Articolo
Implementazione dell'HTA dell'UE: Insegnamenti dal primo anno
-
Ruairi O'Donnell, PhD
Approfondimenti strategici sui regolamenti HTA dell'UE fin dal primo anno
Il regolamento UE sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA), lanciato nel gennaio 2025, segna una pietra miliare significativa nell'armonizzazione della valutazione delle tecnologie sanitarie in tutta Europa.i I suoi obiettivi sono ambiziosi: semplificare le valutazioni, ridurre al minimo le ridondanze e accelerare l'accesso dei pazienti alle terapie innovative. Sebbene il regolamento sia stato accolto con ottimismo, il suo primo anno ha evidenziato sia i progressi che le sfide che richiedono un adattamento strategico, soprattutto per i produttori che navigano in questo nuovo sistema.
Durante ISPOR Europe 2025, il team di Cencora ha ospitato interviste con i principali stakeholder, offrendo preziose informazioni sul panorama dell'HTA dell'UE:
- Niklas Hedberg (Chief Pharmacist di TLV e co-presidente del gruppo di coordinamento HTA) ha condiviso il suo punto di vista sull'evoluzione del ruolo della Svezia ai sensi del regolamento, sui progressi del consolidamento PICO e sull'importanza di processi prevedibili per gli Stati membri.
- Antonella Cardone (CEO di Cancer Patients Europe) ha sottolineato la necessità essenziale di un coinvolgimento significativo dei pazienti nei processi di HTA e ha evidenziato le iniziative per migliorare il coinvolgimento dei pazienti, come la partecipazione precoce alle fasi di definizione PICO.
- Natalie Steck (EU HTA Team Lead, HTA Strategy and Policy Director di MSD) ha discusso delle sfide che i produttori devono affrontare per allineare la generazione di evidenze ai requisiti PICO e ha chiesto una maggiore trasparenza e un coinvolgimento formalizzato del settore durante l'ambito di applicazione.
- Alexander Natz (Segretario generale, Confederazione europea degli imprenditori farmaceutici - EUCOPE) ha riflettuto sulle implicazioni più ampie dell'HTA dell'UE e sulla necessità di un'adozione efficace delle relazioni JCA da parte degli Stati membri per ridurre le ridondanze e promuovere l'innovazione.
Le loro competenze combinate forniscono preziosi insegnamenti sui progressi, gli ostacoli e le opportunità che attendono le parti interessate che navigano nel sistema di HTA dell'UE. Questo articolo estrae i principali insegnamenti da queste discussioni per offrire una guida pratica ai produttori e alle parti interessate che si preparano al successo ai sensi del regolamento.
Progresso: Prime tappe fondamentali nell'attuazione dell'HTA dell'UE
Il primo anno di implementazione ha visto diversi risultati degni di nota:
Valutazioni cliniche congiunte (JCA):
La presentazione dei primi dossier JCA e il consolidamento dei quadri PICO (popolazione, intervento, comparatore e risultati) sono state tappe fondamentali.ii Tali quadri definiscono l'ambito delle valutazioni e sono fondamentali per la preparazione di fascicoli di alta qualità. Per i produttori, allineare la generazione di evidenze ai requisiti PICO è essenziale per soddisfare le aspettative degli organismi di HTA in tutti gli Stati membri.
Coordinamento e sviluppo delle capacità:
Il coordinamento tra gli Stati membri è migliorato, con organismi esperti di HTA che supportano le controparti meno esperte attraverso valutazioni tandem, reti di sottogruppi e programmi di formazione formale. Questi sforzi mirano a sviluppare capacità in tutti i 27 Stati membri e garantire una qualità di valutazione coerente.
Coinvolgimento degli stakeholder:
Meccanismi come il gruppo di rete multilaterale sull'HTA dell'UE hanno promosso la collaborazione tra pazienti, medici, sviluppatori di tecnologie sanitarie (HTD) e soggetti pagatori. Le iniziative proposte, come le sintesi in linguaggio semplice dei fascicoli, mirano a rendere il processo di valutazione delle tecnologie sanitarie più inclusivo. iii Per i produttori, il coinvolgimento precoce con le parti interessate aiuta a garantire che i loro prodotti rispondano a esigenze mediche insoddisfatte.
Questi primi successi dimostrano il potenziale per armonizzare i processi di HTA, ridurre le inefficienze e migliorare l'accesso dei pazienti. Tuttavia, c'è ancora del lavoro da fare per garantire il successo a lungo termine e i produttori devono rimanere proattivi nell'adattarsi ai requisiti in evoluzione.
