Erkenntnisse vom ersten Cencora Cell and Gene Therapy Summit

Cencora: Der Gipfel hatte sehr reichhaltige und breit angelegte Sitzungen. Was hat Sie an den Gesprächen am meisten überrascht oder bemerkenswert gefunden? 

Louis: Ich beginne mit einer positiven Beobachtung, nämlich dem bewundernswerten Niveau der Zusammenarbeit zwischen Entwicklern in der Branche. Es war klar, dass sie sich kennen, sich regelmäßig treffen und kommunizieren. Selbst diejenigen, die technisch gesehen Konkurrenten sind, haben die Einstellung, gemeinsam dabei zu sein. Kritisch anzumerken ist, dass die Patientenreise nach wie vor überraschend mit Kommunikationslücken gespickt ist. Es gibt viele Informationen auf diesem Gebiet, aber die Herausforderung besteht darin, sie zu sammeln, zu interpretieren und auf eine Weise zu verbreiten, die für den Patienten verdaulich ist, und aus Patientenbefragungen geht hervor, dass es noch viel zu tun gibt.  

Lunge-I: Besonders bedeutsam war das immer wiederkehrende Thema des Marktzugangs, das nicht nur in den Sitzungen zu diesem Thema diskutiert wurde, sondern auch in dem von mir moderierten kommerziellen Panel, im Regulatory Panel und in anderen Sitzungen. Dies unterstreicht die Bedeutung des Patientenzugangs, ein Thema, das für viele an erster Stelle steht, und die verschiedenen Herausforderungen, die er mit sich bringt, einschließlich geografischer Beschränkungen und der komplexen Preis- und Erstattungsdiskussionen, die für alle Beteiligten von entscheidender Bedeutung sind.  

 

Cencora: Bei der Entwicklung von Zell- und Gentherapien hat es eindeutig große Fortschritte gegeben, was auf dem Gipfel deutlich wurde. Was waren für Sie die optimistischsten Entwicklungen? 

Lunge-I: Am bemerkenswertesten ist vielleicht, worüber Dr. Nicole Verdun (Super Office Director, CBER, FDA) in Bezug auf Leitlinien rund um Plattformtechnologien gesprochen hat. Dies war auch ein heißes Thema auf der BIO Convention (die vom 3. bis 6. Juni in San Diego stattfand). Das ist spannend, weil es die Entwicklung von CGTs in den USA beschleunigen könnte. Es würde den Herstellern ermöglichen, Daten aus zugelassenen Therapien zu nutzen, um die Technologie schneller zu iterieren und zu verbessern. Es hat mich ermutigt zu sehen, dass dies so schnell voranschreitet, da es erst vor einigen Jahren als Thema auf der Pharmaseite aufgetaucht war.   

Louis: Das Feld reift schnell, mit viel Wissen und Daten, die auf breiter Front verfügbar sind. Es gibt Diskussionen über das Studiendesign und wie man es optimieren kann, langfristige Follow-up-Strategien und Evidenz aus der Praxis. Es gibt auch einige erfolgreiche Lösungen für Patientendienstleistungen, die diskutiert und gefeiert werden.  Da uns so viele Ressourcen zur Verfügung stehen, liegt der Fokus nun darauf, herauszufinden, wie wir die Informationen am besten nutzen können, um eine starke Value Story zu erstellen, den Patientenweg zu verbessern und die Arzneimittelentwicklung zu optimieren. 

 

Cencora: Kehren wir zur Sitzung mit Dr. Verdun zurück. Was ist Ihr Fazit in Bezug auf das, was die Regulierungsbehörden tun, um die Entwicklung voranzutreiben? 

Lunge-I: Abgesehen von den Plattformtechnologien ist die FDA offen dafür, mit den Herstellern zu sprechen und ihnen zu helfen.  Die Hersteller zögern manchmal, weil sie sich Sorgen machen, die perfekten Daten zu haben und ihr Programm zu sortieren, bevor sie sich mit der Agentur treffen. Und ja, Sie möchten mit Ihren Enten in einer Reihe zur Agentur gehen, aber es ist bemerkenswert, dass die Agentur sehr kooperativ und bereit ist, mit der Branche zusammenzuarbeiten.  

Louis: Mir ist aufgefallen, dass Unternehmen in verschiedenen Entwicklungsstadien unterschiedliche Ansichten über die Entwicklung der Anforderungen haben, insbesondere in Bezug auf Elemente wie CMC und Fertigungsüberlegungen. Deshalb ist es wichtig, diese Programme ganzheitlich zu betrachten und mit dem Ziel vor Augen zu beginnen, aber zu verstehen, was in jeder Phase erforderlich ist. Wenn es um die Regulierungsbehörden geht, gibt es eine klare Bereitschaft, frühzeitig mit den Herstellern zu sprechen und dabei zu helfen, einige der Unbekannten zu beseitigen und die Kommunikationslücken zu schließen.  

