica (ABPI). Accesso anticipato ai medicinali. Consultato ad aprile 2024. https://www.abpi.org.uk/media/dfikg1ka/early_access_to_medicines_scheme.pdf
Scuola di Economia dell'Imperial College. Approvazioni dei farmaci post-Brexit: cosa sappiamo. Consultato ad aprile 2024. https://www.imperial.ac.uk/business-school/ib-knowledge/health/post-brexit-medicine-approvals-what-we-know/
Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA). Presentare domanda per il regime di accesso anticipato ai medicinali (EAMS). Consultato ad aprile 2024. https://www.gov.uk/guidance/apply-for-the-early-access-to-medicines-scheme-eams
Istituto nazionale per la salute e l'assistenza Centro di eccellenza per la valutazione delle tecnologie sanitarie. Nota per descrivere le procedure del NICE a sostegno del programma di accesso precoce ai medicinali. Consultato ad aprile 2024. https://www.nice.org.uk/Media/Default/About/Who-we-are/Policies-and-procedures/eams-process-jan-16.pdf
Istituto nazionale per l'eccellenza sanitaria e assistenziale (NICE). Orientamento, consulenza NICE e standard di qualità. Consultato a gennaio 2024. https://www.nice.org.uk/guidance/published?sp=on
Ringger D, Wissinger E. Esaminando l'impatto del programma di accesso precoce ai farmaci (EAMS) sulle raccomandazioni del National Institute for Health and Care Excellence (NICE) negli ultimi 4 anni. Poster presentato a: l'incontro 2024 della Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR); Maggio 2024; Atlanta, Georgia.
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