Sfide: Principali ostacoli da affrontare
Nonostante i progressi compiuti, sono emerse diverse sfide:
Complessità del consolidamento PICO:
Come previsto, l'armonizzazione dei diversi requisiti nazionali in un unico quadro PICO europeo si è rivelata impegnativa. iv I produttori spesso affrontano l'incertezza su come vengono formulati e consolidati i PICO, che modellano l'ambito del documento di presentazione che devono preparare come parte della JCA. Sono necessarie consultazioni formalizzate con gli HTD durante il processo di definizione dell'ambito per migliorare la prevedibilità e l'allineamento.
Vincoli di capacità:
Sia gli organismi di HTA che le parti interessate del settore devono affrontare limitazioni di risorse, in particolare nella gestione dell'aumento del carico di lavoro associato alle JCA e alle consultazioni scientifiche congiunte (JSC). Le aziende più piccole potrebbero avere difficoltà ad allocare risorse sufficienti per navigare nel sistema in modo efficace.
Coinvolgimento di pazienti ed esperti:
Rigide politiche di conflitto di interessi e capacità limitate rischiano di creare ostacoli a un coinvolgimento significativo dei pazienti e degli esperti clinici, in particolare nelle aree delle malattie rare in cui la disponibilità di esperti è limitata.v Per i produttori, ciò può complicare gli sforzi volti a garantire che i loro prodotti siano in linea con le esigenze dei pazienti e le priorità cliniche.
Queste sfide non sono insormontabili, ma richiedono un continuo perfezionamento e collaborazione tra le parti interessate per essere superate in modo efficace.
Opportunità: Misure pratiche per migliorare l'HTA dell'UE
L'evoluzione del sistema di valutazione delle tecnologie sanitarie dell'UE offre ai produttori diverse opportunità per ottimizzare il loro coinvolgimento e contribuire al suo successo:
Migliorare la trasparenza e la prevedibilità:
Una comunicazione chiara, aggiornamenti tempestivi e opportunità di consultazione formalizzate per gli HTD sono fondamentali. iv I miglioramenti continui dei processi, come le FAQ e i meccanismi di feedback, possono aiutare a creare fiducia e prevedibilità nel sistema. Rimanere informati sui cambiamenti aiuterà i produttori ad anticipare meglio i requisiti e a preparare i loro dossier in modo efficace.
Sfruttare le JCA per il processo decisionale nazionale:
Il successo dipenderà dall'efficacia con cui i rapporti JCA saranno utilizzati dagli Stati membri per semplificare i processi di rimborso. I produttori dovrebbero lavorare a stretto contatto con gli organismi di HTA per garantire che le loro richieste di JCA siano allineate alle esigenze nazionali, evitando ridondanze e massimizzando l'efficienza.
Espansione degli slot JSC:
Le JSC offrono ai produttori l'opportunità di interagire con gli organismi di HTA nelle prime fasi del processo di sviluppo, garantendo l'allineamento sulle aspettative di generazione e valutazione delle evidenze. Sostenere un maggior numero di slot JSC e dare priorità al coinvolgimento precoce può aiutare i produttori a ottimizzare le loro strategie di sviluppo clinico.
Rafforzare il coinvolgimento del paziente:
Il coinvolgimento precoce del paziente durante le fasi di definizione PICO è fondamentale per garantire che i prodotti rispondano a esigenze mediche insoddisfatte. I produttori dovrebbero impegnarsi in modo proattivo con le organizzazioni di pazienti e sostenere iniziative come riepiloghi in linguaggio semplice dei dossier e rapporti JCA per rendere il processo più inclusivo e trasparente, a vantaggio di tutte le parti interessate.
Adottando queste misure, i produttori possono posizionarsi come fattori chiave per il successo del regolamento UE in materia di HTA, garantendo al contempo che i loro prodotti soddisfino le esigenze dei pazienti e dei sistemi sanitari.
Lezioni sulla centralità del paziente
Uno dei temi ricorrenti nelle interviste è stata l'importanza di integrare le voci dei pazienti nel processo di HTA dell'UE. I pazienti portano prospettive uniche radicate nelle loro esperienze vissute con le malattie, offrendo preziose informazioni sulle esigenze mediche insoddisfatte, sulla progettazione della sperimentazione clinica e sull'aderenza al trattamento.
