Conclusies van Cencora's inaugurele top over cel- en gentherapie

Cencora: De top had zeer rijke en brede sessies. Wat vond je het meest verrassend of opmerkelijk aan de discussies? 

Lodewijk: Ik begin met een positieve observatie, namelijk het bewonderenswaardige niveau van samenwerking tussen ontwikkelaars in de branche. Het was duidelijk dat ze elkaar kennen, elkaar regelmatig ontmoeten en communiceren. Zelfs degenen die technisch gezien concurrenten zijn, hebben de houding om er samen in te zitten. Op een meer kritische noot blijft de reis van de patiënt verrassend bezaaid met communicatiehiaten. Er is veel informatie beschikbaar in het veld, maar de uitdaging is om het te verzamelen, te interpreteren, te verspreiden op een manier die verteerbaar is voor de patiënt en het is duidelijk uit patiëntenenquêtes dat er veel werk aan de winkel is.  

Long-I: Wat vooral belangrijk was, was het terugkerende thema van markttoegang, dat niet alleen werd besproken in de sessies die aan dit onderwerp waren gewijd, maar ook in het commerciële panel dat ik modereerde, in het regelgevende panel en andere sessies. Dit onderstreept het belang van toegang voor patiënten, een onderwerp dat voor velen hoog in het vaandel staat, en de verschillende uitdagingen die het met zich meebrengt, waaronder geografische beperkingen en de complexe prijs- en vergoedingsdiscussies die cruciaal zijn voor alle belanghebbenden.  

 

Cencora: Er is duidelijk veel vooruitgang geboekt bij de ontwikkeling van cel- en gentherapie, wat tijdens de top naar voren kwam. Wat viel je op als de meest optimistische ontwikkelingen? 

Long-I: Misschien wel het meest opvallend is waar Dr. Nicole Verdun (Super Office Director, CBER, FDA) het over had met betrekking tot richtlijnen rond platformtechnologieën. Dit was ook een hot topic op de BIO-conventie (gehouden in San Diego van 3-6 juni). Het is opwindend omdat het de ontwikkeling van CGT's in de VS zou kunnen versnellen. Het zou fabrikanten in staat stellen om gegevens van goedgekeurde therapieën te gebruiken om de technologie sneller te herhalen en te verbeteren. Ik vond het bemoedigend om te zien dat dit zo snel vorderde, omdat het een paar jaar geleden net naar voren was gekomen als een onderwerp aan de farmaceutische kant.   

Lodewijk: Het vakgebied wordt snel volwassen, met veel kennis en data over de hele linie. Er zijn discussies over onderzoeksopzet en hoe dat te optimaliseren, follow-upstrategieën op lange termijn en bewijs uit de praktijk. Er worden ook enkele succesvolle oplossingen voor patiëntendiensten besproken en gevierd.  Met zoveel bronnen binnen handbereik, ligt de focus nu op het uitzoeken hoe we de informatie het beste kunnen gebruiken om een verhaal met een sterke waarde op te bouwen, het patiëntentraject te verbeteren en de ontwikkeling van geneesmiddelen te optimaliseren. 

 

Cencora: Laten we teruggaan naar de sessie met Dr. Verdun. Wat is uw afhaalmaaltijd in termen van wat de regelgevers doen om de ontwikkeling te bevorderen? 

Long-I: Afgezien van de platformtechnologieën, staat de FDA open voor gesprekken met en het helpen van fabrikanten.  Fabrikanten aarzelen soms omdat ze zich zorgen maken over het hebben van de perfecte gegevens en het sorteren van hun programma voordat ze het bureau ontmoeten. En ja, je wilt met je eenden op een rij naar het bureau, maar het is opmerkelijk dat het bureau zeer goed samenwerkt en bereid is om met de industrie samen te werken.  

