Ce qu’il faut retenir du premier sommet de Cencora sur la thérapie cellulaire et génique

Cencora : Le sommet a eu des sessions très riches et très larges. Qu’avez-vous trouvé le plus surprenant ou le plus remarquable dans les discussions ? 

Louis: Je vais commencer par un constat positif, c’est-à-dire le niveau admirable de collaboration entre les développeurs de l’industrie. Il était clair qu’ils se connaissaient, se rencontraient régulièrement et communiquaient. Même ceux qui sont techniquement des concurrents ont l’attitude d’être dans le même bateau. Sur une note plus critique, le parcours du patient reste étonnamment truffé de lacunes en matière de communication. Il y a beaucoup d'informations disponibles sur le terrain, mais le défi est de les recueillir, de les interpréter, de les diffuser d'une manière digeste pour le patient et il est clair, d'après les enquêtes auprès des patients, qu'il y a beaucoup de travail à faire.  

Poumon-I : Ce qui a été particulièrement significatif, c’est le thème récurrent de l’accès au marché, qui a été abordé non seulement dans les sessions consacrées à cette question, mais aussi dans le panel commercial que j’ai animé, dans le panel réglementaire et dans d’autres sessions. Cela souligne l’importance de l’accès aux soins pour les patients, un sujet qui préoccupe de nombreuses personnes, et les divers défis qu’il présente, notamment les limites géographiques et les discussions complexes sur la tarification et le remboursement qui sont cruciales pour toutes les parties prenantes.  

 

Cencora : Il y a clairement eu beaucoup de progrès dans le développement de la thérapie cellulaire et génique, comme l’a montré le sommet. Qu’est-ce qui vous a le plus marqué comme évolution optimiste ? 

Poumon-I : Ce qui est peut-être le plus remarquable, c’est ce dont a parlé la Dre Nicole Verdun (directrice du super bureau, CBER, FDA) concernant les conseils concernant les technologies de plateforme. C’était également un sujet brûlant lors de la convention BIO (qui s’est tenue à San Diego du 3 au 6 juin). C’est passionnant parce que cela pourrait accélérer le développement des CGT aux États-Unis. Cela permettrait aux fabricants d’exploiter les données des thérapies approuvées pour itérer et améliorer la technologie plus rapidement. J’ai été encouragé de voir que cela progressait si rapidement, car cela venait tout juste d’émerger comme un sujet du côté pharmaceutique il y a quelques années.   

Louis: Le domaine mûrit rapidement, avec beaucoup de connaissances et de données disponibles à tous les niveaux. Il y a des discussions sur la conception de l’étude et la façon de l’optimiser, les stratégies de suivi à long terme et les preuves du monde réel. Il y a aussi des solutions réussies en matière de services aux patients qui font l’objet de discussions et de célébrations.  Avec autant de ressources à portée de main, l’objectif est maintenant de déterminer comment tirer le meilleur parti des informations pour construire une histoire de valeur solide, améliorer le parcours du patient et optimiser le développement de médicaments. 

 

Cencora : Revenons à la séance avec le Dr Verdun. Que retenez-vous de ce que font les organismes de réglementation pour faire progresser le développement ? 

Poumon-I : Outre les technologies de la plate-forme, la FDA est ouverte à discuter avec les fabricants et à les aider.  Les fabricants hésitent parfois parce qu’ils sont préoccupés par le fait d’avoir les données parfaites et de faire trier leur programme avant de rencontrer l’agence. Et oui, vous voulez aller à l’agence avec vos canards dans une rangée, mais il convient de noter que l’agence est très collaborative et prête à travailler avec l’industrie.  

Louis: J’ai remarqué que les entreprises à différents stades de développement ont des points de vue divergents sur l’évolution des exigences, en particulier en ce qui concerne des éléments tels que le CMC et les considérations de fabrication. C’est pourquoi il est important de penser à ces programmes de manière holistique et de commencer avec la fin à l’esprit, mais de comprendre ce qui est requis à chaque étape. En ce qui concerne les organismes de réglementation, il y a une volonté évidente de parler aux fabricants dès le début et d’aider à éliminer certaines des inconnues et à combler les lacunes en matière de communication.  

 

Cencora : Qu’est-ce qui vous a le plus marqué comme étant une grande préoccupation pour l’industrie ? 

Poumon-I : Le financement suscite encore des inquiétudes, en particulier pour les petites entreprises qui ont dû prendre des décisions difficiles. J’espère que nous avons touché le fond et que la situation s’améliorera à partir de maintenant, mais je pense que le financement est une priorité, du moins pour l’instant. Pour les grandes entreprises, il est nécessaire de réfléchir à la façon dont elles vont se développer. Certaines entreprises de thérapie génique se portent plutôt bien, tandis que d’autres ont atteint un plateau. Pour les grandes entreprises qui ont des produits sur le marché, l’accent doit être mis sur la façon de croître et, dans certains cas, d’être concurrentielles.  

 

Cencora : Selon vous, que signifient les enseignements tirés du sommet pour les parties prenantes en général et pour l’avenir des thérapies cellulaires et géniques ? 

Poumon-I : Pour moi, c'est la communication, la collaboration et la compétition – les trois C. Vous devez avoir de la communication pour apprendre et propulser le domaine. Nous avons parlé de la collaboration et de la façon dont elle se produit dans l’industrie. Et puis la compétition – j’entends par là la compétition amicale. Pour améliorer l’accès des patients, vous devez disposer d’un plus grand nombre de thérapies. Il existe tout au plus deux thérapies pour une indication donnée, mais nous pouvons faire beaucoup plus. Nous devons donc nous concentrer sur ces domaines. Un autre développement important est l’utilisation de la technologie pour rationaliser le processus de fabrication et éliminer davantage d’étapes manuelles de ce processus afin de réduire les coûts et de tout accélérer. Et la concurrence incitera ces développeurs de technologies à développer davantage d’innovations pour faire progresser la production.  

Louis: Nous voyons de nouvelles façons de fabriquer et de nouvelles technologies brouiller la frontière avec les thérapies cellulaires et géniques. Une chose qui m’a marqué a été la conversation informelle de Lung-I avec Rita Johnson-Greene de l’Alliance for Regenerative Medicine, où elles ont parlé de différents types de technologies dans divers domaines de la maladie. Il y a donc beaucoup de choses passionnantes à l’horizon.  

 

Cencora : Comment résumeriez-vous l’expérience globale du premier Sommet sur la thérapie cellulaire et génique ? 

Poumon-I : C’était formidable de voir l’engagement et la volonté de tant de personnes de s’exprimer et de diffuser leurs connaissances. Et c’est unique dans l’industrie. La cellule et le gène forment une communauté, et ceux d’entre nous qui en font partie cherchent tous à faire ce qu’ils peuvent pour cette communauté, ce qui est formidable à voir. 

Louis: À partir de ce thème communautaire, ce qui m’a frappé, c’est l’énorme diversité des domaines d’expertise. Nous avons couvert de nombreux domaines différents du développement des médicaments, de la commercialisation, de la réglementation, de l’engagement des patients et de l’accès aux médicaments. Notre public a entendu des discussions et des opinions auxquelles il n’aurait pas nécessairement été exposé ailleurs. Et c’est important dans un domaine comme la thérapie cellulaire et génique où vous devez penser de manière holistique à votre programme pour avoir les meilleures chances de succès. Pour moi, c’est l’un des enseignements les plus marquants du sommet.  

 

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