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La JCA a déchaîné : Points clés à retenir et perspectives des premiers rapports
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Ruairi O'Donnell, PhD
Ruairi O'Donnell, responsable de l'accès au marché Europe et responsable de l'ETS pour l'UE chez Cencora, explore les premiers enseignements des premiers rapports d'évaluation clinique conjointe et ce qu'ils pourraient signifier pour les attentes en matière de données probantes, l'évaluation des maladies rares et l'accès des patients en Europe.
Avec la publication des premiers rapports d’évaluation clinique conjointe (JCA), une image du processus et des implications futures commence à émerger. Les fabricants comprennent mieux comment les méthodes sont appliquées et les défis qu’elles présentent.
Le prochain domaine d’intérêt sera la manière dont les résultats influencent les décisions au niveau national et comment ils atteignent l’objectif global d’améliorer l’accès des patients sur chaque marché de l’Union européenne.
Lors d’une table ronde ISPOR - Comprendre les premières JCA : Points pratiques à retenir pour les principales parties prenantes – Le 23 juin 2026, des parties prenantes clés de l’industrie, des autorités d’évaluation des technologies de la santé (ETS), des groupes de défense des patients, ainsi qu’un analyste respecté de l’accès au marché se sont réunis pour discuter des premiers rapports et des implications pour l’industrie, l’innovation et l’accès des patients.
Le prochain domaine d’intérêt sera la manière dont les résultats influencent les décisions au niveau national et comment ils atteignent l’objectif global d’améliorer l’accès des patients sur chaque marché de l’Union européenne.
Lors d’une table ronde ISPOR - Comprendre les premières JCA : Points pratiques à retenir pour les principales parties prenantes – Le 23 juin 2026, des parties prenantes clés de l’industrie, des autorités d’évaluation des technologies de la santé (ETS), des groupes de défense des patients, ainsi qu’un analyste respecté de l’accès au marché se sont réunis pour discuter des premiers rapports et des implications pour l’industrie, l’innovation et l’accès des patients.
Questions et préoccupations des premiers rapports
À la mi-juillet 2026, la Commission européenne avait publié trois rapports de la JCA : un avec des conclusions critiques concernant le tovorafenib (Ojemda®) et deux abandons. Pour les intervenants de l’industrie, les premiers rapports soulèvent la question de savoir si le cadre dispose de la souplesse nécessaire pour évaluer adéquatement les produits pour les maladies rares où, dans certains cas, l’étalon-or des essais cliniques contrôlés randomisés (ECR) n’est pas réalisable ou éthique.
Au cours de la table ronde, James Ryan, directeur, Politique mondiale d’ETS, ETS et science de la modélisation chez AstraZeneca, a soulevé des préoccupations quant à ce qui serait faisable en termes de données probantes dans le contexte d’une maladie rare et des facteurs décisionnels réels qui l’entourent. Cependant, Anja Schiel, PhD, conseillère principale de l’Agence norvégienne des produits médicaux, n’est pas d’accord, notant que les évaluateurs de la JCA prennent en compte les comparaisons indirectes de traitement et ne concentrent pas étroitement leurs examens sur les essais cliniques contrôlés randomisés (ECR).
« Lorsque nous effectuons une ETS, soit nous évaluons les avantages supplémentaires, soit nous nous concentrons sur la rentabilité, puis nous modélisons et créons des scénarios, et nous sommes très ouverts à toutes sortes d’autres constructions de preuves qui nous aideront à comprendre l’incertitude entourant la méthodologie elle-même », a-t-elle déclaré. Cependant, elle a ajouté que les fabricants doivent se demander comment leur essai à un seul bras peut être conçu pour s’adapter aux données du monde réel, et non l’inverse. « De nombreuses ETS demandent des preuves du monde réel. Rendez-le convaincant. Parfois, vous devez générer le vôtre. Vous pouvez utiliser différents critères d’inclusion-exclusion, vous pouvez rechercher une population différente."
Les premiers rapports soulèvent également des questions sur les commentaires des patients. Antonella Cardone, PDG de Cancer Patients Europe, une association paneuropéenne de patients atteints de cancer, a noté que bien que les patients et les professionnels de santé aient été consultés conformément au processus et aux directives de la JCA, il n’est pas clair comment ces commentaires ont influencé les décisions du rapport.
