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Die JCA entfesselte: Wichtige Erkenntnisse und Ausblicke aus den ersten Berichten
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Ruairi O'Donnell, PhD
Ruairi O'Donnell, Head of Market Access Europe und EU HTA Lead bei Cencora, geht auf die ersten Erkenntnisse aus den ersten Berichten über die gemeinsame klinische Bewertung ein – und was sie für die Evidenzerwartungen, die Bewertung seltener Krankheiten und den Patientenzugang in ganz Europa bedeuten könnten.
Mit der Veröffentlichung der ersten Joint Clinical Assessment (JCA)-Berichte zeichnet sich ein Bild des Prozesses und der zukünftigen Auswirkungen ab. Die Hersteller erhalten Einblicke in die Anwendung der Methoden und die Herausforderungen, die sie mit sich bringen.
Der nächste Schwerpunkt wird sein, wie sich die Ergebnisse auf Entscheidungen auf Länderebene auswirken und wie sie das übergeordnete Ziel erreichen, den Patientenzugang in jedem Markt der Europäischen Union zu verbessern.
In einer ISPOR-Podiumsdiskussion — Die ersten JCAs verstehen: Praktische Erkenntnisse für wichtige Interessengruppen – Am 23. Juni 2026 kamen wichtige Interessenvertreter aus der Industrie, Behörden für die Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA), Patienteninteressengruppen sowie ein angesehener Marktzugangsanalyst zusammen, um die ersten Berichte und die Auswirkungen auf Industrie, Innovation und Patientenzugang zu diskutieren.
Der nächste Schwerpunkt wird sein, wie sich die Ergebnisse auf Entscheidungen auf Länderebene auswirken und wie sie das übergeordnete Ziel erreichen, den Patientenzugang in jedem Markt der Europäischen Union zu verbessern.
In einer ISPOR-Podiumsdiskussion — Die ersten JCAs verstehen: Praktische Erkenntnisse für wichtige Interessengruppen – Am 23. Juni 2026 kamen wichtige Interessenvertreter aus der Industrie, Behörden für die Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA), Patienteninteressengruppen sowie ein angesehener Marktzugangsanalyst zusammen, um die ersten Berichte und die Auswirkungen auf Industrie, Innovation und Patientenzugang zu diskutieren.
Fragen und Bedenken aus frühen Berichten
Bis Mitte Juli 2026 hatte die Europäische Kommission drei JCA-Berichte veröffentlicht: einen mit kritischen Feststellungen zu Tovorafenib (Ojemda®) und zwei Abbruchmaßnahmen. Für die Interessenvertreter der Branche werfen die frühen Berichte die Frage auf, ob der Rahmen die notwendige Flexibilität bietet, um Produkte für seltene Krankheiten angemessen zu bewerten, bei denen in einigen Fällen der Goldstandard randomisierter kontrollierter klinischer Studien (RCTs) nicht praktikabel oder ethisch vertretbar ist.
Während der Podiumsdiskussion äußerte James Ryan, Director, Global HTA Policy, HTA and Modelling Science bei AstraZeneca, Bedenken darüber, was im Zusammenhang mit einer seltenen Krankheit und den realen Entscheidungsfaktoren, die sie umgeben, evidenztechnisch machbar wäre. Anja Schiel, PhD, Senior Advisor, Norwegian Medical Products Agency, widersprach jedoch und wies darauf hin, dass die JCA-Gutachter indirekte Behandlungsvergleiche berücksichtigen und ihre Überprüfungen nicht eng auf randomisierte kontrollierte klinische Studien (RCTs) konzentrieren.
"Wenn wir eine HTA durchführen, bewerten wir entweder den zusätzlichen Nutzen oder wir konzentrieren uns auf die Kosteneffizienz, dann modellieren und erstellen wir Szenarien, und wir sind sehr offen für alle möglichen anderen Evidenzkonstrukte, die uns helfen, die Unsicherheit rund um die Methodik selbst zu verstehen", sagte sie. Sie fügte jedoch hinzu, dass sich die Hersteller fragen müssen, wie ihre einarmige Studie so gestaltet werden kann, dass sie zu den realen Daten passt, und nicht umgekehrt. "Viele HTAs verlangen Beweise aus der Praxis. Machen Sie es überzeugend. Manchmal müssen Sie Ihre eigenen erstellen. Man kann verschiedene Einschluss- und Ausschlusskriterien verwenden, man kann nach einer anderen Bevölkerungsgruppe suchen."
