Conclusiones de la cumbre sobre terapia génica y celular de Cencora

Cencora: La cumbre tuvo sesiones muy ricas y amplias. ¿Qué le pareció más sorprendente o digno de mención de las discusiones? 

Luis: Comenzaré con una observación positiva, que es el admirable nivel de colaboración entre los desarrolladores de la industria. Estaba claro que se conocen, se reúnen regularmente y se comunican. Incluso aquellos que técnicamente son competidores tienen una actitud de estar juntos en esto. En una nota más crítica, el viaje del paciente sigue estando sorprendentemente plagado de brechas de comunicación. Hay mucha información disponible en el campo, pero el desafío es recopilarla, interpretarla, difundirla de una manera que sea digerible para el paciente y está claro a partir de las encuestas a los pacientes que hay mucho trabajo por hacer.  

Pulmón-I: Lo que fue particularmente significativo fue el tema recurrente del acceso a los mercados, que no solo se discutió en las sesiones dedicadas a este tema, sino también en el panel comercial que moderé, en el panel regulatorio y en otras sesiones. Esto subraya la importancia del acceso del paciente, un tema que es prioritario para muchos, y los diversos desafíos que presenta, incluidas las limitaciones geográficas y las complejas discusiones sobre precios y reembolsos que son cruciales para todas las partes interesadas.  

 

Cencora: Es evidente que ha habido muchos avances en el desarrollo de terapias celulares y génicas, lo que se puso de manifiesto en la cumbre. ¿Cuáles fueron los acontecimientos más optimistas para usted? 

Pulmón-I: Quizás lo más notable es lo que dijo la Dra. Nicole Verdun (Directora de la Súper Oficina, CBER, FDA) con respecto a la orientación en torno a las tecnologías de plataforma. Este también fue un tema candente en la Convención BIO (celebrada en San Diego del 3 al 6 de junio). Es emocionante porque podría acelerar el desarrollo de CGT en los EE. UU. Permitiría a los fabricantes aprovechar los datos de las terapias aprobadas para iterar y mejorar la tecnología más rápidamente. Me animó ver que esto progresaba tan rápidamente, ya que acababa de surgir como un tema en el sector farmacéutico hace unos años.   

Luis: El campo está madurando rápidamente, con una gran cantidad de conocimiento y datos disponibles en todos los ámbitos. Hay discusiones sobre el diseño del estudio y cómo optimizarlo, las estrategias de seguimiento a largo plazo y la evidencia del mundo real. También se están discutiendo y celebrando algunas soluciones exitosas de servicios para pacientes.  Con tantos recursos a nuestro alcance, el enfoque ahora es descubrir cómo hacer el mejor uso de la información para construir una historia de valor sólida, mejorar el recorrido del paciente y optimizar el desarrollo de fármacos. 

 

Cencora: Volvamos a la sesión con el Dr. Verdún. ¿Cuál es su conclusión en términos de lo que los reguladores están haciendo para avanzar en el desarrollo? 

Pulmón-I: Aparte de las tecnologías de la plataforma, la FDA está abierta a hablar y ayudar a los fabricantes.  Los fabricantes a veces dudan porque les preocupa tener los datos perfectos y tener su programa ordenado antes de reunirse con la agencia. Y sí, quieres ir a la agencia con los patos en fila, pero es digno de mención que la agencia es muy colaborativa y está dispuesta a trabajar con la industria.  

Luis: Me di cuenta de que las empresas en diversas etapas de desarrollo tienen diferentes puntos de vista sobre la evolución de los requisitos, particularmente en lo que respecta a elementos como el CMC y las consideraciones de fabricación. Por eso es importante pensar en estos programas de manera holística y comenzar con el fin en mente, pero comprender lo que se requiere en cada etapa. Cuando se trata de los reguladores, existe una clara voluntad de hablar con los fabricantes desde el principio y ayudar a eliminar algunas de las incógnitas y cerrar las brechas de comunicación.  

 

Cencora: ¿Qué es lo que más te llamó la atención como una gran preocupación para la industria? 

Pulmón-I: Todavía hay preocupaciones en torno a la financiación, especialmente para las empresas más pequeñas que han tenido que tomar decisiones difíciles. Esperemos que hayamos tocado fondo y que mejore a partir de aquí, pero creo que la financiación es lo más importante, al menos por ahora. Para las empresas más grandes, es necesario pensar en cómo crecerán. A algunas empresas de terapia génica les está yendo bastante bien, mientras que otras se han estancado. Para las grandes empresas con productos en el mercado, la atención debe centrarse en cómo crecer y, en algunos casos, competir.  

 

Cencora: ¿Qué cree que significan los aprendizajes de la cumbre para las partes interesadas en general y hacia dónde se dirigen las terapias celulares y génicas? 

Pulmón-I: Para mí, es comunicación, colaboración y competencia: las tres C. Es necesario tener comunicación para aprender e impulsar el campo. Hablamos sobre la colaboración y cómo está sucediendo en la industria. Y luego la competencia, con lo que me refiero a la competencia amistosa. Para mejorar el acceso de los pacientes, es necesario disponer de más terapias. Hay como máximo dos terapias para cada indicación, pero podemos hacer mucho más. Por lo tanto, tenemos que centrarnos en esas áreas. Otro desarrollo significativo es el uso de la tecnología para agilizar el proceso de fabricación y tomar más pasos manuales de este proceso para reducir los costos y acelerar todo. Y la competencia inducirá a esos desarrolladores de tecnología a desarrollar más innovaciones para avanzar en la producción.  

Luis: Estamos viendo nuevas formas de fabricar y nuevas tecnologías que difuminan la línea con las terapias celulares y génicas. Una cosa que me llamó la atención fue la charla informal de Lung-I con Rita Johnson-Greene de Alliance for Regenerative Medicine, donde hablaron sobre diferentes tipos de tecnologías en diversas áreas de enfermedades. Así que hay muchas cosas emocionantes en el horizonte.  

 

Cencora: ¿Cómo resumiría la experiencia general de la primera Cumbre sobre Terapia Génica y Celular? 

Pulmón-I: Ver el compromiso y la voluntad de tantos para hablar y difundir el conocimiento fue genial. Y esto es único en la industria. La célula y el gen son una comunidad, y todos los que formamos parte de ella buscamos hacer lo que podamos por esa comunidad, lo cual es genial de ver. 

Luis: A partir de ese tema de la comunidad, lo que me llamó la atención fue la enorme diversidad en términos de campos de especialización. Cubrimos muchas áreas diferentes del desarrollo de fármacos, la comercialización, la regulación, la participación del paciente y el acceso a ellos. Nuestra audiencia escuchó discusiones y opiniones a las que no necesariamente habrían estado expuestos en otro lugar. Y eso es importante en un campo como la terapia celular y génica, en el que hay que pensar de forma holística en el programa para tener las mejores posibilidades de éxito. Para mí, esa fue una de las conclusiones más poderosas de la cumbre.  

 

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