« Ce qui est documenté, c’est que le patient a demandé l’évaluation de la qualité de vie sur la sécurité à long terme, les comparateurs du monde réel, l’arrêt et la diminution, et l’équité d’accès », a-t-elle déclaré. "Mais ces critères étaient considérés comme inaccessibles. Alors, quel est l’intérêt d’impliquer les experts si ce qu’ils recommandent ne peut pas être pris en considération ?
Elle a ajouté qu’il y a plusieurs questions concernant la participation significative des experts au processus, notamment la façon dont les experts sont sélectionnés, si une seule personne ou un seul groupe de patients est suffisant pour représenter toute une communauté de patients, comment leurs commentaires ont influencé la définition des PICO (Population Intervention Comparator Outcome), le nombre de PICO identifiés, et les conclusions finales du rapport.
« Le groupe de coordination nous a dit qu’il chercherait des moyens de résoudre ces problèmes et d’être plus transparent », a-t-elle déclaré.
Au cours de la table ronde, James Ryan, directeur, Politique mondiale d’ETS, ETS et science de la modélisation chez AstraZeneca, a soulevé des préoccupations quant à ce qui serait faisable en termes de données probantes dans le contexte d’une maladie rare et des facteurs décisionnels réels qui l’entourent. Cependant, Anja Schiel, PhD, conseillère principale de l’Agence norvégienne des produits médicaux, n’est pas d’accord, notant que les évaluateurs de la JCA prennent en compte les comparaisons indirectes de traitement et ne concentrent pas étroitement leurs examens sur les essais cliniques contrôlés randomisés (ECR).
« Lorsque nous effectuons une ETS, soit nous évaluons les avantages supplémentaires, soit nous nous concentrons sur la rentabilité, puis nous modélisons et créons des scénarios, et nous sommes très ouverts à toutes sortes d’autres constructions de preuves qui nous aideront à comprendre l’incertitude entourant la méthodologie elle-même », a-t-elle déclaré. Cependant, elle a ajouté que les fabricants doivent se demander comment leur essai à un seul bras peut être conçu pour s’adapter aux données du monde réel, et non l’inverse. « De nombreuses ETS demandent des preuves du monde réel. Rendez-le convaincant. Parfois, vous devez générer le vôtre. Vous pouvez utiliser différents critères d’inclusion-exclusion, vous pouvez rechercher une population différente."
Les premiers rapports soulèvent également des questions sur les commentaires des patients. Antonella Cardone, PDG de Cancer Patients Europe, une association paneuropéenne de patients atteints de cancer, a noté que bien que les patients et les professionnels de santé aient été consultés conformément au processus et aux directives de la JCA, il n’est pas clair comment ces commentaires ont influencé les décisions du rapport.
« Ce qui est documenté, c’est que le patient a demandé l’évaluation de la qualité de vie sur la sécurité à long terme, les comparateurs du monde réel, l’arrêt et la diminution, et l’équité d’accès », a-t-elle déclaré. "Mais ces critères étaient considérés comme inaccessibles. Alors, quel est l’intérêt d’impliquer les experts si ce qu’ils recommandent ne peut pas être pris en considération ?
Elle a ajouté qu’il y a plusieurs questions concernant la participation significative des experts au processus, notamment la façon dont les experts sont sélectionnés, si une seule personne ou un seul groupe de patients est suffisant pour représenter toute une communauté de patients, comment leurs commentaires ont influencé la définition des PICO (Population Intervention Comparator Outcome), le nombre de PICO identifiés, et les conclusions finales du rapport.
« Le groupe de coordination nous a dit qu’il chercherait des moyens de résoudre ces problèmes et d’être plus transparent », a-t-elle déclaré.
Répondre aux PICO
Dans sa propre évaluation de ses preuves, Ipsen – destinataire du premier rapport de la JCA – a signalé les limites inhérentes à son analyse de comparaison indirecte ajustée d’appariement, notant qu’il tentait de répondre à la PICO. Cependant, aucun des commentaires de l’entreprise sur ses propres preuves n’a été inclus dans le rapport ; seulement la critique de l’évaluateur.