Die ersten Berichte werfen auch Fragen zum Patienteninput auf. Antonella Cardone, CEO von Cancer Patients Europe, einer europaweiten Krebspatientenvereinigung, merkte an, dass Patienten und medizinisches Fachpersonal zwar gemäß dem JCA-Prozess und den Richtlinien konsultiert wurden, es jedoch nicht klar ist, wie sich dieses Feedback auf die Entscheidungen im Bericht ausgewirkt hat.
"Was dokumentiert ist, ist, dass der Patient um die Bewertung der Lebensqualität in Bezug auf die langfristige Sicherheit, Real-World-Komparatoren, Absetzen und Ausschleichen sowie die Chancengleichheit des Zugangs gebeten hat", sagte sie. "Aber diese Kriterien wurden als nicht zugänglich angesehen. Was ist also der Zweck der Einbeziehung der Experten, wenn das, was sie empfehlen, nicht berücksichtigt werden kann?"
Sie fügte hinzu, dass es mehrere Probleme in Bezug auf die sinnvolle Einbeziehung von Experten in den Prozess gibt, einschließlich der Art und Weise, wie Experten ausgewählt werden, ob eine einzelne Person oder Patientengruppe ausreicht, um eine ganze Patientengemeinschaft zu repräsentieren, wie ihr Beitrag die Definition der PICOs (Population Intervention Comparator Outcome) beeinflusst hat, die Anzahl der identifizierten PICOs, und die abschließenden Schlussfolgerungen des Berichts.
"Wir haben von der Koordinierungsgruppe gehört, dass sie nach Möglichkeiten suchen werden, diese Probleme zu beheben und transparenter zu sein", sagte sie.
Während der Podiumsdiskussion äußerte James Ryan, Director, Global HTA Policy, HTA and Modelling Science bei AstraZeneca, Bedenken darüber, was im Zusammenhang mit einer seltenen Krankheit und den realen Entscheidungsfaktoren, die sie umgeben, evidenztechnisch machbar wäre. Anja Schiel, PhD, Senior Advisor, Norwegian Medical Products Agency, widersprach jedoch und wies darauf hin, dass die JCA-Gutachter indirekte Behandlungsvergleiche berücksichtigen und ihre Überprüfungen nicht eng auf randomisierte kontrollierte klinische Studien (RCTs) konzentrieren.
"Wenn wir eine HTA durchführen, bewerten wir entweder den zusätzlichen Nutzen oder wir konzentrieren uns auf die Kosteneffizienz, dann modellieren und erstellen wir Szenarien, und wir sind sehr offen für alle möglichen anderen Evidenzkonstrukte, die uns helfen, die Unsicherheit rund um die Methodik selbst zu verstehen", sagte sie. Sie fügte jedoch hinzu, dass sich die Hersteller fragen müssen, wie ihre einarmige Studie so gestaltet werden kann, dass sie zu den realen Daten passt, und nicht umgekehrt. "Viele HTAs verlangen Beweise aus der Praxis. Machen Sie es überzeugend. Manchmal müssen Sie Ihre eigenen erstellen. Man kann verschiedene Einschluss- und Ausschlusskriterien verwenden, man kann nach einer anderen Bevölkerungsgruppe suchen."
Die ersten Berichte werfen auch Fragen zum Patienteninput auf. Antonella Cardone, CEO von Cancer Patients Europe, einer europaweiten Krebspatientenvereinigung, merkte an, dass Patienten und medizinisches Fachpersonal zwar gemäß dem JCA-Prozess und den Richtlinien konsultiert wurden, es jedoch nicht klar ist, wie sich dieses Feedback auf die Entscheidungen im Bericht ausgewirkt hat.
