Risultati del vertice inaugurale sulla terapia cellulare e genica di Cencora

Cencora: Il vertice ha avuto sessioni molto ricche e ampie. Che cosa ha trovato più sorprendente o degno di nota nelle discussioni? 

Luigi: Inizierò con un'osservazione positiva, ovvero l'ammirevole livello di collaborazione tra gli sviluppatori del settore. Era chiaro che si conoscevano, si incontravano regolarmente e comunicavano. Anche coloro che sono tecnicamente concorrenti hanno l'attitudine di essere insieme. Da un punto di vista più critico, il percorso del paziente rimane sorprendentemente pieno di lacune comunicative. Ci sono molte informazioni disponibili sul campo, ma la sfida è raccoglierle, interpretarle, diffonderle in un modo che sia digeribile per il paziente ed è chiaro dai sondaggi sui pazienti che c'è molto lavoro da fare.  

Polmone I: Ciò che è stato particolarmente significativo è stato il tema ricorrente dell'accesso al mercato, che è stato discusso non solo nelle sessioni dedicate a questo tema, ma anche nel panel commerciale che ho moderato, nel panel regolatorio e in altre sessioni. Ciò sottolinea l'importanza dell'accesso da parte dei pazienti, un argomento che è in cima ai pensieri di molti, e le varie sfide che presenta, tra cui le limitazioni geografiche e le complesse discussioni su prezzi e rimborsi che sono cruciali per tutte le parti interessate.  

 

Cencora: Ci sono stati chiaramente molti progressi nello sviluppo delle terapie cellulari e geniche, che sono emersi durante il vertice. Quali sono stati per lei gli sviluppi più ottimistici? 

Polmone I: Forse la cosa più notevole è ciò di cui ha parlato la dott.ssa Nicole Verdun (Super Office Director, CBER, FDA) in merito alle linee guida sulle tecnologie delle piattaforme. Anche questo è stato un tema caldo alla BIO Convention (tenutasi a San Diego dal 3 al 6 giugno). È entusiasmante perché potrebbe accelerare lo sviluppo delle CGT negli Stati Uniti. Consentirebbe ai produttori di sfruttare i dati delle terapie approvate per iterare e migliorare la tecnologia più velocemente. Sono stato incoraggiato nel vedere che questo processo sta progredendo così rapidamente, dato che era appena emerso come argomento dal punto di vista farmaceutico alcuni anni fa.   

Luigi: Il settore sta maturando rapidamente, con molte conoscenze e dati disponibili su tutta la linea. Ci sono discussioni sulla progettazione dello studio e su come ottimizzarlo, sulle strategie di follow-up a lungo termine e sulle prove del mondo reale. Ci sono anche alcune soluzioni di successo per i servizi ai pazienti che vengono discusse e celebrate.  Con così tante risorse a portata di mano, l'obiettivo ora è capire come utilizzare al meglio le informazioni per costruire una storia di valore forte, migliorare il percorso del paziente e ottimizzare lo sviluppo dei farmaci. 

 

Cencora: Torniamo alla seduta con il Dr. Verdun. Qual è la sua conclusione in termini di ciò che le autorità di regolamentazione stanno facendo per promuovere lo sviluppo? 

Polmone I: A parte le tecnologie della piattaforma, la FDA è aperta a parlare e aiutare i produttori.  I produttori a volte sono titubanti perché sono preoccupati di avere i dati perfetti e di avere il loro programma ordinato prima di incontrare l'agenzia. E sì, vuoi andare in agenzia con le tue anatre di fila, ma è interessante notare che l'agenzia è molto collaborativa e disposta a lavorare con l'industria.  

Luigi: Ho notato che le aziende nelle varie fasi di sviluppo hanno opinioni diverse sull'evoluzione dei requisiti, in particolare per quanto riguarda elementi come la CMC e le considerazioni sulla produzione. Ecco perché è importante pensare a questi programmi in modo olistico e iniziare con la fine in mente, ma capire cosa è richiesto in ogni fase. Per quanto riguarda le autorità di regolamentazione, c'è una chiara volontà di parlare con i produttori in anticipo e contribuire a eliminare alcune delle incognite e a colmare le lacune di comunicazione.  

 

Cencora: Cosa ti ha colpito come una grande preoccupazione per il settore? 

Polmone I: Ci sono ancora preoccupazioni sui finanziamenti, soprattutto per le aziende più piccole che hanno dovuto prendere decisioni difficili. Speriamo di aver toccato il fondo e che da qui in poi le cose miglioreranno, ma penso che i finanziamenti siano in cima ai nostri pensieri, almeno per ora. Per le aziende più grandi, c'è bisogno di pensare a come cresceranno. Alcune aziende produttrici di terapie geniche stanno andando abbastanza bene, mentre altre si sono stabilizzate. Per le grandi aziende con prodotti sul mercato, l'attenzione deve essere rivolta a come crescere e, in alcuni casi, competere.  

 

Cencora: Che cosa crede che significhino gli insegnamenti del vertice per le parti interessate in generale e dove sono dirette le terapie cellulari e geniche? 

Polmone I: Per me è comunicazione, collaborazione e competizione: le tre C. È necessario avere una comunicazione per imparare e spingere il campo. Abbiamo parlato di collaborazione e di come sta avvenendo nel settore. E poi la competizione, e con questo intendo la competizione amichevole. Per migliorare l'accesso dei pazienti, è necessario disporre di un maggior numero di terapie. Ci sono al massimo due terapie per ogni indicazione, ma possiamo fare molto di più. Quindi, dobbiamo concentrarci su queste aree. Un altro sviluppo significativo è l'uso della tecnologia per semplificare il processo di produzione e adottare più passaggi manuali per ridurre i costi e accelerare tutto. E la concorrenza indurrà gli sviluppatori di tecnologie a sviluppare più innovazioni per far progredire la produzione.  

Luigi: Stiamo assistendo a nuovi modi di produrre e a nuove tecnologie che offuscano la linea di demarcazione con le terapie cellulari e geniche. Una cosa che mi ha colpito è stata la chiacchierata di Lung-I con Rita Johnson-Greene dell'Alliance for Regenerative Medicine, in cui hanno parlato di diversi tipi di tecnologie in varie aree patologiche. Quindi, ci sono un sacco di cose eccitanti all'orizzonte.  

 

Cencora: Come riassumerebbe l'esperienza complessiva del primo Summit sulla terapia cellulare e genica? 

Polmone I: Vedere l'impegno e la volontà di così tante persone di parlare e diffondere la conoscenza è stato fantastico. E questo è unico nel settore. La cellula e il gene sono una comunità, e quelli di noi che ne fanno parte stanno tutti cercando di fare ciò che possono per quella comunità, il che è bello da vedere. 

Luigi: Partendo dal tema della comunità, ciò che mi ha colpito è stata l'enorme diversità in termini di campi di competenza. Ci siamo occupati di molte aree diverse dello sviluppo dei farmaci, della commercializzazione, della regolamentazione, del coinvolgimento dei pazienti e dell'accesso ai farmaci. Il nostro pubblico ha ascoltato discussioni e opinioni a cui non sarebbe stato necessariamente esposto altrove. E questo è importante in un campo come la terapia cellulare e genica in cui è necessario pensare in modo olistico al proprio programma per avere le migliori possibilità di successo. Per me, questo è stato uno degli insegnamenti più importanti del vertice.  

 

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