Comme on l’a souligné, il y a un manque de données probantes disponibles sur les normes de soins très variées dans le contexte particulier de la maladie, le gliome pédiatrique de bas grade. Bien que la JCA impose aux fabricants d’élargir leur analyse, sans les preuves nécessaires pour effectuer l’analyse ou pour effectuer une comparaison, la crédibilité du processus est sujette à caution, ce qui expose ces fabricants à des critiques dans le rapport de la JCA.
Ryan a noté que les JCA ultérieurs basés sur de grands ECR auront des dossiers plus volumineux et des rapports JCA beaucoup plus volumineux avec beaucoup plus de résultats disponibles, y compris de nombreux comparateurs et potentiellement de nombreuses sous-populations. « Lorsque nous aurons des dossiers de milliers de pages, nous obtiendrons de très gros rapports de la JCA et la question sera de savoir comment les gens gèrent cela et l’utilisent d’une manière qui se concentre finalement sur les éléments clés sur lesquels le décideur doit se concentrer. »
Comme on l’a souligné, il y a un manque de données probantes disponibles sur les normes de soins très variées dans le contexte particulier de la maladie, le gliome pédiatrique de bas grade. Bien que la JCA impose aux fabricants d’élargir leur analyse, sans les preuves nécessaires pour effectuer l’analyse ou pour effectuer une comparaison, la crédibilité du processus est sujette à caution, ce qui expose ces fabricants à des critiques dans le rapport de la JCA.
Ryan a noté que les JCA ultérieurs basés sur de grands ECR auront des dossiers plus volumineux et des rapports JCA beaucoup plus volumineux avec beaucoup plus de résultats disponibles, y compris de nombreux comparateurs et potentiellement de nombreuses sous-populations. « Lorsque nous aurons des dossiers de milliers de pages, nous obtiendrons de très gros rapports de la JCA et la question sera de savoir comment les gens gèrent cela et l’utilisent d’une manière qui se concentre finalement sur les éléments clés sur lesquels le décideur doit se concentrer. »
Quelles sont les prochaines étapes au niveau national ?
Pour les cessations de production et pour les JCA dont les résultats sont négatifs, la question de savoir ce qu’il advient de ces produits au niveau national devient pertinente. Les produits sont-ils bloqués au niveau national ? Sinon, cela sape-t-il l’intégrité de la JCA ? Et quelles sont les implications pour les futures JCA et l’accès aux produits innovants à un moment où le marché européen est perçu négativement, en particulier à la lumière des inquiétudes concernant l’impact des politiques et des droits de douanede la nation la plus favorisée (NPF) ?
L’examen de l’industrie s’intensifiera à mesure que le processus de la JCA progressera et que les produits de ce processus commenceront à faire leur chemin dans le processus d’évaluation et de tarification des pays. « Les pays préparent et adaptent leurs modèles, mais nous ne savons pas quel sera l’impact du rapport de la JCA sur les décisions en matière d’ETS dans les États membres », a déclaré M. Cardone.
Bien que Schiel affirme que les autorités de la HTA se sont engagées à réutiliser autant de JCA que possible, cela dépend du type d’évaluation que chaque État membre souhaite faire et de la pertinence du rapport. « Si le rapport ne contient rien qui soit pertinent pour le cadre de mon décideur, alors il y a peu de choses que je peux réutiliser. »
Elle a ajouté que de nombreux pays ont des critères d’évaluation différents, y compris des voies alternatives, des procédures simplifiées et d’autres approches, et que dans les maladies très rares, l’Agence norvégienne des produits médicaux ne fait pas du tout d’analyse coût-utilité et que les décideurs comprennent qu’ils sont souvent confrontés à l’incertitude.
« Les entreprises peuvent soumettre quelque chose qui n'est pas identique à la JCA, et elles le feront probablement parce qu'elles liront la JCA et se rendront compte qu'elles n'ont pas abordé les PICO pertinents », a-t-elle déclaré. « Nous ne lisons pas activement les JCA et ne faisons pas d’évaluations ETS parce que nous nous appuyons sur ce qui nous est soumis. »
La JCA a également le potentiel d’influencer les marchés de l’ETS en dehors de l’Europe, qui examineront comment ils peuvent apporter quelque chose de similaire dans leurs processus, ont noté les panélistes.