Lodewijk: Ik heb gemerkt dat bedrijven in verschillende stadia van ontwikkeling verschillende opvattingen hebben over de evolutie van vereisten, met name met betrekking tot elementen als CMC en productieoverwegingen. Daarom is het belangrijk om holistisch over deze programma's na te denken en te beginnen met het einde voor ogen, maar begrijp wat er in elke fase nodig is. Als het gaat om de regelgevers, is er een duidelijke bereidheid om in een vroeg stadium met fabrikanten te praten en te helpen enkele van de onbekenden weg te nemen en de communicatiekloven te dichten.  

 

Cencora: Wat viel je op als een grote zorg voor de branche? 

Long-I: Er zijn nog steeds zorgen over financiering, vooral voor kleinere bedrijven die moeilijke beslissingen hebben moeten nemen. Hopelijk hebben we de bodem bereikt en zal het vanaf hier beter worden, maar ik denk dat financiering top of mind is, althans voorlopig. Voor grotere bedrijven is het nodig om na te denken over hoe ze zullen groeien. Sommige gentherapiebedrijven doen het redelijk goed, terwijl andere een plateau hebben bereikt. Voor die grote bedrijven met producten op de markt, moet de focus liggen op hoe te groeien en, in sommige gevallen, te concurreren.  

 

Cencora: Wat denk je dat de lessen van de top betekenen voor belanghebbenden in het algemeen en waar cel- en gentherapieën naartoe gaan? 

Long-I: Voor mij is het communicatie, samenwerking en competitie - de drie C's. Je moet communicatie hebben om te leren en het veld voort te stuwen. We spraken over samenwerking en hoe dat gebeurt in de branche. En dan competitie - waarmee ik vriendschappelijke competitie bedoel. Om de toegang voor patiënten te verbeteren, moet u over meer therapieën beschikken. Er zijn maximaal twee therapieën voor een bepaalde indicatie, maar we kunnen veel meer doen. We moeten ons dus op die gebieden concentreren. Een andere belangrijke ontwikkeling is het gebruik van technologie om het productieproces te stroomlijnen en meer handmatige stappen uit dit proces te halen om de kosten te verlagen en alles te versnellen. En concurrentie zal die technologieontwikkelaars ertoe aanzetten meer innovaties te ontwikkelen om de productie te bevorderen.  

Lodewijk: We zien nieuwe manieren om te produceren en nieuwe technologieën die de grens met cel- en gentherapieën vervagen. Een ding dat me opviel, was het gesprek bij het haardvuur van Lung-I met Rita Johnson-Greene van Alliance for Regenerative Medicine, waar ze spraken over verschillende soorten technologieën in verschillende ziektegebieden. Er zijn dus veel spannende dingen aan de horizon.  

 

Cencora: Hoe zou u de algehele ervaring van de eerste Cell and Gene Therapy Summit samenvatten? 

Long-I: Het was geweldig om de betrokkenheid en bereidheid van zovelen te zien om te spreken en kennis te verspreiden. En dit is uniek in de branche. Cel en gen is een gemeenschap, en degenen onder ons die erin zitten, willen allemaal doen wat we kunnen voor die gemeenschap, wat geweldig is om te zien. 

Lodewijk: Voortbouwend op dat community-thema viel me de enorme diversiteit aan vakgebieden op. We hebben veel verschillende gebieden bestreken op het gebied van geneesmiddelenontwikkeling, commercialisering, regelgeving, patiëntbetrokkenheid en toegang. Ons publiek hoorde discussies en meningen waaraan ze elders niet per se zouden zijn blootgesteld. En dat is belangrijk op een gebied als cel- en gentherapie waar je holistisch moet nadenken over je programma voor de beste kans op succes. Voor mij was dat een van de krachtigste afhaalrestaurants van de top.  

 

Cencora raadt lezers aan om de hierin verstrekte referenties en alle beschikbare informatie met betrekking tot de hierin genoemde onderwerpen door te nemen en te vertrouwen op hun eigen ervaring en expertise bij het nemen van beslissingen met betrekking tot deze onderwerpen, aangezien het artikel marketingverklaringen kan bevatten en geen juridisch advies vormt.