Tuttavia, le organizzazioni di pazienti spesso affrontano sfide nello sviluppo delle capacità e delle capacità necessarie per partecipare in modo efficace. Mentre iniziative come i programmi di formazione ad hoc aiutano le organizzazioni di pazienti più piccole a prepararsi per il coinvolgimento, sono necessari approcci più sistematici per garantire un coinvolgimento significativo. I produttori possono svolgere un ruolo nel supportare il coinvolgimento dei pazienti collaborando con le organizzazioni, fornendo risorse per la formazione e garantendo che i loro prodotti siano in linea con le priorità dei pazienti.
Tra gli sviluppi promettenti figurano l'istituzione da parte della Commissione europea di un gruppo di lavoro dedicato al reclutamento e alla contrattazione dei pazienti. Ciò dimostra la volontà di ascoltare i feedback e di co-creare soluzioni, il che è importante per integrare le voci dei pazienti durante tutto il processo di HTA.
Tuttavia, le organizzazioni di pazienti spesso affrontano sfide nello sviluppo delle capacità e delle capacità necessarie per partecipare in modo efficace. Mentre iniziative come i programmi di formazione ad hoc aiutano le organizzazioni di pazienti più piccole a prepararsi per il coinvolgimento, sono necessari approcci più sistematici per garantire un coinvolgimento significativo. I produttori possono svolgere un ruolo nel supportare il coinvolgimento dei pazienti collaborando con le organizzazioni, fornendo risorse per la formazione e garantendo che i loro prodotti siano in linea con le priorità dei pazienti.
Tra gli sviluppi promettenti figurano l'istituzione da parte della Commissione europea di un gruppo di lavoro dedicato al reclutamento e alla contrattazione dei pazienti. Ciò dimostra la volontà di ascoltare i feedback e di co-creare soluzioni, il che è importante per integrare le voci dei pazienti durante tutto il processo di HTA.
Uno sguardo al futuro:
Che aspetto ha il successo
Entro il 2028, il regolamento UE in materia di HTA dovrebbe fornire un corpus sostanziale di rapporti JCA e JSC, fornendo un quadro più chiaro dell'impatto sul ciclo di vita. Il successo sarà misurato da:
Per i produttori, successo significa garantire che i loro prodotti siano valutati in modo efficiente ed equo, con JCA e JSC che consentono un accesso più rapido ai mercati di tutta Europa. Per raggiungere questo obiettivo, i produttori devono rimanere proattivi nell'affrontare le sfide, interagire con le parti interessate e sostenere miglioramenti continui del sistema.
- Migliore accesso dei pazienti alle terapie innovative in tutta Europa
- Riduzione delle disparità tra gli Stati membri
- Processi di rimborso semplificati che riducono al minimo la burocrazia e la ridondanza
Per i produttori, successo significa garantire che i loro prodotti siano valutati in modo efficiente ed equo, con JCA e JSC che consentono un accesso più rapido ai mercati di tutta Europa. Per raggiungere questo obiettivo, i produttori devono rimanere proattivi nell'affrontare le sfide, interagire con le parti interessate e sostenere miglioramenti continui del sistema.
In chiusura
Il regolamento UE in materia di HTA rappresenta un'opportunità trasformativa per armonizzare le HTA in tutta Europa. Sebbene siano stati compiuti progressi significativi durante il primo anno, permangono delle sfide, in particolare in aree come il consolidamento PICO, i vincoli di capacità e il coinvolgimento significativo degli stakeholder.
Per i produttori, comprendere il sistema in evoluzione, affrontare le sfide e sfruttare le opportunità sono essenziali per garantire il successo con il nuovo regolamento. Concentrandosi sulla trasparenza, la collaborazione e la centralità del paziente, i portatori di interessi possono contribuire a rendere l'HTA dell'UE un successo, offrendo risultati migliori per i pazienti, sostenendo sistemi sanitari sostenibili e promuovendo l'innovazione in tutta Europa.
Con l'evoluzione dell'HTA dell'UE, la collaborazione e il sostegno di esperti rimarranno fondamentali per realizzarne appieno il potenziale. Rivolgersi a un partner esperto può fornire ai produttori le competenze e le risorse necessarie per affrontare le complessità dell'HTA dell'UE. Grazie a una profonda conoscenza dell'HTA e a capacità specialistiche, il Centro di eccellenza per l'HTA dell'UE di Cencora supporta i produttori nell'ottimizzazione delle JCA e nella preparazione per l'implementazione a livello nazionale. Dalla pianificazione delle prime evidenze all'esecuzione post-JCA, Cencora offre la capacità e la guida strategica essenziali per avere successo in questo panorama in evoluzione.