"Was dokumentiert ist, ist, dass der Patient um die Bewertung der Lebensqualität in Bezug auf die langfristige Sicherheit, Real-World-Komparatoren, Absetzen und Ausschleichen sowie die Chancengleichheit des Zugangs gebeten hat", sagte sie. "Aber diese Kriterien wurden als nicht zugänglich angesehen. Was ist also der Zweck der Einbeziehung der Experten, wenn das, was sie empfehlen, nicht berücksichtigt werden kann?"
Sie fügte hinzu, dass es mehrere Probleme in Bezug auf die sinnvolle Einbeziehung von Experten in den Prozess gibt, einschließlich der Art und Weise, wie Experten ausgewählt werden, ob eine einzelne Person oder Patientengruppe ausreicht, um eine ganze Patientengemeinschaft zu repräsentieren, wie ihr Beitrag die Definition der PICOs (Population Intervention Comparator Outcome) beeinflusst hat, die Anzahl der identifizierten PICOs, und die abschließenden Schlussfolgerungen des Berichts.
"Wir haben von der Koordinierungsgruppe gehört, dass sie nach Möglichkeiten suchen werden, diese Probleme zu beheben und transparenter zu sein", sagte sie.
Antworten auf die PICOs
In seiner eigenen Bewertung seiner Beweise wies Ipsen – der Empfänger des ersten JCA-Berichts – auf Einschränkungen hin, die seiner übereinstimmenden bereinigten indirekten Vergleichsanalyse innewohnen, und stellte fest, dass sie versuchten, die PICO zu beantworten. Keiner der Kommentare des Unternehmens zu seinen eigenen Beweisen wurde jedoch in den Bericht aufgenommen; nur die Kritik des Gutachters.
Wie bereits erwähnt, gibt es einen Mangel an Beweisen für die sehr unterschiedlichen Behandlungsstandards in der jeweiligen Krankheitsumgebung, dem pädiatrischen niedriggradigen Gliom. Während die JCA den Herstellern die Verantwortung auferlegt, ihre Analyse zu erweitern, ohne die für die Durchführung der Analyse oder die Durchführung eines Vergleichsarms erforderlichen Beweise zu erbringen, ist die Glaubwürdigkeit des Prozesses fraglich, was diese Hersteller dann der Gefahr aussetzt, im JCA-Bericht kritisiert zu werden.
Ryan merkte an, dass spätere JCAs, die auf großen RCTs basieren, größere Dossiers haben und viel größere JCA-Berichte mit weitaus mehr verfügbaren Ergebnissen haben werden, einschließlich vieler Vergleichspersonen und möglicherweise vieler Subpopulationen. "Wenn wir Dossiers mit Tausenden von Seiten haben, erhalten wir sehr große JCA-Berichte, und die Frage wird sein, wie die Leute damit umgehen und es so nutzen, dass es sich letztendlich auf die wichtigsten Teile konzentriert, auf die sich der Entscheidungsträger konzentrieren muss."
Wie bereits erwähnt, gibt es einen Mangel an Beweisen für die sehr unterschiedlichen Behandlungsstandards in der jeweiligen Krankheitsumgebung, dem pädiatrischen niedriggradigen Gliom. Während die JCA den Herstellern die Verantwortung auferlegt, ihre Analyse zu erweitern, ohne die für die Durchführung der Analyse oder die Durchführung eines Vergleichsarms erforderlichen Beweise zu erbringen, ist die Glaubwürdigkeit des Prozesses fraglich, was diese Hersteller dann der Gefahr aussetzt, im JCA-Bericht kritisiert zu werden.
Ryan merkte an, dass spätere JCAs, die auf großen RCTs basieren, größere Dossiers haben und viel größere JCA-Berichte mit weitaus mehr verfügbaren Ergebnissen haben werden, einschließlich vieler Vergleichspersonen und möglicherweise vieler Subpopulationen. "Wenn wir Dossiers mit Tausenden von Seiten haben, erhalten wir sehr große JCA-Berichte, und die Frage wird sein, wie die Leute damit umgehen und es so nutzen, dass es sich letztendlich auf die wichtigsten Teile konzentriert, auf die sich der Entscheidungsträger konzentrieren muss."