« Les limites de l’application d’un rapport de la JCA à tous les systèmes de soins de santé et d’ETS qui fonctionnent selon des principes et des normes de soins différents peuvent être remises en question », a déclaré Neil Grubert, spécialiste indépendant de l’accès au marché pharmaceutique. "Cela étant dit, je suis sûr qu'il y aura un énorme intérêt parce que c'est nouveau, cela représente une perspective multi-pays et c'est en anglais. Je sais, d’après les tables rondes, que le NICE (National Institute for Health and Care Excellence du Royaume-Uni) étudiera ces premiers rapports de la JCA avec intérêt, mais il reste à voir dans quelle mesure cela influencera leur travail.
L’examen de l’industrie s’intensifiera à mesure que le processus de la JCA progressera et que les produits de ce processus commenceront à faire leur chemin dans le processus d’évaluation et de tarification des pays. « Les pays préparent et adaptent leurs modèles, mais nous ne savons pas quel sera l’impact du rapport de la JCA sur les décisions en matière d’ETS dans les États membres », a déclaré M. Cardone.
Bien que Schiel affirme que les autorités de la HTA se sont engagées à réutiliser autant de JCA que possible, cela dépend du type d’évaluation que chaque État membre souhaite faire et de la pertinence du rapport. « Si le rapport ne contient rien qui soit pertinent pour le cadre de mon décideur, alors il y a peu de choses que je peux réutiliser. »
Elle a ajouté que de nombreux pays ont des critères d’évaluation différents, y compris des voies alternatives, des procédures simplifiées et d’autres approches, et que dans les maladies très rares, l’Agence norvégienne des produits médicaux ne fait pas du tout d’analyse coût-utilité et que les décideurs comprennent qu’ils sont souvent confrontés à l’incertitude.
« Les entreprises peuvent soumettre quelque chose qui n'est pas identique à la JCA, et elles le feront probablement parce qu'elles liront la JCA et se rendront compte qu'elles n'ont pas abordé les PICO pertinents », a-t-elle déclaré. « Nous ne lisons pas activement les JCA et ne faisons pas d’évaluations ETS parce que nous nous appuyons sur ce qui nous est soumis. »
La JCA a également le potentiel d’influencer les marchés de l’ETS en dehors de l’Europe, qui examineront comment ils peuvent apporter quelque chose de similaire dans leurs processus, ont noté les panélistes.
« Les limites de l’application d’un rapport de la JCA à tous les systèmes de soins de santé et d’ETS qui fonctionnent selon des principes et des normes de soins différents peuvent être remises en question », a déclaré Neil Grubert, spécialiste indépendant de l’accès au marché pharmaceutique. "Cela étant dit, je suis sûr qu'il y aura un énorme intérêt parce que c'est nouveau, cela représente une perspective multi-pays et c'est en anglais. Je sais, d’après les tables rondes, que le NICE (National Institute for Health and Care Excellence du Royaume-Uni) étudiera ces premiers rapports de la JCA avec intérêt, mais il reste à voir dans quelle mesure cela influencera leur travail.
Impact de la JCA à l’avenir
En 2028, les médicaments orphelins seront soumis à la JCA obligatoire, ce qui, selon certains observateurs, soulèvera d’autres questions sur le processus et sur la question de savoir si ses méthodes soutiennent la prise de décision pour les médicaments qui peuvent ne pas correspondre aux modèles de données cliniques traditionnels.
« Lorsque la nouvelle réglementation sur l’ETS est entrée en vigueur, nous espérions qu’elle allégerait une partie du fardeau de l’évaluation de l’ETS dans les pays et accélérerait l’accès au traitement. Mais cela arrivera-t-il ? Personne ne peut le dire", a déclaré Cardone.
Ryan a déclaré qu’il espérait que les rapports ou l’utilisation du dossier réglementaire fourniraient un contexte au niveau local, ajoutant que si les décideurs dépendent uniquement du rapport de la JCA, ou plus inquiétant encore, du rapport de synthèse, cela pourrait poser un risque pour la façon dont les décisions de l’ETS sont prises en Europe.
