Concluzii de la summitul inaugural Cencora privind terapia celulară și genică

Cencora: Summitul a avut sesiuni foarte bogate și ample. Ce ți s-a părut cel mai surprinzător sau demn de remarcat la discuții? 

Louis: Voi începe cu o observație pozitivă, care este nivelul admirabil de colaborare dintre dezvoltatorii din industrie. Era clar că se cunosc, se întâlneau în mod regulat și comunicau. Chiar și cei care sunt concurenți din punct de vedere tehnic au o atitudine de a fi împreună. Într-o notă mai critică, călătoria pacientului rămâne surprinzător de plină de lacune de comunicare. Există o mulțime de informații disponibile în domeniu, dar provocarea este să le adunăm, să le interpretăm, să le disemineze într-un mod care să fie digerabil pentru pacient și este clar din sondajele pacienților că mai este mult de lucru.  

Lung-I: Ceea ce a fost deosebit de semnificativ a fost tema recurentă a accesului la piață, care a fost discutată nu doar în sesiunile dedicate acestei probleme, ci și în panelul comercial pe care l-am moderat, în grupul de reglementare și în alte sesiuni. Acest lucru subliniază importanța accesului pacienților, un subiect important pentru mulți, precum și diversele provocări pe care le prezintă, inclusiv limitările geografice și discuțiile complexe privind prețurile și rambursările, care sunt cruciale pentru toate părțile interesate.  

 

Cencora: Au existat în mod clar multe progrese în dezvoltarea terapiei celulare și genice, care au fost observate în summit. Care au ieșit în evidență pentru dvs. ca fiind cele mai optimiste evoluții? 

Lung-I: Poate cel mai notabil este ceea ce a vorbit Dr. Nicole Verdun (Super Office Director, CBER, FDA) cu privire la îndrumările privind tehnologiile platformei. Acesta a fost, de asemenea, un subiect fierbinte la Convenția BIO (care a avut loc în San Diego în perioada 3-6 iunie). Este interesant pentru că ar putea accelera dezvoltarea CGT-urilor în SUA. Ar permite producătorilor să valorifice datele din terapiile aprobate pentru a itera și îmbunătăți tehnologia mai rapid. Am fost încurajat să văd că acest lucru progresează atât de repede, deoarece tocmai a apărut ca un subiect pe partea de farmaceutice în urmă cu câțiva ani.   

Louis: Domeniul se maturizează rapid, cu o mulțime de cunoștințe și date disponibile în general. Există discuții despre proiectarea studiului și cum să o optimizăm, strategii de urmărire pe termen lung și dovezi din lumea reală. Există, de asemenea, câteva soluții de succes pentru servicii pentru pacienți care sunt discutate și sărbătorite.  Cu atât de multe resurse la îndemână, accentul este acum pe a stabili cum să folosim cât mai bine informațiile pentru a construi o poveste de valoare puternică, pentru a îmbunătăți parcursul pacientului și pentru a optimiza dezvoltarea medicamentelor. 

 

Cencora: Să ne întoarcem la sesiunea cu Dr. Verdun. Care este concluzia ta în ceea ce privește ceea ce fac autoritățile de reglementare pentru a avansa dezvoltarea? 

Lung-I: În afară de tehnologiile platformei, FDA este deschisă să discute și să ajute producătorii.  Producătorii ezită uneori pentru că sunt îngrijorați să aibă datele perfecte și să-și sorteze programul înainte de a se întâlni cu agenția. Și da, vrei să mergi la agenție cu rațele la rând, dar este de remarcat faptul că agenția este foarte colaborativă și dispusă să lucreze cu industria.  

Louis: Am observat că companiile aflate în diferite stadii de dezvoltare au opinii diferite asupra evoluției cerințelor, în special în ceea ce privește elemente precum CMC și considerente de fabricație. De aceea este important să ne gândim la aceste programe în mod holistic și să începem cu sfârșitul în minte, dar să înțelegem ce este necesar în fiecare etapă. Când vine vorba de autoritățile de reglementare, există o dorință clară de a discuta cu producătorii din timp și de a ajuta la eliminarea unora dintre necunoscute și la eliminarea lacunelor de comunicare.  

 

Cencora: Ce v-a atras atenția ca fiind o mare preocupare pentru industrie? 

Lung-I: Există încă îngrijorări cu privire la finanțare, în special pentru companiile mai mici care au trebuit să ia decizii dificile. Sperăm că am atins fundul și se va îmbunătăți de aici, dar cred că finanțarea este în prim-plan, cel puțin deocamdată. Pentru companiile mai mari, este nevoie să se gândească la modul în care se vor dezvolta. Unele companii de terapie genică se descurcă destul de bine, în timp ce altele s-au stabilizat. Pentru acele companii mari cu produse pe piață, accentul trebuie să fie pus pe cum să crească și, în unele cazuri, să concureze.  

 

Cencora: Ce credeți că înseamnă învățămintele de la summit pentru părțile interesate în general și încotro se îndreaptă terapiile celulare și genice? 

Lung-I: Pentru mine, este comunicare, colaborare și competiție – cei trei C. Trebuie să ai comunicare pentru a învăța și a propulsa domeniul. Am vorbit despre colaborare și despre cum se întâmplă asta în industrie. Și apoi competiția – prin care mă refer la competiția amicală. Pentru a îmbunătăți accesul pacienților, trebuie să aveți la dispoziție mai multe terapii. Există cel mult două terapii pentru orice indicație dată, dar putem face mult mai multe. Deci, trebuie să ne concentrăm pe aceste domenii. O altă dezvoltare semnificativă este utilizarea tehnologiei pentru a eficientiza procesul de fabricație și pentru a face mai mulți pași manuali din acest proces pentru a reduce costurile și a accelera totul. Iar concurența îi va determina pe acei dezvoltatori de tehnologie să dezvolte mai multe inovații pentru a avansa producția.  

Louis: Vedem noi modalități de fabricare și noi tehnologii care estompează linia cu terapiile celulare și genetice. Un lucru care a ieșit în evidență pentru mine a fost discuția de la Lung-I cu Rita Johnson-Greene de la Alliance for Regenerative Medicine, unde au vorbit despre diferite tipuri de tehnologii în diferite domenii ale bolilor. Deci, sunt o mulțime de lucruri interesante la orizont.  

 

Cencora: Cum ați rezuma experiența generală de la primul Summit privind terapia celulară și genică? 

Lung-I: A fost grozav să văd implicarea și dorința atât de multor oameni de a vorbi și de a răspândi cunoștințe. Și acest lucru este unic în industrie. Celula și gena sunt o comunitate, iar cei dintre noi din ea căutăm cu toții să facem tot ce putem pentru acea comunitate, ceea ce este minunat de văzut. 

Louis: Pornind de la această temă comunitară, ceea ce m-a frapat a fost diversitatea uriașă în ceea ce privește domeniile de expertiză. Am acoperit multe domenii diferite de dezvoltare, comercializare, reglementare, implicarea pacienților și accesul medicamentelor. Publicul nostru a auzit discuții și opinii la care nu ar fi fost neapărat expuși în altă parte. Și asta este important într-un domeniu precum terapia celulară și genică, unde trebuie să te gândești holistic la programul tău pentru cele mai bune șanse de succes. Pentru mine, aceasta a fost una dintre cele mai puternice concluzii de la vârf.  

 

Cencora încurajează cititorii să revizuiască referințele furnizate aici și toate informațiile disponibile legate de subiectele menționate aici și să se bazeze pe propria experiență și expertiză în luarea deciziilor legate de acestea, deoarece articolul poate conține declarații de marketing și nu constituie consultanță juridică.