Wie geht es auf Länderebene weiter?
Für die Abkündigungen und für alle JCAs mit negativen Ergebnissen wird die Frage relevant, was mit diesen Produkten auf Länderebene geschieht. Werden die Produkte auf Länderebene blockiert? Wenn nicht, untergräbt das die Integrität der JCA? Und was sind die Auswirkungen auf zukünftige JCAs und den Zugang zu innovativen Produkten in einer Zeit, in der der europäische Markt negativ gesehen wird, insbesondere angesichts der Bedenken über die Auswirkungen der Meistbegünstigungspolitik und der Zölle?
Die Überprüfung durch die Industrie wird sich im Laufe des JCA-Prozesses intensivieren und wenn Produkte aus diesem Prozess ihren Weg in den Länderbewertungs- und Preisfindungsprozess finden. "Die Länder bereiten ihre Vorlagen vor und passen sie an, aber wir wissen nicht, wie sich der JCA-Bericht auf die HTA-Entscheidungen in den Mitgliedstaaten auswirken wird", sagte Cardone.
Während Schiel sagt, dass sich die HTA-Behörden verpflichtet haben, so viel wie möglich von der JCA wiederzuverwenden, hängt dies von der Art der Bewertung ab, die jeder Mitgliedstaat durchführen möchte, und davon, ob der Bericht relevant ist. "Wenn der Bericht nichts enthält, was für den Rahmen meines Entscheidungsträgers relevant ist, dann gibt es wenig, was ich wiederverwenden kann."
Sie fügte hinzu, dass viele Länder unterschiedliche Bewertungskriterien haben, darunter alternative Wege, vereinfachte Verfahren und andere Ansätze, und dass die norwegische Agentur für Medizinprodukte bei sehr seltenen Krankheiten überhaupt keine Kosten-Nutzen-Analyse durchführt und dass die Entscheidungsträger verstehen, dass sie oft mit Unsicherheit zu tun haben.
"Unternehmen können etwas einreichen, das nicht mit der JCA identisch ist, und sie werden es wahrscheinlich tun, weil sie die JCA lesen und feststellen werden, dass sie die relevanten PICOs nicht angesprochen haben", sagte sie. "Wir lesen nicht aktiv JCAs und machen HTA-Bewertungen, weil wir uns auf das verlassen, was uns vorgelegt wird."
Die JCA hat auch das Potenzial, HTA-Märkte außerhalb Europas zu beeinflussen, die prüfen werden, wie sie etwas Ähnliches in ihre Prozesse einbringen können, so die Diskussionsteilnehmer.
"Die Einschränkungen bei der Aufnahme eines JCA-Berichts und dessen Anwendung auf Gesundheits- und HTA-Systeme, die nach unterschiedlichen Prinzipien und Standards arbeiten, können in Frage gestellt werden", sagte Neil Grubert, unabhängiger Spezialist für pharmazeutischen Marktzugang. "Davon abgesehen bin ich sicher, dass es ein enormes Interesse geben wird, weil es neu ist, eine länderübergreifende Perspektive darstellt und auf Englisch ist. Ich weiß aus Podiumsdiskussionen, dass NICE (Großbritanniens National Institute for Health and Care Excellence) diese ersten JCA-Berichte mit Interesse studieren wird, aber inwieweit dies ihre Arbeit beeinflusst, bleibt abzuwarten."
Die Überprüfung durch die Industrie wird sich im Laufe des JCA-Prozesses intensivieren und wenn Produkte aus diesem Prozess ihren Weg in den Länderbewertungs- und Preisfindungsprozess finden. "Die Länder bereiten ihre Vorlagen vor und passen sie an, aber wir wissen nicht, wie sich der JCA-Bericht auf die HTA-Entscheidungen in den Mitgliedstaaten auswirken wird", sagte Cardone.