« Lorsque la nouvelle réglementation sur l’ETS est entrée en vigueur, nous espérions qu’elle allégerait une partie du fardeau de l’évaluation de l’ETS dans les pays et accélérerait l’accès au traitement. Mais cela arrivera-t-il ? Personne ne peut le dire", a déclaré Cardone.
Ryan a déclaré qu’il espérait que les rapports ou l’utilisation du dossier réglementaire fourniraient un contexte au niveau local, ajoutant que si les décideurs dépendent uniquement du rapport de la JCA, ou plus inquiétant encore, du rapport de synthèse, cela pourrait poser un risque pour la façon dont les décisions de l’ETS sont prises en Europe.
« La chose intéressante à observer à l'avenir sera le rôle que jouent l'évaluateur et le co-évaluateur, et dans quelle mesure ils peuvent influencer le résultat, même si ce n'est pas intentionnel », a déclaré Grubert, ajoutant qu'il s'attend à ce qu'au fil du temps, il y ait une convergence méthodologique dans l'approche que les différentes agences apportent à leur travail sur la JCA en tant qu'évaluateurs et co-évaluateurs.
« Je suis sûr que tout le monde va étudier non seulement ce premier, mais les autres qui suivent et voir quelles sont les caractéristiques communes, et en fait quels problèmes peuvent survenir que nous devons résoudre », a-t-il ajouté. "Et cela parle peut-être aussi du processus d’examen qui doit commencer dans quelques mois en vue de soumettre un rapport en janvier 2028 à la Commission en termes d’adaptations qui pourraient être nécessaires.
L’objectif général de la Commission européenne et des États membres est de promouvoir une plus grande disponibilité, une plus grande accessibilité et un plus grand prix pour les nouveaux médicaments, et la JCA joue un rôle dans cet objectif. Cependant, certains des éléments fondamentaux de l’ETS dépassent le champ d’application de la JCA, a noté M. Grubert, ajoutant qu’il existe des incertitudes géopolitiques ayant un impact sur le lancement de médicaments en Europe.
« La JCA n’est qu’un élément de ce tableau plus large, mais si elle se déroule comme prévu, elle devrait conduire à une convergence en termes d’approches des ETS, ce qui, nous l’espérons, se traduira par un accès plus rapide et plus uniforme et une réduction des disparités dans la norme de soins », a-t-il déclaré.
« Je suis sûr que tout le monde va étudier non seulement ce premier, mais les autres qui suivent et voir quelles sont les caractéristiques communes, et en fait quels problèmes peuvent survenir que nous devons résoudre », a-t-il ajouté. "Et cela parle peut-être aussi du processus d’examen qui doit commencer dans quelques mois en vue de soumettre un rapport en janvier 2028 à la Commission en termes d’adaptations qui pourraient être nécessaires.
L’objectif général de la Commission européenne et des États membres est de promouvoir une plus grande disponibilité, une plus grande accessibilité et un plus grand prix pour les nouveaux médicaments, et la JCA joue un rôle dans cet objectif. Cependant, certains des éléments fondamentaux de l’ETS dépassent le champ d’application de la JCA, a noté M. Grubert, ajoutant qu’il existe des incertitudes géopolitiques ayant un impact sur le lancement de médicaments en Europe.
« La JCA n’est qu’un élément de ce tableau plus large, mais si elle se déroule comme prévu, elle devrait conduire à une convergence en termes d’approches des ETS, ce qui, nous l’espérons, se traduira par un accès plus rapide et plus uniforme et une réduction des disparités dans la norme de soins », a-t-il déclaré.
À propos de l’auteur :
Ruairi O’Donnell est vice-président, Market Access Europe, et responsable de l’ETS pour l’UE chez Cencora. Vétéran de 20 ans dans le secteur de l’accès au marché mondial et des services de conseil HEOR, Ruairi a occupé de nombreux postes de direction dans des organisations de conseil mondiales de premier plan, avec une solide expérience en stratégie de valeur, en développement de preuves et en voies d’accès au marché.
Clause de non responsabilité :
Les informations fournies dans cet article ne constituent pas des conseils juridiques. Cencora, Inc. encourage vivement les lecteurs à consulter les informations disponibles relatives aux sujets abordés et à s’appuyer sur leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à ce sujet.