 

Cencora: Was war für Sie ein großes Anliegen für die Branche? 

Lunge-I: Es gibt immer noch Bedenken hinsichtlich der Finanzierung, insbesondere für kleinere Unternehmen, die schwierige Entscheidungen treffen mussten. Hoffentlich haben wir die Talsohle erreicht und es wird von hier aus besser werden, aber ich denke, die Finanzierung steht an erster Stelle, zumindest im Moment. Für größere Unternehmen besteht die Notwendigkeit, darüber nachzudenken, wie sie wachsen werden. Einigen Gentherapie-Unternehmen geht es recht gut, während andere ein Plateau erreicht haben. Für die großen Unternehmen, die Produkte auf dem Markt haben, muss der Fokus darauf liegen, wie sie wachsen und in einigen Fällen wettbewerbsfähig sein können.  

 

Cencora: Was bedeuten Ihrer Meinung nach die Erkenntnisse aus dem Gipfel für die Interessengruppen im Allgemeinen und für die Richtung, in die sich Zell- und Gentherapien entwickeln? 

Lunge-I: Für mich sind es Kommunikation, Zusammenarbeit und Wettbewerb – die drei Cs. Sie brauchen Kommunikation, um zu lernen und das Feld voranzutreiben. Wir haben über Zusammenarbeit gesprochen und darüber, wie diese in der Branche abläuft. Und dann der Wettbewerb – damit meine ich den freundschaftlichen Wettbewerb. Um den Zugang für Patienten zu verbessern, müssen mehr Therapien zur Verfügung stehen. Für jede Indikation gibt es höchstens zwei Therapien, aber wir können noch viel mehr tun. Wir müssen uns also auf diese Bereiche konzentrieren. Eine weitere wichtige Entwicklung ist der Einsatz von Technologie, um den Herstellungsprozess zu rationalisieren und mehr manuelle Schritte aus diesem Prozess heraus zu unternehmen, um die Kosten zu senken und alles zu beschleunigen. Und der Wettbewerb wird diese Technologieentwickler dazu veranlassen, mehr Innovationen zu entwickeln, um die Produktion voranzubringen.  

Louis: Wir sehen neue Herstellungswege und neue Technologien, die die Grenze zu Zell- und Gentherapien verwischen. Eine Sache, die für mich herausstach, war das Kamingespräch von Lung-I mit Rita Johnson-Greene von der Alliance for Regenerative Medicine, in dem sie über verschiedene Arten von Technologien in verschiedenen Krankheitsbereichen sprachen. Es gibt also eine Menge aufregender Dinge am Horizont.  

 

Cencora: Wie würden Sie die Gesamterfahrung des ersten Cell and Gene Therapy Summit zusammenfassen? 

Lunge-I: Es war großartig, das Engagement und die Bereitschaft so vieler Menschen zu sehen, zu sprechen und Wissen zu verbreiten. Und das ist einzigartig in der Branche. Zelle und Gen sind eine Gemeinschaft, und diejenigen von uns, die darin leben, versuchen, alles für diese Gemeinschaft zu tun, was wir können, was großartig zu sehen ist. 

Louis: Aufbauend auf diesem Community-Thema fiel mir die große Vielfalt an Fachgebieten auf. Wir deckten viele verschiedene Bereiche der Arzneimittelentwicklung, Kommerzialisierung, Zulassung, Patientenbeteiligung und des Zugangs zu Medikamenten ab. Unsere Zuhörer hörten Diskussionen und Meinungen, denen sie anderswo nicht unbedingt ausgesetzt gewesen wären. Und das ist wichtig in einem Bereich wie der Zell- und Gentherapie, in dem Sie Ihr Programm ganzheitlich betrachten müssen, um die besten Erfolgschancen zu haben. Für mich war das eine der wichtigsten Erkenntnisse des Gipfels.  

 

Cencora empfiehlt den Lesern, die hier enthaltenen Referenzen und alle verfügbaren Informationen zu den hier erwähnten Themen zu lesen und sich bei diesbezüglichen Entscheidungen auf ihre eigenen Erfahrungen und ihr Fachwissen zu verlassen, da der Artikel Marketingaussagen enthalten kann und keine Rechtsberatung darstellt.