Während Schiel sagt, dass sich die HTA-Behörden verpflichtet haben, so viel wie möglich von der JCA wiederzuverwenden, hängt dies von der Art der Bewertung ab, die jeder Mitgliedstaat durchführen möchte, und davon, ob der Bericht relevant ist. "Wenn der Bericht nichts enthält, was für den Rahmen meines Entscheidungsträgers relevant ist, dann gibt es wenig, was ich wiederverwenden kann."
Sie fügte hinzu, dass viele Länder unterschiedliche Bewertungskriterien haben, darunter alternative Wege, vereinfachte Verfahren und andere Ansätze, und dass die norwegische Agentur für Medizinprodukte bei sehr seltenen Krankheiten überhaupt keine Kosten-Nutzen-Analyse durchführt und dass die Entscheidungsträger verstehen, dass sie oft mit Unsicherheit zu tun haben.
"Unternehmen können etwas einreichen, das nicht mit der JCA identisch ist, und sie werden es wahrscheinlich tun, weil sie die JCA lesen und feststellen werden, dass sie die relevanten PICOs nicht angesprochen haben", sagte sie. "Wir lesen nicht aktiv JCAs und machen HTA-Bewertungen, weil wir uns auf das verlassen, was uns vorgelegt wird."
Die JCA hat auch das Potenzial, HTA-Märkte außerhalb Europas zu beeinflussen, die prüfen werden, wie sie etwas Ähnliches in ihre Prozesse einbringen können, so die Diskussionsteilnehmer.
"Die Einschränkungen bei der Aufnahme eines JCA-Berichts und dessen Anwendung auf Gesundheits- und HTA-Systeme, die nach unterschiedlichen Prinzipien und Standards arbeiten, können in Frage gestellt werden", sagte Neil Grubert, unabhängiger Spezialist für pharmazeutischen Marktzugang. "Davon abgesehen bin ich sicher, dass es ein enormes Interesse geben wird, weil es neu ist, eine länderübergreifende Perspektive darstellt und auf Englisch ist. Ich weiß aus Podiumsdiskussionen, dass NICE (Großbritanniens National Institute for Health and Care Excellence) diese ersten JCA-Berichte mit Interesse studieren wird, aber inwieweit dies ihre Arbeit beeinflusst, bleibt abzuwarten."
Auswirkungen der JCA in die Zukunft
Im Jahr 2028 werden Arzneimittel für seltene Leiden der obligatorischen JCA unterliegen, was nach Ansicht einiger Beobachter weitere Fragen über den Prozess aufwerfen wird und ob seine Methoden die Entscheidungsfindung für Arzneimittel unterstützen, die möglicherweise nicht zu den traditionellen klinischen Evidenzdatenmodellen passen.
"Als die neue HTA-Verordnung in Kraft trat, hofften wir, dass sie die HTA-Bewertung in den Ländern entlasten und den Zugang zur Behandlung beschleunigen würde. Aber wird das passieren? Niemand kann es sagen", sagte Cardone.
Ryan sagte, er hoffe, dass die Berichte oder die Verwendung des regulatorischen Dossiers einen gewissen Kontext auf lokaler Ebene liefern werden, und fügte hinzu, dass, wenn sich die Entscheidungsträger ausschließlich auf den JCA-Bericht oder noch besorgniserregender auf den zusammenfassenden Bericht verlassen, dies ein Risiko für die Art und Weise darstellen könnte, wie HTA-Entscheidungen in ganz Europa getroffen werden.
"Als die neue HTA-Verordnung in Kraft trat, hofften wir, dass sie die HTA-Bewertung in den Ländern entlasten und den Zugang zur Behandlung beschleunigen würde. Aber wird das passieren? Niemand kann es sagen", sagte Cardone.
Ryan sagte, er hoffe, dass die Berichte oder die Verwendung des regulatorischen Dossiers einen gewissen Kontext auf lokaler Ebene liefern werden, und fügte hinzu, dass, wenn sich die Entscheidungsträger ausschließlich auf den JCA-Bericht oder noch besorgniserregender auf den zusammenfassenden Bericht verlassen, dies ein Risiko für die Art und Weise darstellen könnte, wie HTA-Entscheidungen in ganz Europa getroffen werden.