Per i produttori, comprendere il sistema in evoluzione, affrontare le sfide e sfruttare le opportunità sono essenziali per garantire il successo con il nuovo regolamento. Concentrandosi sulla trasparenza, la collaborazione e la centralità del paziente, i portatori di interessi possono contribuire a rendere l'HTA dell'UE un successo, offrendo risultati migliori per i pazienti, sostenendo sistemi sanitari sostenibili e promuovendo l'innovazione in tutta Europa.
Con l'evoluzione dell'HTA dell'UE, la collaborazione e il sostegno di esperti rimarranno fondamentali per realizzarne appieno il potenziale. Rivolgersi a un partner esperto può fornire ai produttori le competenze e le risorse necessarie per affrontare le complessità dell'HTA dell'UE. Grazie a una profonda conoscenza dell'HTA e a capacità specialistiche, il Centro di eccellenza per l'HTA dell'UE di Cencora supporta i produttori nell'ottimizzazione delle JCA e nella preparazione per l'implementazione a livello nazionale. Dalla pianificazione delle prime evidenze all'esecuzione post-JCA, Cencora offre la capacità e la guida strategica essenziali per avere successo in questo panorama in evoluzione.
*Le fonti continuano di seguito
Informazioni sull'autore:
Ruairi O'Donnell è Vicepresidente, Market Access Europe e Responsabile dell'HTA dell'UE presso Cencora. Con 20 anni di esperienza nel settore dell'accesso al mercato globale e dei servizi di consulenza in materia di ricerca sui risultati dell'economia sanitaria (HEOR), Ruairi ha ricoperto numerose posizioni di leadership nelle principali organizzazioni di consulenza globali, con un solido background nella strategia del valore, nello sviluppo delle evidenze e nei percorsi di accesso al mercato.
Dichiarazione di non responsabilità:
Le informazioni fornite in questo articolo non costituiscono una consulenza legale. Cencora, Inc. incoraggia vivamente i lettori a rivedere le informazioni disponibili relative agli argomenti discussi e a fare affidamento sulla propria esperienza e competenza nel prendere decisioni correlate.
Mettiti in contatto con il nostro team
Il nostro team di esperti di valore leader si dedica a trasformare evidenze, approfondimenti sulle politiche e informazioni di mercato in efficaci strategie di accesso al mercato globale. Lascia che ti aiutiamo a navigare con sicurezza nel complesso panorama sanitario odierno. Contattaci per scoprire come possiamo supportare i tuoi obiettivi.
Fonti:
io. dell'Unione europea. Regolamento (UE) 2021/2282 del Parlamento europeo e del Consiglio, del 15 dicembre 2021, relativo alla valutazione delle tecnologie sanitarie e che modifica la direttiva 2011/24/UE (Testo rilevante ai fini del SEE). Accesso effettuato il 28 novembre 2025. https://eur-lex.europa.eu/eli/reg/2021/2282/oj/eng
Ii. Commissione europea. Linee guida sul processo di definizione dell'ambito. Accesso effettuato il 28 novembre 2025. https://health.ec.europa.eu/publications/guidance-scoping-process_en
Iii. Forum europeo dei pazienti. 10 raccomandazioni chiave delle organizzazioni di pazienti sulle valutazioni cliniche congiunte ai sensi del regolamento UE in materia di HTA. Accesso effettuato il 28 novembre 2025. 20240610-10-key-recommendations-from-patient-organisations-on-jcas---disclaimer.pdf
Iv. EFPIA – Federazione Europea delle Industrie e delle Associazioni Farmaceutiche. Dalla guida all'implementazione: Riflessioni dell'EFPIA sull'ambito di valutazione delle tecnologie sanitarie dell'UE e sugli esercizi PICO. Accesso effettuato il 28 novembre 2025. https://www.efpia.eu/news-events/the-efpia-view/blog-articles/from-guidance-to-implementation-efpia-s-reflections-on-eu-hta-scoping-pico-exercises/
v. Commissione europea. Valutazione delle tecnologie sanitarie – norme procedurali per la valutazione e la gestione dei conflitti di interesse – Feedback di: Malati di cancro Europa. Accesso effettuato il 28 novembre 2025. https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/13751-Health-technology-assessment-procedural-rules-for-assessing-and-managing-conflicts-of-interest/F3470140_en