"Das Interessante, was es in Zukunft zu beobachten gilt, ist, welche Rolle der Gutachter und der Co-Gutachter spielen und inwieweit sie den Output beeinflussen können, auch wenn dies unbeabsichtigt ist", sagte Grubert und fügte hinzu, dass er erwartet, dass es im Laufe der Zeit eine methodische Konvergenz im Ansatz geben wird, den verschiedene Agenturen als Gutachter und Co-Gutachter in ihre Arbeit an der JCA einbringen.
"Ich bin sicher, dass jeder nicht nur diesen ersten, sondern auch die anderen, die folgen, studieren wird, um zu sehen, welche Gemeinsamkeiten es gibt und welche Probleme auftreten können, die wir angehen müssen", fügte er hinzu. "Und das spricht vielleicht auch für den Überprüfungsprozess, der in wenigen Monaten beginnen soll, um der Kommission im Januar 2028 einen Bericht darüber vorzulegen, welche Anpassungen möglicherweise erforderlich sind.
Das übergeordnete Ziel der Europäischen Kommission und der Mitgliedstaaten ist es, eine breitere Verfügbarkeit, Zugänglichkeit und Erschwinglichkeit neuer Arzneimittel zu fördern, und JCA spielt bei diesem Ziel eine Rolle. Einige der Kernelemente des HTA liegen jedoch außerhalb des Geltungsbereichs des JCA, so Grubert, hinzu kommen geopolitische Unsicherheiten, die sich auf die Einführung von Medikamenten in Europa auswirken.
"Die JCA ist nur ein Element in diesem größeren Bild, aber wenn sie nach Plan verläuft, sollte sie zu einer Konvergenz in Bezug auf die Ansätze für HTAs führen, von der wir hoffen, dass sie zu einem schnelleren und einheitlicheren Zugang und einer Verringerung der Ungleichheiten im Versorgungsstandard führen wird", sagte er.
"Ich bin sicher, dass jeder nicht nur diesen ersten, sondern auch die anderen, die folgen, studieren wird, um zu sehen, welche Gemeinsamkeiten es gibt und welche Probleme auftreten können, die wir angehen müssen", fügte er hinzu. "Und das spricht vielleicht auch für den Überprüfungsprozess, der in wenigen Monaten beginnen soll, um der Kommission im Januar 2028 einen Bericht darüber vorzulegen, welche Anpassungen möglicherweise erforderlich sind.
Das übergeordnete Ziel der Europäischen Kommission und der Mitgliedstaaten ist es, eine breitere Verfügbarkeit, Zugänglichkeit und Erschwinglichkeit neuer Arzneimittel zu fördern, und JCA spielt bei diesem Ziel eine Rolle. Einige der Kernelemente des HTA liegen jedoch außerhalb des Geltungsbereichs des JCA, so Grubert, hinzu kommen geopolitische Unsicherheiten, die sich auf die Einführung von Medikamenten in Europa auswirken.
"Die JCA ist nur ein Element in diesem größeren Bild, aber wenn sie nach Plan verläuft, sollte sie zu einer Konvergenz in Bezug auf die Ansätze für HTAs führen, von der wir hoffen, dass sie zu einem schnelleren und einheitlicheren Zugang und einer Verringerung der Ungleichheiten im Versorgungsstandard führen wird", sagte er.
Über den Autor:
Ruairi O'Donnell ist Vice President, Market Access Europe, und EU HTA Lead bei Cencora. Ruairi ist seit 20 Jahren im globalen Marktzugangs- und HEOR-Beratungsdienstleistungssektor tätig und hatte zahlreiche Führungspositionen in führenden globalen Beratungsunternehmen inne und verfügt über einen starken Hintergrund in den Bereichen Wertstrategie, Evidenzentwicklung und Marktzugangswege.
Hinweis:
Die in diesem Artikel enthaltenen Informationen stellen keine Rechtsberatung dar. Cencora, Inc. empfiehlt den Lesern dringend, die verfügbaren Informationen zu den behandelten Themen zu lesen und sich bei diesbezüglichen Entscheidungen auf ihre eigene Erfahrung und ihr Fachwissen zu verlassen.
